윌리엄 위시번 박사'처음'이란 단어는 항상 사람들을 기대하고 설레게 한다. 그렇기에 사람들은 '처음'이 만족스럽지 못할 때 평소보다 큰 실망감을 갖게 되고 반대로 만족스러울 때는 배의 기쁨을 얻게 된다.의약품 분야에서 '퍼스트 인 클래스(계열간 첫 진입 약제를 일컫는 말)' 역시 마찬가지다. 기존 약제들과 전혀 새로운 기전을 갖는 약의 출현은 제약사 뿐 아니라 의사와 환자에게도 영향을 미친다.당뇨병치료제인 '#포시가(다파글리플로진)'는 이같은 의미에서 보유사인 #아스트라제네카의 핵심 동력으로 손 꼽히고 있다. 이 약은 국가별 차이는 있지만 유럽과 우리나라에서 최초 승인된 SGLT-2억제제로 관심을 받고 있다.'살 빠지는 당뇨병약'으로 업계에 어필되고 있는 포시가는 사과나무 껍질에서 추출한 성분을 기반으로 하고 있는데, 150년이 넘는 개발기간이 소요된 것으로 알려졌다.데일리팜이 포시가의 개발자 윌리엄 워시번 박사(USA Internal R&D colleague)를 만나 신약 개발 스토리를 들어 보았다.-정확히 언제부터 포시가의 개발이 시작됐으며 포괄적인 연구과정이 어떻게 진행됐는지 알고 싶다.프로그램의 시작은 1997년이며 2001년 다파글리플로진 물질을 발견했고 전체적인 디스커버리 프로그램은 2004년에 종료가 됐다.요약해서 말하자면 디스커버리 프로그램은 7년이 걸렸고 총 개발 기간은 10년 정도 소요됐다. 새로운 화합물을 찾아내는 개발기간 자체는 비교적 빨리 진행됐다고 할 수 있다.당뇨병치료제 그러나 해당 화합물은 결정체(crystalline)가 아니었기 때문에 순수하게 정제해서 결정화 하는 것이 상당히 어려웠다. 즉 화학적인 측면에서는 결정화 하는 방법을 찾는 과정이 가장 어려웠다고 할 수 있겠다.-포시가의 개발 기간이 상당히 길었던 것으로 알고 있는데, 이유가 있나?우리가 직면했던 가장 큰 어려움은 이 기전 자체가 인체에서도 안전성이 있고 유효성이 있다는 것을 입증하는 것이었다.또 경영진의 입장에서도 어떤 우리가 취하고 있는 접근 방법이 궁극적으로 좋은 결과를 도출하지 못한다면 투자를 결정하기가 어려워 확신을 원했다. 때문에 개별적인 연구에서 모두 긍정적인 결과가 나와야만 다음 연구로 넘어갈 수 있었다.즉 앞질문에 이어 결정성고체(crystalline solid)가 되기 위해서는 분자간의 결합이 상당히 강해야 하겠고 결합이 강하기 때문에 유연성이 떨어질 수 밖에 없다.그런데 우리가 초기에 찾아냈던 화합물의 상태는 분자 간의 결합력이 그렇게 크지 않았고 녹는점도 상당히 낮은 상태였기 때문에 결정화시켜서 고체로 얻어내는 것이 매우 어려워 시간이 소모됐다.-'성공했다'는 생각이 들었던 시기는 언제였나?단계별로 몇 차례 있었다. 개발 프로그램을 시작한 것이 1997년 11월이었고 1999년 4월에 드디어 'C 글루코사이드라는 클라스'를 발견하게 됐다. 그리고 2001년에서는 구체적인 물질이라고 할 수 있는 다파글리플로진의 분자를 발견했다.가장 큰 진척을 느꼈던 것은 1999년 4월이다. 우리가 다양한 화합물을 조합해서 C 글루코사이드화 시켜 아주 강력한 억제제를 만들었던 것이 성공한 가장 뿌듯했던 첫번째 순간이다.두번째는 2001년 7월 2주 정도 진행한 동물 실험 스터디를 통해 약이 좋은 효능을 보여줄 수 있다는 것을 확인했던 순간이었던 것 같다. -혹시 당뇨병외 다른 적응증에 대한 기대감은 없었는가?그렇지 않다. 포시가는 개발 프로그램 자체가 당뇨병 프로그램으로 처음부터 시작이 됐다. 이 프로그램을 통해 우리가 찾고자 하는 물질의 속성은 '1일 1회 복약을 하고 SGLT-2 수송체를 억제를 함으로써 혈당치를 낮춰줄 수 있는 물질'이었다.-포시가의 표준용량이 10mg이다. 신기능과 무관한 기전 때문에 고용량에 대한 기대감이 있었을 듯 한데?물론 포시가는 신기능에 영향을 미치지는 않지만 모든 약제는 용량 의존적으로 간독성이 상승하는 성향이 있다. 즉 간독성을 낮추기 위해 용량을 낮춰야 했다.보통 약물의 적정용량은 신장 여과율에 따라서 결정하게 된다. 혈청에 있는 단백질을 어느 정도 단단하게 결합하는가에 따라 여과율은 달라지게 되는데, 우리가 다파글리플로진을 찾아낼 때 기대했던 것은 혈청에 있는 단백질을 너무 강하게 결합하는 것을 원하지 않았다. 개발 초기에 연구를 진행할 때는 50mg까지 증량을 한 적도 있었는데, 우리가 임상을 하면서 10mg이 가장 적정한 용량이라는 것을 알게 됐다. 임상시험 시 2.5mg, 5mg, 10mg으로 스터디를 진행했다. 그 데이터를 분석한 결과 10mg이 요요성 측면에서 가장 안정적인 퍼포먼스를 보여주면서 안전성 측면에서는 더 나쁜 결과가 나오지 않는 가장 표준 용량임을 알 수가 있었다. 단 소수 환자들에 대해서는 5mg을 사용하고 있다.-당뇨병의 경우 DPP-4억제제르 비롯, 다수 약제들이 시장에 나와있다. 개발자로서 보는 포시가의 가장 큰 장점은 무엇인가?포시가는 빠져나가는 포도당을 가져온다. 그리고 신장에서 포도당이 재 흡수되지 않도록 하는 접근 방법을 갖고 있다. 즉 환자가 다파글리플로진을 복약하게 되면 칼로리가 빠져나간다는 의미가 된다.빠져나가는 칼로리의 양은 대부분의 환자들이 식사를 한다고 해도 보충할 수 없는 양이기 때문에 이 것이 부가적인 효익을 가져온다고 보면 된다. 물론 이 약이 체중 감량제는 아니지만 체중이 빠지는 경향이 나타난다는 것이다.또 당연히 혈당치를 낮춰주기 때문에 HbA1c(당화혈색소) 레벨이 개선된다. 혈당이 점점 떨어지면서 인슐린을 분비하게 되는 베타 세포에 스트레스를 줘 과도하게 베타세포에서 인슐린이 분비되게 하지 않는다는 측면이 있어, 베타세포를 보존하는 역할도 한다.소변 양이 약간 증가하는 경향이 나타나면서 전체 유동체의 양이 감소하기 때문에 혈압에서도 개선효과가 조금 나타난다. 이것도 부차적인 장점이라고 할 수 있겠다.

강춘원 특허청 국장지난 4월 약학박사 출신으로는 최초로 #특허심판원 심판장에 오른 강춘원 특허청(51) 국장은 운명이 본인을 여기까지 끌 고 온 거 같다고 말했다.그도 그럴것이 1994년 약학박사 특채 1기 중 남은 사람은 강 국장밖에 없다. 입청 동기 7명 중 5명이 변리사로, 1명은 관직을 내려놓았다.당시에는 특허청 근무 5년이면 변리사 자격이 주어졌기 때문에 동기 대부분이 특허청을 나와 변리사로 개업했다. 지금은 의약품 쟁송에서 명성을 날리고 있는 안소영 변리사도 그의 동기였다.주변에서도 약사 면허와 변리사 자격을 갖춘 그가 마음만 먹으면 큰돈을 벌텐데 20년동안 공직생활을 이어왔다는걸 신기하게 바라보곤 했다.특히 강 국장을 아는 지인들은 학창시절 보여준 활발하고 적극적인 성격이 공무원과는 어울리지 않는다곤 말했다.강 국장은 그저 운명이라고 했다. 매순간 충실하게 살다보니까 20년을 공직에 머무르게 됐다고 고백했다.하지만 20년만에 박사특채 약무직 출신 첫 심판장에 오른 배경이 마냥 버티고 오래 했기 때문만은 아니다.조직 내에서 다양한 경험을 쌓고 새롭게 도전을 했기 때문에 가능했다. 심사관으로 입청했지만 개발, 전산 업무도 담당했다.그는 이제 또다른 도전을 시작하려 한다. 아랍에미리트에서 한국의 우수한 특허심사 노하우를 전달하는 역할을 맡은 것이다.아랍에미리트 출국 전 명동 세종호텔에서 강춘원 국장을 만났다.-언제 출국하나?= 이번주 일요일(15일) 출국한다.(인터뷰는 12일 저녁에 진행했다.)-언제 오게 되나?=상황에 따라 다르지만 기본적으로 3년을 현지에서 지내게 될 것 같다.-우리나라 공무원이 왜 아랍에미리트까지 가서 일을 하게 되는건가?=아랍에미리트는 원래 자국 특허 심사관이 없다. 그러다 경제가 발전하고 부강해지니까 특허 출원이 많아지게 된 것이다. 그래서 예전에는 오스트리아 특허청에 심사 아웃소싱을 맡기곤 했는데, 맘에 안들었던 모양이다. 2007년 우리더러 1년에 2000건 심사를 해달라고 요청이 왔었다. 1건당 130만원을 주고. 어영부영하다가 올해 2월 양 국가가 M0U를 맺고 고용계획서에 사인하게 된 것이다. 행정서비스를 수출하는 일이기에 행정한류 쾌거라는 이야기까지 나왔다.-가서 어떤 일을 하게 되나?=5명이 가는데, 국장은 나 하나고, 4명이 심사관이다. 주업무는 미처리건을 줄이는 일이다. 1년에 1450건을 우리나라 특허청이 하게 되는데, 1000건은 한국에서 처리하고, 나머지 450건을 우리가 맡는다. 이런 일련의 과정들을 현지 5명이 컨트롤을 하게 된다.-어떤 효과를 기대하는가?=전보다 훨씬 출원처리 업무에서 속도가 날 것이다. 우리 특허청은 심사관 800여명이 1년에 20만건을 처리하고 있다. 전문적이면서 능숙하다. 만약 UAE에서 성공적인 결과를 낳으면 걸프만 주변 7개국에도 수출이 기대된다.-그럼 본인은 한국에서 지위는 어떻게 되나?=일단 국장 자리 하나가 공석이 되니까 누군가 한명이 올라올 것이다. 나는 휴직을 내고 가는 입장이다. 기본적으로 아랍에미리트 정부에서 우리를 고용한 것이다. 나쁘게 얘기하면 용병과 다름없다.(웃음)-가족들이 서운해하겠다?=올해 고3 아들이 있고, 내년 팔순되는 아버지도 있다. 하지만 국가적으로 중요한 사업이니까 양해를 구하고 혼자 가게 됐다.-올해 4월 심판장에 올랐을때 참 대단한 일이라며 주변에서 먼저 얘기하더라. 특허청에서는 특채출신, 특히 약무직이 국장 되기가 그렇게 어려운가?=지금 의약품 특허를 심사하는 약품화학과 인원이 30명이다. 내가 처음 왔을때는 3명 있었다. 예전보다 대여섯배는 늘어난 것이다. 지금은 섞여 있기도 하지만 박사출신 약무직들이 있는데는 여기 약품화학과 밖에 없었다. 9개과 중 6개과가 화공직 전문분야여서 특허청에서 약무직은 마이너그룹에 속한다. 우리뿐만 아니라 섬유나 농림쪽 분야에서도 아직 국장 배출이 없다. 약무직이 박사특채로 30기까지 오면서 국장이 내가 처음이었다.-공무원 조직이니까 오래 근무하면 자연스럽게 국장 달아주는지 알았는데?=오래한다고 해서 다 승진하고 국장 달지는 않는다. 특히 중앙부처 공무원들은 그런게 없다. 나는 다른 사람들보다 승진이 빨랐는데 특허랩 개발, 전산, 특허법원 파견 등 여러 업무 경험이 도움이 됐다.-동기 중 약학박사 출신들은 공직생활을 그만두고 변리사의 길을 걷고 있다. 특허청에는 혼자 남았는데, 중간에 그만둘 생각은 안 했나?=솔직하게 얘기하자면 왜 안 했겠나. 주변에서 약국이라도 차리면 큰 돈 벌 수 있는데 왜 계속 하느냐는 이야기도 많이 들었다. 그런데 매순간 충실하게 살다보니까 그렇게 되더라. 내가 무슨 굉장히 국가관이 투철하고 신념이 강한 사람은 아닌데, 이상하게 그만두고 싶다는 생각을 할 때마다 승진을 하더라. 과장에 승진되고, 특허법원에 파견되고, 국가에서 유학을 보내주는 장기국외훈련시험에 합격하고, 또 국장에 승진되고. 그렇게 하면서 20년이 채워지더라. 사실 승진도 빠르고 일이 잘 풀리다보니까 조직과 후배에 대한 책임감과 부담이 들기도 했다. 이렇게 혜택을 받는데 그냥 내려놓기가 쉽지 않았고.-여기까지 온 원동력은 무엇이라고 생각하나?= 대학 동기들(강 국장은 중대 약대 출신이다)을 만나면 하나같이 얘기가 너는 약국해서 큰 돈 벌 줄 알았다, 아니면 제약회사에서 세일즈할 줄 알았다는 거다. 왜냐하면 대학때는 내가 4개 서클에서 활동할만큼 적극적이었으니까. 특히 약대생들은 내부 서클을 주로 하는데, 나는 연합서클 사진동아리에서 총무를 보면서 열심히 활동했다. 또한 대한학생약학협회, 그러니까 약협에서는 섭외부장을 맡아 농촌 봉사활동에 사용할 약을 지원받으려고 제약사도 많이 다녔다. 한번은 남대문에서 양초를 도매로 뛰어서 명동에서 팔기도 했는데 쏠쏠하게 벌기도 했다. 그때 추운 겨울에 남대문에서 명동까지 합판을 들고 걸은 기억은 잊어버릴수가 없다. 오히려 대학때 다양한 경험을 하고, 다양한 사람을 만난게 공무원 생활에 도움이 된 것 같다. 약협이나 사진반에서 어떻게 갈등을 해소하는지 다양한 접근법을 익히면서 공무원 조직에서도 장수했던게 아닌가 싶다.-어릴때부터 성격이 적극적이었나?=초등학교 1~2학년에는 오히려 소심한 아이였다. 그러다 5학년때 전교 부회장에 출마하면서 적극적으로 변한 것 같다. 그때 직접 원고도 쓰고 학생들 앉혀놓고 연설도 하면서 자심감을 얻은 거 같다. 당시 직접투표로 부회장에 당선돼 어린이회도 진행하고 그랬다. 그걸 계기로 해서 어딜 가서도 말 못한다는 얘기는 안 들은 거 같다. 근데 알고봤더니 그때 전교 부회장 선거도 담임선생님들끼리 경쟁이 붙어 그렇게 열심히 지원했던거였다.(웃음)-내가 볼 땐 무척 긍정적인 거 같다. 그게 비결이 아니었나 싶은데?=집안 내력이 그렇다. 긍정적이면서 끝까지 해보려는 그런게 있었다. 어릴때 아버지가 수원에서 신발 공장을 했는데 그렇게 수완이 좋았다. 수선집 통해 어디가 고장이 많이 나는지 물어볼 정도셨다. 아버지의 철저하고 성실함을 배운 것 같다.-아버지는 어떤 분이셨나?=보수적이고 엄격했다. 그래서 사춘기때는 아버지를 싫어했다. 아버지가 늘 강조했던게 먹는 버릇이랑 인사하는거였다. 그래서 지금 내 아들들한테도 인사는 꼭 강조한다. 편의점 아저씨가 우리 아이들이 가장 인사 잘한다고 하더라.-본인은 어떤 아버지인가, 아버지랑 똑같이 보수적이고 엄격한가=기본방향은 같지만 조금은 달라졌다. 아버지가 말하길 "나는 너한테 아무런 이유없이 잘해준다. 너는 네 아들한테 하나만 더 보태서 잘해라. 그래야 우리집이 산다"고 하셨다. 난 이 얘기를 지금의 아들들한테도 말한다. 하나씩만 보태서 잘하라고. 사실 이거는 내가 직장에서 많이 응용한다. 후배한테 말하길 "내가 선배이기 때문에 잘해준다, 너도 너의 후배한테 하나만 더 잘해라, 그래야 우리 조직이 산다"고 말한다. 이게 조직에서도 먹히더라. 어떻게 보면 자기가 희생하는거니까. 이게 우리나라의 보편적인 정서 같다.-내년 허가-특허 연계제도가 시행되면 쟁송이 훨씬 많아질 것으로 예상된다. 특허청의 업무부담도 클텐데?=미국처럼 특허분쟁이 늘어날지는 예단하기 어렵다. 지금 다국적제약사들이 그린리스트에 특허를 다등재한데다, 국내 제약사들도 특허도전으로 얻어지는 수익을 선별하는 작업을 할 것이다. 과거처럼 특허 고려없이 개발하기는 힘들 것이다. 그래서 무조건 특전 도전도 어렵고, 다국제약사들도 전처럼 가만있지는 않을 것이다. 이 문제로 약사법 개정할때 식약처하고도 많은 대화를 나눴다. 특히 미국에서 일어났던 문제점들이 재현되지 않도록 제도적 장치도 추가로 많이 도입했다.-허가-특허 연계 시대, 우리나라 제약사들은 어떻게 대처해야 하나?=꼭 하고 싶었던 이야기다. 이제 제품 개발할때 특허를 고려하지 않고선 살아남기 힘들다. 그동안 국내 제약사 CEO들을 만나면 특허팀을 신설해달라, 자체 인력 양성이 필요하다고 그랬는데, 당장 돈이 안 되니까 투자를 잘 안 하더라. 구조조정들어가면 1순위가 특허팀이었다. 하지만 이제는 최고경영자들도 알아야 한다. 특허를 인식하지 않으면 제품 개발하는데 어려운 점이 많을 것이다. 봐라. 한미약품이 잘 된게, 그동안 특허 경영을 했기 때문이다. 특허를 중시하는 회사가 앞으로는 성공할 것이다.

채수명 부산 해운대구약사회장. 상급회와 회원 사이 가교 역할을 하며 약사들의 가려운 곳을 긁어주는 일, 분회장들의 과제이자 숙명이다.하지만 급변하는 약업 환경 속 약사이자 리더로서의 확고한 경영철학 역시 분회장이 갖춰야 할 중요한 덕목 중 하나로 손꼽히고 있다.부산 해운대구 채수명 회장은 누구보다 회원 약사들의 약국 경영에 대해 고민하는 분회장 중 한명이다.민초 약사들의 약국 경영이 살아야 약사회도 살고 전체 약사사회도 활성화 될 수 있다는 것이 채 회장의 지론이기 때문이다.그 중에서도 채 회장이 가장 중요하게 생각하는 부분 중 하나는 바로 약사의 재교육이다. 미국에서 오래 머물었던 한 지인 약사가 던진 한마디는 그의 많은 생각을 바꿔놓는 계기가 됐다."지인이 미국, 한국 약국 차이 중 하나는 환자에게 처방전을 받은 후 행동이라더군요. 미국에선 약사가 먼저 처방전을 받아 검토하고 조제하는 반면, 한국은 직원이 처방전을 받아 입력을 하면 약사는 조제하는 프로세스라는 거죠. 이후 많은 고민을 하게됐어요.”이후 채 회장은 처방검토에서 복약지도로 이어지는 약국의 프로세스가 변화하고 약사의 역할이 강화되기 위해서는 무엇보다 약사들의 기초 체력 증진이 필요하다고 생각했다. 끊임 없는 학습과 재교육이 바로 그것이다.지난해부터 교육위원회를 구성, 임원진과 회원들이 효율적이면서 양질의 교육을 받을 수 있는 시스템 마련을 고민했다.자체 오프라인 교육도 고민했지만 분회 차원에서 강사진 섭외는 물론 강의 공간 마련도 쉽지 않았고, 무엇보다 약국 운영 현실상 회원들의 참여가 쉽지 않았다.그래서 생각한 것이 분회 자체적으로 온라인 교육을 진행하는 방법이었다. 시간, 공간적 제한이 없는 온라인 강의를 회원들이 편리한 시간에 자유롭게 수강할 수 있도록 하는 것이다."꾸준히 김연석, 김진형 위원장님, 김남희 약사님과 회의를 했어요. 그 결과 회원들에게 꼭 필요한 강의 내용을 축약하게 됐고 가장 적합하다고 판단한 교육 프로그램인 팜아카데미와 연계해 회원들에게 서비스를 제공하기로 했죠."채 회장의 이번 결정으로 해운대구약사회 회원들은 다음달부터 9월까지 해운대구 약사회원 인증을 받으면 팜아카데미 '가톨릭대 처방조제와 복약지도' 온라인 강의를 무료로 수강할 수 있게 됐다.관련 내용이 반회 단체 카톡방 등에 공지되면서 강의 시작 전부터 회원들의 관심과 긍정적 반응이 쏟아지고 있다는 것이 채 회장의 설명이다."반회장님들이 유익한 시도라며 회원님들 반응이 좋다, 벌써부터 열공 분위기가 무르익고 있다는 등의 말씀을 해주시고 있어요. 회원들에게 많은 도움이 됐으면 하는 마음이에요."교육뿐만이 아니다. 해운대구약사들에게는 분회가 제공하는 특별한 서비스가 하나 더 있다. 자체 POS 프로그램이 그것이다.부산 해운대구약사회에서 회원들을 위해 자체 개발한 네온 POS 프로그램. 채 회장은 지난해부터 회원들이 약국에서편리하게 사용할 수 있도록 약국 운영 실정에 맞춘 네온POS 프로그램을 제작, 배포하고 있다.네온POS는 창고관리시스템인 WMS 기반 약국 전용 POS로 프로그램으로 로그인과동시에 반품, 주문할 제품 목록이 자동으로 팝업이 되는 등 약국에서 유용하게 사용이 가능하도록 제작됐다.프로그램 자체 홈페이지와 부산시약사회 게시판에 게재해 회원들이 무료로 다운받아 사용할 수 있도록 했지만 현재까지 사용자는 많지 않다."새로운 프로그램이 생소하다보니 회원분들이 시작을 꺼리시는 것 같아요. 하지만 POS 운영을 통해 쌓이는 약국 정보는 곧 효율적인 경영으로 가는 지름길이에요. 우리 약국의 골든존을 파악할 수 있는 방법이기도 하고요."채 회장은 향후에도 회원 약국 경영 살리기를 위한 고민을 게을리하지 않겠다는 예정이다. 급변하는 약업 환경 속에서 실천이 있어야 생존이 가능하다는 생각에서이다."약국에 변화가 필요하다는 데는 많은 동료 약사님들도 공감하고 있어요. 이제는 실천이 중요한 시점인거죠. 이를 위해서는 같이 힘을 합쳐야 한다고 생각합니다."

조윤숙 서울대병원 소아조제 파트장. "세계적으로 환자 안전을 위한 약사의 중재 역할이 강화되고 있는 추세입니다. 국내도 조제 전 처방검토를 비롯해 팀의료에서 약사 참여가 확대돼야 합니다. 이를 위해선 적절한 보상책이 마련돼야 합니다." 의약품과 관련한 약사의 안전 관리 역할 확대와 더불어 적절한 수가 보상 등 정책적 지원이 마련돼야 한다는 주장이 제기됐다.14일 서울 코엑스 컨벤션센터에서 열린 '2014년 한국병원약사회 춘계학술대회'에서 조윤숙 서울대병원 소아조제차트장은 환자안전을 위해 약사의 중재 역할이 강화돼야 한다고 강조했다.조 파트장은 해외 사례를 소개하며 미국 등에서는 이미 환자 안전관리, 치료 성과 강화와 더불어 의료보험 재정절감 차원에서 약사의 임상을 바탕으로 한 역할이 확대되고 있다고 설명했다.그는 "미국 의학연구소(IOM)가 1999년 연간 4만 4000명에서 9만 8000명이 예방 가능한 의료과오로 사망한다고 발표하면서 환자 안전이 사회적으로 중요한 화두로 떠오르게 됐다"며 "환자안전을 위한 보건의료 전문직들의 역할분담, 상호보완 체계가 강화되고 있다"고 설명했다.이어 "미국뿐만 아니라 영국과 호주, 캐나다 등에서도 임상약사의 역할이 강화되고 있는 추세"라고 설명했다.국내에서도 서서히 이와 같은 변화가 일어나고 있다는 것이 조 파트장의 설명이다.19일부터 시행되는 복약지도 의무화를 비롯해 DUR 시행, 의약품 안전관리원 설립 등 약사 주도 환자안전을 위한 시스템이 마련되고 있기 때문이다.그는 "이미 일부 병원들에서는 약사가 처방검토 과정에서 처방오류를 예방하고 있다"며 "이 같은 기능이 확대되면 약사의 약물조정 활동을 통해 환자가 복용하는 모든 약을 처방과 비교해 약물오류를 예방해 나갈 수 있다"고 전했다.더불어 "많은 병원에서 복약지도와 부작용 모니터링을 통해 환자와 직원들에 대한 교육도 병행돼야 한다"면서 "팀의료에서 약사는 환자의 복약순응도를 향상시키고, 환자에게 정보를 제공하는 면에서 중요한 역할을 하고 있는 만큼 참여가 더 많아져야 한다"고 강조했다.이 같은 약사의 역할 확대에 따른 수가 보상 등이 병행돼야 한다는 주장도 제기됐다.조 파트장은 "해외에서는 환자 안전관리 차원에서의 약사 역할이 체계화 돼 있고 이에 따른 적절한 수가가 보장돼 있다"며 "국내도 환자의 의약품 오남용 방지를 위한 약사 역할을 강화하고 이에 따른 수가가 보상돼야 한다"고 말했다.

"의사, 한의사 복수면허의사로서는 양쪽에서 어떤 의견을 제시했을 때 그것이 몰고 올 파장이나 평가를 배제하고 양쪽 의학의 경계를 머릿속에서 자유롭게 넘나들 수 있다는 장점을 갖고 있는 것 같아요." 김서연 원장은 의사, 한의사 복수면허를 갖고 있어서 인지 과학적 검증을 통해 처방을 하려고 노력하게된다고 말했다.김서연(35) 아일린의원한의원 원장은 2005년 의사 면허를 취득하고 2011년 한의사 면허를 취득한 복수면허 소유자다. 우리나라에서 의사와 한의사 복수 면허를 가진 사람들은 대한의사한의사복수면허의사협회 추산 200여명이다.김 원장은 부모님의 권유로 경북의대를 입학했다. 재미보다 해야하는 일로서 의대 공부를 마쳤다면, 김 원장에게 있어 목표가 생긴 후 접하게 된 한의대 4년 공부는 굉장히 재미있었다고 한다."먼저 의학을 접하면서는 별다른 꿈이나 목표 의식 없이 의사가 됐고, 공부하는 과정에서 특별히 흥미로웠던 부분은 없었던 것 같아요."2010년 1월 31일부터 개정된 의료법에 따라 의원급에서는 의사, 한의사 복수 면허자가 한 장소에서 의원과 한의원을 동시에 표방하고 진료할 수 있게 됐다.이 같은 노력에는 의사한의사복수면허의사협회의 노력이 컸다. 김 원장이 의학과 한의학의 중립을 지킬 수 있었던 것 또한 협회의 도움 때문이다."의원, 한의원 동시개설 허가 의료법 개정이 이뤄진지 얼마되지 않아서 동시개원을 하는데 있어 행정상 절차에 관해 생소한 부분이 많은 것 같아요. 그럴때 마다 협회 차원에서 동시개원을 원하는 사람들에게 조언을 드리고 있죠."협회에서 학술이사를 맡고 있는 김 원장은 개인적으로는 복수면허가 '소수만의 의학'이 되지 않도록 과학적 검증을 하고 싶었다고 한다."협회 내에서 학술교류는 굉장히 자유로운 편이죠. 복수면허 의사가 전국에서 200명 정도가 되는데, 교류의 장마저 없었다면 지금처럼 의학과 한의학을 꾸준히 병행하면서 진료에 임하기 쉽지 않았을 것 같아요."아일린의원한의원을 찾은 환자들은 의학, 한의학적 두 가지 진료를 한 번에 받게 된다. 여성들은 선뜻 부인과적 문제로 병원을 찾기 어려운데, 이 곳을 방문하는 환자들은 다른 치료를 받으러 왔다가 부인과적 진료 상담을 받을 수도 있다."양한방 협진은 통합진료로 연구를 더 해야 하는 부분이기도 하죠. 모든 분들을 만족시킬 수 없지만 최선을 다해 마음을 다해 임한 진료를 인정해주시는 분들을 뵈며 보람을 느껴요."의사, 한의사 양쪽 면허 중에 김 원장은 어떤 면허를 더 선호할까. 김 원장은 "의사로서의 강점이나 한의사로서의 강점이라기 보다는 개인의 성향 차이라 생각된다"고 밝혔다.의료인이 아닌 입장에서 바라보았을 때 의사라서 전문과목에 해당하는 병만 보고 인체 전체를 보지 못하는 것이 아니며, 한의사라서 고리타분한 옛 서적들에 나온 처방들을 고증없이 환자에게 처방하는 것은 아니라는 얘기다.주변에는 의사이지만 보다 나은 치료효과를 위해 한의학적인 치료방법은 물론이고 대체의학이나 양한방 통합치료에 관심이 많은 사람들이 있다는게 김 원장의 의견이다."한의학을 처음 접했을 때 의대 교육과정에서 배울 수 없었던 부분을 보게 됐고, 그 부분이 한의학의 우수성이라 생각했던 적도 있었죠. 다르다는 것은 결코 하나가 우수하고 하나가 부족하다는 것을 의미하는 것이 아니었다는 걸, 양쪽 의학을 공부하며 서서히 알게 됐죠."김 원장은 "앞으로도 양한방 협진을 넘어 양한방 통합진료의 모델을 테마로 오늘보다 나은 내일을 꿈꿀 수 있게 하는 건강한 아름다움을 위해 끊임없이 연구하고 노력하는 의료인이 되고 싶다"고 전했다.

안명주 삼성서울병원 혈액내과 교수안명주 교수[미국 시카고=어윤호]표적항암제의 출현은 암 치료의 패러다임을 바꿨다. 물론 이같은 흐름은 현재까지 이어지고 있다.실제 지난 5월30일부터 6월3일까지 미국 시카고에서 개최된 미국임상종양학회(#ASCO) 50주년 연례회의에선 수많은 기전의 표적항암제들이 그간의 성과를 내놓았다.이중 폐암은 유방암, 대장암 등과 더불어 표적항암제에 대한 니즈가 가장 큰 질환이다. 종양의 특성상 특정 암세포 내부, 또는 외부의 특정 표적을 인식해 치료하기가 용이하기 때문이다.단 모든 폐암에 표적항암제가 몰리는 것은 아니다. 폐암 중에서도 항암제 비소세포폐암(NSCLC) 영역이다.ASCO에서는 1세대 약제(TKI, EGFR억제제)인 아스트라제네카의 '#이레사(게피티닙)'와 로슈의 '#타쎄바(엘로티닙)' 이후 세대 약물들에 대한 데이터가 공개됐다.특히 2세대 약물인 베링거인겔하임의 '#지오트립(아파티닙)'은 최초로 화학요법 대비 전체생존기간(OS)를 개선했으며 1세대 사용 실패 환자에 대한 가능성도 제시해 관심을 끌었다.데일리팜이 ASCO 현장에서 만난 안명주 삼성서울병원 혈액종양내과 교수를 만나 NSCLC 치료에 대한 최신 경향을 들어 봤다.-비소세포폐암치료제 중 OS 개선 입증은 지오트립이 처음인 것으로 알고 있다. 어떤 의미가 있나이제까지 EGFR(상피세포성장인자) 표적치료제에 대한 여러 임상연구들이 있었지만 생존율의 차이는 없었다.사실 표적치료제를 쓰고 항암화학요법을 할 경우에 무진행생존기간(PFS)의 차이는 있어도 생존율은 거의 비슷했던 것이 일반적이었다. 비소세포치료제 가운데, 최초로 전체 생존율을 개선했다는 점은 상당히 고무적이다. 다만 후향적 분석이기 때문에 실제 임상 현장에서 경험이 추가되는 것이 필요하다.이번에 발표된 것이 LUX-Lung3와 LUX-Lung6의 통합 분석이다. 대조군의 화학요법에 약간의 차이가 있을 수 있다.-PFS와 OS가 가치면에서 차이가 있는 것인가? 단순하게 생각하면 두 지표는 비례하지 않나.PFS를 OS의 중간 지표(바이오마커)로 볼 수 있다. PFS는 약제를 사용헤 암의 성장이 멈춘 상태부터 종양이 다시 성장할 때까지의 기간을 말한다.반면 OS는 총괄적으로 환자가 사망하기까지의 기간이다. PFS는 OS에 비해 일반적으로 휠씬 길기 때문에 치료제가 실패를 해도 이후에 추가적인 좋은 치료를 통해 생존이 길어질 수 있다.실제 지오트립의 경우에도 PFS가 다른 치료제보다 13.6개월로 굉장히 길기 때문에 OS가 늘어났다고 볼 수 있다.-지오트립과 관련, 기존 표적치료에 실패한 환자에게 사용했을 때도 효과가 있다는 연구도 이번에 발표됐다.해당 연구는 LUX-Lung5로 1차치료요법으로써 1세대 표적치료 및 화학요법에 실패한 환자들을 대상으로 지오트립의 효능을 입증했다.임상 경험에 비춰 ?f을때 국내에 1차치료제로 쓰이는 약제는 많지만 1차 치료에 실패한 환자들에게 2차 치료 이후에 쓸 수 있는 약이 거의 없다는 점에서 이번 데이터는 의미가 크다.또 작년 세계폐암학회(WCLC)에서 삼성서울병원 환자 107명을 대상으로 진행한 임상 결과를 발표했는데, 1차치료에 실패한 환자들이 지오트립을 사용했을 경우 반응률이 23%, PFS는 4.7개월로 나타났다.이런 결과들을 종합해 봤을때 지오트립은 1차 치료에 실패한 환자에게도 꼭 필요한 치료제라는 생각을 했다. 임상 데이터도 물론 중요하지만 실제 우리나라 환자들에게 사용한 실제 임상 경험으로 봤을 때, 환자들에게 상당히 도움이 되는 사례가 있었다.-지오트립의 성과가 '비가역적'이라는 특성과 연관이 있다고 보는가.EGFR이라는 상피세포 성장인자 수용체가 활성이 되려면 ATP라는 에너지가 필요한데, 표적치료제들은 ATP의 활성인자가 붙을 수 없도록 직접 붙어서 ATP의 활성인자가 EGFR에 붙는 것을 억제한다.1세대 약제인 이레사, 타세바는 가역적으로 붙었다가 떨어지는데, 지오트립은 한번 붙으면 약이 소멸할 때까지 떨어지지 않는 것으로 억제력이 높다고 할 수 있다.또한 EGFR은 하나만 있는 것이 아니라 EGFR Family로 4가지가 있는데, 1세대 치료제는 주로 ErbB1이라는 1번 수용체만 차단하는 것에 비해 지오트립은 종양세포의 성장, 전이 및 대사를 돕는 핵심 경로를 모두 차단한다.여기서 내성에 대한 기대감도 발생한다. 기존 1세대 표적치료제가 1년 정도 쓰면 내성이 생기게 되는데, 지오트립은 비가역적으로 수용체에 떨어지지 않고 계속 붙어있기 때문에 내성 위험을 줄이거나 내성이 나타날 때까지의 시간을 지연시킬 것으로 판단된다.-지오트립이 1세대 약제 대비 구체적으로 얼마나 내성 발현을 억제하는가.모든 항암제는 현재 내성이 발현한다. 중요한 점은 그 내성을 얼마나 늦추느냐에 딸린 듯 하다.지오트립도 내성이 있지만 얼마나 늦게 오는지가 중요하고 임상을 통해 PFS가 길어지고 OS도 최초로 유의미하게 연장된 것을 입증했기 때문에 내성에 대한 기대감을 갖게 되는 것이다.물론 1세대 표적치료제와 직접 비교 임상인 LUX-Lung7의 결과가 나와야 정확하게 알 수 있을 것 같다.-허가나 급여기준은 고려하지 않았을 때 현재 국내 허가돼 있는 비소세포폐암치료제들을 기준으로 1차, 2차약제의 구분을 짓는 것이 필요하다고 보는가어려운 질문이다. 전문의들 사이에는 여러 의견이 있을 수 있다. 처음부터 효과가 좋은 치료제를 쓰는 것이 좋다는 의견도 있고 처음부터 좋은 치료제를 쓰자는 의견도 있는 것 같다.기존 1세대의 EGFR TKI 치료제들을 1차 치료제는 한 번 실패하면 쓸 수가 없지만 지오트립은 2차 치료제로 사용해도 효과가 있다.예를 들어 가장 흔한 EGFR 변이 중 Del19(엑손 19결실)에서 지오트립이 훨씬 좋은 효과를 보이고 있기 때문에 이런 환자한테는 지오트립을 먼저 쓰는 것이 좋다고 생각한다. 이 정도로 답변하고 싶다.

동덕여대 약대 박광식 학장. 새벽 7시. 고요한 약대 건물에 유독 한 교수의 연구실이 환하게 불을 밝히고 있다.수업이 있는 날이든 없는 날이든 새벽 7시만 되면 불이 켜지는 이 교수의 연구실은 10년이 지나도록 항상 늦게까지 불이 꺼지기로도 유명하다.동덕여대 약대 박광식 교수. 지난 10여년 아침형 인간이자 올빼미형으로 살아온 그의 연구에 대한 열정이 빛을 발하기 시작했다.최근 노벨상에 가장 근접한 한국인 과학자 중 한 명에 당당히 이름을 올렸기 때문이다.이번 발표는 지난달 30일 세계적 학술정보서비스 기업, 톰슨로이터가 발표한 것으로, 박 교수는 한국인 과학자 16명 중 한명으로 이름을 올렸다.과학자 16명 중 약학 분야 연구자는 서울대 약대 서영준 교수와 박광식 교수, 2명이 선정됐다."축하 인사도 받고 대학 회의 중 학교 명예를 높였다며 박수를 받기도 했는데 아직 얼떨떨하네요. 우리 약대 학생들이 이번 발표로 자부심을 느낄 수 있다면 그것만으로 뿌듯한거죠, 뭐."톰슨로이터는 이번에 세계적으로 논문의 인용 횟수, 인용 저널의 영향력 등을 종합해 최근 10년간 논문인용도가 높은 전 세계 과학자 3200명을 선정했다.이번 자료를 바탕으로 매년 노벨과학상 수상 예정자가 발표한다는 점을 감안하면 명단에 포함된 과학자들의 수상 가능성도 높아졌다는 것이 관계자들의 설명이다.박 교수는 자신의 전공 분야인 독성학을 살려 지난 10여년간 꾸준히 나노물질의 독성기전 및 위해성 평가에 대한 국제적 논문을 발표해 왔다."2005년부터 나노물질 위해성에 대해 관심을 갖기 시작했어요. 당시에는 나노물질이 획기적이라며 활용 방법에만 관심을 가졌지 세계적으로도 위해성이나 독성에 대한 연구는 거의 전무했거든요. 10여년 꾸준히 해온 연구에 대한 성적표를 받은 기분이에요."박 교수의 나노물질 위해성 연구는 국내뿐만 아니라 세계적으로도 인정을 받으며 수많은 논문에 인용되고 있다. 그런 공로를 인정받아 환경부장관상과 과학기술 우수논문상, 녹암학술상 등을 줄줄이 수상해 왔던 그다.실제 연구에 대한 박 교수의 열정은 학교 안에서도 유명하다. 2002년 동덕여대에 재직한 이후 10여년이 넘게 강의가 있든 없든 간에 새벽 7시면 연구를 시작하고 저녁에도 항상 가장 늦게까지 연구실을 지키는 교수 중 한명으로 꼽히고 있다."교수에게는 세가지 의무이자 책임이 있다고 봐요. 교육과 연구, 사회봉사가 그것이죠. 교육이 기본이라면 연구는 교수의 자존심이라 생각해요. 제 역할을 필요로 하는 부분인 학장이나 약교협 임원 역할 등을 통해 사회적 역할도 해 나가려고 노력하고 있어요."박 교수는 이번 발표가 개인적으로는 향후 더 좋은 연구를 하는 밑바탕이 되는 것은 물론, 제자들이 용기를 얻는 기회가 됐으면 하는 소망이다."상대적으로 학교 이름 등 환경에 대해 위축감을 느끼는 제자들이 있는데 이번 결과를 토대로 조금이나마 힘을 줬으면 해요. 우리 학생들이 항상 도전하고 정진하면 반드시 극복하고 성취할 수 있다는 것을 깨달았으면 합니다."

의약품안전원 박병주 원장#빅데이터. 세계가 주목하고 있는 키워드 중 하나다. 한국도 예외는 아니다. 정부도 빅데이터에 큰 관심을 가지고 활용방안 마련에 적극 나서고 있다.하지만 보건산업 빅데이터는 여전히 법과 규제에 발목이 잡혀 활용에 한계가 있다.목표를 위해 달려갈 준비는 다 돼 있지만, 워밍업만 하고 있다는 얘기다.보건의료계 연구자들 역시 이 점을 지적하며, 반쪽 빅데이터 보완을 요구하고 있다.미국이나 유럽처럼 보건의료 분야 빅데이터를 공익적으로 활용할 수 있는 기반 마련이 절실하다는 것이다.의약품안전원 박병주 원장은 "빅데이터를 활용하면 국가적으로 엄청난 예산을 아낄 수 있는 방안이기 때문에 정부의 적극적인 활용 의지가 필요하다"고 말했다.다음은 박 원장과 일문일답.-보건의료에서 빅데이터가 주목받는 이유는 뭔가=최근 임상시험 건수가 엄청나게 늘어나고 있다. 임상시험은 고비용, 비효율적이다. 제한된 환자를 대상으로 시험을 진행하는 것이기 때문에 대표성도 없다. 반면 심평원이나 공단 자료는 전국민 데이터를 보유하고 있기 때문에 일반화가 가능하다. 저비용, 고효율 분석이 가능해진다는 얘기다. 정책 수립에 있어 근거자료로 충분히 활용할 여지가 많다.-어떻게 활용 가능하다는 말인가예를 들어 현재 공단, 심평원, 암센터 자료만 연계하면 암환자에 대한 진료와 치료여부, 사망까지 한 눈에 볼 수 있다. 어떤 치료를 하면 효과가 높고 저렴한 치료가 가능한 지 알 수 있게 된다. 치료기간이나 비용을 줄일 수도 있다.-국내 빅데이터 활용도 수준은 어떻게 보나=빅데이터 활용 준비는 다 됐다고 보면 된다. IT산업의 역량이 세계 최고 수준에 와 있고, 필요한 자료는 공단이나 심평원, 통계청 등이 다 가지고 있다. 하지만 기관간 자료를 연동할 수 있는 구조가 아니기 때문에 반쪽 빅데이터라고 할 수 밖에 없다.-그러면 다른 나라는 어떤가미국이나 유럽에서도 빅데이터를 모으는 작업이 한창이다. 개인정보보호법이 다른 나라에도 있지만 보건의료와 같은 공익적 목적일 경우에는 자료를 활용할 수 있게 하고 있다.-아쉬운 점은 뭔가=한국 보건의료제도를 보면 미국을 따라가는 면이 많았다. 빅데이터도 미국이 앞장서 나가고 있다. 제도 뒷받침만 된다면 미국을 당장 앞설 수 있는 데 그렇게 못하는 것이 아쉽다.-어떻게 개선돼야 할까=개인정보보호법 개정이 가장 중요할 것 같다. 워낙 민감한 법이라 개정을 위해 아무도 나서는 사람이 없다. 통계청 등 다른 기관장을 여럿 만나봤는 데 빅데이터의 취지는 이해하면서 도움은 약속해도, 막상 실무진과 만나면 자료 내놓는 것을 꺼린다. 미국처럼 공익적 목적의 보건의료데이터 활용을 가능하게 하는 것이 필요하다. 물론 개인적으로 악용할 때는 처벌을 강화하는 안전장치 마련도 병행해야 할 것이다.-못다하신 말씀은현재는 통계청 사망자료 등 정형화된 자료도 연계가 안 되는 상태다. 하지만 향후에는 소셜데이터인 비정형자료까지 빅데이터로 활용 가능하게 해야한다. 소셜데이터는 인터넷이나 SNS 등을 통해 주고받는 메시지 등을 모두 포함하는 말이다. 이런 것들을 분석하면 굳이 비용을 많이 투자하지 않아도 국민적인 관심사나 유행하는 질병 등을 자연스럽게 알 수 있다.이전에는 엄두도 못 냈으나 이제는 이런 데이터까지 활용할 수 있는 기반이 마련됐다. 온전한 빅데이터 활용을 위해 정부가 확고한 신념을 가지고 추진해 주길 바란다.

파리니 교수치료제가 해당 질환 관리 전체에 막대한 영향을 미치는 경우가 있다. 희귀난치성질환일 경우 이같은 확률은 상승한다.#헌터증후군(제2형 뮤코다당증)은 그 전형적인 예라고 할 수 있다. 전 세계 약 2000명, 국내 70여명의 환자가 앓고 있는 이 병은 글리코사미노글리칸(GAG)라고 불리는 일종의 뮤코다당체가 분해되지 못해 리소좀이라는 세포소기관 내 축적됨으로써 발병한다.증상은 전신 장기에 나타나며, 조악한 안면 형태와 간과 비장 비대, 뼈와 관절의 이상, 작은 키, 심장 기형, 청각, 시각의 이상이 발생한다.이 질환은 사실상 치료법이 없었다. 어디까지나 증상을 완화하는 대증적치료법이 존재했을 뿐이었고 한 때 줄기세포 이식이 진행됐지만 오히려 사망률을 높이는 결과를 가져왔다.치료법의 진일보는 하나의 약이 출현하면서 이뤄졌다. 2006년 세상에 나온 젠자임의 '엘라프라제(이두설파제)'는 헌터증후군 환자가 뮤코다당체를 분해할 수 있도록 직접 효소 대체제를 투입하는 방식의 약제로 최초의 헌터증후군 치료옵션이 됐다.대부분의 국가에서 아직까지 엘라프라제는 유일한 치료제다. 다만 우리나라는 예외다. 국내 제약사 녹십자가 2012년 세계 2번째 치료제 '헌터라제(이두설파제-베타)'를 내놓았다. 기전은 엘라프라제와 같다.하지만 아직 헌터증후군 치료는 중추신경계(지능, 정신) 증상, 약제 내성 등 해결이 필요한 문제가 남아있다.데일리팜이 얼마전 내한한 로젤라 파리니 마리아니재단 소아신진대사질환 호흡기센터 교수를 만나 헌터증후군 치료의 현재와 한계에 대해 들어 봤다. 그는 현재 세계 각 국의 헌터증후군 환자 데이터를 분석하는 HOS(Hunter Outcome Survey) registry에 참여해 헌터증후군의 증상 및 치료 효과 관련 연구를 진행하고 있다.엘라프라제·헌터라제 등 ERT 요법 주목...두 제품 모두 과제는 남아 -헌터증후군 관리에 있어, 치료제 출시 전후상황이 어떻게 다른지 궁금하다.효소대체요법(ERT, 엘라프라제와 헌터라제의 기능) 이전에는 완화 치료만 가능했다. 편도선이 비대해져 숨쉬기 어려울 경우 외과적으로 수술을 해서 숨쉬기 편하게 한다든지하는 방식이다. 근본적인 문제는 해결하지 못했다.그러나 ERT가 등장하면서 환자들이 몸에서 자체적으로 생성하지 못했던 효소들을 외부에서 주입해줄 수 있게 됐다.치료제의 등장으로 이전에 비해 경증의 환자들의 생존 기간이 연장되고, 심장과 폐 쪽의 기능을 지대하게 개선시켰다. 또한 과거에 비해 환자들의 관절 등이 덜 경직되기 때문에 훨씬 움직임이 원활해지고 기동성이 높아져 독립적인 삶이 가능해 삶의 질도 높아졌다.-병의 진단은 어떻게 이뤄지나? 어려움이 있는가?헌터증후군은 처음에는 육안으로 관찰되는 사항들 때문에 의심으로 인해 진단을 시도하는 경우가 많다. 하지만 환자마다 나타나는 증상이나 징후 등 질환이 가지고 있는 특징적인 소견들이 상당히 차이가 있고 중증도에 따라 많이 다르기 때문에 진단이 어렵다.일단 뮤코다당증으로 의심되는 경우에는 소변분석을 통해 GAG 축적량을 측정한다. 이를 통해 1형인지 2형인지 분석하고, 확진을 위해서는 결핍된 효소들의 활성도 검사, 유전자 검사를 통해 특징적인 돌연변이가 있는지 확인한다.그런데 소변분석에서 GAG 수치가 정상으로 나오는 경우가 있어 환자를 놓치는 사례가 발생한다. 이러한 경우, GAG 유형별 비례가 있는지 비율 체크 또는 2차 뇨분석을 하는 노력이 필요하다.다만 뇌혈관장벽(BBB, blood brain barrier)을 투과하지 못해 중추신경계 문제까지는 해결해주지 못하기 때문에, 정신 지체 같은 문제는 계속 진행하는 아쉬운 점이 있다. 현재 이 문제를 해결하기 위해 척수강내 주사(intrathecal injection) 또는 약 용량 증가를 통해 BBB 문제를 해결하기 위해 임상시험이 진행 중인 것으로 알고 있다.-미국, 유럽 등에서는 아직 엘라프라제가 유일한 치료제다. 현재 투약 현황을 알고 싶다.환자등록자료의 2013년도 3월 기준으로 등록된 환자 915명 중 631명이 엘라프라제로 치료를 받고 있다. 즉 진단받은 환자의 2/3이 엘라프라제 치료를 받고 있으며 이 비율이 유럽과 비슷할 것으로 생각된다.내가 진료하고 있는 환자의 경우 진단받은 환자 중 1명을 제외하고 모두 치료를 받고 있다. 치료를 거절한 1명은 1주일에 한번 병원에 방문해 주사를 맞기 어려운 상황이었고 딱히 눈에 보이는 효과가 없어 부모가 치료를 거절했다.-헌터증후군치료제 임상 데이터를 보고, '6분 걷기 테스트'라는 평가 항목이 있어 흥미로웠다. 무엇을 보기 위함인가?6분 걷기 테스트는 심장내과 전문의가 개발했으며 심장이나 폐, 관절, 근골격계, 근육 전체 기능을 확인하기 위해 사용한다.헌터증후군이 있는 모든 임상연구에서 사용하는데, 그 이유는 치료제를 이용해서 임상연구를 진행했을 때 짧은 시간 내에 가시적인 효과를 나타내는 지표가 필요하기 때문이다.장기적으로 치료효과 개선을 확인하기 위해서는 심장검사, 청각검사, 이비인후과적 검사, 폐활량 검사, 척추 문제 확인, MRI 등 다양한 평가를 정기적으로 진행한다.-엘라프라제에 반응하지 않는 환자는 없었나? 만약 해당 케이스 발생시 옵션이 있는가?아예 반응을 보이지 않는 환자들은 없다. 정도 차이는 있지만 모두 어느 정도의 치료 반응은 보이고 있다.만약 반응을 보이지 않는 경우 골수이식을 하는 방법이 있는데, 유럽이나 아시아에서 헌터증후군 환자들에게 골수이식에 대한 논의가 있었고, 시도도 몇 번 있었지만 결과가 좋지 않아 중단했다.만약 고령에서 엘라프라제에 반응하지 않는 경우가 있다면 숨 쉬기 편하게 하기 위한 외과적 수술, 각막 이식 수술 등과 같이 증상을 완화하기 위한 요법 이외에는 더 이상의 치료 옵션은 없다고 할 수 있다.-ERT 요법도 한계가 있는 것으로 알고 있다.그렇다. 약이 뇌혈관장벽(BBB, blood brain barrier)을 투과하지 못해 중추신경계 문제까지는 해결해주지 못하기 때문에, 정신 지체 같은 문제는 계속 진행하는 아쉬운 점이 있다.현재 이 문제를 해결하기 위해 척수강내 주사(intrathecal injection) 또는 약 용량 증가를 통해 BBB 문제를 해결하기 위해 임상시험이 진행 중이다.다만 척수강내 주사 자체가 굉장히 까다로운 치료이고 통증, 감염의 위험이 있기 때문에 척추 뼈 사이에 매달 바늘을 찔러 넣어서 약을 투여하는 접근법 대신 디바이스를 체내에 심어 약이 점진적으로 나오게 하는 시도를 하고 있다.척수강내 주사는 뇌 쪽 수액으로만 약물이 투여되고 사용 용량이 소량이기 때문에 나머지 신체 기능 개선을 커버할 수 없어 기존 투여 방법과 병용해야 한다.-한국에는 헌터라제라는 치료제가 있다. 알고 있나?엘라프라제와 동일한 기전의 약물로 알고 있다.-국내 여건을 고려했을때 고무적인 약물인 것은 분명하다. 다만 아직 3상 결과 발표전이고 1, 2상 데이터를 보면 연구규모 면에서 조금은 부족한 감이 있는 듯 하다.이번 한국 방문을 통해 헌터라제의 데이터를 볼 기회가 있었다. 흥미로웠다. 그런데 피험자 수가 적다는 지적에 공감한다. 1상과 2상을 합쳐 30여명을 대상으로 임상시험이 진행된 것으로 기억한다. 엘라프라제의 경우 92명 대상의 장기 데이터를 갖추고 있다.아마도 엘라프라제와 비슷한 기전으로 치료하고 희귀난치성질환 치료제이기 때문에 일정 부분 배려가 있었던 것으로 보인다. 헌터라제 3상의 경우는 더 많은 환자수를 포함해서 진행한 것으로 알고 있다.-헌터라제 데이터를 봤다니, 한가지 더 묻겠다. 연구를 보면 엘라프라제와 1대1 비교에서 6분 걷기 테스트, GAG 수치 모두 헌터라제가 우위에 있다고 나왔다. 어떻게 보는가?헌터라제 GAG 감소에 대한 데이터를 봤는데, 언급됐던 수치는 감소량이 퍼센테이지로 표시돼 있었다. 데이터에서 엘라프라제 투여군, 엘라프라제와 동일 용량으로 헌터라제를 투여한 군, 헌터라제를 두 배 용량으로 사용한 군이 있었다.다만 데이터에서 엘라프라제와 동일 용량으로 사용한 헌터라제를 투여한 군의 경우, GAG 수치가 애당초 높게 시작했다.물론 환자들이 무작위 배정되긴 했지만 엘라프라제 투여군보다 처음부터 GAG 수치의 값이 높았기 때문에 감소의 폭 또한 더 크지 않았나 생각된다. 앞서 언급했듯 좀 더 대규모 연구가 필요할 듯 하다.또 헌터라제 연구는 엘라프라제를 맞던 환자에서 교차투약한 군과 엘라프라제 복용을 지속한 군을 비교했는데, 완벽한 비교를 위해서는 아예 ERT를 시행하지 않은 환자를 모집해서 엘라프라제와 헌터라제를 각각 투여해 비교해야 정확할 것으로 생각한다.분명한 것은 새로운 치료제의 출시는 경쟁으로 인한 약가 감소 및 옵션증대를 통해 환자들에게 확실한 이득을 제공한다는 점이다.-ERT 외 치료옵션이 없기 때문에 내성 발현에 대한 우려가 더 클 듯하다.ERT 치료 환자의 경우 80%가 항체가 생성된다. 원래 환자들이 가지고 있던 효소가 아니고 치료제가 단백질이기 때문에 이물질로 받아들인다. 하지만 항체가 생성되더라도 약의 효과는 나타나고 천식이나 두드러기 등의 반응 역시 보이지 않는다.이는 ERT로 치료하는 고셔병, 폼페병도 포함되는데, 소수의 경우에서 항체가가 상당히 높게 나타나는 경우가 있다. 고셔병과 폼폐병에서는 면역억제제로 항체가를 낮추고 약에 대한 반응을 회복시켜 주는 시도를 했었는데, 헌터증후군, MPS에서는 진행된 적이 없다. 이론적으로는 진행이 가능하다.