아밀로이드 다발신경병증 신약 '와이누아' 희귀약 지정
- 어윤호
- 2025-03-06 16:58:52
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- 월 1회 투약하는 유일한 치료옵션 기대
- 3상 통해 트랜스티레틴 농도 감소 입증
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식품의약품안전처는 5일 희귀의약품 지정 공고를 통해 이같이 밝혔다. 이 약은 지난 2023년 미국 FDA로부터 승인을 획득한 바 있다.
구체적인 지정 적응증은 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTRv-PN)이다.
와이누아(에플론테르센)는 집에서 한 달에 한번, 피하주사를 통해 투여하는 ATTRv-PN 치료제다. 이 약은 LICA라는 새로운 유형의 기술을 사용해 단백질이 생성되는 간을 표적으로 삼도록 설계됐다.
유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드 다발신경병증은 신체의 장기와 조직에 비정상적인 단백질 침착물이 축적되는 진행성 질환이다. 진단 5년 이내에 운동장애를 동반한 말초 신경 손상을 초래하는 쇠약성 질환으로, 치료하지 않을 경우 10년 이내 사망할 수 있다.
아스트라제네카와 아이오니스 파마슈티컬스가 개발한 와이누아는 해당 질환에서 한 달에 한 번 자가 투여가 가능한 유일한 의약품이다.
한편 와이누아는 3상 NEURO-TTRansform 연구를 통해 유효성을 입증했다.
임상 결과, 와이누아는 66주 차 치료 환자에서 혈청 트랜스티레틴(TTR) 농도, 신경병증 손상과 삶의 질(QoL)의 세 가지 공동 1차 평가변수에서 일관되고 지속적인 효과를 보인 것으로 입증됐다. 와이누아는 기준점 대비 TTR 혈청 농도가 82% 감소한 반면, 위약군의 경우 11% 감소했다.
또 와이누아는 mNIS+7(modified Neuropathy Impairment Score +7)로 측정된 신경병증 손상이 0.28점으로 위약군 24.8점 대비 24.8점 증가한 수치를 보여 질병 진행을 중단시켰다. 와이누아 투여군의 47%가 66주 차에 신경병증이 개선된 반면, 위약군에서는 17%가 개선됐다.
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