바이로메드가 미국 FDA로부터 임상3상 허가를 받은 바이오신약 'VM202'가 치료방법상의 혁신성은 있지만, 고비용과 말초신경병증 치료기전에 대한 객관적인 결과를 확증해야 하는 과제가 남아 있다는 자문결과가 나왔다.

한국보건의료연구원(NECA, 네카)가 최근 내놓은 '신개발 유망의료기술 탐색-당뇨병성 신경증 치료제 VM202-DPN 전문가 자문결과'를 통해 이 같이 밝혔다.

이 약제는 당뇨병성 신경병증 유전자 치료제로 통증 감소와 염증 완화를 위한 기존 약물치료 또는 수술방식을 적용할 수 없는 환자들에게 측부 혈관신생과 신경재생을 통해 관류량을 증가시켜 통증과 궤양 양상을 줄여주는 재생치료제다.

현재 국내에서는 임상 3상 준비단계로 승인 이후 시장진입이 예상된다.

VM202 의료기술

VM202는 혈관신생 치료에 기반을 둔 재생의약품으로서 혈관 폐색 혹은 협착된 혈관기능을 대신할 수 있는 측부 혈관 형성을 촉진시키는 HGF 유전자 치료제다. 질환 부위의 근육주사로 치료가 가능하며, 대증요법인 기존 약물치료를 벗어나 혈관기능 개선이 필요한 환자에게 수술을 적용할 수 없거나 다른 치료대안이 없는 경우 선택적 치료법으로 활용될 수 있다. VM202 약제와 관련해 체내 혈관질환(허혈성 말초혈관질환, 관상동맥질환, 근위축성 측삭경화증 등)에 적용해 임상시험이 진행되고 있어 향후 적응증 확대 가능성이 예상된다. 이와 관련해 기등재 돼 있는 유사 의료기술로는 근본적인 혈당조절과 병인치료, 대증치료가 있다.

네카는 의료기술평가 전문가풀 800여명 중 해당 진료분야 전문가 4명을 무작위 선정해 그간의 연구 데이터와 사회적 영향력을 검토했다.

그 결과 기존 약물치료와 비교해 1주 간격으로 2회 혹은 4회 투약하는 근육주사로서 6개월 이상 임상적 효과가 지속된다면 치료방법에 대해 긍정적으로 평가할 수 있다는 의견이 나왔다.

플라스미드 주사에 대해서는 다각적 검증이 필요하지만 추후 임상 의료기술 향상 가능성은 있을 것으로 전망됐다.

전문가들은 VM202는 유전자 치료에 대한 의료기술로서 적용할 수 있는 환자를 알맞게 특정화시키면 현존 치료법이 없는 환자에게는 새로운 치료방법으로 임상 정책이 가능할 것으로 내다봤다.

또한 스텐트 삽입술과 같은 시술이나 수술이 불가능한 환자에게는 말초 혈류 증가를 개선할 수 있어서 임상적 유용성이 있을 것으로 관측됐다.

이 같이 VM202는 치료방법상 혁신성이 인정되지만 고비용에 대한 문제는 도전과제다.

전문가들은 미충족 의료수요와 건강상태 효과는 개선될 것으로 여겨지지만, 그 효과 정도가 크지 않고 비슷한 수준이라면 비급여 수가로 설정돼 비용이 많이 들 우려가 있다고 봤다.

이렇게 되면 건강 형평성에 부정적인 영향을 미칠 수 있고 당뇨병성 신경병증의 개선만으론 비용효과적인 측면에서 부정적일 수 있다.

전문가들은 "현재까지 연구결과로는 말초신경병증에 대한 치료확증을 증명하기 어렵고, 말초신경부위의 회복을 확인하기 위해서는 조직검사가 필수적"이라며 "그러나 임상연구에서 환자를 대상으로 말초조직검사를 진행해 확인하는 것은 어렵다"고 밝혔다.

유전자 치료기전에 따른 증상개선 확인방법으로 조직검사는 어렵겠지만, 혈류개선 검사법들이 있으므로 이를 활용해 임상연구에서 객관적 결과를 확증하는 하는 것이 필요하다는 의견도 함께 제시됐다.

전문가들은 "따라서 현재 미국에서 임상3상이 진행 중이어서 임상근거가 마련될 것으로 예상돼, 향후 장기 추적관찰 연구로 임상적 유효성과 안전성 근거 축적이 지속적으로 필요하다"고 부연했다.