[데일리팜=어윤호 기자] 극희귀질환 치료제 '일라리스'가 또 조건부 급여 판정을 받았다.한국노바티스의 유전성 재발열증후군 치료제 일라리스(카나키누맙)는 2월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회서 조건부 급여 판정 이후 빠르게 지난 4일 약평위에 재상정됐지만 결과는 같았다.다만 지난번 대비 정부가 요구한 추가자료의 범위 축소가 관건이다. 지난 2월 약평위가 내건 조건을 노바티스는 수용하지 못했다. 그러나 똑같은 수준의 추가자료를 요구하면서 다시 조건부 급여 판정을 내렸을 확률은 크지 않다.즉, 이번에 정부가 감안한 요구조건과 제약사의 수용 여부가 일라리스의 향후 운명을 결정짓게 될 것으로 판단된다.2015년 국내 허가된 후 일라리스는 이미 두번의 급여 도전을 실패했다. 8년 넘게 환자들이 기다리고 있는 상황에서, 정부와 제약사가 합의점을 찾고 보장성 확대로 향할 수 있을지 귀추가 주목된다.한편 일라리스는 국내에서 ▲PFS(크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS), 종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS), 고면역글로불린D증후군/메발론산 키나아제 결핍증(HIDS/MKD), 가족성 지중해 열(FMF)) ▲전신성 소아 특발성 관절염(Systemic JIA)에 대해 처방이 가능하다.이중 CAPS는 다시 ▲가족성 한냉 자가염증성 증후군(FCAS)/가족성 한냉 두드러기(FCU) ▲머클-웰스 증후군(MWS)▲ 신생아 발현 다발성 염증 질환 (NOMID)/만성 영아 신경 피부 관절 증후군(CINCA)로 다시 분류된다.워낙 대상 환자가 적고 적응증이 복잡한 만큼 급여를 위한 논의도 쉽지 않은 상황이다. 일라리스의 여러가지 적응증에 해당하는 환자 수가 극히 적다. 일라리스의 일부 적응증은 질병코드조차 없거나 최근에 등록됐을 정도다.정대철 대한소아임상면역학회장(서울성모병원 소아청소년과)은 “일라리스 치료가 필요한 대상 질환이 세부적이고 그 각각의 환자 수가 너무 적기 때문에 여러모로 어려움이 많다. 일라리스의 급여 처방이 가능한 국가로의 이민을 고려하는 환자들도 있는 현 상황이 의료진으로서 안타깝다"고 말했다.

버제니오(사진 상단), 너링스. [데일리팜=어윤호 기자] 조기 유방암 영역에서 보험급여 처방 옵션을 기대하긴 당분간 어려울 듯 하다.먼저 한국릴리의 CDK4/6억제제 '버제니오(아베마시클립)'는 최근 두번째 도전에서도 건강보험심사평가원 암질환심의위원회의 벽을 넘지 못했다.버제니오는 내분비요법인 레트로졸 제네릭을 제외하면 HR+/HER2- 유형에서 유일한 신약이었다.조기 유방암에서 버제니오는 첫번째 도전부터 암질심 상정에 애를 먹었다. 신청서 제출 후 6개월의 긴 기다림 끝에 지난해 5월 상정됐지만 결과는 '급여기준 미설정'이었다. 이후 5개월 뒤인 10월 심평원에 급여 신청을 다시 제출했다.버제니오의 재신청이 이뤄지자, 같은 달 청와대 국민청원 게시판에는 '조기 유방암 표적 치료제 버제니오 급여 요청에 관한 청원'이 올라오기도 했다.여기에 릴리는 2023 유럽종양학회 연례학술대회(2023 ESMO Congress)에서 발표된 monarchE 5년 데이터를 추가하며 절치부심했지만 두번째 결과 역시 실패였다. 이로써 버제니오의 급여권 진입은 당분간 기대하기 어려워 졌다.조기 유방암 영역에서 급여 진입을 노리지만 계류 중인 약은 또 있다.버제니오가 HER2-라면 HER2+ 조기 유방암에 사용이 가능한 빅씽크 테라퓨틱스의 '너링스(네라티닙말레산염)' 역시 급여권 진입에 고전하고 있다.너링스는 호르몬 수용체 양성, HER2 수용체 양성인 조기 유방암 환자 중 수술 후 보조요법으로 '트라스투주맙' 기반 치료 완료일로부터 1년 이내인 환자에게 단독 투여가 가능하다.하지만 너링스는 지난해 2월, 그리고 재도전한 12월 암질심까지 급여기준 설정에 실패한 후 아직까지 별다른 등재 절차 진행 소식이 들리지 않고 있다.한편 2023년 3월 미국국립종합암네트워크(NCCN) 치료 가이드라인에서는 HR+/HER2- 고위험 유방암 환자 수술 후 보조요법으로 버제니오+내분비요법의 근거 수준을 기존 '카테고리 2A'에서 '카테고리 1'로 상향했다.너링스 역시 NCCN 가이드라인에서 조기 유방암 및 전이성 유방암 치료제로 권고되고 있다.

(사진 상단)셈블릭스, 보술리프. [데일리팜=어윤호 기자] 만성골수성백혈병 영역이 다시 활기를 띄고 있다.관련 업계에 따르면 지난해 7월 한국노바티스의 4세대 만성골수성백혈병 (CML, Chronic Myelogenous Leukemia) 치료제 '셈블릭스(애시미닙)', 올해 한국화이자의 2세대 약물인 '보술리프(보수티닙)'가 보험급여 목록에 등재되면서 치료옵션이 확대됐다.차세대 신약인 셈블릭스는 예상과 달리, 급여 신청 1년 이내 등재 절차를 마무리 하면서 이목을 끌었다.이 약은 4세대 약물이지만 3세대 약물인 한국오츠카제약의 '아이클루시그(포나티닙)'와 비슷한 수준의 예상 비용을 산출, 대체약제 가중평균가(WAP)의 100% 이하 금액을 수용하고 약가협상 없이 등재에 성공했다.보술리프의 속도도 느린 편은 아니었다. 지난해 1월 국내 허가된 이 약은 한국노바티스 '타시그나(닐로티닙)', 한국BMS '스프라이셀(다사티닙)', 일양약품 '슈펙트(라도티닙)' 등과 같은 2세대 표적항암제다.2012년 미국 FDA 승인 이후 다소 늦게 상용화가 이뤄졌지만 곧바로 급여 신청을 제출, 약평위 상정까지 무리 없는 행보를 밟았고 올해 1월 등재됐다.다만 보술리프의 급여 기준을 두고는 논란이 있다. 보술리프의 급여 기준은 '이매티닙이 포함된 선행요법에 저항성 또는 불내성을 보이는 만성기·가속기·급성기에 해당되는 18세 이상의 필라델피아염색체 양성인 만성골수성백혈병 환자에게 투여단계 2차 이상'으로 설정돼 식약처에서 허가한 적응증보다 축소됐다.이에 한국백혈병환우회는 성명을 내고 1차요법과 소아 연령층에도 보술리프의 급여 적용이 필요하다는 입장을 밝히기도 했다. 화이자 역시 해당 적응증에 대한 급여 확대를 고려 중이다.한편 셈블릭스는 최소 두 가지 이상의 TKI 치료를 받은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병 환자에서 임상적 유용성과 안전성 프로파일을 확인한 ASCEMBL 3상 연구를 통해 유효성을 입증했다.연구 결과, 셈블릭스는 대조군인 보수티닙 투여군 대비 24주차 MMR 비율을 약 2배 개선, 이상 반응으로 인한 투여 중단 비율에서도 셈블릭스군은 5.8%로 대조군의 21.1% 대비 약 1/4 수준으로 감소시키며 안전성 프로파일까지 확인했다.보술리프는 새로 진단된 CML 환자를 대상으로 진행한 3상 NCT02130557 연구를 통해 효능과 안전성을 검증 받았다.1차 평가지표는 12개월 기준 주요분자학적반응(MMR)이다. 연구 결과, 보술리프는 MMR 47%를 나타냈다. 비교 약제인 1세대 약물 글리벡(이매티닙)은 36%였다. 60개월 기준 MMR은 보술리프 74%, 글리벡 66%다. 60개월 추적관찰 후 반응자의 MMR까지 시간중앙값은 보술리프 9.0개월 글리벡 11.9개월이다.

■ 주제 : 사후관리시스템의 올바른 제도개선 방향성 ■ 발표 : 김준수 KRPIA 공동위원장 ■ 좌장 : 이재현 성대 약대 교수 ■ 패널 : 정재호 노바티스 전무, 최정인 유한양행 부장, 이종혁 중앙대 약대 교수, 김미경 심평원 부장 ■ 촬영 · 편집 : 데일리팜 영상제작팀[데일리팜=어윤호 기자] 이른바 고가약 시대, '고가'라는 단어가 주는 부담 탓일까. 정부가 새로운 사후관리시스템 적용을 예고했다.실제 건강보험심사평가원은 올 연초 조직개편을 통해 심사평가연구소 산하의 약제성과평가실을 신설, 진료상 필수 약제 및 경제성평가 자료제출 생략 약제 등 등재 의약품에 대한 사후관리 업무를 전담토록 했다.이를 통해 등재 시 환자 안전과 유효성이 불확실한 약제를 대상으로 재평가를 실시 한다는 복안이다. 그러나 이를 바라보는 제약업계는 걱정 어린 한숨을 쉬고 있다. 또 하나의 약가인하 기전의 탄생으로 보여지기 때문이다.왼쪽부터 이재현 성대 약대 교수, 김준수 KRPIA MA위원회 위원장, 이종혁 중앙대 약대 교수, 정재호 노바티스 전무, 최정인 유한양행 부장, 김미경 심평원 부장 오해가 있다면 해소하고, 방향성을 모색하기 위해 '산·관·학'이 모였다. 데일리팜은 지난 3일, 한국제약바이오협회에서 '사후관리시스템의 올바른 제도개선 방향성'이라는 주제로 제48차 미래포럼을 개최했다.이재현 성균관대학교 약학대학 교수가 좌장을 맡아 진행된 이날 포럼은 김준수 한국글로벌의약산업협회(KRPIA) MA(Market access)위원회 공동위원장의 발제와 함께, 이종혁 중앙대학교 약학대학 교수, 정재호 한국노바티스 전무, 최정인 유한양행 부장, 김미경 심평원 약제성과평가실 부장 등이 패널로 참석해 토론의 장을 펼쳤다."RWE 근거 수준 미흡...코리아패싱 부추기는 결과 우려"김준수 공동위원장.발제를 맡은 김준수 위원장은 무엇보다 RWE(Real-world evidence) 활용에 대한 우려를 표명했다. 근거 수준 자체가 보험급여 평가에 활용하기에 미흡하다는 설명이다.김 위원장에 따르면 RWE는 일반적으로 신약의 허가와 급여의 근거로 활용되고 있는 RCT(무작위배정 임상, Randomized Controlled Trial) 대비 한계가 명확한 자료다.일반적으로 규정하는 데이터의 근거 수준은 메타분석·문헌고찰-RCT-대조군 임상 및 관찰연구-비대조군 관찰연구-사례보고-전문가 의견 등 순인데, RWE는 여기서 '비대조군 관찰연구-사례보고' 수준으로 판단된다.김 위원장은 "RWE는 취합하는 주체의 의도에 따라, 얼마든지 원하는 결과 추출이 가능하다. 편향성(Bias) 발생 우려가 높은 데이터를 등재약 사후관리에 사용하는 것은 위험한 발상이다. RCT처럼 통제된 환경이 아니기 때문에 교차 투여가 수없이 발생하고 기저질환, 병용약제 등 고려할 사항이 너무 많다"고 말했다.이어 "RWE를 통해 근거 수준이 더 높은 RCT 결과를 뒤집는 모순이 발생할 수 있다. RWE는 오히려 허가 단계에서 불확실성을 보완하기 위한 보충적인 용도로 활용이 가능할 것"이라고 덧붙였다.또한 김 위원장은 이 같은 사후관리제도가 도입되면 제약업계의 '코리아 패싱' 현상이 심화될 수 있음을 경고했다.등재 후 RWE 등과 같은 자료 제출이 의무화 되면 해당 데이터 구축을 위한 추가 비용과 시간이 소모될 수 밖에 없고, 그것이 약가인하의 근거로 활용된다면 신약의 한국 출시에 회의적인 태도를 보이는 다국적제약사가 늘어날 수밖에 없다는 것이다.그는 "개별적인 한 국가를 위해서 맞춤형 RWE 자료를 생성하는 것은 제약회사에게 큰 부담으로 작용한다. 만약 사후관리시스템을 도입한다 하더라도 활용하는 데이터는 국가 주도의 레지스트리를 구축해 생성하는 것이 필요하며 그 퀄리티가 담보돼야 한다. 무엇보다 도입에 앞서 각 이해관계자(정부, 환자, 제약업계, 보험자, 가입자) 간 사회적 합의가 필요하다"고 주장했다.왼쪽부터 이종혁 교수, 정재호 전무, 최정인 부장."이미 현 상황 큰 문제 없어...국내 후발 신약에도 허들"학계와 업계의 입장은 결이 같았다. 이날 포럼에서는 고가약 사후관리시스템 도입의 필요성에 대한 의문 역시 제기됐다.이종혁 교수는 먼저, 현재 '고가약'이라 불리는 등재 의약품들의 재정 영향이 그리 크지 않다는 점을 강조했다. 이 교수는 실제 지난해 '우리나라 신약의 약품비 지출 현황 분석 및 합리화 방안에 관한 연구'를 통해 분석을 내놓기도 했다.해당 연구에 따르면 국내 건강보험 재정 내 신약에 대한 지출은 총 약품비 대비 8.5%, 전체 건강보험 진료비의 2.1%로 확인됐다.특히 신약이 국내 건강보험 재정에 미치는 영향을 타 OECD 국가들과 비교했을 때에는 최하위권에 속하는 수준인 것으로 나타났다.암, 희귀질환 등 중증질환 치료 신약이 대부분을 차지하는 경제성평가 면제 및 RSA 대상 품목의 재정지출이 전체 약품비 대비 각각 0.3%, 2.7%로 낮은 수준이었다.이 교수는 "단순하게 약의 금액이 '수천만원에서 수억원'이라는 인식 때문에 재정 영향이 클 것 같지만, 대상 환자 수가 워낙 적기 때문에 실질적인 재정영향은 미미한 것이 사실이다. 제도를 도입하려면 우선 '또 하나의 약가인하 기전'이라는 업계의 우려를 해소하고 목적을 분명히 하는 것이 필요하다"고 조언했다.별도 사후관리시스템 도입 없이 현 제도를 통해 이미 사후관리가 충분히 가능하다는 의견도 있었다.정재호 전무는 "이미 고가 의약품들은 성과기반, 총액제한형 등 다양하고 복합적인 형태로 위험분담제(RSA)를 통해 등재가 이뤄졌다. 특히 성과기반 계약 자체가 효능과 안전성에 문제가 있는 환자를 걸러내고 해당 투약 분에 대해서는 제약사가 환급하는 형태인데, 여기에 더 이상 사후관리를 추가 적용할 필요가 있는지 의문"이라고 지적했다.아울러 "RWE를 급여 등재에 사용하려면, 선등재 후평가와 같은 신속등재 시스템에 활용하는 것이 적합하다. 근거 수준이 미흡하지만 빠른 등재가 필요한 약들에 대해 RWE를 근거로 제도권에 포함시키고 향후 RCT 등 확정적인 근거로 재평가하면 된다"고 제언했다.신약에 있어 후발 주자 성향이 강한 국내 제약사 입장에서도 걱정은 존재했다.최정인 부장은 "국내 업계는 퍼스트 인 클래스 보다는 후발 신약에 집중하는 경우가 많다. 그런데 질환별로 묶여 사후관리 대상 의약품이 된다면 후발 신약은 매출 비중도 작은 상황에서, 근거 자료를 생성해야 한다. 자본력도 글로벌 회사 대비 부족한 상황에서 신약 개발 의지를 꺾는 결과가 나올 수도 있다"고 첨언했다."타깃이 단순 '고가'는 아니다...근거 수준 확보 힘쓸 것"김미경 부장.정부 측은 다양한 우려와 지적에 대해 경청하면서도, 제도 도입의 목적을 명확히 표명했다.심평원에 따르면 사후관리시스템 도입의 목적은 환자의 안전성과 효능이 불분명한 의약품에 대한 추가 근거 확보다. 해당 의약품에 대한 의학적인 재확인 절차를 마련해 의료질을 높이는 것이 목적이라는 것이다.김미경 부장은 "효능과 안전성이 불분명한 약제들이 대부분 진료상 필수약제, 경평면제 약제기 때문에 '고가'라는 인식이 강하게 박힌 것 같다. 이 부분에 대해서는 명확히 해야 할 듯 하다. 사후관리는 불확실성을 해소하기 위해 도입을 생각하고 있는 제도"라고 설명했다.또한 "무조건 RWE를 보겠다는 것이 아니다. RCT나 그에 준하는 자료를 우선으로 하고 이것이 불가능한 경우 대안으로 고려 중이다. 다만 각계의 의견처럼 데이터의 근거 수준이 아주 중요하다는 점은 잘 알겠다. 제약사의 행정비용 부담, 국가 차원의 레지스트리 형성 등 오늘 나온 제언들을 고려하고 이해당사자들과 충분한 사전 논의를 진행 하겠다"고 강조했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 제일헬스사이언스(대표 한상철)는 '만응고 대만파스'로 알려진 '한방고 서근령약교포'를 출시했다고 4일 밝혔다.한방고 서근령약교포는 대만 생춘당제약이 제조하고 제일헬스사이언스가 국내 판매하는 파스 제품으로 이미 만응고(萬應膏) 성분 파스만을 찾는 마니아층이 형성돼 있을 정도로 유명한 제품이다.한방고 서근령약교포에는 한방 생약 성분과 양약 처방까지 총 8종 성분이 함유돼 있다. 목별자, 유향, 몰약 성분은 동의보감에도 기술된 만응고 처방으로, 부스럼 상처의 화끈거림과 붓기를 치료할 때 사용되는 성분이다.여기에 추가로 신경통과 요통 환자를 위한 위령선, 염증 치료에 사용되는 성분인 피마자, 피부에 냉감을 주고 붓기를 제거해주는 멘톨과 민감한 피부를 자극으로부터 보호해주는 산화아연, 진통 소염 효과를 줄 수 있는 양약성분 살리실산메틸까지 함유돼 있다.근육통이나 관절 염증 부위에 한방고 서근령약교포를 사용하면 한방과 양약 동시 처방으로 효과를 볼 수 있다는 것이 회사 측의 설명이다.뿐만 아니라, 한방고 서근령약교포는 국내에서 유통되고 있는 서근령약교포 제품 중 유일하게 1팩 당 10매의 비교적 많은 매수가 들어있어 다양한 부위에 부착할 수 있다.회사 관계자는 "서근령약교포는 국내에서 효과 좋은 대만 한방 파스로 이미 널리 알려진 제품이다. 특히 제일헬스사이언스에서 출시 된 한방고 서근령약교포는 국내 최초 10매입 포장 제품으로, 다양한 부위에 사용하기가 더욱 간편해졌다" 고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 적혈구증가증 신약 '베스레미'가 다시 한번 보험급여 등재에 도전한다.취재 결과, 대만계 제약사 파마에센시아코리아는 최근 진성적혈구증가증치료제 베스레미(로페그인터페론알파-2b)의 급여 신청을 제출했다.베스레미는 지난해 3월 하이드록시우레아에 불응성 또는 불내성 인진성 적혈구증가증에 급여 절차를 진행했지만 같은 해 7월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회의 벽을 넘지 못했다.당시 암질심은 2차 치료제로서 베스레미에 대한 임상적 유용성을 판단할 근거가 부족하다고 판단했다.이에 파마에센시아는 베스레미의 국내 임상자료를 추가, 2차요법에서 유효성 근거를 보완했다.또한 지난 2월 국회 국민청원에서 '베스레미 급여화'에 대한 5만명의 동의를 얻어낸 만큼, 이번 재신청 결과에 관심이 모아진다.베스레미는 진성적혈구증가증의 원인인 JAK2 돌연변이 유전자를 선택적으로 제거하는 차세대 인터페론이다.기존 인터페론의 순도와 내약성을 개선해 초기 1.5년 간은 2주에 한번, 그 이후로는 4주에 한번 투여할 수 있도록 개발된 약제이다.현재 미국종합암네트워크(NCCN), 유럽백혈병네트워크(ELN) 가이드라인 내 진성적혈구증가증치료제로 과거 치료이력에 상관없이 권고되고 있다.한편 진성적혈구증가증은 골수의 체세포돌연변이가 골수기능을 비정상적으로 활성화시켜 적혈구를 과다생성 하는 희귀 혈액암이다.심평원 자료에 따르면 국내 유병 환자 수는 약 5000명 정도로 과반수 환자에게 하이드록시우레아가 주로 사용되고 있다. 그러나 현재 급여 적용 약제들은 근본 치료가 불가능하고 하이드록시우레아 치료에 실패한 경우 새로운 대안이 없어 환자의 미충족 수요가 높은 질환이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 보험급여 등재에 성공한 '엔허투'의 처방 환경 조성이 한창이다.관련 업계에 따르면 한국다이이찌산쿄와 한국아스트라제네카의 HER2 양성 유방암치료 항체약물접합체(ADC, Antibody drug conjugate) 엔허투(트라스투주맙데룩스테칸)는 삼성서울병원, 서울대병원, 서울성모병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 상급종합병원을 비롯해 전국 46개 의료기관의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.2022년 9월 국내 허가된 엔허투는 같은 해 12월 급여 신청을 제출, 지난 2월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과했다. 같은 달 국민건강보험공단과 약가협상에 돌입, 이례적인 속도로 협상을 타결하고 이달(4월)부터 급여 목록에 이름을 올렸다.국민청원 5만명의 동의를 얻어냈고 국회에서 끊임없이 정부에 질의가 이뤄진 엔허투는 정부와 회사 양측 모두 부담을 떠안고 등재 논의를 진행한 것으로 보인다. 약가를 두고 물러설 수 있는 범위가 제한적일 수밖에 없었던 엔허투가 이번에 약평위를 통과했다는 것은 정부가 최소 5000만원대 ICER 임계값을 제시했음을 시사한다.엔허투는 트라스투주맙과 탁산계에 모두 실패한 HER2 양성인 절제불가능한 또는 전이성 유방암(수술 후 보조요법을 받는 도중 또는 투여 종료 6개월 이내 재발한 경우도 인정함)에 건강보험 급여가 적용된다.위암의 경우, 국소 진행성 또는 전이성 위 선암이나 위식도 접합부 선암으로 ▲이전에 트라스투주맙+(플루오로유라실 또는 카페시타빈)+시스플라틴 치료를 포함해 2개 이상의 요법에 실패하고 ▲HER2 과발현(IHC 3+ 또는 ‘IHC 2+이면서 FISH 또는 SISH 양성’) 전이성 위 선암이나 위식도 접합부 선암이며 ▲ECOG 수행능력 평가(PS)가 0 또는 1인 경우 급여 적용을 받을 수 있다.한편 엔허투는 DESTINY-Breast03 임상연구를 통해, 이전에 한 가지 이상의 항 HER2요법을 투여 받은 절제 불가능한 또는 전이성 HER2 양성 유방암 환자를 대상으로 트라스투주맙엠탄신(T-DM1)과 직접 비교해 유의미한 무진행 생존기간(PFS) 개선 효과를 보였다.2022년 업데이트 된 중간분석에서 1차 평가변수인 독립적 중앙 맹검평가에 의한 무진행 생존기간 중앙값(mPFS)은 엔허투 군이 28.8개월로 T-DM1 투여군의 6.8개월 대비 무려 22개월 길게 나타났다. 주요 2차 평가 변수인 전체생존기간(OS)은 엔허투 군이 T-DM1 투여군에 비해 사망위험을 36% 감소시킨 통계적으로 유의미한 결과를 나타냈다.

[데일리팜=어윤호 기자] 세번째 도전이지만 또 난관이다. 열명 남짓한 환자들을 위한 치료제 '일라리스'가 또 다시 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회의 벽을 넘지 못하고 계류 중이다.한국노바티스의 유전성 재발열증후군 치료제 일라리스(카나키누맙)는 지난 2월 약평위를 조건부 통과하며 기대감을 모았다. 그러나 회사 측은 정부가 제시한 추가 자료 요구를 수용하지 못하면서 '급여 적정성' 판정이 보류됐다. 노바티스는 직후 회사가 수행 가능한 범위 내로 자료제출 조건들을 재검토 해 줄 것을 요청, 최근 심평원에 일라리스 급여 재평가를 신청했다.심평원 역시 제약사의 이 같은 요청을 감안 4~5월 약평위에 일라리스를 재상정 하겠다는 의사를 내비쳤다.보통 약평위에서 제시되는 조건은 대부분 '평가금액 이하 수용'이다. 약평위 통과에 이 정도 수준의 조건이 붙는 경우는 드물다. 상황을 고려할 때 정부 측 요구 조건은 회사가 모두 수용하기 어려울 가능성이 높다.즉, 정부가 제시한 추가 자료를 노바티스가 어디까지 수용할 수 있으며, 심평원은 요청한 모든 자료가 아닌, 회사가 제출이 가능하다고 판단한 자료를 인정하고 재평가 신청을 용인할 지 관건이다.중요한 것은 속도다. 일라리스는 2015년에 국내 허가된 약이며, 이미 두 번의 등재 도전에 실패했다. 8년 넘게 환자들이 기다리고 있는 상황이다.워낙 대상 환자가 적고 적응증이 복잡한 약이다. 일라리스의 여러가지 적응증에 해당하는 환자 수가 극히 적다. 일라리스의 일부 적응증은 질병코드조차 없거나 최근에 등록됐을 정도다. 그만큼 대상 환자들의 심정은 가늠하기도 어렵다.일라리스가 비급여인 상황에서 환자들은 대안 아닌 대안으로 가능한 치료를 받고 있다. CAPS의 경우 한국희귀필수의약품센터를 통해 들어오는 '키너렛'이라는 약물을 쓰고 있다. 국내 정식 식약처 허가를 받은 것이 아닌 센터를 통해 들어오는 약제로, 공급에 차질이 있는 경우도 있으나 국내에 공급 의무를 지닌 주체가 없기 때문에 소통 창구가 불명확하고 공급 개선에 한계가 있다.애매한 상정 일정 보다는 최대한 빠르게 다시 약평위 심사가 이뤄지는 것이 중요하다. 결과에 따른 지탄이 정부가 되느냐, 제약사가 되느냐는 그 다음 문제다.

[데일리팜=어윤호 기자] 건선 영역에서도 경구용치료제 바람이 불고 있다. 생물학적제제가 주도하던 시장에 변화가 생길지 지켜 볼 부분이다.선두주자는 한국BMS제약의 TYK2억제제 '소틱투(듀크라바시티닙)'이다. 국내에도 승인됐으며, 내달(4월)부터 보험급여 적용이 이뤄지는 소틱투는 새로운 기전의 판상 건선 치료제다.최초(First-in-class)의 선택적 TYK2 억제제다. TYK2는 건선 환자에서 건선 발병의 중점적인 역할을 하는 것으로 알려진 IL-23/IL-17 경로의 중심 연결고리다. 소틱투는 해당 적응증에서 10년 만에 등장한 경구제 치료옵션으로 주목 받고 있다.이 약은 18세 이상의 성인 판형 건선 환자 1684명을 대상으로 위약 혹은 오테즐라와 대조한 3상 POETYK PSO-1 및 POETYK PSO-2 연구를 통해 유효성을 입증했다.그 결과, POETYK PSO-1 연구에서 16주차 PASI 75 반응률은 소틱투 투여군이 58.4%로 아프레밀라스트군의 35.1% 및 위약군 12.7%과 비교해 유의미하게 높은 것으로 나타났다.또한 소틱투 투여군의 sPGA 0/1 달성 비율도 53.6%로 아프레밀라스트군의 32.1% 및 위약군 7.2%보다 유의하게 높은 것으로 나타났다. POETYK PSO-2 연구 역시 16주차에서 소틱투 투여군의 PASI 75 반응률이 53.0%로 아프레밀라스트군의 39.8% 및 위약군 9.4% 보다 높은 것으로 나타났다.또 하나의 가능성을 보여준 약물은 J&J의 후보물질 'JNJ-2113'이다. 최근 J&J는 미국피부과학회(AAD) 연례학술대회에서 경구용 판상 건선 치료 물질 JNJ-2113의 2b상 연구 결과를 처음 공개했다.연구 결과에 따르면 JNJ-2113을 투약한 환자들은 판상 건선으로 인한 피부 병변 개선 효과가 1년 가까이 유지된 것으로 나타났다.JNJ-2113은 경구용 인터루킨(IL)-23 수용체 길항제로, 소틱투와는 작용 방식이 다르다. 소틱투가 건선 발병의 주요 경로인 IL-23 및 IL-17 신호전달에 연결고리 역할을 하는 TYK2에 작용하는 반면, JNJ-2113는 IL-23 수용체 팹타이드를 직접 억제한다.이번 학회에서 발표된 연구는 지난해 7월 발표된 16주 치료 결과를 기반으로 JNJ-2113의 투여 요법을 5가지로 확대해 분석했다. 그 결과, JNJ-2113 치료군은 임상의 1차 및 2차 평가변수를 모두 충족한 것으로 확인됐다.최용범 대한건선학회 회장은 "그동안 주사제인 생물학적제제 외에 선택권이 없던 상황에서, 경구제는 투약 편의성을 바탕으로 건선 치료에서 환자들의 미충족 수요를 해결해 줄 수 있을 것"이라고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 당뇨병복합제 '시다프비아'가 종합병원 처방권에 안착했다.관련 업계에 따르면 한국아스트라제네카의 SGLT-2억제제 '포시가'와 DPP-4억제제 '자누비아' 복합제 시다프비아(다파글리플로진·시타글립틴)는 현재까지 삼성서울병원, 서울대병원, 신촌세브란스병원 등 상급종합병원을 비롯해 약 30개 의료기관의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.올해부터 HK이노엔과 코프로모션 계약을 통한 공동판매가 본격화되는 만큼, 어떤 시너지를 창출할 지 지켜 볼 부분이다.대한당뇨병학회 진료지침에 따르면, SGLT-2 억제제와 DPP-4 억제제는 서로 다른 기전으로 작용해 병용 시 단독투여 대비 더 큰 당화혈색소 강하 효과를 기대할 수 있다.또 2형 당뇨병 환자 대상 선행 연구들에서 다파글리플로진과 시타글립틴 병용요법은 단독요법 대비 유의한 치료 효과 및 안전성 프로파일을 확인한 바 있다.올해 Springer Nature에 발표된 2형 당뇨병 환자 대상 연구 결과, 다파글리플로진-시타글립틴-메트포르민 3제 병용요법군의 당화혈색소 강하 효과는 다파글리플로진-메트포르민 병용요법군 대비 30%, 시타글립틴-메트포르민 병용요법군 대비 약 35% 더 높은 것으로 나타났다.또 16주차에 기저 시점 대비 목표 혈당 도달률은 다파글리플로진을 포함한 3제 병용요법군이 38.5%로, 다파글리플로진-메트포르민 병용요법군, 시타글립틴-메트포르민 병용요법군보다 높았다. 16주차 기저 시점 대비 평균 체중 감소는 다파글리플로진을 포함한 3제 병용요법군이 시타글립틴-메트포르민 병용요법군 대비 유의하게 컸다.민경완 노원을지대학교병원 내분비내과 교수는 "제2형 당뇨병 치료제 시장에 최근 많은 복합제들이 등장하고 있지만 여전히 제2형 당뇨병 환자들의 의료적 미충족 수요는 남아있다. 시다프비아는 유의한 혈당 강하 효과 및 부가적으로 체중감소 등의 임상적 결과를 확인한 약물인 만큼 환자들이 보다 효과적인 혈당관리를 통해 당뇨병 및 합병증을 관리할 수 있기를 기대한다"고 말했다.한편 HK이노엔은 지난해 10월 시다프비아의 코프로모션 계약을 체결한 바 있다. 이어 지난 1월 '직듀오(다파글리플로진·메트포르민)'까지 코프로모션 계약을 확대했다.동시에 단일제인 포시가의 국내 공급·유통을 맡기로 했다. 한국아스트라제네카는 작년 말 포시가의 국내시장 철수를 결정했다. 이에 HK이노엔은 올해 하반기까지 포시가의 국내 공급을 담당키로 했다. 양 사는 제2형 당뇨병과 만성심부전, 만성콩팥병으로 인해 포시가를 복용하고 있는 환자들이 불편을 겪지 않도록 공급 안정을 위해 최선을 다한다는 입장이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 최초의 AKT억제제 '트루카프(Truqap)'가 국내 시장에 진입할 예정이다.관련 업계에 따르면 아스트라제네카는 식품의약품안전처에 '파슬로덱스(풀베스트란트)'와 병용하는 유방암치료제 트루카프(카피바서팁)의 허가 신청을 제출, 현재 심사를 진행 중이다. 연내 승인이 이뤄질 것으로 판단된다.구체적인 허가 신청 적응증은 'PIK3CA/AKT1/PTEN 변이 중 하나 이상을 가지는 국소 진행성 또는 전이성 HR+/HER- 유방암 환자의 2차 이상 치료'이다.트루카프는 지난해 6월 미국 FDA로부터 우선심사 대상으로 지정, 같은 해 11월 승인을 획득했다.이 약은 내분비 저항성을 보이는 종양 세포에는 PI3K-AKT-PTEN 경로를 통한 비정상적인 AKT 신호가 종종 나타나는데, 광범위 AKT 키나아제 억제제인 카피바서팁은 이 신호경로를 차단함으로써 항증식 효과를 가지며 내분비요법과의 시너지 효과를 가진다.미국 허가의 근거가 된 CAPItello-291 연구에서 카피바서팁는 풀베스트란트와 병용해 풀베스트란트만 사용한 환자에서 보다 무진행생존기간(PFS)을 2배 이상 연장시켰다.총 708명의 환자가 참여한 해당 연구에는 AKT 경로에 변화가 있는 환자(41%)와 없는 환자가 모두 포함, 이전 치료에 CDK4/6억제제를 사용한 환자(69%)가 절반 이상 포함됐다.그 중 PIK3CA/AKT1/PTEN 변이를 가진 289명의 환자에서 카피바서팁과 풀베스트란트 병용요법군의 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 7.3개월로, 대조군의 3.1개월에 비해 질병 진행 또는 사망 위험을 50% 가량 감소시켰다.한편 트루카프는 현재 유럽연합, 중국, 일본 등 국가에서도 승인 절차를 진행 중이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 약가우대 방안 수혜가 예상됐던 '페스코'의 보험급여 등재 절차 지지부진한 모습이다. 약 7개월 째 감감무소식이다.한국로슈의 '퍼제타'와 '허셉틴'의 피하주사제형 복합제 페스코(퍼투주맙·트라스투주맙)는 지난해 8월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과했다.이후 페스코는 약제급여평가위원회 보고를 거쳐 국민건강보험공단과 공급 및 품질관리 의무 등에 대한 협상 절차를 남겨 둔 상태였는데, 현재까지 아무런 진전이 없는 상태다.페스코는 정맥주사로 쓰이던 허셉틴, 퍼제타를 고정용량 피하주사로 바꾸면서 환자 편의성 개선 및 치료시간 감소에 대한 혁신성을 인정받아 항암제 최초의 개량생물의약품(바이오베터)으로 이름을 올렸다.허셉틴·퍼제타 정맥주사로 3주마다 유지요법 치료를 받던 전이성 HER2 양성 유방암 환자가 페스코 피하주사로 치료법을 바꾸면 투약 및 모니터링에 드는 시간은 총 270분(90 +180분)에서 20분(5 +15분)으로 기존 대비 약 90% 이상 줄어든다. 또한 페스코는 정맥혈관이 아닌 허벅지에 투여하는 피하주사로, 반복된 정맥주사로 인한 혈관 및 신경 손상 등을 줄여줄 수 있다.이같은 페스코의 장점은 의료파업 등으로 혼란을 겪고 있는 현 상황에도 적잖은 이점으로 작용할 수 있다. 하지만 빠르면 지난 연말 등재도 가능했던 절차가 지연되면서 페스코는 그림의 떡이 되고 있다.실제 바이오베터 약가우대 최초 적용 사례였던 '넥스비아자임(아발글루코시다제알파)'의 경우 최종 등재까지 5개월에 마무리됐다. 지난해부터 시작된 정부와 로슈의 줄다리기가 얼마나 더 길어질 지 지켜 볼 부분이다.NCCN 가이드라인은 페스코가 퍼제타·허셉틴을 대체할 수 있다고 명시하고 있으며, 실제로 영국에서는 페스코 출시 후 1년 동안 허셉틴, 퍼제타로 치료받던 환자 90%가 페스코로 치료법을 바꿨던 만큼, 등재가 이뤄진다면 한국에서도 허셉틴-퍼제타 치료를 받던 환자의 상당 수가 페스코로 전환할 것으로 전망된다.한편 정부는 지난 2016년 국내 보건의료 향상에 기여한 바이오시밀러와 기 허가된 바이오의약품보다 개량된 바이오베터 약가 우대방안을 발표했다.여기서 바이오베터의 경우 개량신약(합성의약품) 대비 개발이 어려운 점을 감안, 개발목표제품(오리지널 등) 약가의 100~120%로 산정키로 했으며 넥스비아자임이 첫 수혜 약물이 됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] 대장암 신약 '프루자클라'의 국내 상용화가 예고된다.관련 업계에 따르면 지난해 11월 식품의약품안전처로부터 글로벌 혁신제품 신속심사 지원(GIFT, Global Innovative products on Fast Track) 대상으로 지정된 한국다케다제약의 프루자클라(프루퀸티닙)의 허가 심사가 한창이다.GIFT 대상으로 지정되면 ▲허가자료 준비 지원 ▲준비된 자료부터 먼저 심사하는 수시 동반심사(rolling review) 적용 ▲품목설명회·보완설명회 등 심사자와 개발사 간 긴밀한 소통 ▲규제 관련 전문 컨설팅 등 신속한 제품화를 위한 다양한 지원을 받게 된다. 이에 따라 프루자클라 역시 빠른 품목 허가가 전망된다.프루자클라는 지난달 국내 희귀의약품으로 지정되기도 했으며, 지난해 5월 미국 FDA로부터 우선심사 대상으로 지정된 후 같은 해 11월 최종 승인을 획득했다.이 약의 구체적인 적응증은 '이전에 플루오로피리미딘, 옥살리플라틴, 이리노테칸을 기본으로 하는 항암화학요법으로 치료받은 적이 있고 항VEGF 치료제, 항EGFR 치료제(RAS 정상형의 경우), 그리고 트리플루리딘/티피라실 및/또는 레고라페닙을 포함해 사용 가능한 치료제로 치료를 받은 적이 있거나 치료할 수 없는 전이성 직결장암(mCRC, metastatic colorectal cancer) 성인 환자의 치료'이다.프루자클라는 홍콩 허치메드에서 도입한 VEGFR 1/2/3저해제로, 다케다가 홍콩 허치메드로부터 도입한 약물이다.프루자클라의 유효성은 승인은 중국에서 실시돼 JAMA지에 게재된 FRESCO 연구와 LANCET지에 게재된 글로벌 FRESCO-2 연구를 통해 확인됐다. 해당 연구에서는 모두 치료이력이 있는 mCRC환자를 대상으로 프루자클라 병용요법(최적지지요법, BSC)과 위약 병용요법을 비교했다.그 결과, FRESCO와 FRESCO-2 연구 모두 주요 평가항목 및 중요한 부가 평가항목을 달성했으며 프루자클라를 투여한 총 734명의 환자에서 일관된 효과가 나타났다.이중 FRESCO-2에서 전체생존기간(OS) 중앙값은 프루퀸티닙 치료군이 7.4개월, 위약군이 4.8개월이었다. FRESCO 임상에서 전체 생존기간 중앙값은 프루퀸티닙 치료군이 9.3개월, 위약군이 6.6개월로 나타났다.한편 GIFT 제도는 ▲생명을 위협하는 암 등 중대한 질환 또는 희귀질환의 치료를 목적으로 하는 의약품 ▲생물테러감염병 또는 감염병 대유행 등 공중보건에 심각한 위해를 끼칠 우려가 있는 감염병 예방 또는 치료를 목적으로 하는 의약품 ▲보건복지부가 지정·공고한 혁신형 제약기업이 개발한 신약 ▲신속심사대상 의약품과 의료기기 조합 등 약물을 대상으로 지정하고 있다.

이진아 대표이사. [데일리팜=어윤호 기자] 누구나 멈칫할 때가 있다. 중요한 것은 얼마나 빠르게 움직임을 재개하느냐이다.글로벌제약사 바이엘코리아는 확실히 멈칫하는 느낌이 있었다. 간암치료제 '넥사바'와 '스티바가', 항응고제 '자렐토', 황반변성치료제 '아일리아'가 출시되고 선전했지만 차세대 먹거리에 대한 소식이 한동안 들리지 않았다. 신약의 국내 허가는 이뤄졌지만 보험급여 등재가 지지부진한 품목도 보였다.하지만 바이엘은 다시 움직이기 시작했다. 최근 6개월 간 심부전치료제 '베르쿠보'와 만성신장병치료제 '케린디아'를 잇따라 급여 출시하며 심혈관질환 강자의 건재함을 알렸다.또 하나의 커다란 변화도 있었다. 한국법인 설립 약 70년 만에 최초로 한국인 수장이 회사를 이끌게 된 것. 주인공은 지난해 11월 취임한 이진아(53) 대표이사다. 프리드리히 가우제, 닐스 헤스만, 잉그리드 드렉셀 등 줄곧 외국인을 세워왔던 바이엘 한국법인이기에, 그 상징성과 의미는 상당하다.새로운 제품과 새로운 사장, 전환기에 접어 든 바이엘코리아의 이진아 대표이사를 만나 봤다.-최초의 한국인 대표가 됐다. 본사의 방침이 변한 것인가?=올해는 한국 바이엘이 국내에 진출한 지 69년, 내년이면 70주년이 된다. 모든 글로벌 기업들이 그러하듯이, 새로운 시장의 진출 초기 단계에 성장에 기여하기 위해서는 글로벌과 지역(Region), 그리고 현지(Local) 마켓과의 연결 고리가 매우 중요하다. 그렇기 때문에 글로벌에서 역량있는 리더들이 부임하게 된다. 그러나 요즘에는 글로벌 제약사들의 80% 정도가 현지인 대표(Local leadership)를 선임하고 있다.바이엘이 지금까지 없던 한국인 대표를 이 시점에서 선임한 이유는 두 가지로 설명할 수 있을 것 같다.먼저, 한국 시장의 중요도가 높아지면서 다양한 기회와 경험을 통해 한국의 리더십과 역량을 보여주었기 때문이다. 이미 한국은 시장 경쟁력을 충분히 갖고 있으며 특히, 보험 시장으로써 지속가능한 성장에 대한 기대가 크다.또 하나는 한국이 가진 훌륭한 R&D 환경을 꼽고 싶다. 바이엘을 포함한 다수의 글로벌 회사들이 한국에서 초기 임상시험부터 시작해서 3상, 4상까지 그리고 최근에는 RWD(Real-World Data) 연구 측면에서도 한국의 가치에 대한 부분이 좀 더 부각되고 있다.-사실 신약 출시 소식이 뜸했다. 베르쿠보와 케렌디아의 론칭으로 세대교체를 꿰하고 있는데, 기대가 클 듯 하다.=바이엘은 심혈관, 안과, 항암, 여성 건강 분야까지 아우르는 폭넓은 치료제 포트폴리오가 강점인 기업이다. 또 잘 알려진 것처럼 아스피린, 자렐토를 필두로 심혈관질환 치료제 시장에서 세계 5대 제약사 중 하나다.이 같은 명맥을 베르쿠보와 케렌디아가 이어 갈 것이다. 두 약물은 점차 복합 만성 질환에서 증가하고 있는 복잡성을 해결하기 위해 맞춤 개발됐고 이는 고령화 시대 심장∙신장 분야의 혁신적인 성장 동력이 될 것이다.특히 기대가 큰 제품은 케렌디아다. 대표적인 만성 질환인 당뇨병 중 2형 당뇨병 환자의 최대 40%가 만성 신장병을 동반한 것으로 알려져 있으며, 우리나라의 경우 2형 당뇨병이 말기신부전 원인 질환의 절반 가량을 차지하고 있다.이런 상황 속에서 안타깝게도 약 20년 간 급여까지 받은 새로운 치료제가 없었다. 특히, 제2형 당뇨병 동반 만성 신질환에서 미충족 수요를 겨냥한 약은 케렌디아가 최초라고 볼 수 있다.-항암제 얘길 해보자. 사실 지금은 수많은 다국적사들이 항암제 역량 강화에 집중하고 있다. 그만큼 대세가 됐다. 바이엘은 오랜 기간 간암 쪽에서 리더 기업으로 평가됐지만 이후 큰 움직임이 없다. 국내에서는 전립선암치료제 '뉴베카'가 허가됐지만 활용되지 못하고 있다.=뉴베카와 관련해서는 국내 상황에 맞추어 전립선암 환자들의 약제 접근성을 높일 수 있도록 다각도로 노력하고 있다. 다만, 아직 구체적인 소식을 전하기는 이른 상황이다.또 최근 글로벌 제약사들 대부분이 항암제 분야에 집중하고 있는 것이 사실이다. 그러나 바이엘은 균형 있는 포트폴리오를 바탕으로 다양한 질환에서 새로운 치료옵션을 제공하고자 한다. 물론 항암 분야 역시 계속 혁신적인 제품을 발굴해 나가고 있다.-한국인인 만큼, 우리나라 보험급여 제도에 대한 이해도가 높을 것이다. 앞으로 정부, 그리고 본사와 어떻게 소통해 나갈 생각인가?=우리나라가 국민건강보험 시장이다 보니 제한적인 재정으로 인해 한계가 발생할 수 있다. 아무리 좋은 약, 혁신적인 약이 개발됐어도 한국 보험 기준에 맞지 않거나 경제성 평가 기준을 충족하지 않으면 국내에 들어올 수 가 없다. 안타까운 부분이다.그러나 분명 정부도 필요하면 급여를 해줄 수 있다는 기조를 갖고 있다. 약제의 가치를 전달함에 있어 회사의 역할이 굉장히 중요하다고 생각하고 그 간극을 줄이기 위해 노력할 것이다.좋은 사례도 있다. NTRK 유전자 융합암은 환자군이 굉장히 적은 희소암이라 급여가 어려울 것으로 예상했지만 '비트락비'의 임상적 유효성과 안전성 프로파일을 바탕으로 급여권에 진입했다. 케렌디아와 베르쿠보 역시 한국 시장에서 두 약제의 필요성을 글로벌에 전달하기 위해 부단히 노력했고, 결과적으로 빠르게 국내 시장에 출시할 수 있게 됐다.-본사 차원에서 바이엘의 조직 체계가 바뀌고 있다. 새로운 운영 방식인 'DSO(Dynamic shared ownership)'를 발표하기도 했는데, 이는 파이프라인이 아닌, 질환별 부서 체계를 확립하는 등 큰 변화이다. 실제 타 제약사 한국법인은 현지화에 어려움을 겪기도 했다. 운영에 대한 유동적인 적용도 필요할 듯 하다.=충분히 발생할 수 있는 문제다. DSO는 회사마다 명칭은 다르지만 글로벌 시장에선 하나의 트렌드로 자리잡고 있다. 환자와 의료진을 위한 가치 전달을 위해, 민첩한 조직을 형성해 상황에 더 잘 대응할 수 있는 능력을 기르는 것인데, 바이엘은 타 사와 다르게 국가별로 다른 방향으로 시행하고 있다는 점을 강조하고 싶다.작년에 바이엘의 글로벌 CEO가 각국의 법인들을 모아 놓고 컨퍼런스를 진행했다. 그 자리에서 경영 체계를 바꾸는 것은 집을 짓는 것과 유사하며 국가별로 토양이 다르고, 환경이 다르니 똑같은 집을 지을 수 없다고 말했다. 즉, 관료주의 탈피, 승인 절차 간소화 등 큰 틀은 같지만 세부사항, 상황에 따른 결정은 각 국가의 상황에 맞게 진행하는 것이다.

(사진 왼쪽부터) 사노피 듀피젠트와 레오파마 아트랄자. [데일리팜=어윤호 기자] 아토피피부염 영역에서 바이오의약품의 본격 경쟁이 시작된다.관련 업계에 따르면 레오파마코리아의 인터루킨-13(IL-13) 저해 기전 아토피피부염치료제 아트랄자(트랄로키누맙)가 오는 5월부터 급여 출시될 전망이다.아트랄자는 사노피-아벤티스코리아의 '듀피젠트(듀필루맙)'의 뒤를 잇는 두번째 생물학적제제다.이 약은 지난해 8월 국내 승인 후 11월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과하고 얼마 전 국민건강보험공단과 약가협상을 최종 타결했다. 빠르면 4월 등재가 가능한 상황이지만 회사 측은 5월 공식 출시를 목표로 준비 중인 것으로 확인됐다.구체적인 적응증은 성인(만 18세 이상) 및 청소년(만 12~17세)에서 국소치료제로 적절히 조절되지 않거나 이들 치료제가 권장되지 않는 중등도에서 중증 아토피피부염이다.아트랄자는 최초 600mg(150mg 주사 4회) 투여 후 2주 간격으로 300mg(150mg 주사 2회)씩 투여하며 특히 전문가 판단에 따라 치료 16주 후 피부가 깨끗하거나 거의 깨끗한 환자는 투여 간격을 4주에 1회로 조정할 수 있어 국내 중등도에서 중증 아토피피부염 환자들에게 새로운 투약 편의성을 제공할 수 있다.이 약은 인터루킨-13(IL-13)에만 선택적으로 작용하는 생물의약품이다. 참고로 사노피아벤티스코리아의 '듀피젠트(두필루맙)'의 경우 IL-4와 IL-13를 모두 차단하는데, 두 약물의 기전을 단순 비교하긴 어렵다.아트랄자의 아토피피부염 경쟁 합류가 향후 시장 판도에 어떤 영향을 미칠 지 지켜 볼 부분이다.듀피젠트의 경우 꾸준히 국내 시장에서 입지를 확대하고 있다. 먼저 지난 2월 위험분담제 재계약에 성공했다. 듀피젠트는 지난 2020년 1월부터 2023년 12월까지 4년 간 위험분담제 최초 계약을 맺었다. 계약 유형은 환급형, 총액제한형, 초기치료 비용 환급형이다.당시에는 성인의 중증 아토피 피부염에만 급여가 적용됐지만, 이후 급여확대를 통해 만 6세 이상 소아·청소년까지 급여가 확대됐다. 최근에는 만 6개월부터 만 5세까지 영유아 증중 아토피 피부염 환자에도 급여 적용이 논의되고 있다. 또한 아토피 피부염 뿐만 아니라 성인 천식에도 급여확대 논의가 진행되고 있다.한편 아토피피부염 시장은 경구제인 JAK억제제가 합류하면서 더욱 활기를 띄고 있다. JAK억제제 중 아토피피부염 적응증이 있는 치료제는 한국릴리의 '올루미언트(성분명 바리시티닙)'와 한국애브비의 '린버크(유파다시티닙)', 한국화이자의 '시빈코(아브로시티닙)' 등이며 이들 약제 모두 보험급여 적용이 이뤄졌다.

[데일리팜=어윤호 기자] 극소수 환자를 타깃하는 유전자치료제 '럭스터나'의 처방 환경이 조성되고 있다.관련 업계에 따르면 한국노바티스의 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 치료제 럭스터나(보레티진 네파보벡)는 삼성서울병원, 서울대병원, 신촌세브란스병원 등 상급종합병원의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.이중 삼성서울병원에서는 첫 투약이 이뤄지기도 했다.지난 2월 보험급여 목록에 등재된 럭스터나는 IRD 발생 원인 중 하나인 결핍, 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상 유전자로 대체해 기능을 회복시킨다. 질병의 근본적인 치료가 가능한 셈이다.다만 유전자치료제인 만큼, 처방 의료기관이 크게 확대되진 않은 것으로 판단된다. 럭스터나 투약을 위해 급여 기준에 맞는 진단 장비 등을 갖춘 병원은 제한적인 상황이기 때문이다.대상 환자수가 워낙 적은 만큼, 처방이 가능한 의료기관들이 환자를 스크리닝하고 혜택을 받도록 하는 것이 관건이다.럭스터나는 RPE65 유전자의 이중대립형질 돌연변이가 확인된 유전성 망막 질환 환자를 대상으로 진행된 3상 임상을 통해 유효성을 입증했다.임상 결과, 치료 1년 시점에 럭스터나 치료를 받은 환자군의 시기능(Functional Vision)이 치료를 받지 않은 대조군보다 통계적으로 유의하게 개선됐다.일상적인 보행 환경을 재현해 다양한 조도에서 여러 가지 높이의 장애물 코스를 통과하는 능력을 평가하는 '다중 휘도 운동성 검사(MLMT, Multi-Luminance Mobility Test)'의 평균 점수를 1차 평가변수로 치료 1년 시점에 평가한 결과, 럭스터나 치료군의 점수 변화는 1.8점으로, 대조군의 점수 변화인 0.2점보다 1.6점 높았다.한편 럭스터나는 지난 2021년 9월 급여 신청을 제출했지만 별다른 등재 절차의 진전이 없었다. 지난해 3월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에 상정됐지만 급여 기준 설정에 실패했고 자료를 보완, 재도전 끝에 지난 12월 약가협상을 타결하고 2월 부로 등재됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] '핀테플라'의 드라벳증후군 적응증이 국내 희귀의약품으로 지정됐다.식품의약품안전처는 최근 희귀의약품 지정 공고를 통해 이같이 밝혔다.UCB제약의 핀테플라(펜플루라민)는 2020년 FDA로부터 희귀 소아 뇌전증인 드라벳증후군 치료제로 먼저 허가를 받은 데 이어, 2022년 레녹스-가스토 증후군에도 적응증을 추가한 바 있다.1997년 미국에서 사용이 금지된 식욕억제제 펜플루라민은 뇌에서 세로토닌 생성을 촉진해 식욕을 억제하지만, 남용하면 중추신경 흥분과 심장판막 손상, 정신분열 증세 등을 유발하고 사망까지 이를 위험이 있어 판매가 중단된 약물이다. 현재 처방되고 있는 페라플루민은 저용량 경구액제 제형이다.펜플루라민은 2~18세 소아청소년을 대상으로 한 무작의, 이중맹검, 위약-대조군 임상 3상 연구를 통해 유효성을 입증했다.연구의 1차평가항목은 한달 평균 경련성 발작 빈도를 평가한 MCSF(monthly convulsive seizure frequency)였다.경련성 발작 빈도를 평가한 결과, 펜플루라민 복용군의 한 달 동안 평균 경련성 발작 빈도는 위약군보다 54.% 줄었다.또 펜플루라민군 54%가 임상적으로 의미 있게 MCSF가 감소한 반면, 위약군은 5% 줄었다. 무발작기간(Seizure-free interval) 중앙값도 펜플루라민 군이 위약군보다 길었고(22일 vs 13일), 발작이 한번 나타난 후 더 이상 발작이 나타나지 않는 비율이 펜플루라민군 12%, 위약군 0%였다.펜플루라민을 투여받은 환자들이 위약을 투여받은 환자들보다 유의미하게 발작적 경련이 감소됐다. 특히 3~4주 안에 경련이 감소했고, 14~15주까지 치료 효과가 유지됐다.한편 드라벳증후군은 영아기에 강직발작 후 근육의 수축과 이완이 교대로 일어나는 간대발작, 경련이 끝나면 잠에 빠지는 희귀질환이다. 질병 원인은 SCN1A 유전자가 바뀌었기 때문인 것으로 알려졌다.

[데일리팜=어윤호 기자] 컨슈머헬스케어 법인 '헤일리온'이 GSK로부터 온전한 독립을 선언했다.헤일리온의 한국법인인 헤일리온 코리아(Haleon Korea)는 20일 정식 사업자 변경 등록을 마치고 새로운 여정을 본격화한다고 밝혔다.이 회사는 지난 2022년 7월 GSK로부터 완전히 분사해 100% 컨슈머 헬스케어 비즈니스만 영위하는 전문 기업으로 출범했다.한국에서는 지난 1년 반 동안 제품 포장재 변경 등 제반 작업을 준비해왔으며, 마침내 이를 마무리하고 2024년 3월부터 공식적으로 헤일리온코리아로 출범하게 됐다는 설명이다.헤일리온코리아는 멀티비타민 브랜드인 ▲센트룸, 민감성치아 전용치약 브랜드인 ▲센소다인, 잇몸 관리치약인 ▲파로돈탁스, 틀니 세정재 및 부착재 브랜드인 ▲폴리덴트, 감기 증상완화 브랜드인 ▲테라플루, 코막힘 증상 완화 브랜드인 ▲오트리빈, 다한증 관리 브랜드인 ▲드리클로 등 12개의 유수 브랜드를 국내에 판매하고 있다.신동우 헤일리온 대표이사는 "앞으로도 과학적으로 검증된 제품들을 매년 선보이며 소비자들의 셀프케어 역량을 강화시키고 한국 컨슈머 헬스케어 시장의 발전을 위해 경주하겠다"고 말했다.한편 헤일리온은 2015년, 2020년 각각 노바티스 및 화이자, GSK의 컨슈머 헬스케어 사업부문을 통합하여 출범한 기업이다. 헤일리온의 사명은 건강함과 힘을 합친 이름이다. 건강함을 의미하는 고대 영어의 'Hale'과 힘과 연관되는 그리스어의 'Leon'을 합쳐서 탄생됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] 한국먼디파마는 습윤드레싱 브랜드 메디폼이 세계 보건의 날을 맞아 오는 7일까지 약사 응원 댓글 이벤트 '건강한 일상, 약사님과 함께!'를 진행한다고 20일 밝혔다.과거 습윤드레싱의 개발 이전에는 대부분의 환자들이 상처에 거즈나 1회용 밴드를 붙여 딱지가 생기게 함으로써 상처가 치유된다고 여겨왔다.하지만 이 같은 건조 드레싱 방법은 환부에 딱지가 생기며 치유가 지연될 뿐 아니라 흉터가 생기는 확률이 높고, 상처에 거즈가 붙어 교체 시 재생 피부가 떨어지는 등의 문제가 있었다.이후 메디폼 등 습윤드레싱 제품이 출시되며 환부를 촉촉하게 유지하는 것이 회복에 도움을 준다는 새로운 상처 치유법의 개념이 생겨났고 약사들의 올바른 복약지도가 이러한 개념을 소비자들에게 전달, 한국인의 상처 치유 인식 개선 및 습윤드레싱 인지도 제고에 큰 역할을 했다.먼디파마는 이에 세계 보건의 날을 기념해 국민들에게 건강한 지식과 올바른 제품을 추천하는 약사들을 응원하고자 본 이벤트를 기획했다는 설명이다.이벤트 참여 방법은 메디폼 공식 홈페이지 이벤트 탭 내 '건강한 일상, 약사님과 함께!' 게시글에 댓글로 기억에 남는 약사를 응원하는 댓글을 달면 된다.메디폼은 참여자 중 추첨을 통해 총 5명에게 10만 원 상당의 '메디폼 보건박스'를 증정한다. 당첨자는 홈페이지를 통해 오는 4월22일 공개된다.회사 관계자는 "메디폼은 이번 이벤트와 같이 상처 치유에 대한 올바른 정보를 제공하는 약사님들을 응원하고, 긴밀한 협력을 지속해 환자의 올바른 상처 치유에 도움될 수 있는 다양한 활동을 지속할 예정이다"라고 말했다.