[데일리팜=어윤호 기자] BTK억제제 '제이퍼카'가 보험급여 등재 성공에 바짝 다가섰다.취재 결과, 국민건강보험공단과 한국릴리의 재발성·불응성 외투세포림프종 치료제 제이퍼카(퍼토브루티닙)에 대한 약가협상을 최근 타결했다.이에 따라, 제이퍼카는 9월 건강보장정책심의위원회에 상정될 예정이며 10월부 등재가 점쳐진다.제이퍼카는 지난해 8월 식품의약품안전처로부터 이전에 BTK 억제제를 포함한 두 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 재발성 또는 불응성 외투세포 림프종(MCL) 성인 환자에서 단독요법으로 허가 받았다.이 약의 허가 전까지는 재발성·불응성 외투세포림프종 환자에서 기존 BTK억제제로 치료 후 질환이 진행된 경우, 해당 환자 집단에 사용하도록 국내 승인된 약물은 없었다.또 제이퍼카는 한가지 이상의 BTK억제제로 치료 후 재발성 또는 불응성 MCL 환자를 대상으로 효과를 보인 임상적 근거가 있는 최초이자 유일한 가역적 BTK억제제이며, 전임상 연구에 포함된 대부분의 키나제(98%)보다 BTK에 대해 300배 더 선택적으로 억제하는 특징을 가지고 있다.승인의 기반이 된 연구는 BRUIN 1/2상 임상으로, 해당 임상에서는 이전에 한 가지 이상의 BTK 억제제로 치료를 받은 재발성·불응성 외투세포림프종 성인 환자를 대상으로 제이퍼카의 임상적 유효성 및 안전성을 평가했다.이전에 BTK 억제제를 1가지 이상 투여 받은 일차 분석군(primary analysis set, PAS) 90명을 살펴본 결과, 56.7%의 전체 반응률(ORR)과 17.6개월의 반응 기간(DoR)을 보였다.제이퍼카 투여 후 가장 흔하게 발생한 이상반응은 피로(26.3%), 중성구 감소증(22.8%), 설사(22.1%), 그리고 타박상(19.0%)이었다. 이상반응으로 인한 치료 중단의 빈도는 1.2%이었고, 이상반응으로 인한 용량 감량의 빈도는 3.3%이었다.한편 제이퍼카는 반응률 결과를 바탕으로, 지난해 1월 미국 FDA 신속승인 절차에 따라 승인을 받았다.국내에서는 지난 해 6월, 이전에 BTK 억제제로 치료받은 경험이 있는 재발성 또는 불응성 성인 MCL 환자를 대상으로 한 단독요법으로 희귀의약품에 지정되기도 했다.

◆방송: 급바보(급여 바라보기) ◆진행: 어윤호 기자 ◆영상 편집: 영상제작팀 ◆출연: 김성주 법무법인 광장 전문위원[오프닝멘트/어윤호 기자] 안녕하세요. 데일리팜 어윤호 기자입니다. 오랫만에 인사 드리네요. 상당히 무더운 요즘인데요. 날씨 만큼이나, 핫한 주제 들고 왔으니, 기대해 주세요. 오늘도 급바보는 김성주 법무법인 광장 전문위원과 함께합니다. 안녕하세요.[김성주 전문위원] 네. 안녕하세요. 김성주입니다.[어 기자] 휴가는 잘 다녀오셨는지 모르겠네요. 그럼 급바보 한번 시작해 보도록 하겠습니다. 오늘 저희가 선정한 주제는요. 바로 미국 트럼프 정부의 '최혜국 대우 약가정책(MFN, Most-Favored-Nation)'입니다.보통 MFN이라 부르죠. 트럼프 정부가 도입 의사를 밝히면서 우리나라에도 적잖은 영향이 미칠 것으로 판단되고 있습니다. 우선, 어떤 정책인지 먼저 설명을 들어 볼까요?[김 위원] 트럼프 미국 대통령은 2025년 5월 MFN 가격정책에 대한 행정명령을 발표했습니다. 해당 내용은 선진국의 가장 낮은 가격으로 미국 의약품 가격을 조정하겠다는 내용을 담고 있는데요.우선은 미국의 메디케이드, 즉, 저소득층 의료보험에 속한 환자들에게 공급되는 의약품부터 MFN 가격을 적용한다는 것이고, 순차적으로 공공 의료보험인 메디케어 등으로 확대 적용하는 방식입니다.MFN 가격정책이 시행되는 경우 약 8~90%의 약가 인하 효과가 있을 것으로 미국 정부는 예상하고 있습니다. 실제 지난 7월 31일 트럼프 대통령은 글로벌 제약사 CEO에게 60일 이내, 오늘 9월29일까지 MFN 가격정책에 맞춰 약가를 인하하라고 통보한 상황입니다.[어 기자] 네. 위원님이 방금 언급하신 글로벌제약들에는 저희가 알고있는 대부분의 신약을 개발해 공급하고 있는 업체들이 거의 다 포함돼 있다고 보시면 됩니다.자. 어떻게 보면 상당히 좋은 정책으로 보여질 수 있습니다. 미국의 약가를 기준이 되는 선진국들 내에서 최저가로 낮추겠다는 얘기죠. 환자를 위한 정책으로 보여지기도 하구요.문제는 해당 선진국에 우리나라 역시 포함이 되고, 이것이 미치는 영향이 상당할 수 있다는 것이죠.[김 위원] 일단은 60일이라는 기간이 주어진 상황이기에, 조금 지켜 볼 필요는 있습니다. 따라서 단기간내 바로 적용되진 않을 듯 합니다.개인적으로는 글로벌제약사에서 미국에 대한 투자 등을 약속하는 경우 단기간에 약가 인하를 적용하기 보다는 일정 기간 유예하면서 입장 차를 계속 좁히지 않을까 예상기도 합니다.다만, 불확실성이 큰 만큼 신약 가격이 낮은 국가의 경우 출시가 지연될 가능성이 매우 높을 것 같다는 생각이 드네요.[어 기자] 네. 관세의 경우도 그랬고, 트럼프 대통령이 처음에 정책 기조를 발표할 때는 상당히 세개 말했다가 향후에 조정하는 경향이 있죠. 위원님도 지금 그 부분을 생각하시는 듯 합니다. 하지만 우리나라의 약가 정책에, 우리나라의 신약 도입에 분명이 영향은 있을 것으로 보여져요.지금 실제로, 국내에서 급여 등재를 절차를 밟던 신약이 갑자기 신청을 취하하는 상황이 발생하고 있기도 합니다. 본사에서 지시가 내려 온 것이죠.우리나라는 이미 약가가 낮다는 지적을 계속 받아 왔죠. 그런데 우리나라 약가에 맞춰 미국의 약가가 조정된다는 것은, 우리나라에 아예 등재하지 않으려는 기조를 더욱 강하게 만들 수 있는 것이죠. [김 위원] 맞습니다. 미국의 의약품 시장은 전 세계 1위 시장으로 절반에 가까운 글로벌 점유율을 갖고 있는 독보적인 국가이며, 우리와 비교 시 20배 이상 큰 시장을 갖고 있어요. 따라서 우리나라 약가가 미국 의약품 가격에 영향을 미칠 가능성이 있는 경우 '코리아패싱'이 발생할 수밖에 없습니다. 말씀하신 것처럼, MFN 정책 발표 후 들리는 얘기로는 보험 등재를 위해 제출된 신약이 평가를 철회하는 경우도 있고, 글로벌 제약사의 경우 신약 등재 신청을 위해서는 본사에 약가를 승인 받아야 하는데 본사 승인이 나지 않고 있다고 합니다.[어 기자] 비슷한 사례도 있었습니다. 중국이 우리나라를 참조한다는 얘기가 나왔을 때도 본사에서 국내 등재를 미루는 상황이 바로 발생했었죠. 중국이 이 정도인데, 미국이 우리나라 약가에 영향을 받는다면 정말 심각한 상황을 초래할 수도 있습니다.물론 의약품 정책에서 코리아 패싱이란 용어를 보건당국이 달갑지 않게 보는 점은 알고 있습니다. 단순히 단어를 떠나서, 실질적인 영향에 대한 고민이 필요한 상황입니다. 어떻게 준비를 해야 할까요?[김 위원] 결국은 '표시가 보전'이 필요한 때가 온 듯 합니다. 신약 측면에서는 표시가에 혜택이 있는 위험분담제가 단기적으로 적용할 수 있는 가장 효율적인 정책 방안이라고 할 수 있습니다.또한 신약 뿐 아니라 기등재된 품목에도 영향을 주고 있습니다. 한 예로, 최근 제약사에서 허가를 철회하면서 품목을 삭제한 바 있는데요. 기등재된 의약품의 경우에는 사후 약가 인하 기전으로 인한 지속적인 약가 인하를 대체할 수 있는 정책방안에 대해서도 고민이 필요합니다.국내개발 신약 일부에 적용되어 있는 약가 인하 대신 환급을 하는 제도를 글로벌제약사 품목에도 확대하는 방안도 생각해 볼 필요가 있습니다.결국 의약품 등재 지연 또는 철수는 환자가 부담해야 하는 몫이기 때문에 약가를 통제하고 인하하려는 정책 방향 보다는 환자, 제약업계 및 국가재정을 함께 고려한 종합적인 대책 마련이 필요한 시점입니다.[어 기자] 결국 우리나라가 갖고 있는 다양한 약가인하 기전으로 인해, 우리나라의 신약 도입이 어려워질 수 있다는 얘기입니다. 표시가 보전 등 단기적인 대책도 필요하지만, 장기적인 관점에서 우리나라 건강보험 재정의 지출구조 개선도 이제는 생각해 볼 때가 된 듯 합니다.물론 이중약가는 어찌보면 상당히 이기적인 정책입니다. 나라와 나라 간 실제 가격을 숨김으로써 불투명한 약가 영역을 넓히는 행위니까요. 하지만 한 국가의 자국민을 위한 어쩔 수 없는 선택지 이기도 한 것입니다. 이같은 딜레마 안에서 우리도 합리적인 선택이 필요한 시점입니다.어 기자의 급바보, 저희는 다음 시간에 찾아 뵙겠습니다. 감사합니다.

[데일리팜=어윤호 기자] BTK억제제 '제이퍼카'가 종합병원 처방권에 진입하고 있다.22일 관련 업계에 따르면 한국릴리의 재발성·불응성 외투세포림프종 치료제 제이퍼카(퍼토브루티닙)는 삼성서울병원, 부산대병원, 울산대병원 등 의료기관의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.제이퍼카가 현재 국민건강보험공단과 막바지 약가협상을 진행중인 만큼, 보험급여 등재에 성공할 경우 곧바로 실제 처방으로 이어질 것으로 판단된다.이 약은 지난해 8월 식품의약품안전처로부터 이전에 BTK 억제제를 포함한 두 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 재발성 또는 불응성 외투세포 림프종(MCL) 성인 환자에서 단독요법으로 허가 받았다.제이퍼카 허가 전까지는 재발성·불응성 외투세포림프종 환자에서 기존 BTK억제제로 치료 후 질환이 진행된 경우, 해당 환자 집단에 사용하도록 국내 승인된 약물은 없었다.또 제이퍼카는 한가지 이상의 BTK억제제로 치료 후 재발성 또는 불응성 MCL 환자를 대상으로 효과를 보인 임상적 근거가 있는 최초이자 유일한 가역적 BTK억제제이며, 전임상 연구에 포함된 대부분의 키나제(98%)보다 BTK에 대해 300배 더 선택적으로 억제하는 특징을 가지고 있다.승인의 기반이 된 연구는 BRUIN 1/2상 임상으로, 해당 임상에서는 이전에 한 가지 이상의 BTK 억제제로 치료를 받은 재발성·불응성 외투세포림프종 성인 환자를 대상으로 제이퍼카의 임상적 유효성 및 안전성을 평가했다.이전에 BTK 억제제를 1가지 이상 투여 받은 일차 분석군(primary analysis set, PAS) 90명을 살펴본 결과, 56.7%의 전체 반응률(ORR)과 17.6개월의 반응 기간(DoR)을 보였다.제이퍼카 투여 후 가장 흔하게 발생한 이상반응은 피로(26.3%), 중성구 감소증(22.8%), 설사(22.1%), 그리고 타박상(19.0%)이었다. 이상반응으로 인한 치료 중단의 빈도는 1.2%이었고, 이상반응으로 인한 용량 감량의 빈도는 3.3%이었다.한편 제이퍼카는 반응률 결과를 바탕으로, 지난해 1월 미국 FDA 신속승인 절차에 따라 승인을 받았다.국내에서는 지난 해 6월, 이전에 BTK 억제제로 치료받은 경험이 있는 재발성 또는 불응성 성인 MCL 환자를 대상으로 한 단독요법으로 희귀의약품에 지정되기도 했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 비만치료제로 돌풍을 일으키고 있는 '마운자로'가 보험급여 등재를 노린다. 도전 적응증은 당뇨병이다.관련업계에 따르면, 한국릴리는 GIP/GLP-1GIP/GLP-1 수용체 이중효능제 마운자로(터제파타이드)의 급여 신청을 제출하고 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 상정을 위한 절차를 밟고 있다.이에 따라, 비만치료제이자 당뇨병치료제인 마운자로가 급여 목록에 이름을 올릴 수 있을지 지켜 볼 부분이다.마운자로는 주 1회 투여로 GIP 수용체 및 GLP-1 수용체에 선택적으로 결합해 활성화하도록 설계된 단일분자 주사제로, 인슐린 분비 촉진, 인슐린 민감도 개선, 글루카곤 농도 감소를 통한 혈당 강하, 위 배출 지연을 통한 음식 섭취 감소 및 체중 감소에 도움을 준다.워낙 비만이 유명하지만 마운자로의 당뇨병 영역에서 성과는 상당하다. 혈당 조절 목표를 넘어, 10명 중 6명이 저혈당 위험 증가 없이 정상 혈당 수치를 달성해 심혈관계 합병증 예방과 사망률 감소라는 치료의 궁극적 목표에 도달했다는 평가를 받고 있다. 당뇨병에서 무려 '관해'라는 개념의 가능성까지 보여주고 있다.당뇨병 영역에서 마운자로는 '성인 제2형 당뇨병 환자의 혈당 조절 개선을 위한 식이요법과 운동요법의 보조제(단독요법, 병용요법)'로 허가됐다.2형당뇨병 적응증 허가는 위약, 세마글루티드(1mg), 인슐린데글루덱(100U/mL), 인슐린글라진(100U/mL) 대비 마운자로(5mg, 10mg, 15mg) 단독요법 또는 병용요법의 임상적 유효성 및 안전성 프로파일을 확인한 5개의 SURPASS 3상 임상시험(총 6278명 대상)을 기반으로 이뤄졌다. 마운자로는 모든 연구에서 대조군 대비 및 기저치 대비 당화혈색소(HbA1c)를 유의하게 개선했다.한편 최근에는 마운자로의 심혈관계 혜택을 입증한 3상 SURPASS-CVOT 연구의 톱라인 결과가 공개됐다.해당 연구에서 마운자로는 심혈관계 질환 사망, 심근경색, 뇌졸중을 포함하는 주요 심혈관계 사건(MACE-3) 발생률에서 트루리시티 대비 비열등성을 입증하면서 임상시험 1차 목표를 달성했다. 또한 당화혈색소, 체중, 신장 기능, 모든 원인에 의한 사망의 주요 지표에서 개선 효과를 나타냈다.

[데일리팜=어윤호 기자] 진성적혈구증가증치료제 '베스레미'가 보험급여 목록에 등재될 전망이다.국민건강보험공단과 파마에센시아코리아는 최근 베스레미(로페그인터페론알파-2b)에 대한 약가협상을 최종 타결했다. 이에 따라, 건강보험정책심의위원회만 통과하면 9월 정식 등재가 가능한 상황이다.베스레미는 지난 2023년 3월 하이드록시우레아에 불응성 또는 불내성 인진성 적혈구증가증에 급여 절차를 진행했지만 같은해 7월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회의 벽을 넘지 못했다. 당시 암질심은 2차 치료제로서 베스레미에 대한 임상적 유용성을 판단할 근거가 부족하다고 판단했다.파마에센시아는 이후 베스레미의 국내 임상자료를 추가, 2차요법에서 유효성 근거를 보완, 지난해 3월 급여 신청을 다시 제출, 같은해 7월 암질심을 통과했으며 5월 약제급여평가위원회를 통과, 이번에 협상 단계까지 마무리했다.베스레미는 진성적혈구증가증의 원인인 JAK2 돌연변이 유전자를 선택적으로 제거하는 차세대 인터페론이다.기존 인터페론의 순도와 내약성을 개선해 초기 1.5년 간은 2주에 한번, 그 이후로는 4주에 한번 투여할 수 있도록 개발된 약제이다.베스레미는 현재 미국종합암네트워크(NCCN), 유럽백혈병네트워크(ELN) 가이드라인 내 진성적혈구증가증치료제로 과거 치료이력에 상관없이 권고되고 있다.한편 진성적혈구증가증은 골수의 체세포돌연변이가 골수기능을 비정상적으로 활성화시켜 적혈구를 과다생성 하는 희귀 혈액암이다.심평원 자료에 따르면 국내 유병 환자 수는 5000명 정도로 과반수 환자에게 하이드록시우레아가 주로 사용되고 있다. 그러나 현재 급여 적용 약제들은 근본 치료가 불가능하고 하이드록시우레아 치료에 실패한 경우 새로운 대안이 없어 환자의 미충족 수요가 높은 질환이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 우리나라 보험급여 제도를 논할때 '생명을 위협하는'이란 수식어는 많은 갈증을 유발한다. 아마도 제약업계가 바라는 가장 오래된 제거 대상 1순위라 해도 과언이 아닐 것이다.위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement)와 경제성평가면제제도의 대상이 그랬고, 최근에는 또 다른 염원이었던 ICER 임계값 탄력 적용을 받기 위한 혁신신약 우대방안에도 '생명을 위협하는'이란 수식어는 형태를 바꿔 암묵적으로 적용되는 모습이다.하지만 이제, 사람이 죽을 정도가 돼야 심각한 질환이란 인식 자체에 대한 의문을 가질 필요가 있다. 특히 관련 질환과 합병증 등을 포함하면 수많은 인구의 간접적 사망원인이 되는 만성질환 신약들은 현 급여제도에서 외딴 섬이 되버린지 오래다.이미 올드드럭이 즐비하고 신약의 출몰 자체가 줄었다지만, 패러다임이 전환하는 신약이 있음에도, 대부분 방치되고 있다.유방암치료제 '트로델비'가 최초로 혁신 신약 우대방안 대상으로, ICER 혜택을 받고 6월부터 급여 목록에 등재됐다. 알려진 바에 의하면 트로델비는 임계값이 7000만원대로 책정됐다. 전례없는 금액이다.건강보험심사평가원은 명시적인 임계값을 사용하지 않는다고 밝혔지만 경제성 평가 제도가 최초 도입된 2007년 당시 1인당 GDP인 2500만원 기준 일반 약제 2500만원, 항암제 5000만원으로 ICER 임계값이 설정된 이후, 18년째 유지되고 있다는 것은 정설이다. 실제 지난해 심평원이 밝힌 2019~2023년 경제성평가 제출 약제의 ICER값은 일반약제가 1206~3610만원, 항암제가2588~4792만 원이었다.트로델비가 중대한 족적인 이유다. 다만 이같은 족적이 극히 드문 사례가 되지 않아야 한다. 혜택을 내놓고 적용이 없는 것은 무용이다. ICER 혜택을 받기 위한 기준에는 '생존기간 연장 등 최종 결과지표에서 현저한 임상적 개선이 인정 가능한 경우'라는 조항을 포함 3가지 요건이 제시되고 있다.생존기간이란 단어에 '생명을 위협하는'이란 뜻이 내포돼 있지만 명확한 상황은 아니었다. 하지만 지난해 11월 김국희 심평원 약제관리실장은 "질환의 위중도, 사회적 질병 부담 등을 고려해 혁신성 인정이 필요한 경우 명문화된 세가지 요건 전부를 만족하지 못하더라도 ICER 임계값을 상향 조절할 수 있다"고 밝혔다. 이는 유연한 심사 가능성을 시사한다.지난 7월 이재명 정부의 신임 보건복지부 장관으로 임명된 정은경 장관도 국회 인사청문회 당시 트로델비 사례를 언급하며 혁신성 인정을 위한 정책 변화 필요성에 공감을 표한 바 있다.이같은 상황에서, 비만치료제로 그야말로 세간의 이목을 받고 있는 '마운자로'가 최근 당뇨병 적응증에 대한 급여 신청을 제출했다. 워낙 비만이 유명하지만 마운자로의 당뇨병 영역에서 성과는 상당하다. 혈당 조절 목표를 넘어, 10명 중 6명이 저혈당 위험 증가 없이 정상 혈당 수치를 달성해 심혈관계 합병증 예방과 사망률 감소라는 치료의 궁극적 목표에 도달했다는 평가를 받고 있다. 당뇨병에서 무려 '관해'라는 개념의 가능성까지 보여주고 있다.그러나 일반적인 등재 절차를 밟는다고 가정할 때, 마운자로가 당뇨병 급여 등재에 성공할 가능성은 극히 낮아 보인다. 앞서 언급했듯, 만성질환은 이미 특허만료 의약품들이 주로 처방되고 있다. 이들 약제가 비교대상인 상황에서, 바이오 신약의 진입에 밝은 전망을 내놓기는 어렵다.신약과 약가는 지금, 그 어느때보다 중대한 시류에 놓여 있다. 트럼프 정부의 우리나라 약가 정책 압박과 고가약의 홍수 속에서 '코리아 패싱'에 대한 우려와 함께 향후 정책 방향성이 국민건강에 지대한 영향을 미칠 수 있다.이미 초고령 사회로 진입한 한국이 앞으로 마주하게 될 보건 위기를 극복하기 위해서는 중장기적 관점에서 지속 가능한 사회를 조성할 수 있는 방향으로 정책적 결단이 필요한 시점이다. "아플 때 누구도 걱정 없는 나라 만들겠다"는 이재명 정부에 기대를 걸어 본다.

[데일리팜=어윤호 기자] PARP저해제 '린파자'의 전립선암 보험급여 확대에 진전이 생길지 관심이 모아진다.관련 업계에 따르면 한국아스트라제네카의 PARP(Poly ADP-ribose polymerase)저해제 린파자(올라파립)가 내달(9월) 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정될 것으로 예상된다.구체적인 상정 적응증은 2종으로 이전에 ▲새로운 호르몬 치료제 치료 후 질병이 진행한 경험이 있는 BRCA 변이 전이성 거세 저항성 전립선암 성인 환자의 치료 ▲전이성 거세 저항성 전립선암 진단 후 항암화학요법 치료경험이 없는 성인 환자에서 아비라테론 및 프레드니솔론과의 병용요법이다.린파자의 전립선암 급여 도전은 이번이 두번째다. 아스트라제네카는 2022년 BRCA 변이 전립선암에 대한 급여 등재에 도전했지만 당시, 암질심 통과 후 절차에서 합의를 이루지 못하고 취하한 바 있다.이에 따라, 두번째 급여 논의는 성공할 수 있을지 지켜 볼 부분이다.한편 린파자는 2건의 3상 Profound 연구와 PROpel 연구를 통해 전립선암에서 유효성을 입증했다.PROfound 연구에서 BRCA1/2 변이가 있는 mCRPC 환자군에 대한 하위분석 결과, 이전 아비라테론 또는 '엑스탄디(엔잘루타마이드)' 치료 후 진행된 환자에서, 린파자는 방사선학적 무진행생존기간(rPFS)을 중앙값 9.8개월로 대조군의 3.0개월보다 크게 향상시켰다. 전체생존기간(OS)도 중앙값 20.1개월로, 대조군의 14.4개월보다 개선된 결과를 보였다.PROpel 연구에서는 이전에 항암화학요법을 받지 않은 mCRPC 환자를 대상으로 린파자와 아비라테론의 병용요법이 평가됐다.연구 결과, 병용요법은 아비라테론 단독요법 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 34% 감소시켰으며, rPFS는 병용군에서 24.8개월로, 아비라테론 단독군의 16.6개월보다 8.2개월 연장됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] PCSK9억제제 '프랄런트'의 새로운 제형이 종합병원 처방권에 진입하고 있다.관련 업계에 따르면 사노피-아벤티스코리아의 원발성 고콜레스테롤혈증 및 혼합형 이상지질혈증 치료제 프랄런트(알리로쿠맙)의 펜 제형인 프랄런트펜주 300mg이 서울대병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 상급종합병원의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.프랄런트펜주 300mg은 기존 용량과 유사한 LDL-C 저하 효과를 유지하면서도, 4주(1개월) 간격(Q4W) 투여가 가능해 치료 편의성과 환자 순응도를 높였다.이 약은 국내에서 유일하게 75mg, 150mg, 300mg의 세 가지 용량을 제공하는 PCKS9억제제로, 모든 용량에서 죽상경화성 심혈관계 질환(ASCVD) 환자의 심혈관 위험 감소 치료 적응증을 보유하게 됐다.PK/PD 연구를 통해 프랄런트펜주 300mg의 LDL-C 강하 효과가 확인됐는데, 프랄런트펜주 300mg 단일 용량 투여 후 3일째부터 LDL-C 강하 효과를 보여 22일째 최대 평균 감소율 73.7%를 기록했다.이러한 LDL-C 강하 효과는 43일까지 유지됐는데, 기존 프랄런트펜주 75mg(8일 지속), 150mg(15일 지속) 대비 더 긴 지속 효과를 보였다.프랄런트펜주 300mg은 지난 4월부터 보험급여 목록에 등재됐다.이에 따라, 프랄런트펜주는 ▲원발성 고콜레스테롤혈증 및 혼합형 이상지질혈증 환자가 스타틴과 에제티미브를 병용투여했으나 반응이 불충분한 경우(LDL-C 수치가 기저치 대비 50% 이상 감소하지 않거나 LDL-C≥100mg/dL)와 스타틴 불내성 ▲죽상경화성 심혈관계 질환 환자가 최대 내약 용량 스타틴과 에제티미브를 병용투여했으나 반응이 불충분한 경우(LDL-C 수치가 기저치 대비 50% 이상 감소하지 않거나 LDL-C≥70mg/dL)에 추가 투여 시 해당 제형에서 급여 처방이 가능하다.한편 최대 내약 용량 스타틴을 복용하거나 최대 내약 용량 스타틴과 다른 지질 저하 치료제를 병용한 환자와 스타틴을 복용하지 않은 환자를 대상으로 진행한 3상 임상연구 CHOICE 1에서 프랄런트펜주 300mg 초기 용량 요법은 유효성, 장기 안전성 프로파일, 내약성을 보였다.연구에 따르면 24주 시점에 프랄런트펜주 300mg과 스타틴 병용 투여군의 베이스라인 대비 LDL-C 감소 효과는 58.8%로 위약군(0.1% 감소) 대비 유의미한 결과를 보였다.죽상경화성 심혈관질환 적응증은 ODYSSEY OUTCOMES 연구를 통해 유효성을 확인했다. 심근경색 및 불안정 협심증을 포함한 급성관상동맥증후군(ACS) 성인 환자 1만8924명이 참여한 연구이다.그 결과, 프랄런트는 1차 평가변수인 위약군 대비 주요 심혈관 사건(MACE) 위험을 위약군 대비 15% 더 유의하게 감소시켰다. 2차 평가변수 중 모든 원인으로부터의 사망률의 감소 경향성도 관찰했으며 이는 계층적 통계 검정에서 명목적으로 유의했다.아울러 프랄런트 투여 4주차에 LDL-C는 최대 감소 효과를 보였으며, 투여 4년 후에도 평균 54.7% 감소율을 유지했다. 고강도 스타틴을 병용한 환자의 89%에서 LDL-C 감소를 보였다.

[데일리팜=어윤호 기자] 3년째 비급여에 머물고 있는 '임핀지'의 담도암 급여 절차에 진전일 생길지 관심이 모아진다.관련 업계에 따르면 하반기 한국아스트라제네카의 PD-L1저해 기전 면역항암제 임핀지(더발루맙)의 담도암 급여 확대 안건의 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 상정이 점쳐진다.환자의 평균 생존기간이 7개월 남짓에 불과했던 열악한 담도암에서 임핀지의 등장은 치료 환경에 변화를 가져왔다.임핀지는 기존 표준치료였던 항암화학요법 대비 3년 시점에서 전체생존율을 2배 이상 개선했으며, 한국인 환자를 대상으로 한 하위 분석에서는 전체 환자군보다 더욱 우수한 생존 혜택을 입증했다.캐나다, 영국, 호주, 일본, 대만과 같은 나라들은 임핀지의 임상적 혁신성을 인정해 급여를 빠르게 적용했다.영국의 경우 담도암 치료의 열악한 현실과 임핀지가 최초의 담도암 1차 치료제라는 점을 고려해, 경제성 평가 시 예외적으로 질보정수명(QALY, Quality Adjusted Life Years)에 가중치를 부여해 탄력적으로 ICER값을 적용했다.그러나 국내에서는 급여 장벽을 넘지 못하고 환자들의 실질적인 치료 접근성이 제한되고 있다. 임핀지가 전이성 담도암 1차 치료제로 식품의약품안전처 허가를 획득한 지 3년이 지난 상황이다.담도암 적응증은 2024년 11월 암질심을 통과했지만 현재까지 큰 진전이 없는 상황이다.홍정용 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 "정부, 제약사, 의료진 모두의 궁극적인 목표는 담도암 환자들에게 신속하게 표준치료로 입증된 임핀지 치료 혜택을 제공하는 것이다. 담도암 환자의 치료 접근성을 강화하기 위해 제도적 유연성을 강화할 방안을 강구해야 한다"고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 식도암 보험급여 등재에 성공한 '테빔브라'가 빠르게 걸음을 옮기고 있다.비원메디슨코리아는 지난 6월 추가 승인된 PD-1저해 기전 면역항암제 테빔브라(티슬렐리주맙)의 5개 적응증에 대한 급여 신청을 허가 당일 제출한 것으로 확인됐다.테빔브라는 지난 4월 면역항암제 최초로 식도암 급여 성공 후 식도암, 위암, 비소세포폐암 등 고형암에서 5개 적응증을 추가했다.구체적인 확대 적응증은 ▲절제 불가능, 국소 진행성 또는 전이성 식도암 환자에서 1차 병용요법 ▲절제가 불가능하거나 전이성, HER2 음성 위암 또는 위식도접합부 선암 환자에서 1차 병용요법 ▲비소세포폐암 1차 병용요법 2종과 2차 단독요법 등이다.테빔브라는 이미 미국 FDA로부터 절제 불가능 또는 전이성 식도편평세포암의 1차 및 2차 치료 뿐 아니라, 진행성 위암(GC)의 1차 치료제로 허가 받았다.유럽의약품청(EMA)에서는 식도편평세포암의 1차 및 2차 치료, 진행성 위암의 1차 치료, 비소세포폐암(NSCLC)의 1차 및 2차 치료제로 허가 받는 등, 글로벌 시장에서 다양한 적응증 확대가 이뤄지고 있다.여기에 빠르게 추가 적응증에 대한 급여 절차를 진행하고 있는 만큼, 국내에서도 향후 여러 암종에서 테빔브라의 역할이 확대될 것으로 전망된다.특히, 최초 등재부터 '합리적 약가'를 표명하며 정부와 협상을 타결한 비원메디슨의 행적이 있었기 때문에 더욱 기대가 높아지고 있다.식도암을 비롯해 면역항암제의 적응증별 급여율이 떨어지는 이유는 역시 약가와 재정이다.폐암 등 일부 암종에서 급여 적용이 이루어진 후, 면역항암제의 전체 청구 금액과 건강보험 내 항암제 점유율이 크게 증가해, 재정 부담이 늘어났다는 평가를 받고 있다. 2023년 기준 항암제 청구액은 2조4000억원 규모인데, 면역항암제 청구액은 약 5000억원으로 전체 항암제 청구액의 20%를 차지한다.비원메디슨이 이번에도 '혁신적 신약을 합리적인 약가에 제공, 소외된 환자를 없애겠다'는 회사 철학을 지켜낼 수 있을지 지켜 볼 부분이다.한편 테빔브라는 RATIONALE 임상시험 시리즈 (RATIONALE-303, 304, 305, 306, 307)를 통해 다양한 적응증에서 유효성과 안전성을 입증했다.특히 식도편평세포암과 위 또는 위식도접합부 선암에서는 전체 환자군에서 임상적 혜택을 확인했으며, PD-L1 발현에 따라 사전 지정된 하위군에서도 일관된 결과를 보였다.

[데일리팜=어윤호 기자] 희귀질환 신장질환 신약 '반라피아'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다.식품의약품안전처는 최근 공고를 통해 이같이 밝혔다. 구체적인 지정 적응증은 '요중 단백질 대 크레아티닌 비율(UPCR)이 1.5g/g 이상인 성인 원발성 면역글로불린 A 신병증(IgAN) 환자의 치료'이다.반라피아(Vanrafia, 아트라센탄)는 지난 4월 미국 FDA로부터 가속승인(accelerated approval)을 취득한 바 있다.이 약은 1일 1회 경구복용하는 비스테로이드성 치료제로 레닌-안지오텐신계(RAS) 저해제를 포함한 지지요법과 병용할 수 있으며, 나트륨-포도당 공동수송체-2(GSLT-2)저해제와도 병용이 가능하다.반라피아는 3상 ALIGN 연구의 중간분석을 통해 유효성을 입증했다. 해당 연구에서 반라피아가 IgAN 환자의 신장 기능 저하를 늦출 수 있는지 여부는 아직 입증되지 않았다.다만 ALIGN 연구에서 반라피아와 RAS억제제 병용요법을 투여받은 환자들은 위약군에 비해 단백뇨가 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의하게 36.1% 감소했다. 이같은 결과는 이르면 6주 차부터 관찰됐고 36주 동안 지속됐다.반라피아가 UPCR에 미치는 효과는 주요 연구 코호트에서 연령, 성별, 인종, eGFR 및 단백뇨 등 기저 질병 특성을 포함한 하위그룹 전반에 걸쳐 일관되게 나타났다.한편 면역글로불린 A 신병증은 면역체계가 신장을 공격하는 진행성 희귀 자가면역 신장질환으로 종종 사구체 염증과 단백뇨를 유발한다.지속적인 단백뇨가 있는 IgAN 환자의 최대 50%는 진단 후 10~20년 이내에 신부전으로 진행돼 유지 투석 및 신장 이식을 필요로 하게 되며 치료에 대한 반응이 다양할 수 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 원발성 담즙성 담관염 신약 '리브델지'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다.식품의약품안전처는 최근 공고를 통해 이같이 밝혔다. 구체적인 지정 적응증은 '우르데옥시콜산에 대한 반응이 부적절하거나 불내성인 성인의 원발성 담즙성 담관염(PBC, Primary Biliary Cholangitis)의 치료'이다.리브델지(Livdelzi, 셀라델파)는 지난 6월 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT, Global Innovative products on Fast Track) 대상으로 지정되기도 했다..PBC는 간 내 담관의 만성 염증 및 파괴로 인해 담즙 정체와 간 손상을 유발하며, 궁극적으로 간경변증 및 간부전으로 진행될 수 있는 희귀 난치성 자가면역 질환이다.현재 우르소데옥시콜산(UDCA)이 1차치료제로 쓰이고 있지만 UDCA에 대한 반응이 불충분하거나 내약성 문제가 있는 환자들을 위한 새로운 치료 전략의 필요성이 지속적으로 제기돼 왔다.셀라델파는 경구용 과산화소체(peroxisome) 증식 활성화 수용체(PPAR) 델타에 선택적으로 작용하는 약물이다.이 약은 3상 RESPONSE 연구를 통해 유효성을 입증했다. RESPONSE 연구는 UDCA에 불충분한 반응을 보이거나 내약성이 없는 성인 PBC 환자를 대상으로 셀라델파의 유효성 및 안전성을 위약과 비교 평가하는 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 방식으로 진행됐다.연구 결과, 셀라델파 투여군은 12개월 차에 1차 평가변수인 복합 생화학적 반응(ALP 수치 및 총 빌리루빈 수치 개선)에 62%가 도달하며, 위약군의 20% 대비 통계적으로 유의미한 우월성을 입증했다. 특히 셀라델파 치료군 중 25%에서는 ALP 수치가 정상화되는 유의미한 결과가 관찰됐다.주요 2차 평가변수였던 가려움증 개선에서도 셀라델파의 효과가 확인됐다. 연구 시작 시점 대비 6개월 차에 중등도-중증 가려움증을 호소하던 환자군에서 셀라델파 치료군은 평균 3.2점의 가려움증 수치 감소를 보여 위약군의 1.7점 감소 수치보다 통계적으로 유의미한 개선 효과를 입증했다.한편 리브델지는 지난해 8월 미국 FDA로부터 신속 승인을 획득했으며, 지난 2월 유럽에서도 허가됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] '브린텔릭스'가 항우울제 시장에서 10년 간 굳건한 입지를 구축하고 있다. 제네릭 진입 등 이슈에도 흔들리지 않는 모양새다.관련 업계에 따르면 한국룬드벡의 브린텔릭스(보티옥세틴)는 항우울제 시장에서 지난 10년간 지속적으로 성장을 해왔으며, 2025년 1분기 IQVIA 데이터 기준, 항우울제 시장에서 매출 2위를 기록했다.2015년 국내에 처음 도입된 브린텔릭스는 기존 항우울제인 선택적 세로토닌재흡수억제제(SSRI)나 세로토닌노르에피네프린재흡수억제제(SNRI)가 세로토닌 또는 노르에피네프린의 재흡수를 차단해 항우울 작용을 나타내던 것과는 차별화된다.브린텔릭스는 다양한 세로토닌 수용체에 작용함과 동시에 세로토닌 재흡수 억제를 하는 새로운 기전의 항우울제이다. 이를 통해 세로토닌뿐만 아니라 다양한 신경전달물질의 균형을 맞춰주고, 주요우울장애 환자의 우울 증상 개선뿐 아니라 인지 증상(집중력, 주의력, 학습 능력, 실행 능력) 개선 효과를 보여준다.실제 브린텔릭스는 주요우울장애 환자에서 나타나는 주의력 저하, 집중력 부족, 기억력 감퇴 등 인지 증상을 유의하게 개선하는 효과를 입증했다.아울러 우울증 환자의 동기부여 저하 및 에너지 부족 증상을 유의하게 개선하였고, 감정적 둔화 역시 통계적으로 의미 있게 개선하는 것으로 확인됐다.이러한 인지적·정서적 증상 개선 효과는 단기간 치료에만 국한되지 않았다. 브린텔릭스는 52주에 이르는 장기 연구를 통해 지속적인 항우울 효과를 입증했으며, 주요우울장애 환자의 재발률을 위약 대비 약 50% 낮춘 것으로 보고됐다.회사 관계자는 "브린텔릭스는 올해 국내 출시 10주년을 맞아, 축적된 임상 경험과 제품 신뢰를 바탕으로 더 많은 환자에게 도움을 줄 수 있도록 다양한 활동을 준비하고 있다. 앞으로도 환자 중심의 치료 옵션으로서 우울증 치료에 기여해 나갈 것이다"라고 밝혔다.

[데일리팜=어윤호 기자] GIST치료제 '킨락'이 국내 희귀의약품으로 지정됐다.식품의약품안전처는 4일 공고를 통해 이같이 밝혔다. 오노약품공업의 위장관기질종양(GIST, Gastrointestinal Stromal Tumor)치료제 킨락(Qinlock, 리프레티닙)은 지난달 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT, Global Innovative products on Fast Track) 대상으로 지정되기도 했다.킨락은 '글리벡(이매티닙)'을 포함해 3가지 이상 키나아제억제제로 치료받은 이력이 있는 진행성 위장관기질종양 환자 치료에 사용된다.이 약은 미국 FDA와 유럽 EMA에서도 희귀의약품으로 지정된 바 있다. FDA에서는 패스트트랙 및 혁신의약품지정(BTD)으로 선정돼 2020년 허가를 획득했으며, EMA에서는 2021년 승인이 이뤄졌다.킨락은 GIST 환자를 대상으로 한 INVICTUS 임상 3상 연구를 통해 유효성을 입증했다.129명의 환자를 대상으로 진행된 해당 연구에서, 리프레티닙 투여군의 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 6.3개월로, 위약군의 1.0개월 대비 현저히 개선된 결과를 보였다. 또한, 킨락은 위약 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 약 85% 감소시켜 통계적으로 유의미한 효능을 입증했다.한편 GIST는 전체 위장관에서 발생 가능한 암인데다 내시경을 통해 볼 수 있는 점막층이 아닌 그 아래 점막하층이나 근육층에서 발생하기 때문에 조기 발견이 어려운 단점이 있다. 대부분은 양성 종양이지만 20~30%가 악성 종양이다.증상은 종양이 커지거나 암세포가 점막하층이나 근육층을 뚫고 나와 점막을 침범하면서 나타난다. 위장관기질종양이 커지면서 복통이 나타날 수 있고, 심지어 장이 막히는 장폐색을 유발할 수 있다.치료제로는 1차 약제인 글리벵 이외에도 2차 요법에 '수텐(수니티닙)', 3차 요법에 '스티바가(레고라페닙)' 등이 있으며 킨락은 4차 요법에 승인된 상황이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 한국글로벌의약산업협회(KRPIA)가 변화보다 유지를 선택했다. 협회는 최근 사실상 직능단체를 이끄는 상근부회장 직에 이영신(68) 부회장을 연임키로 확정했다.이는 상근부회장 선임 관련 정관까지 개정하면서 이뤄진 결정이다. 본래 정관상 부회장 자리는 1회만 연임이 가능하다. 이영신 부회장은 지난 2019년 선임 이후 이미 한차례 연임했다. 따라서, 이번 임기 만료 시에는 부회장 교체가 유력한 상황이었지만, 협회는 정관을 개정하고 기존 체제를 유지키로 한 것이다.본디 KRPIA는 상근부회장 자리에 관료 출신을 선호해 왔다. 신약 공급이 주를 이루는 다국적제약사의 특성상, 약가제도 유관 부처들과의 커뮤니케이션이 중요한 만큼, 정부 인맥이 중요한 것이 사실이다.다양한 배경이 존재하지만, 협회는 이상석 전 부회장의 사임 이후 관(官) 출신 인사를 등용하진 않았고, 이영신 부회장의 두번째 연임이 확정됐다.이례적인 결정에는 이유가 있을 것이다. KRPIA는 수년 간 인력 구성에 변화가 적잖았다. 이사장단 인원 감소야 다국적사 대표이사직 특성상 발령에 의한 불가피한 상황이라 치더라도 김민영 전 정책 총괄을 비롯한 대관 담당자들의 빈번한 이탈이 발생하면서 상당한 인력 공백기가 발생하기도 했다.그러다 지난해 2월 최인화 현 정책 및 대외협력 총괄 전무가 선임됐고, 여타 공석이 메꿔지면서 현재에 이르고 있다.신약과 약가는 지금, 그 어느때보다 중대한 시류에 놓여 있다. 트럼프 정부의 우리나라 약가 정책 압박과 고가약의 홍수 속에서 '코리아 패싱'에 대한 우려와 함께 향후 정책 방향성이 국민건강에 지대한 영향을 미칠 수 있는 상황이다.제네릭을 포함, 우리나라 약가 시스템은 그 근간에 대한 도전을 받게 될 수도 있다. 게다가 새 정부가 출범한 지금이다.KRPIA의 역할은 두말할 나위 없을 것이다. 결정은 이뤄졌고, 이제 나아갈 때다. 단순히 약가 사수를 넘어, 합리적이고 영리한 판단으로 보건당국과 합의점을 찾아내 '환자 접근성 개선'이라는 대전제에 합의를 이끌어 낼 수 있는 협회 운영을 기대해 본다. 지금까지 진행한 대 정부 활동과 정책 제언의 우선순위 재검토와 함께 말이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 허가·약가 병행 2차사업 선정 약제가 최초 승인되면서 보험급여 절차에 관심이 모아진다.한국MSD의 폐동맥고혈압 신약 '윈레브에어(소타터셉트)'가 최근 식품의약품안전처로부터 최종 승인을 획득했다.'허가-평가-협상 병행 시범사업' 2차사업 선정 약제인 만큼, 곧바로 급여 심사에 돌입하게 된다.보건복지부는 생존을 위협하는 중증·희귀난치질환 치료제의 접근성 향상을 위해 '허가-평가-협상 병행 시범사업'을 2023년부터 운영하고 있다. 품목 허가, 급여평가, 약가 협상 과정을 병행 처리해 신약의 건강보험 등재 기간을 단축하는 것이 핵심이다.현재 제1차 시범사업이 마무리 단계로 결실을 드러내고 있으며, 최근 품목 선정을 마친 제2차 시범사업에서는 3개 약제가 선정됐다.3개 신약은 윈레브에어를 비롯해 한국UCB제약의 드라벳증후군치료제 '핀테플라(펜플루라민)', 국내사인 큐로셀의 거대B세포림프종치료제 '림카토(안발셀)' 등이다.윈레브에어는 2005년 NO-sGC-cGMP 경로를 표적하는 '실데나필' 이후 20년 만에 등장한 새로운 기전의 혁신신약(First-in-class)이다.2023년 기준 우리나라의 폐동맥 고혈압 환자 수는 약 3,600명으로, 환자의 평균 연령은 사회와 가정에서 중추적인 역할을 하는 40대 여성들이다. 과거에 비해 5년 생존율이 크게 향상됐지만 여전히 우리나라 폐동맥고혈압 환자의 10명 중 3명이 5년 내 사망한다. 또한, 대부분의 환자들이 집안일, 육아, 가벼운 외출과 같은 일상생활을 수행하는 데 상당한 지장을 겪고 있다.폐동맥고혈압은 희귀난치질환이자 진행성 질환으로, 상태의 악화를 지연시키는 것이 환자의 삶의 질과 생존에 직접적인 영향을 미친다. 현재까지 약물 치료를 통한 완치 방법은 밝혀지지 않았으며, 기존 약제의 기전은 주로 두꺼워진 폐동맥을 이완하여 증상을 완화시키는 것을 목표로 한다.윈레브에어를 포함한 허가-평가 병행 약물들이 얼마나 빠르게 등재될 수 있을지 지켜 볼 부분이다.한편 윈레브에어는 임상 'STELLAR' 연구를 근거로 허가됐다. 이 연구는 WHO-FC II 또는 III의 성인 폐동맥고혈압 환자 323명을 대상으로 윈레브에어의 효과와 안전성을 평가했다. 24주간의 연구 기간 동안 환자들은 기존 치료에 윈레브에어 또는 위약을 3주 1회 병용 투여했다.그 결과, 윈레브에어는 24주 시점에 위약 대비 6분 보행 거리(Hodges–Lehmann 추정치)를 40.8m 증가시켰으며, 임상적 악화 또는 사망 위험을 84% 감소시켰다.또, WHO-FC, 폐혈관 저항(PVR) 및 심부전 바이오마커인 NT-proBNP 수치 등 2차 유효성 평가 지수 8개 지표에서 위약 대비 유의미한 개선을 확인했다.정욱진 대한폐고혈압학회 회장(가천대학교길병원 심장내과 교수)은 "윈레브에어는 변형된 폐혈관 구조를 다시 정상화하는 새로운 기전의 치료제로, 최신 근거를 바탕으로 업데이트된 글로벌 진료지침에서도 조기 치료 단계에서 병용할 수 있는 옵션으로 제시되고 있다. 이번 허가로 국내 폐동맥고혈압 환자들의 치료를 위한 선택의 폭이 넓어졌다"고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 원형탈모 신약 '리트풀로'가 상급종합병원 처방권에 안착했다.관련 업계에 따르면 최근 한국화이자의 새로운 야누스키나아제(JAK)억제제 리트풀로(리트레시티닙)는 삼성서울병원, 서울대병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 상급종합병원을 비롯해 부산대병원, 분당서울대병원, 양산부산대병원, 전북대병원, 충남대병원 등 의료기관의 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과했다.지난 3월 출시 이후 지속적으로 처방 영역을 넓혀가는 모습이다.작년 9월 국내 허가된 리트풀로는 국내 원형탈모증 치료제 중에는 청소년 환자를 대상으로 처음 허가된 의약품이다.원형탈모증은 두피, 얼굴 또는 신체에 반점형 또는 완전 탈모가 나타나는 자가면역질환으로 면역 염증 병인이 있으면서 면역 체계가 신체의 모낭을 공격해 모발이 빠지게 될 때 발생한다.국내에서 원형탈모증으로 진료받은 환자 수는 지난 2013년 15만4380명에서 2023년 17만8009명을 기록하며 최근 10년간 증가 추세를 보였다.일반적으로 증상이 심하지 않은 원형탈모증 대부분은 자연 회복되거나 치료에 잘 반응하지만 흔하게 재발하는 특징을 가지고 있어 약 40~80% 환자가 1년 이내에 재발을 경험하는 것으로 알려져 있다.원종현 서울아산병원 피부과 교수는 "새로운 치료제 출시는 오랫동안 원형탈모증으로 고생해 미충족수요가 있는 환자들에게 새로운 희망이다. 의료진에게는 안전한 새 옵션이 등장했다는 측면에서 의미가 있다"고 밝혔다.한편 리트풀로는 글로벌 임상 연구인 ALLEGRO 2b/3상을 통해 유효성을 입증했다.1차 평가 변수인 탈모 중증도 기준(Severity of Alopecia Tool, SALT) 점수 20점 이하 환자 비율을 평가한 결과 치료 24주 시점에서 치료군의 23%가 SALT 점수 20점 이하를 기록해 위약군의 2% 대비 통계적으로 치료 유효성을 나타냈다.임상 48주 시점에는 리트풀로 50mg 치료군에서 SALT 점수 20점 이하인 비율은 43%로, 위약군 10% 대비 유의한 유효성을 확인할 수 있었다. 시간이 지나면서 리트풀로 치료 효과가 높아지는 경향을 보였다는 해석이 가능하다. 해당 환자들도 이상반응 발생률에서 위약군과 비슷했고 사망자는 없었다.

[데일리팜=어윤호 기자] 유방암치료제 '버제니오'가 조기 유방암 보험급여 확대에 난항을 겪고 있다.조기유방암 적응증 확보에 도전한 한국릴리의 CDK4/6억제제 버제니오(아베마시클립)가 지난 23일 건강보험심사평가원 암질환심의위원회의 벽을 넘지 못했다. 벌써 세번째 고배다.버제니오의 급여 기준 미설정의 원인은 전체생존기간(OS, Overall Survival) 데이터의 부재로 점쳐진다.하지만 OS는 버제니오와 같은 초기 암 적응증은 특성상 OS 데이터 확보가 쉽지 않다. 실제 수많은 약제들의 암질심 탈락 사유가 OS인 상황이다. 이는 암질심 심의 기준에 대한 항암제 보유 제약사들의 가장 큰 불만 중 하나이다.조기 유방암에서 버제니오는 첫번째 도전부터 암질심 상정에 애를 먹었다. 급여 신청 제출 후 6개월의 긴 기다림 끝에 2023년 5월 상정됐지만 결과는 '급여기준 미설정'이었다.이후 릴리는 5개월 뒤인 10월 심평원에 급여 신청을 다시 제출했고, 지난해 3월 암질심에 상정됐지만 결과는 같았다.버제니오의 조기 유방암 급여 적용은 환자들의 염원이기도 하다. 실제 버제니오의 급여 확대를 촉구하는 국민동의청원은 5만명 이상의 동의를 얻어내기도 했다.이 약은 2023 유럽종양학회 연례학술대회(2023 ESMO Congress)에서 발표된 monarchE 5년 데이터를 통해 유효성을 재차 입증했다.지난 2022년 12월 샌안토니오 유방암 심포지엄 연례학술대회와 란셋 온콜로지를 통해 공개된 4년 데이터의 후속 연구로, 결과를 살펴보면 주요 임상 지표인 침습성 무질병 생존율(IDFS), 원격 무재발 생존율(DRFS)에서 버제니오 투여군과 대조군(내분비요법 단독)의 격차는 4년차 대비 5년차에 더욱 벌어졌다.5년 차에 1차 평가지표인 침습성 무질병 생존율(IDFS)은 약 8% 차이가 났다. 이는 수술 후 2년이라는 제한적인 기간 동안 버제니오 치료를 마친 후에도 5년차까지 지속적으로 치료 효과가 이어짐을 의미한다.한편 버제니오는 내분비요법인 레트로졸 제네릭을 제외하면 HR+/HER2- 유형에서 유일한 조기 유방암치료제다.지난 2022년 11월 18일 HR+/HER2-, 림프절 양성 재발 고위험 조기 유방암 환자의 보조 치료로서 내분비요법과의 병용 치료제로 확대 승인됐다.구체적인 적응증은 ▲4개 이상의 림프절 전이가 있거나 ▲1~3개의 림프절 전이가 있으면서 종양 크기가 5cm 이상이거나 ▲조직학적 등급이 3등급에 해당하는 매우 제한적인 재발 고위험 환자이다.이근석 국립암센터 유방암센터 교수는 "버제니오의 내분비요법의 병용은 국내외 주요 가이드라인에서도 해당 재발 고위험 환자들의 수술 후 보조요법으로 높은 근거 수준으로 권고되고 있다. 임상 연구와 이에 대한 주요 학회 검토에서 임상적 유용성이 확인되고 있는 만큼, 재발 고위험 요건을 충족하는 환자들의 생존 가능성을 높이기 위해서는 신속한 급여를 통한 치료 접근성 향상이 필요한 상황"이라고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] '엔스프링'의 보험급여 기준이 완화되면서 활용도가 높아질 전망이다.보건복지부는 최근 한국로슈의 시신경척수염스펙트럼장애(NMOSD, Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder Aggravate)치료제 엔스프링(사트랄리주맙)의 급여기준 확대를 포함한 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제) 일부 개정고시안을 행정예고했다.이에 따라, 엔스프링은 올해 8월부터 2년 이내 재발 횟수가 2회 이상인 환자에서, 1년 이내 1회 이상인 환자로 투약 대상이 확대된다.다만 아직 미충족 수요는 있다. 엔스프링의 급여 기준은 사실상 '4차요법 이상'이다. 현재 시신경척수염에는 1차 유지치료에 면역억제제 아자치오프린을 쓰고, 아자치오프린 치료 실패 뒤 2차 치료제로 마이코페놀레이트나 리툭시맙을 급여 처방하고 있는데, 마이코페놀레이트와 리툭시맙은 시신경척수염 적응증이 없는 오프라벨 약제다.즉 엔스프링은 3차요법으로 리툭시맙 처방 후 치료 실패 환자부터 사용이 가능한 셈이다. 이에 향후 엔스프링의 추가 급여 확대 진행 여부 등 후속 행보 역시 지켜 볼 부분이다.엔스프링은 항아쿠아포린-4 항체 양성인 성인 시신경척수염 범주질환의 치료제로 정식 허가 받은 약제로, 질환의 핵심 발병인자인 인터루킨-6(IL-6) 수용체를 선택적으로 표적해 IL-6 신호를 억제하는 기전의 약물이다.새로운 리사이클링 항체 기술을 적용해 약물이 혈류로 재순환돼 IL-6억제 효과가 더 오래 지속되도록 한다. 또한 유일한 피하주사형 제제로 유지요법 투여 시 4주마다 1회 자가 투여가 가능해 환자들의 치료 편의성을 높였다.한편 엔스프링의 유효성은 항 아쿠아포린-4(AQP4) 항체 양성 NMOSD 성인 환자를 대상으로 진행된 임상 SAkuraStar와 SAkuraSky를 통해 입증됐다.SAKuraStar 단일요법 임상의 AQP4 항체 양성군에서 엔스프링 치료 환자의 76.5%가 96주간 재발을 방지했으며 위약의 재발방지율은 41.1%였다. 또 면역억제제 표준 치료와 동시 사용을 평가한 SAkuraSky 임상에서도 96주에서 엔스프링의 재발방지율은 91.1%였으며 위약은 56.8%였다.