혈우병 출혈치료제 '오비주르' 보험급여 논의 촉각

• 심평원 약제급여평가위원회 상정 기대
• 첫투여 24시간 평가서 100% 긍정적 반응 확인

[데일리팜=어윤호 기자] 혈우병A 출혈치료제 '오비주르'의 보험급여 등재를 향한 걸음을 재촉하고 있다.

관련업계에 따르면 한국다케다제약의 성인 후천성 혈우병A(AHA, Acquired Hemophilia A) 환자의 출혈 치료제인 오비주르(서스옥토코그알파)의 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 상정이 점쳐진다.

오비주르는 2021년 7월 국내 희귀의약품으로 지정됐으며 지난 3월 국내 허가 직후 곧바로 급여 평가에 돌입한 바 있다.

이 약은 기존의 우회인자약제와는 달리 AHA 적응증을 가진 혈액응고 8인자를 대체하는 치료제이다.

인간과 유사한 돼지 혈액응고 8인자에서 B-도메인을 제거하여 만든 유전자재조합 제제로, 자가 면역 항체에 의해 쉽게 인식되지 않기 때문에 비활성화된 인간 혈액응고 8인자를 대체하여 혈액응고를 돕고 출혈 조절에 도움을 줄 수 있다.

이러한 기전으로 후천성 혈우병 A 치료제 중 유일하게 표준분석법을 통해 혈액응고 8인자 수치를 안정적으로 모니터링해 개별 맞춤 용량 치료가 가능하다.

한편 후천성 혈우병A 환자 28명을 대상으로 오비주르의 유효성을 평가한 전향적, 비-무작위배정, 오픈-라벨 2/3상 연구 결과, 오비주르로 치료받은 환자는 모두 첫 투여 후 24시간 째 평가 시 모든 초기 출혈 에피소드에 대해 긍정적 반응(Positive response)을 보였다. 긍정적 반응은 출혈이 중단되거나 감소되고 임상적 개선이 있거나 혈액응고 8인자 활성이 목표치 이상으로 나타난 경우를 의미한다.

최종 투약 시점에서(투여 후 2주 이내) 치료성공률은 85.7%(24/28명)였으며 치료 성공률은 오비주르를 1차치료제로 사용한 환자군에서 더 높았다.

1차치료에 오비주르주를 투여 받은 환자군의 치료성공률은 94%(16/17명)였고 2차치료에 오비주르주를 투여 받은 환자군의 치료성공률은 73%(8/11명)였다. 오비주르와 관련된 중증 이상사례나 사망은 발생하지 않았다.