식약청, '오프라벨' 연구 착수…2년간 21억원 투입

• 2년간 외부 연구용역…소아용 의약품 임상시험 진행

식약청이 허가범위를 초과해 사용되는 이른바 오프라벨(off-label) 의약품 연구에 본격 착수한다고 17일 밝혔다.

외부 연구용역을 통해 소아용 오프라벨 의약품 등의 안전성·유효성을 확립하고 이를 통해 사용여부를 결정, 개량신약 개발에도 이용한다는 방침이다. 2년동안 연구비만 21억5000만원이 투입되는 대형 프로젝트다.

오프라벨 의약품은 의료현장에서 논문, 학회지, 사용경험을 기반으로 환자별 질병특성을 감안해 사용되거나, 소아·임부·희귀질환자 등 윤리적 문제 또는 유병율이 극히 낮아 전문적·체계적 평가가 어려워 사용되는 경우가 많다.

미국은 처방의 21%가 허가범위 이외로(Arch Intern Med, 2006) 사용되고 있고, 일본은 300병상 이상의 병원 60%에서(약사 핸드북 ‘2009’), 또한 유럽의 경우 중환자 71.8%에서 허가초과 의약품을 사용(Pediatric Gastrointestinal Disease, 2008) 한 것으로 나타났다.

식약청 역시 임상실시의 제한요인과 환자의 특수성에 따른 위험성 및 치료적 유익성을 고려한 허가초과 의약품의 사용 필요성은 인정하고 있다.

다만 보다 체계적이고 과학적인 토대 하에 오프라벨 의약품이 사용될 수 있는 기반을 마련하기 위해 평가 연구사업을 진행할 계획이다. 이를 통해 개량신약 개발에 활용할 수 있을 것으로 보고 있다.

이번 평가 연구사업은 이미 사용되고 있는 허가초과 의약품에 대한 안전성·유효성 연구와 소아에게 사용되는 오프라벨 의약품에 대한 임상연구를 골자로 하고 있다.

1단계 연구사업 개요

기사용 허가초과 의약품의 안전성·유효성 연구의 경우, 우선 해당 의약품을 적응증별 5개 카테고리로 구분해 문헌평가 등을 통해 안전성·유효성에 문제가 있는 성분, 임상시험 및 기업의 연구개발 가능성에 대한 검토가 진행된다. 약 1335건의 허가초과 사용 의약품에 대해 2013년까지 2년간 연구가 진행되며, 평가결과에 따라 사용중지 등 안전성·유효성 수준별로 행정조치를 시행할 계획이다. 소아용 오프라벨 연구는 총 7개 카테고리로 나눠 2년간 직접적인 임상연구가 실시되며 이번 연구에는 서울대학교병원, 삼성서울병원 등 6개기관이 참여할 예정이다.

식약청은 향후 심평원에서 신청하는 최초 허가초과 신청품목을 포함해 허가초과 사용승인 요청이 가장 많은 항암제등에 대해서도 지속적으로 평가범위를 확대할 계획이라면서, 허가초과의약품의 사용초기 단계에서부터 임상연구 등 안전성·유효성을 확보할 수 있도록 적극 노력할 것이라고 밝혔다.