신라젠, 4년 전 도입 이중표적 항암제 FDA 희귀약 지정

• TTK·PLK1 동시 억제 항암제 후보물질 'BAL0891' ODD 지정
• 세액공제·허가수수료 면제 등 혜택…허가 시 7년 독점권 가능

[데일리팜=차지현 기자] 신라젠 차세대 항암제 후보물질이 미국에서 희귀의약품 지정을 받았다. 개발 비용 절감과 허가 절차 지원 등 혜택이 더해지면서 임상 개발에도 탄력이 붙을 것이란 기대가 나온다.

25일 바이오 업계에 따르면 신라젠의 TTK·PLK1 동시 억제 항암제 후보물질 'BAL0891'은 지난 24일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 급성골수성백혈병(AML) 치료제에 대해 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation·ODD)을 받았다.

ODD는 미국 내 환자 수가 20만명 미만인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위해 FDA가 운영하는 제도다. 지정받은 의약품은 적격 임상시험 비용에 대한 세액공제와 FDA 허가신청 수수료 면제 등의 혜택을 받을 수 있다. 품목허가를 획득하면 일정 요건에 따라 동일 의약품의 동일 적응증에 대해 7년간 시장독점권을 부여받을 수도 있다.

BAL0891은 신라젠이 2022년 9월 스위스 로슈에서 분사한 바실리아로부터 도입한 항암제 후보물질이다. 당시 신라젠은 선급금 200억원을 포함해 총 계약규모 3억3500만달러(4370억원)에 글로벌 권리를 확보했다.

BAL0891은 암세포 분열에 관여하는 단백질인 TTK와 PLK1을 동시에 억제하는 기전의 저분자화합물이다. TTK 또는 PLK1 하나만을 표적으로 하는 후보물질과 달리 두 단백질을 동시에 막아 암세포의 비정상적인 분열과 사멸을 유도하는 것이 특징이다. 여러 해외 바이오 기업이 TTK와 PLK1을 각각 억제하는 항암제를 개발 중이지만 TTK와 PLK1을 동시에 막는 기전은 BAL0891이 세계에서 유일하다.

당초 BAL0891은 진행성 고형암을 대상으로 개발됐지만 이후 혈액암으로 영역을 넓혔다. 미국에서는 2021년 12월, 한국에서는 2023년 4월 고형암 임상 1상 계획을 승인받았다. 2025년에는 미국 FDA와 식품의약품안전처로부터 AML 임상 1상 계획을 승인받았다. 현재 고형암에서는 단독요법과 파클리탁셀·티슬리주맙 병용요법을, AML에서는 재발·불응성 환자를 대상으로 안전성과 초기 유효성을 평가하고 있다.

이번 ODD 지정으로 BAL0891의 AML 개발에 한층 힘이 실릴 전망이다. 임상 진행에 필요한 비용 부담을 낮추는 동시에 향후 허가와 상업화 과정에서도 유리한 기반을 마련했다는 평가다. 파이프라인 가치가 높아지면서 향후 기술수출 추진에도 긍정적으로 작용할 것이라는 기대도 나온다.