심근병증 신약 '빈다맥스' 급여 논의 다시 답보상태

• 기준소위 통과 후 약평위 상정 등 일정 지연
• 사실상 유일한 ATTR-CM 치료 옵션

[데일리팜=어윤호 기자] 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 신약 '빈다맥스'의 보험급여 등재 논의가 또 다시 답보상태에 머무르는 모양새다.

취재 결과, 한국화이자의 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증(ATTR-CM, ATTR amyloidosis with cardiomyopathy)치료제 빈다맥스(타파미디스 61mg)는 지난해 건강보험심사평가원 약제급여기준소위원회를 통과했지만 아직까지 약제급여평가위원회 상정 일정이 잡히지 않고 있다. 사실상 논의가 중단된 것으로 판단된다.

기준소위 통과 자체도 네번째 도전 만에 이뤄낸 결과였지만 정부와 제약사 간 입장 차는 여전하다는 것을 반증하는 셈이다.

빈다맥스는 지난 2021년 초 첫 번째 급여 도전에서 필수약제 지정에 실패했다. 이후 같은 해 상반기 경제성 평가를 진행하고 위험분담제(RSA, Risk Sharing Agreement)를 통해 두 번째 도전에 나섰지만 결과는 동일했다. 그리고 지난해 4월 또다시 기준소위를 넘지 못했었다가 지난해 하반기 겨우 일보 전진을 이뤄냈다.

그러나 재정분담 측면에서 협의점을 찾기에 여전히 어려움이 있었던 것으로 판단된다. 빈다맥스가 다시 자료를 보완, 급여 등재 논의를 이어갈 수 있을지 지켜 볼 부분이다.

한편 빈다맥스는 사실상 유일한 ATTR-CM 치료옵션이다. ATTR-CM은 적절한 치료를 받지 못할 경우 생존 기간이 2~3.5년에 그칠 정도로 치명적임에도 단순 심부전으로 오인하거나, 별다른 치료제가 없어 치료 성적이 좋지 못한 질환으로 꼽혀왔다.

이 같은 상황에서 빈다맥스는 3상 ATTR-ACT 연구를 통해 CM 환자의 심혈관계 사건 발생을 낮추고 6분 보행검사에서 개선 효능을 입증한 약물이다.

ATTR-ACT 연구에서 441명의 환자들은 2:1:2의 비율로 타파미디스 80mg, 타파미디스 20mg, 위약 투여군에 각각 무작위 배정됐으며 연구의 1차 평가 변수로 모든 원인에 의한 사망과 심혈관 관련 입원 빈도를 계층적으로 평가했다.

연구의 주요 2차 평가변수는 기저시점 대비 30개월 시점까지의 6분 보행검사(6-minute walk test)와 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 의미하는 '캔자스 대학 심근병증 설문지(Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary, KCCQ-OS)' 점수의 변화였다.

연구 결과, 타파미디스 투여군은 위약 투여군 대비 모든 원인에 의한 사망 및 심혈관 관련 입원 위험률이 통계적으로 유의하게 더 낮은 것으로 나타났다.