헌터 증후군약 ‘I2S’, 美 신속심사 결정

• 트랜스캐리오틱, 결핍효소 대체...헌터 증후군 효과

미국 FDA는 트랜스캐리오틱 쎄라피즈(Transkaryotic Therapies)의 헌터 증후군(Hunter syndrom) 시험약인 아이듀로네이트-2-설페테이즈(iduronate-2-sulfatase, I2S)를 신속심사하기로 결정했다.

헌터 증후군은 유전적인 유전자 질환으로 특정 효소가 결핍되어 헤르니아, 간 및 췌장 확대, 심부전, 중증 신경계 문제 등이 발생하는데 I2S는 이 결핍된 효소를 대체하여 효과를 나타낸다.

신속심사약물로 지정되면 한번에 완전한 신약접수자료를 제출하는 대신 임상이 완료되는 대로 자료를 접수시키기 때문에 심사기간이 평균 12개월에서 6개월로 단축될 수 있다.