청각 소실에 대한 유전자 치료에서 문제가 있는 DNA를 수정하는 기술이 유전적인 청각 소실이 있는 쥐의 증상을 개선하는 것으로 나타났다. 이번 연구 결과로 청각 소실에 대한 유전자 치료 사용 시기가 앞당겨질 것으로 기대됐다.

이와를 별개로 노바티스가 실시하고 있는 임상 시험은 질병 및 손상으로 청각을 소실한 환자에게 도움을 줄 것으로 기대됐다.

1990년과 2000년 초반 청각 소실 유전자 치료에 대한 안전성 우려가 있었지만 최근 유전자 치료는 혈액질환부터 실명에 이르기까지 다양한 분야에서 긍정적인 임상 결과를 보이고 있다.

특히 최근 개발되고 있는 유전자 치료는 안전한 바이러스 전달 시스템을 사용하고 있어 향후 개발 가능성도 높은 것으로 평가됐다.

현재까지 청각 소실에 대한 치료제는 없는 상황. 약 3600만명이 청각 소실로 고통받고 있지만 청각 보조 기구도 완전한 치료법이 되지 못하고 있다.

특히 청각 소실 환자의 절반 미만이 유전자 결손으로 말을 배우기 전 이미 증상이 나타난다.

스위스와 미국 연구팀은 이런 유아를 돕기 위해 변이된 유전자를 치환해 쥐에서 내이의 모세포의 기능을 높이고 일부 청각을 부분적으로 복원하는데 성공했다고 Science Translational Medicine지에 발표했다.

연구팀은 TMC1이라는 유전자를 목표로 했다. 이는 유전적 청각 소실 원인의 4~8%를 차지한다.

연구팀은 아직 개선할 점이 남아 있지만 향후 5~10년 이내에 임상 시험을 시작할 수 있기를 희망한다고 말했다.

노바티스의 연구는 더 진행된 상태. 지난 10월 첫 번째 환자에 초기 임상 시험을 실시했다. 또한 대상자 45명을 모집해 오는 2017년까지 연구 결과가 나올 수 있기를 기대하고 있다.

노바티스의 제품은 2010년 GenVec을 매입시 획득한 제품으로 Atho1 유전자를 전달해 내이의 모세포 성장을 촉진한다.

이런 과정은 과도한 소음 및 질병으로 손상된 모세포를 치료하는 효과를 보일 것으로 연구팀은 기대했다.