솔리리스, 비정형 용혈성 요독증후군 적응증 획득

• 임상 결과 솔리리스 투여 중단 환자 비해 질환 발생률 55% 낮아

한독(회장 김영진)은 발작성야간혈색소뇨증(PNH, Paroxymal Nocturnal Hemoglobinuria) 치료제 솔리리스(성분명 에쿨리주맙)가 지난달 식약처로부터 '비정형 용혈성 요독증후군(aHUS, atypical Hemolytic Uremic Syndrome)' 치료에 대한 적응증을 추가 획득했다고 11일 밝혔다. 솔리리스가 추가 적응증을 받은 '비정형 용혈성 요독증후군'은 환자의 약 79%가 발병 후 3년 안에 사망하거나 투석이 필요하며 영구적인 신장 손상이 발생했던 생명을 위협할 수 있는 유전성 희귀 질환이다.

혈전과 염증이 몸 전체에 있는 작은 혈관에 손상을 입히는 '혈전성 미세혈관병증'을 일으켜 신장·심장·뇌 등 주요 기관이 손상되며 급성신부전, 뇌졸중, 심부전 등 생명을 위협하는 다양한 합병증이 발생 할 수 있다.

회사 측은 비정형 용혈성 요독증후군이 그 동안 혈장 교환술, 신장투석, 간, 신장 이식 등 증상 완화와 합병증 관리를 위한 치료만이 가능했으나 최근 솔리리스가 '비정형 용혈성 요독증후군'에 대한 적응증을 승인 받으며 보다 적극적인 치료가 가능해지게 됐다는 설명이다. 이번 솔리리스의 추가 적응증 획득은 솔리리스의 치료 효과에 대한 다양한 임상 결과에 근거한 것이다. '비정형 용혈성 요독증후군' 환자 87명을 대상으로 평균 약 20개월 간 진행된 임상에 따르면, 솔리리스를 지속적으로 투여한 환자들은 솔리리스를 투여하다 중단한 환자에 비해 혈전성 미세혈관병증 발생률이 약 66% 낮았다.

또한 '비정형 용혈성 요독증후군' 환자 37명을 대상으로 솔리리스를 2년간 투여한 결과, 보조요법만을 시행한 환자에 비해 사망 위험이 83% 감소했으며, 3년간 투여한 결과 사망 위험이 89% 감소한 것으로 나타났다. 특히 2년 간의 장기 연구 결과, 혈청 보체 억제, 혈소판, 헤모글로빈 농도 등에서 임상적인 수치 변화를 보여 의미 있는 내약성과 안전성을 보였다는 게 회사 측 설명이다. 솔리리스는 미국 알렉시온사에서 개발해 현재 우리나라를 포함해 미국, 유럽, 일본을 비롯한 전 세계 50개국 이상에서 허가를 받아 시판 되고 있다. 국내에는 발작성야간혈색소뇨증을 적응증으로 2012년에 출시됐다.