국내 제약업계 신약 파이프라인이 진화하고 있다. best in class에서 first in class로 무게중심이 이동하는 것으로 관측된다.

실제 국내 제약사들의 임상단계에 있는 과제들 중 first in class 비중이 더 앞서고 있다는 것이 제약업계 연구 분야 전문가들의 진단이다.

국내 중상위사 중심으로 원천기술 확보가 경쟁력이라는 인식이 확산되고 있다. 노블 사이언스에 기반한 도전이 필요하고, 이를 뒷받침해주는 게 바로 원천기술이라고 입을 모은다.

기반기술, 플랫폼기술이라고 말하는 원천기술의 중요성은 지난해 한미약품 사례에서 명확하게 나타났다.

한미약품은 오래전부터 원천기술 확보에 주력해왔다. 한미 대형 라이선스 아웃 성공에는 랩스커버리(LAPSCOVERY)라는 원천기술이 있었기에 가능했기 때문이다.

랩스커버리는 바이오의약품의 짧은 반감기를 늘려주는 혁신적 플랫폼 기술로, 투여 횟수 및 투여량을 감소시킴으로써 부작용은 줄이고 효능은 개선시키는 기술이다.

한미는 이 기술을 통해 지난해 5개 이상의 기술수출 계약을 이뤄냈고, 최근에는 지속형 호중구감소 바이오신약인 '에플라페그라스팀' 미국 임상 3상도 본격화 시키고 있다.

에플라페그라스팀은 지속형 바이오신약 개발 기반기술인 랩스커버리(LAPSCOVERY)를 적용한 지속형 호중구감소증 치료제로, 항암 화학요법의 치료주기당 1회 투약을 가능케 했다.

한미의 원천기술은 다양한 약효군에 접목시킬수 있다는 점에서 한미의 행보에 업계의 관심은 갈수록 높아지고 있다.

국내제약사들도 원천기술을 독자적으로 개발하거나 기술을 확보한 바이오기업과 오픈이노베이션을 통해 신약과제를 진행시키고 있다.

종근당은 Liquid Crystal로 불리는 서방형주사제 원천기술을 확보해 플랫폼기술 정착과 질환적용에 가속화를 내고 잇다.

종근당은 현재 서방형주사제 기술 정착을 위한 추가적인 기술 확립연구와 함께 적용 약물의 범위를 단백질 치료제까지 확장하고 제품영역을 확대해 나간다는 계획이다.

여기에 패치제, 마이크로니들 등 경피전달시스템(TDS)등과 같은 신규약물전달 원천기술 도출에도 적극 나서고 있다.

종근당은 또한 다양한 염증성 질환에 영향을 미치는 히스톤디아세틸라제6 (HDAC6)를 억제해 염증을 감소시키고 면역 조절 T 세포의 기능을 강화해 면역 항상성을 유지시키는 새로운 작용기전의 기술을 접목시킨 신약 파이프라인을 가동중이다.

항암제 CKD-581, 자가면역질환치료제 CKD-506, 헌팅턴치료제 CKD-504 등이 HDAC6를 표적으로 하고 있다.

한독은 플랫폼기술을 확보한 바이오기업 제넥신과 함께 바이오기반기술을 바탕으로 다수의 바이오신약 프로젝트를 계속 수행하고 있다.

이중 제넥신과 공동 개발하고 있는 '지속형 성장호르몬제(GX-H9)' 프로젝트는 현재, 유럽과 한국에서 성인과 소아 성장호르몬 결핍증 환자를 대상으로 각각 글로벌 2상 임상시험이 진행 중이다.

바이오신약 자가염증질환 항염증 치료제 'HL2351'은 최근에 식약처에 2상 임상시험 계획을 승인 받아, 임상이 진행 중이다.

한독은 바이오 분야뿐 아니라 암, 녹내장, 비만, 당뇨병을 대상으로 한 혁신합성신약 프로젝트에 집중한다는 방침이다.

유한양행도 제넥신이 보유한 지속형 항체융합단백질 치료제 제조기술인 'hyFc'를 도입해 유한의 혁신 신약 프로젝트와 융합하는 연구를 진행중이다.

hyFc 기술은 다양한 혁신 신약개발에 활용이 가능한 기반기술이라는 점에서 유한은 향후 다양한 신약 파이프라인과 접목시켜 경쟁력을 갖출 수 있을 것으로 기대하고 있다.

유한은 이와 관련 2018년까지 혁신신약 3개 이상을 해외 글로벌 제약사에 기술이전 가능성을 극대화하는 방안을 추진중이다.

대사/내분비, 면역/염증 및 항암제의 3대 전략적 질환군에 자원을 집중하고 있다.

대웅제약은 강스템바이오텍이 보유하고 있는 제대혈 유래 줄기세포를 이용한 원천기술을 활용해 파이프라인을 가동한다는 방침이다.

'퓨어스템'은 강스템바이오텍이 줄기세포 분리·배양 원천기술로 개발한 자가면역질환 치료제로 현재 '퓨어스템-에이디주(아토피피부염)'와 '퓨어스템-시디주(크론병)'는 임상 1상과 2상, '퓨어스템-알에이주(류마티스 관절염)'는 임상1상이 진행 중에 있다.

대웅제약은 강스템바이오와 협업 계약을 통해 후속 적응증 연구개발에 함께 참여할 예정이며 국내외에 '퓨어스템'을 독점 판매할 수 있게 됐다.

JW중외제약이 글로벌 임상중인 Wnt 신호전달 경로를 타깃화 한 표적항암제도 기반기술을 통한 신약 파이프라인으로 주목받고 있다.

JW중외는 원천기술을 통해 Wnt 신호전달 경로를 차단할 수 있는 합성화합물 라이브러리를 활용하고 있으며, 자체개발중인 후보물질(CWP291) 라이선스 아웃을 추진중이다.

표적항암제 'CWP291'은 현재 급성골수성백혈병 글로벌 임상 1상 완료 및 추가 적응증인 다발골수증 임상 1상 환자등록을 끝내고 올해부터 본격적인 임상이 진행될 것으로 보인다.

급성골수성백혈병에 대한 글로벌 임상 1상 결과는 4월 이전에 어느 정도 결과가 도출될 것으로 기대하고 있다.

바이오기업들의 원천기술도 관심을 모은다. 이중 알테오젠과 레고캡바이오 등이 확보하고 있는 ADC 기술 등이 주목받고 있다.

항체-약물 복합체(ADC) 기술은 항암효과가 뛰어난 항암약물을 타깃치료제인 항체의약품과 접합하여 강력한 효능의 항암약물이 암세포에만 작용하도록 하는 기술이다.

알테오젠은 자체 개발한 위치 선택적(site specific) 접합 기술인 NexMab ADC를 활용해 유방암치료제 및 난소암치료제를 개발하고 있다.

레고켐바이오도 ADC 1세대 기술의 문제점 중 약물의 혈중 안정성을 획기적으로 개선한 차세대 원천기술를 보유하고 있다는 평가를 받고 있다.

이들이 보유한 원천기술은 각 제약사가 보유한 다양한 항체별로 다수의 기술이전이 가능한 수익모델이 될 것으로 기대하고 있다.