미국 FDA, 화이자 희귀성 폐질환 약물 판매 승인

• 림프관평활근종증의 최초 치료제 탄생

미국 FDA는 화이자의 써롤리무스(sirolimus)를 희귀성 폐질환인 림프관평활근종증(lymphangioleiomyomatosis)의 최초 치료제로 승인한다고 28일 밝혔다.

써롤리무스의 상품명은 ‘라파뮨(Rapamume)’으로 100만명당 여성 2~5명에서 발생하는 질환인 림프관평활근종증의 치료제가 됐다.

써롤리무스는 지난 1999년 신장 이식 환자의 거부 반응 예방 약물로 승인된 바 있다. 그러나 FDA의 돌파구 치료제 지정을 받고 희귀성 질환 치료제로 승인 심사를 받았다.

림프관평활근종증 환자의 경우 이상 증식된 평활근 세포가 폐 조직을 침범해 호흡을 어렵게 하고 산소 공급을 제한한다. 세포는 암은 아니지만 통제가 되지 않게 성장해 기도 및 혈관등을 막는다.

89명의 환자를 대상으로 12개월간 진행된 임상 시험 결과 라파뮨을 복용한 환자의 경우 위약 투여 환자에 비해 폐기능 저하가 늦어졌다.