엔지켐생명과학(회장 손기영)은 지난 2일 식약처로부터 경구용 호중구감소증 치료제 EC-18에 대한 국내 임상2상 승인을 받았다고 6일 밝혔다.

EC-18은 지난 7월 미국 FDA로부터 임상2상 프로토콜 승인을 받은 이후 이번에 식약처로부터 이에 대한 철저한 검증과 규제적 도움을 받아 글로벌 임상2상시험을 진행할 예정이다.

엔지켐생명과학은 임상1상 종료 후 가진 미국 FDA와의 미팅에서 심사관들에게 EC-18의 차별화된 작용기전을 충분히 설명, 기존 치료제인 G-CSF의 제반 문제점을 해결할 수 있는 대안 치료제로서 개발의 필요성을 피력해 FDA 승인을 유도해 냈다.

EC-18 글로벌신약개발은 작년 2월과 10월 두 차례에 걸쳐 범부처신약개발사업단(단장 주상언) 지원과제로 선정돼 국내 임상1상 시험과 동시에 미국 임상1상 시험을 진행해 올해 2월 임상1상 시험을 모두 종료했다.

이번 국내 임상승인에 따라 엔지켐생명과학은 한국과 미국에서 유방암 환자들을 대상으로 임상2상 시험을 개시하며, 미국에서의 임상2상은 유씨에스에프(University of California in San Francisco)의 메디컬센터에서, 한국에서는 서울아산병원을 중심으로 본격적인 임상2상 시험을 진행할 계획이다.

임상시험의 속도를 높이기 위해 한국에서는 연세대학교 신촌세브란스병원과 국립암센터에서도 진행할 예정이며, 미국에서는 현재 관련 병원을 추가로 물색 중이다.

손기영 회장은 "FDA와의 임상1상 종료 미팅에서 임상시험 결과뿐 아니라 그 동안 진행된 EC-18의 작용기전 연구결과를 FDA의 혈액학(Hematology)분야 심사관들에게 충분히 이해시킬 수 있었고, 이 과정을 통해 EC-18은 FDA로부터 추후 Breakthrough Therapy Designation(BTD; 혁신치료제 지정)의 근거를 마련했다. 당사의 특별자문위원이자 Cancer분야의 세계적인 권위자인 홍완기 교수도 이러한 의견에 동의를 했다"고 설명했다.

현재 임상현장에서는 항암 화학요법으로 인한 호중구감소증이 발생할 때, 골수에서의 조혈과정을 자극하는 G-CSF제품들을 사용하고 있다.

그러나 G-CSF제품들은 피하주사용으로 개발되어 사용이 불편하고 값이 비싸며 뼈통증 등의 부작용이 심하고 사용상의 제한이 많으며 대상환자의 절반에서만 약효를 보이는 실정이다.

게다가 암의 진행을 촉진하는 심각한 문제점을 갖고 있어서 FDA에서 심각한 우려를 갖고 있는 상황이다.

이에 반해, EC-18은 경구용 호중구감소증 치료제라서 환자가 편리하게 복용할 수 있으며 저렴한 가격으로 공급할 수 있고 임상1상시험과정에서 뚜렷한 부작용이 발견되지 않았으며 호중구의 이동을 조절하는 작용기전을 갖고 있는 것이 특징이다.

동물실험 결과에 따르면, EC-18은 G-CSF 제품들과는 달리, 암의 성장과 전이를 억제하는 효과를 지니고 있고 G-CSF와의 병용에 의해 시너지 약효를 얻을 수는 것으로 나타났다.

EC-18이 상용화될 경우, 연간 7조원 규모의 시장규모를 갖는 기존의 호중구감소증 치료제인 G-CSF 제품 시장을 제편하면서, 블록버스터 신약으로 성장할 것으로 전망된다.