RNAi치료제 '기블라리', GIFT 이어 국내 희귀약 지정

• 식약처 공고...급성 간성포르피린증 치료옵션
• ENVISION 임상 3상 통해 발작률 감소 효능 입증

[데일리팜=어윤호 기자] RNA간섭(RNAi) 치료제 '기블라리'가 GIFT에 이어 국내 희귀의약품으로 지정됐다.

식품의약품안전처는 최근 희귀약 지적 공고를 통해 이같이 밝혔다.

기블라리(Givlaari, 기보시란)는 얼마전 식약처로부터 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT, Global Innovative products on Fast Track)'로 지정되기도 했다.

이 약은 지난 2019년 미국 FDA, 2020년 유럽 EMA로 부트 가속승인을 획득한 바 있다.

기블라리는 급성 간성포르피린증을 앓는 12세 이상의 성인 및 청소년 환자 치료를 위해 아미노레불린산 신타아제1(ALAS1)을 표적으로 하는 피하주사용 주사제다.

급성 간성포르피린증은 간에서 헴을 생산하는데 필요한 특정 효소의 결핍을 야기하는 유전적 결함으로 인해 체내 포르피린이 독성 수준으로 축적되는 매우 드문 유전질환이다.

해당 환자들은 심한 복통, 구토, 발작 등 몸을 쇠약하게 하는 증상을 경험하며, 통증 같은 만성 증상도 경험한다.

기블라리는 ENVISION 임상 3상 연구를 통해 유효성을 입증했다. 기보시란은 위약에 비해 연간 포르리린증 발작률을 74% 감소시킨 것으로 나타났다. 해당 연구 결과는 2020년 6월 11일 자 뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(NEJM, The New England Journal of Medicine)에 게재됐다.

6개월 치료 기간 동안 포르피린증 발작을 경험하지 않은 환자 비율은 기보시란 치료군이 50%, 위약군은 16.3%였다.