아밀로이드 심근병증약 '빈다맥스' 보험급여 삼수 도전

• 화이자,필수약제 좌초 후 RSA도 실패…자료보완 후 급여 다시 신청
• 현존 유일 치료옵션…사망·심혈관 관련 입원 위험 감소 입증

[데일리팜=어윤호 기자] 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 신약 '빈다맥스'가 삼수에 도전한다.

관련업계에 따르면 최근 한국화이자는 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증(ATTR-CM, ATTR amyloidosis with cardiomyopathy) 신약 빈다맥스(타파미디스 61mg)의 보험급여를 다시 신청했다. 이번이 세 번째다.

빈다맥스는 지난해 연초 첫 번째 급여 도전에서 필수약제 지정에 실패했다. 이후 같은 해 상반기 경제성 평가를 진행하고 위험분담제(RSA, Risk Sharing Agreement)를 통해 두 번째 도전에 나섰지만 결과는 동일했다.

그리고 2022년 또 한번 도전장을 내밀었다.

빈다맥스는 사실상 유일한 ATTR-CM 치료옵션이다. ATTR-CM은 적절한 치료를 받지 못할 경우 생존기간이 2~3.5년에 그칠 정도로 치명적임에도 단순 심부전으로 오인하거나, 별다른 치료제가 없어 치료 성적이 좋지 못한 질환으로 꼽혀왔다.

이같은 상황에서 빈다맥스는 3상 ATTR-ACT 연구를 통해 CM 환자의 심혈관계 사건 발생을 낮추고 6분 보행검사에 개선 효능을 입증했다. 이에 따라 국내 의료진들 역시 빈다맥스 처방의 필요성을 주장하고 있다.

고가 약인 만큼 관건은 정부와 제약사의 의지이다. 희귀질환치료제들의 급여 등재 사각지대 문제가 대두되고 있는 만큼, 빈다맥스가 올해는 다른 결과를 만들어 낼 수 있을지 귀추가 주목된다.

한편 ATTR-ACT 연구에서 441명의 환자들은 2:1:2의 비율로 타파미디스 80mg, 타파미디스 20mg, 위약 투여군에 각각 무작위 배정됐으며 연구의 1차 평가 변수로 모든 원인에 의한 사망과 심혈관 관련 입원 빈도를 계층적으로 평가했다.

연구의 주요 2차 평가변수는 기저시점 대비 30개월 시점까지의 6분 보행검사(6-minute walk test)와 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 의미하는 '캔자스 대학 심근병증 설문지(Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary, KCCQ-OS)' 점수의 변화였다.

연구 결과 타파미디스 투여군은 위약 투여군 대비 모든 원인에 의한 사망 및 심혈관 관련 입원 위험률이 통계적으로 유의하게 더 낮은 것으로 나타났다.