암질심 이후 1년 넘게 표류하던 '팁소보', 약평위 간다

• 7월2일 상정 전망...ICER 탄력 적용 관건
• 옵션 부족한 담관암, IDH1 표적 신약 주목

[데일리팜=어윤호 기자] 1년 넘게 표류하던 담관암 신약 '팁소보'가 드디어 심평원 단계 마지막 관문에 진입한다.

취재 결과, 한국세르비에의 IDH1 변이 양성 담관암 표적항암제 팁소보(이보시데닙)가 다가오는 7월2일 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에 상정된다.

팁소보는 2024년 4월 희귀의약품으로 국내 허가를 획득으며, 2025년 4월 담관암 적응증으로 두번째 도전에서 암질환심의위원회를 통과한 이후 1년 넘게 경제성평가 절차가 진행된 바 있다. 

최근 정부가 중증·희귀질환 혁신신약의 접근성 강화를 위해 ICER 임계값 상향과 질병 위중도, 치료적 가치 등을 반영한 평가체계 개편 방침을 밝힌 가운데, 팁소보 역시 ICER 탄력 적용 여부가 이번 약평위의 핵심 쟁점이 될 것으로 판단된다.
 
담관암은 대표적인 고위험 암종이다. 한국은 담도암 사망률이 세계 1위로 알려져 있으며, 전이성 담도암의 5년 생존율은 4.1%에 불과하다. 팁소보 허가 근거가 된 ClarIDHy 연구에서도 대조군의 전체생존기간(mOS)은 5.1개월에 그쳤다.

치료 환경은 최근 일부 개선됐다. 1차치료에서는 '임핀지(더발루맙)' 병용요법이, 2차치료에서는 FGFR2 융합 환자 대상 '페마자이레(페미가티닙)'와 MSI-H/dMMR 환자 대상 '키트루다(펨브롤리주맙)'가 보험급여권에 진입했다.

그러나 IDH1 변이 환자군에서는 여전히 급여 가능한 표적치료제가 없어 치료 공백이 지속되고 있다.

사회적 질병 부담 역시 적지 않다. 담관암은 조기 발견이 어려워 상당수 환자가 진행성 단계에서 진단된다. 전문가들은 담관암이 사회경제적 여건에 따른 치료 접근성 격차가 생존 격차로 직결되는 대표적인 암종 가운데 하나라고 평가하고 있다.

팁소보는 3상 ClarIDHy 연구에서 전체생존기간(OS)을 10.3개월로 개선해 위약군(5.1개월) 대비 약 2배 연장했으며(HR 0.49), 무진행생존기간(PFS) 역시 2.7개월로 위약군의 1.4개월 대비 유의한 개선을 보였다. 이러한 근거를 바탕으로 NCCN 가이드라인에서는 담도암 2차 치료 가운데 유일하게 Category 1 권고를 받고 있다. 

최근 발표된 3b상 리얼월드 연구(ProvIDHe) 결과도 주목된다. 전체 환자군의 mOS는 15.5개월로 확인됐으며, 한국 환자가 포함된 한국·호주 하위군에서는 mOS 19.7개월이 보고됐다.

한편 팁소보는 A8 국가 중 7개국에서 급여 권고를 받았다. 특히 영국 NICE는 해당 환자군이 기대여명과 삶의 질 대부분을 상실하는 중증 질환이라고 판단해 질병 위중도 가중치(Severity modifier) 최대치인 1.7을 적용했다. 스코틀랜드 SMC와 호주 PBAC 역시 높은 미충족 의료 수요와 대체 치료 부재를 고려해 급여 적용을 권고했다.