[데일리팜=이정환 기자] 보건복지부가 & 65279;& 65279;한국얀센의 향남공장 매각으로 인해 생산이 멈춘 타이레놀 2개 품목과 관련해 안전상비의약품 지정 취소와 대체약 추가 지정 논의를 올 하반기 진행할 방침이다. 11일 복지부 약무정책과는 중단 1년이 넘은 안전상비약 타이레놀 관련 대응이 미흡하다는 언론보도에 대해 보도설명자료를 통해 이같이 밝혔다. 안전상비약 해열제 중 '타이레놀' 제조사의 공장 해외 이전으로 어린이용 타이레놀정 80mg, 타이레놀정 160mg 등 일부품목이 2022년 3월 품목 취하됐다. 이에 모 언론사는 두 품목이 생산중단으로 1년 4개월째 공급되지 않았는데도 정부가 이를 방치하고 있다는 내용의 비판 기사를 보도했다. 이에 복지부는 이미 생산된 재고량이 상당량 존재하고, 공장 이전 후 재허가를 시도하는 품목이 있어 재고 활용, 재허가 가능성 등을 고려해 상황을 살피고 있다고 설명했다. 특히 생산 중단된 2개 품목의 안전상비약 지정 취소와 대체약 추가 지정에 대해 하반기 내 결정하겠다는 방침도 밝혔다. 약무정책과는 공급 중단에 대해 "이미 생산된 재고량이 유통되고 있어 편의점에 공급이 중단된 것은 아니"라며 "어린이용 타이레놀정 80mg, 타이레놀정 160mg은 대체 품목인 어린이부루펜시럽, 어린이용타이레놀현탁액 등이 존재한다"고 피력했다. 이어 "생산 중단된 2개 품목의 안전상비의약품 지정 취소와 대체약 추가 지정 필요성은 하반기 내 신속히 논의해 결정한다"며 "안전상비약 제도에 따라 해당 품목의 성분, 부작용, 함량, 제형, 인지도, 구매편의성 등을 감안해 지정 여부를 결정한다"고 덧붙였다.

[데일리팜=이탁순 기자] 건강보험심사평가원(원장 강중구)은 '항암화학요법 심사정보 표준서식'을 신설해 지난 28일 심사평가원 누리집 등에 공개했다고 12일 밝혔다. 그동안 의료기관 청구 담당자가 아날로그 방식으로 항암화학요법 진료정보를 별도 제출해야 했던 반면, 신설된 서식을 활용하면 항암화학요법 진료정보를 전자의무기록(EMR)에 직접 연결해 손쉽게 전송할 수 있다. 이 서식은 의료기관의 개발일정을 고려해 오는 10월 2일부터 'HIRA e-Form 시스템'을 통해 제출 가능하도록 운영 예정이다. HIRA e-Form 시스템은 의료기관의 자료 제출 편의성과 진료비 심사 업무 효율성을 높이기 위해 2019년 5월부터 구축해 운영 중인 '심사평가정보제출시스템' 중 하나로, 진료비 심사 등에 필요한 진료정보 등 각종 자료를 전산화해 쉽고 빠르고 안전하게 제출할 수 있도록 고안된 시스템이다. 현재 HIRA e-Form 시스템은 ▲진료비 심사 ▲신포괄수가제 시범사업 ▲요양급여 적정성 평가 ▲난임시술 의료기관 평가 및 협력기관 간 진료의뢰& 8231;회송 시범사업 ▲척추 MRI 급여 등 다양한 사업과 연계하여 이용되고 있다. 이 밖에 의료기관은 HIRA e-Form 시스템을 통해 병원 정보 시스템 연계 개발가이드 서비스를 받을 수 있으며, 환자에 대한 연간 한방 추나 실시내역(횟수) 실시간 확인, 심사기준 조회 등 진료비 청구 업무에 참고할 수 있는 기타 서비스도 제공받을 수 있다. 최동진 심사평가원 정보운영실장은 "HIRA e-Form 시스템은 초기 데이터 정비 및 의료기관 EMR과 맵핑(mapping) 등의 절차가 필요하지만, 한번 구축되고 나면 심사평가원과 의료기관 간 자료송수신 뿐만 아니라 내부 환자관리, 기관 간 환자교류 등 정보의 체계적 활용이 가능해 의료기관이 보유한 진료정보의 가치를 한층 높일 수 있을 것으로 기대한다"고 전했다. 이어 "기관에서 더 쉽고 편리하게 의료정보를 이용할 수 있도록 시스템 개선과 보완에 지속적으로 노력을 기울이겠다"고 밝혔다. 심사평가원은 9월까지 항암요법 심사정보 표준서식의 개발과 활용도를 높이기 위해 항암요법 다빈도 청구기관 또는 요청이 있는 기관 및 청구SW개발업체에 찾아가는 교육 서비스를 제공할 예정이다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처가 베트남 의약품 규제 당국에 K-의약품의 신속허가를 위한 제도 개선을 요청했다. 식약처는 베트남 국빈방문 후속조치의 일환으로 6일부터 7일까지 민관합동 의약품 진출지원단(이하 진출지원단)을 베트남으로 파견해 주베트남대한민국대사관과 함께 베트남 보건·의약품 당국 고위급을 만나고 한-베트남 의약품 분야 협력 강화를 위한 구체적 방안을 논의했다. 식약처 대표단은 6일 오전에 베트남 보건부(MoH)의 도 쑤언 뚜옌(Do Xuan Tuyen) 차관과 면담을 갖고, 지난 달 양국 정상회담에 이어 포괄적 전략 동반자 관계로서 고품질의 의약품 교역을 확대하고 양국 간 소통을 강화하기 위한 의약품 분야 국장급 회의를 정기적으로 개최하기로 합의다. 오후에는 베트남 의약품 규제당국(DAV*)의 의약품 허가 업무를 총괄하는 응우옌 딴 람(Nguyen Thanh Lam) 부국장과 양자회의에서 한국 의약품 허가·관리체계의 국제적 위상을 강조하며 우수한 K-의약품이 신속히 허가될 수 있도록 베트남의 제도 개선을 요청했고, DAV는 이에 대해 긍정적 입장을 밝혔다. DAV는 자국의 의약품 관련 법령 정비 계획을 밝히며, 우리나라의 높은 수준의 의약품 안전관리 법령과 제도 운영 경험을 공유해 줄 것을 요청했고, DAV가 향후 한국에서 실시하는 의약품실사상호협력기구(PIC/s) 인증 교육에 적극 참여하기로 하는 등 양국은 베트남의 의약품 분야 법령 정비에 지속적으로 협력하기로 했다. 6일, 베트남 하노이에서 개최된 한-베 의약품 분야 합동 심포지엄에는 양국 정부·업계·학계 총 120여명이 참석해 글로벌 의약품 산업의 기술·연구 동향을 공유하고 정부·기업 간 협력 전략 등을 논의했다. 이번 심포지엄에서는 우리나라의 의약품 규정 개정과 정책 방향을 직접 설명하고 제약·바이오 분야의 미래 비전에 대해 논의했으며, 이 자리에는 양국 정부 관계자와 학계 전문가가 다수 참여해 참석자들의 만족도가 매우 높았다. 응우옌 딴 람 부국장은 이번 심포지엄에 대해 "양국 정부를 비롯한 업계가 함께함으로써 각 국의 의약품 제도에 대한 상호 이해를 높이고 네트워크를 구축·강화하는 좋은 기회였다"며 "이를 계기로 양국의 의약품 분야 협력 관계가 더욱 발전할 것으로 기대한다"고 말했다. 7일에는 베트남에 진출했거나 진출을 희망하는 국내 제약기업들과 호치민에서 간담회를 열어 애로사항을 청취하고 진출 경험을 공유했다. 우리 기업들은 이번 진출지원단의 베트남 방문과 같은 신흥국 시장의 진출 확대를 위한 교류 강화 등에 식약처가 지속적으로 지원과 역할을 해 줄 것을 요청했다. 강석연 의약품안전국장은 "이번 진출지원단의 방문은 의약품 주요 수출시장 중 하나인 베트남 현지에서 업계가 만나기 어려운 베트남 규제당국자와 직접 만나 협력 방안을 논의하는 장을 마련했다는 데 그 의미가 깊다"며 "이번 협력이 단기간에 가시적 성과를 도출할 수 있도록 다각적으로 노력하겠다고 강조했다.

[데일리팜=이석준 기자] & 65279;재단법인 파마리서치문화재단에서 오는 9월 개막하는 '제2회 강릉국제아트페스티벌(GIAF23) 서유록'에 참여할 자원봉사자를 모집한다. & 160; 모집 인원은 30여 명이며, 모집 기간은 7월 10일부터 8월 6일까지다. & 160; 지원 희망자는 1365 홈페이지에서 '강릉국제아트페스티벌' 혹은 영문으로 'GIAF'를 검색 후 지원서 작성해 파마리서치문화재단 공식메일 주소인& 160; prcf@pharmaresearch.co.kr 으로 접수하면 된다. & 160; 만 16세 이상이면 누구나 지원할 수 있다. 선발된 자원봉사자는 8월 26일 발대식 이후 11월 4일 해단식까지 활동한다. 페스티벌 기간에는 페스티벌을 홍보하는 'SNS 서포터즈'와 페스티벌 관리와 진행을 도우는 '관람 안내 요원'으로 일하게 된다. & 160; 최종 선발된 자원봉사자에게는 봉사시간 인정 및 활동인증서 수여, 우수활동자에게는 (재)파마리서치문화재단 추천서 발급, 법률에 따른 소정의 교통비 및 식대가 지급된다. & 160; 자세한 내용은 강릉국제아트페스티벌 공식 홈페이지, 공식 인스타그램(@giaf.official) 그리고 1365 홈페이지를 통해 확인 가능하다. & 160; 한편 제2회 강릉국제아트페스티벌(GIAF23) 서유록은 오는 9월 26일 개막해 10월 29일까지 강릉 일대에서 열린다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 마약류 안전관리를 강화하기 위해 의료용 마약류 졸피뎀& 8231;프로포폴& 8231;케타민 3종의 오남용이 의심되는 의료기관 45개소를 대상으로 오늘(21일)부터 21일까지 기획점검을 한다고 밝혔다. 이번 점검 대상은 마약류통합관리시스템 빅데이터를 분석해 식약처 마약류 오남용 감시단에서 선정했으며, 졸피뎀, 프로포폴 처방량 상위 의료기관과 케타민 처방량 상위 동물병원이다. 주요 점검 내용은 ▲오남용, 과다처방 등 여부 ▲마약류 취급보고 내역 적정 여부 ▲저장시설 등 관리 적정 여부 등이다. 점검 결과 '마약류 관리에 관한 법률' 위반 의심 사례로 확인되는 경우 마약류 오남용 타당성 심의위원회’에서 의학적 타당성 등에 대한 전문가 의견 수렴을 거쳐 수사의뢰 등 조치할 계획이다. 식약처는 "앞으로도 ‘마약류 오남용 감시단’을 주축으로 의료용 마약류의 다양한 오남용 의심 사례를 적극 발굴해 기획점검을 실시할 예정"이라며 "의료 현장에서 의료용 마약류를 보다 적정하게 처방·사용하도록 유도하는 등 의료용 마약류에 대한 오남용 예방관리에 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=이탁순 기자] & 65279;드림씨아이에스(대표 유정희)는 지난 7일 '인터비즈포럼 2023' 행사 세미나에서 모회사인 타이거메드를 초청해 중국 내 바이오헬스산업 동향 및 임상연구 현황을 소개해 눈길을 끌었다고 12일 밝혔다. 지난 5일부터 7일까지 휘닉스 제주 섭지코지에서 열린 '인터비즈 바이오 파트너링&투자포럼 2023(이하 인터비즈 포럼)'은 바이오헬스산업계 산·학·연·관·벤처·스타트업, 투자기관, 정부기관, 지자체 등 700여개 기업·기관 관계자 2400여명이 참석한 가운데 '파트너링을 통한 파괴적 바이오헬스 혁신 선도(Leading the Disruptive Bio-health Innovation Thru Partnering)'라는 주제로 포문을 열었다. 이번 포럼에서 드림씨아이에스는 인터비즈에 참석해 전 대표이사이자 모회사인 타이거메드 M&A 파트를 총괄하는 제시카 리우 부사장을 초대해 중국 바이오헬스산업 동향 및 임상연구 현황을 상세히 공유하는 자리를 가졌다. 제시카 리우 부사장은 28년간 글로벌 제약사 및 글로벌 CRO에서 근무하며 글로벌 임상 개발전략, 오퍼레이션 매니지먼트 등의 경력을 쌓은 전문가다. 현재 타이거메드 M&A 총괄 부사장으로서 타이거메드의 글로벌 확장을 위한 역할을 수행하고 있으며, DIA Advisory Committee of China의 멤버로 활동하고 있다. 이 날 발표에서 리우 부사장은 현재 세계에서 가장 매력적이고 급부상 중인 중국의 신약개발 시장 대한 정보를 공유했다. 이전까지 국내 바이오 기업들의 중국 시장에 대한 정보 및 이해도 부족으로 인해 중국 진출이 제한적이였던 점을 지적하고, 현재 중국 임상규제, 다국적 임상 개발 전략 등을 공유하며 한국 바이오 기업이 해외 진출에 있어 필요한 핵심 내용과 전략을 강조했다. 유정희 드림씨아이에스 대표는 "이번 인터비즈 포럼에서 제시카 리우 부사장을 초청해 국내 바이오 기업들이 필요로 하는 중국 시장에 대한 정보를 공유할 수 있는 자리를 마련했다. 과거 급변하고 제한적인 정보로 중국 진출에 난항을 겪었던 국내 바이오 기업들이 드림씨아이에스와 타이거메드를 통해 중국 시장 진출 및 정착까지 많은 도움을 받을 수 있을 것으로 예상된다"면서 "특히 당사는 중국 뿐만 아니라 전세계적으로 네트워크를 확장하고 있는 만큼 글로벌 임상에 대한 구체적인 자문과 전략을 제시하며 성공적인 신약개발을 위해 임상시험 시장과 신약 개발 트렌드의 변화를 지속적으로 선도하는 기업이 되겠다"고 전했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 개정 약사법에서 위임한 사항을 규정하기 위한 '의약품 등의 안전에 관한 규칙(총리령)' 개정안을 마련해 7월 12일 입법예고하고 9월 11일까지 의견을 받다. 식의약 규제혁신 2.0 관련 주요 개정 추진 사항은 ▲의약품·의약외품의 용기 등에 점자, 음성·수어영상 변환용 바코드 등 표시 방법·기준 등 규정 ▲GMP 적합판정 변경 대상 체계 개선 등이다. 이외 주요 개정 내용은 ▲국외임상시험용의약품의 치료목적 사용승인 신청 절차·방법 등 세부사항 규정 ▲위탁자 준수사항 위반에 따른 행정처분을 수탁자 준수사항 위반에 따른 행정처분과 동일하게 변경한다. 시·청각 장애인을 위해 안전상비의약품과 식약처장이 정하는 의약품·의약외품에는 점자 등을 2024년 7월 21일부터 표시해야 함에 따라 용기·포장·첨부문서에 점자와 음성·수어영상변환용 코드 등을 표시하는 세부적인 방법·기준을 규정한다. 의약품 제조·품질관리기준(GMP) 적합판정 받은 사항을 변경하려는 경우, 현행 행정구역 개편에 따른 소재지 주소명칭 변경 등 경미한 사항 외에는 모두 변경을 해야 하나, 앞으로는 의약품 품질에 영향을 미칠 수 있는 중대한 사항만 변경하도록 개선한다. 대체치료 수단이 없는 중증·희귀 환자의 치료를 위해 해외 임상시험용 의약품을 치료목적으로 사용하려는 경우 전문의가 ▲해외의 임상시험계획 승인을 입증할 수 있는 자료 ▲환자의 진료기록 ▲환자 동의서 서식 등을 첨부해 식약처장에게 제출하도록 규정한다. 위·수탁 품목의 위반사항에 대해 위·수탁자를 동시에 행정처분하는 경우 위탁자보다 수탁자의 처분이 더 무거웠으나, 앞으로는 위탁자의 행정처분 기준을 현행 수탁자와 동일하게 규정해 위탁자의 책임을 강화한다. 식약처는 이번 개정안이 취약계층에 대한 보다 안전한 의약품 사용 환경을 조성하고 중증·희귀 환자의 치료기회를 확대함으로써 정부의 국정목표인 ‘따뜻한 동행, 모두가 행복한 사회’를 만드는 데 도움을 줄 것으로 기대한다고 밝혔다. 이번 개정안에 대한 자세한 내용은 식약처 대표 누리집(mfds.go.kr) → 법령·자료 → 입법/행정예고에서 확인할 수 있다.

[데일리팜=이석준 기자] 젬백스앤카엘은 진행성핵상마비 (progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 GV1001의 국내 2상 추가 임상시험계획서(IND) 승인을 신청했다고 12일 밝혔다. 이번 임상시험은 진행 중인 PSP 2상에서 6개월 간의 약물 투여를 완료한 환자를 대상으로 GV1001 1.12mg 투여 시 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 평가하기 위한 별도의 임상이다. 젬백스 관계자는 "이번 임상은 국내서 처음으로 진행되고 있는 PSP 임상에 12개월 기간을 추가해 GV1001의 장기 투여 효과와 안전성을 확인하고자 계획했다"고 말했다. 한편 젬백스는 현재 진행중인 기존 PSP 2상 결과가 좋으면 추가 임상과 별개로 희귀약품 조건부 시판 허가를 신청할 예정이다. 젬백스는 지난 3월 국내 최초의 PSP 임상시험을 승인받았다. 최근 서울대학교 운영 서울특별시보라매병원에서 첫 환자 등록을 완료했다. 임상은 서울특별시보라매병원, 서울대학교병원, 삼성서울병원, 분당서울대학교병원, 경희대학교병원에서 진행하고 있다. 젬백스는 알츠하이머병, PSP 등 신경퇴행성질환에 대한 연구를 이어가고 있다. 알츠하이머병의 경우 국내 2상험을 마쳤으며 글로벌 2상은 미국 및 유럽 7개국에서 진행중이다. PSP도 글로벌 2상 임상시험을 계획하고 있다.

[데일리팜=이석준 기자] 치료 패러다임 시프트. 모든 신약이 가질 수 있는 특권은 아니다. 기존약보다 '확실한' 베네핏을 제공해야 가능하다. 효능, 안전성은 물론 더 나아가 편의성, 비용효과성 등 많은 요소를 충족시켜야한다. 잘 짜여진 임상에서의 데이터가 실제서도 그대로 적용되는지도 증명해야한다. 이에 신약을 처음 쓰는 나라는 위험을 감수해야한다. JW중외제약이 국내 공급하는 '헴리브라'는 세계 최초의 피하주사형 비응고인자 혈우병 치료제다. 최초라는 프리미엄에 효능과 안전성이 허가 임상을 통해 입증됐다. 관건은 실처방데이터. 의약품 선진국 미국과 유럽(일부 국가)에서 수년만에 점유율을 급격히 끌어올리고 있다. 영국 주요기관에서는 혈우병치료에 헴리브라를 70~80%를 사용하고 있다. 임상과 실제에서 우수성을 증명했다는 뜻이다. 그야말로 혈우병치료 패러다임 시프트다. 영국 혈우병센터의사협회(UKHCDO) 회장직을 역임한 혈우병 치료 권위자 게리 돌란(Gerry Dolan) 영국 세인트토머스종합병원 교수는 "헴리브라는 과거와 결별하는 혈우병치료제"라고 단언했다. 그는 "헴리브라는 글로벌 많은 의료기관에서 표준치료로 자리잡고 있다. 그렇다고 무조건 헴리브라만 쓰라는 것은 아니다. 환자 맞춤형 치료가 우선이다. 다만 헴리브라보다 우월성을 입증한 치료제는 더 이상 나오기 힘들 것"이라고 강조했다. 헴리브라 도입 후 국내도 변화가 감지된다. 헴리브라를 처방받기 위해 부산에서 서울로 올라오는 환자도 생겨나고 있다. 서울 대형병원에서 먼저 헴리브라를 처방하고 있기 때문이다. 데일리팜은 게리 롤란 교수를 만나 혈우병치료제 최신 지견을 들어봤다. 헴리브라는 올해 5월부터 기존 치료제(혈액응고인자 8인자 제제)에 내성을 가진 항체 보유 중증 A형 혈우병 환자에게만 적용되던 급여가 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자까지 확대됐다. 헴리브라는 글로벌 제약사 로슈 자회사 일본 주가이제약이 개발한 A형 혈우병 치료제다. JW중외제약은 2017년 헴리브라의 국내 개발 및 판권을 확보하고 2019년 허가를 받았다. 다음은 일문일답. & 65279;헴리브라 임상에서 확인한 차별성은 크게 두 가지다. 의료인과 정부(보건당국)의 입장에서는 기대하는 효과를 바로 얻을 수 있다. 지속적으로 높게 유지되는 약물동력학적 특성과 출혈예방효과 등이 그것이다. 환자는 삶의 질이 크게 올라간다. 파레토 법칙이 있다. 20% 환자가 의료인 시간의 80%를 소요한다는 내용이다. 치료하기 까다로운 환자가 대다수 시간을 소요한다는 뜻이다. 20%에 속하는 환자 대부분 혈우병 환자였다. 출혈이 발생해 응급실을 방문하는 환자들이 많아서다. 하지만 헴리브라로 치료가 변환된 현재는 응급으로 내원하는 경우는 거의 없어졌다. 피하주사와 항체가 발생하지 않는다는 장점도 있다 그렇다. 여태까지의 혈우병 치료는 모두 정맥주사로 치료를 해왔다. 여기에는 많은 문제가 있었지만 특히 두 가지를 꼽을 수 있다. 우선 정맥주사의 불편함이다. 소아환자는 물론 지적 능력이 높은 성인환자도 주사 공포가 있는 경우가 있다. 두번째는 8번 응고인자가 없는 환자에게 8번 응고인자를 주입하는 치료이기 때문에 8번 응고인자에 대한 항체가 발생한다는 점이다. 실제로 30% 혈우병 A환자에서 항체가 발생한다. 항체가 발생하는 경우에는 기존까지 출혈을 예방을 하는 방법이 없었다. 하지만 헴리브라 등장 이후 8번 응고인자제제의 항체를 발생시키지 않고 항체 유무에 관계없이 지속적인 출혈에 대한 보호가 가능한 피하주사로 가능하게 됐다. 경쟁품과 비교했을 때 헴리브라가 생리적으로 가장 8번 응고인자와 유사한 물질이 아닐까 생각한다. 영국에서 헴리브라 처방이 본격화되고 있다. 어떻게 빠르게 점유율을 높일 수 있었다고 보는가 최근 ISTH2023에 참석하기 위해 캐나다에 갔을 때 헴리브라가 혈우병 치료의 표준 치료로 언급되고 인정받고 있었다. 과거는 표준치료가 8번 응고인자제제였는데 이 위치를 헴리브라가 대체한 것에 상당히 흥미롭다고 느꼈다. 많은 임상 자료와 다수 국가에서 허가 받고 많은 환자가 헴리브라로 치료를 받고 있기 때문으로 생각한다. 글로벌 가이드라인에서 헴리브라는 표준치료로 인정받고 있는가 영국 가이드라인에서 헴리브라를 표준 치료로 권고하고 의료진과 환자가 상담을 통해 가장 알맞은 치료를 선택할 수 있다. 그래서 많은 환자가 헴리브라로 전환했다. 헴리브라 전환 환자 중 다시 기존 치료제로 변경한 환자는 보지 못했다. 세계혈우연맹(WFH)에서 가이드라인을 제공하고 있지만 전세계가 사용할 수 있는 가이드라인은 만들기 어렵다. 국가별 보건 예산 등 차이가 있어서다. 따라서 국가별 가이드라인을 만들어 활용하고 있다. 영국의 헴리브라 점유율은 영국은 혈우병진료기관마다 점유율이 다르다. 주요 의료기관은 70~80%가 헴리브라로 치료를 하고 있다. 새로운 치료제가 빠르게 도입되고 널리 사용되려면 몇 가지 조건이 충족돼야한다. 국가 차원에서 의료진, 보건 당국, 환자 단체간 얼마나 끈끈한 관계가 있느냐에 따라 속도의 차이를 만든다. 비단 혈우병 치료에만 국한되는 경우는 아니라고 생각한다. 헴리브라는 기존 혈우병 치료와는 완벽한 결별이라고 할 수 있을 정도로 다른 약이다. 따라서 혈우병을 진료하는 의료인도 헴리브라 처방 경험이 적다면 환자에게 약제와 치료에 대한 설명을 모두 해줄 수 없어 처방을 두려워하는 경향이 있다. 헴리브라 처방 경험이 많은 의료인이 경험을 공유하고 조언해주는 것이 필요하다. 영국은 대형의료기관에서 헴리브라 경험이 있는 의료인이 소형의료기관에게 처방을 조언하고 관리하는 권한을 부여하고 있다. 영국의 경우 70%까지 헴리브라가 시장을 점유할 수 있을 것으로 보인다. 혈우병 치료의 가장 중요한 문제 중 하나는 비싸다고 인식되는 점이다. 다른 치료제의 몇몇 약제와 비교했을 때는 그렇지만 항암제와 비교해보면 그렇지 않다. 왜냐하면 다른 치료제와 달리 혈우병 치료제는 100% 효과가 있기 때문이다. 치료 환경은 크게 개선됐고 어떤 목표를 향해 치료를 해야할지 현대의 가이드라인을 제정할 때 고민해야한다. 헴리브라를 과거와 결별하는 치료제라고 했다. 기존 치료제와 비용효과성 부분은 어떤가 혈우병치료제는 과거와 달리 투여하면 효과가 확실하기에 심혈관계약제 및 항암제와 같은 다른 약제처럼 경제효과성 분석을 하기 어렵다. 예를 들어 갑상선 호르몬이 부족하면 타이록신을 충분히 주고 비타민 B가 부족하면 비타민 B를 충분히 받을 수 있다. 혈우병 약제는 과거에 충분한 치료가 없었기에 이제는 얼만큼 최소화된 용량을 줘서 최악의 상황을 벗어날 수 있을지에 대한 관점이 있다. 따라서 보건당국이 혈우병 치료제의 충분한 공급과 그 효과에 대해 정확하게 이해하려면 의료진, 환자단체와 긴밀히 협력해야한다. 많은 국가에서 급여기준 등으로 대상환자군을 우선적으로 선별하고 있다. 예를 들어 헴리브라도 우선은 제대로 치료를 받지 못하던 항체 환자들부터 급여가 인정되고 그 효과를 확인하고 비항체 환자로 확대됐다. 처음에는 제한적이더라도 추후에는 모든 환자가 이런 치료를 받을 기회를 제공 받을 수 있도록 고려돼야한다. 수술 출혈 시 처치의 방법과 예후는? 헴리브라는 흥미로운 약제다. 헴리브라는 얼만큼 더 준다고 해도 천장효과가 있다. 헴리브라는 중증환자를 경증의 양상으로 돌려놓기 때문이다. 경증의 환자는 자체적으로 출혈을 제어할 수 있는 능력을 가진 경우가 많아 보통 병원에서 주기적으로 치료를 받고 있지는 않다. 중대 수술을 받거나 외상을 입는 경우는 경증의 환자들이 받고 있는 치료와 동일한 치료를 하고 있다. 헴리브라 투여 환자들은 집에 비상용으로 8번응고인자제제를 2회 분 정도 비치를 하도록 한다. 다만 비상 상황이 많이 없어 유통기한이 만료돼 폐기되는 경우가 많다. 향후 어떻게 운영을 해야 할 지 고민이 많다. 헴리브라와 8번 응고인자의 병용투여에 대한 안전성이 확인됐다. 최근 헴리브라를 투여받는 환자가 심혈관계 개흉수술을 받는 경우가 있었는데 8번 응고인자를 수술 전 투여하고 수술했을 때 안전하게 수술을 마칠 수 있었다. 헴리브라로 예방요법을 받는 동안 육안으로 확인하기 어려운 출혈발생시 치료 여부의 결정은? 환자하고 계속 문진해보는 것이 중요할 것으로 생각한다. 환자들이 명심할 것은 헴리브라를 맞고 있다면 그 자체로 혈액을 응고시킬 수 있는 능력을 갖고 있다는 점이다. 그래서 주로 1시간 정도 기다리고 걱정이 된다면 의료진에게 문의하도록 하고 있다. 1시간이 지나도 증상이 가라앉지 않으면 8번 응고인자를 투여하도록 한다. 이런 경우는 드물지만 안전하게 관리할 수 있다. 헴리브라와 8번 응고인자 중에 예방요법을 위한 약제 선택 기준이 있을까요? 시간에 따라 판단하는 상황이 달라진다고 생각한다. 처음에 헴리브라가 출시됐을 때는 소아 데이터가 많이 없어 소아과 의료진이 사용하기를 꺼려했다. 다만 데이터가 쌓이면서 많은 소아과 의료진도 사용을 권고하고 있다. 현재는 항체 유무를 떠나 환자가 어떠한 약제를 사용하기를 원하면 해당 약제로 치료를 한다. 예를 들어 환자가 8번 응고인자로 치료를 받겠다고하면 계속 8인자로 치료를 하고 있다. 그렇지만 새로운 약제를 환자에게 알려 그들에게 선택권을 넓혀주는 것이 의료인의 의무라고 생각한다. 다만 어떤 상황이 오더라도 헴리브라를 비롯한 어떤 약제도 혈우병 A 약제의 100%를 차지하지는 않을 것이라고 생각한다. 다양한 치료제의 선택을 열어두고 있다. 헴리브라만 보면 지금까지 누적된 결과로 봤을때 매우 효과적이다. 어떤 새로운 치료제가 등장해도 헴리브라와 동등할 수는 있어도 월등하다라고 말하기 어려울 것 같다. 한국에서 헴리브라가 널리 사용되려면 어떻게 해야 할까 한국은 혈우병 진료 의료진의 협력체계가 굳게 결성돼 있는 것으로 보인다. 지역별로 경험이 있는 의료인이 경험이 없는 의료진에게 경험을 공유하고 함께 새로운 치료법을 적용할지 논의하는 지역별 세미나가 큰 도움을 될 것으로 생각한다. 다른 나라 사례와 Real world data를 보면 어떤 상황에 헴리브라를 사용해야할 지 도움을 될 것이다. 혈우병 치료는 최선의 치료 방법을 두고 경쟁하는 상황이라고 할 수 있다. 국가적 가이드라인을 만들어 모든 의료진과 환자들이 다양한 치료에 대한 선택지가 있다는 점을 인지해야한다. 원한다면 환자가 선택할 수 있게 하는 것이 좋다. 만약에 새로운 치료법에 대해 의료인이 이해하지 못해 이에 대해 환자가 모른다면 의료진의 의무를 등한시한다고 생각된다. 의료진이 새로운 치료에 대해 열린 마음을 견지하고 환자들에게 권고를 해야 한다.