[데일리팜=최다은 기자] 삼천당제약은 지난 12일부터 14일까지 3일간 국내 주요 투자사를 대상으로 진행한 기업설명회(IR)에서 장기지속형 주사제(Long-Acting Injection) 사업의 글로벌 시장 진출 배경과 향후 전략을 공개했다고 15일 밝혔다. 삼천당제약은 2017년부터 장기지속형 주사제 개발을 시작해 현재 상업화에 근접한 파이프라인 4개 제품을 확보하고 있다. 해당 파이프라인은 마이크로스피어(Microsphere) 기반 2개 품목과 리포좀(Liposome) 기반 2개 품목으로 구성돼 있다. 마이크로스피어 기반 첫 번째 파이프라인은 말단비대증 치료제 옥트레오타이드(Octreotide)로, 투여 주기 1개월 제형이다. 현재 임상 마지막 단계에 있다. 삼천당제약은 해당 제품에 대해 2026년 중 미국 식품의약국(FDA) 품목허가 신청을 추진할 계획이다. 미국과 캐나다 시장에 대해서는 이미 자사 미국 법인과 현지 파트너사 간 계약을 체결했으나, 파트너사의 보안 및 마케팅 전략상 그간 공개하지 않았다고 회사 측은 설명했다. 두 번째 마이크로스피어 파이프라인은 전립선암 치료제 류프로렐린(Leuprorelin)으로, 투여 주기 1개월·3개월·4개월·6개월 등 총 4가지 제형 라인업을 갖추고 있다. 삼천당제약은 오리지널 의약품과의 동등성을 확인한 뒤 스케일업을 완료했다. 상업용 스케일 제품을 여러 차례 생산해 진행한 시험에서도 오리지널과 동일한 품질과 성능을 입증했다고 밝혔다. 리포좀 기반 파이프라인은 항암제 및 진균 감염증 치료제에 적용 가능한 2개 품목으로 구성돼 있다. 현재 글로벌 파트너사의 리포좀 전용 생산시설을 대상으로 기술이전 계약 협의를 진행 중이다. 삼천당제약 관계자는 “마이크로스피어 제품은 완제품 공급 계약 방식으로, 리포좀 제품은 기술이전 계약 방식으로 글로벌 파트너십을 추진하고 있다”며 “리포좀 파이프라인의 기술이전은 2월부터 경영진과 연구진이 직접 참여해 파트너사의 전용 공장에서 본격적으로 시작될 예정”이라고 말했다. 이어 “류프로렐린 제품의 경우 오리지널과 동일하게 23게이지 주사바늘 사용이 가능할 정도로 동일한 입자 크기를 구현했으며, 제품별로 로트당 생산 수량을 3000개, 6000개, 10000개로 확정해 재현성과 품질 일관성도 확보했다”고 설명했다. 또한 “모든 공정과 시험은 협상 중인 파트너사의 참관하에 진행됐고, 관련 데이터 역시 파트너사와 공유돼 검토가 이뤄진 결과 텀시트(Term Sheet) 체결 요청으로 이어졌다”고 덧붙였다. 삼천당제약은 마이크로스피어 핵심 기술인 생체분해성 고분자(PLGA/PLA)를 자체 개발해 국내에서 직접 생산·공급하고, 완제품은 글로벌 GMP 인증을 보유한 해외 마이크로스피어 전문 CMO 공장에서 생산할 계획이다. 회사 측은 “상업화 및 글로벌 계약이 유의미한 단계에 도달한 시점에서 정보를 공개함으로써 투자자 신뢰도를 높이고자 했다”며 “마이크로스피어 분야 전문 해외 연구원 8명을 영입하고, 전문 연구소와의 협업을 통해 개발을 진행한 결과 가시적인 성과를 낼 수 있었다”고 밝혔다. 이어 “장기지속형 주사제는 환자 복약 순응도를 높일 수 있어 투약 주기가 중요한 항암제 등에서 필수적인 제형”이라며 “2026년을 목표로 글로벌 계약 및 기술이전을 마무리하고, 후속 파이프라인 개발에도 속도를 낼 계획”이라고 강조했다.

[데일리팜=이석준 기자] 샤페론은 차세대 면역항암제 ‘파필릭시맙(Papiliximab)’의 항체 서열 및 항암 용도에 관한 핵심 기술 3건이 호주에서 특허 등록 결정됐다고 15일 밝혔다. 해당 특허는 앞서 국내와 일본에서도 등록이 완료된 상태다. 이번 호주 특허 등록으로 샤페론은 파필릭시맙 관련 핵심 기술에 대해 2042년까지 장기 독점적 권리를 확보하게 됐다. 회사는 이를 통해 글로벌 지적재산권(IP) 포트폴리오를 강화하고, 향후 글로벌 시장 진입과 기술이전·공동개발 협상에서 경쟁 우위를 확보할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 등록된 특허는 △CD47 단일도메인 항체 △PD-L1 단일도메인 항체 △PD-L1·CD47 이중항체 등 총 3건으로, 모두 파필릭시맙의 핵심 기반 기술에 해당한다. 파필릭시맙은 암세포의 면역 회피 신호인 CD47(‘Don’t eat me’)과 T세포 억제 신호인 PD-L1(‘Don’t kill me’)을 동시에 차단하는 이중항체 면역항암제다. 선천면역과 후천면역을 동시에 활성화하는 기전으로 기존 면역항암제의 한계를 보완할 수 있는 차세대 후보물질로 평가받고 있다. 특히 기존 CD47 계열 항체에서 문제로 지적돼 온 적혈구 결합에 따른 용혈 부작용이 나타나지 않는 점이 특징이다. 전임상 시험에서는 경쟁 약물 대비 우수한 종양 억제 효과와 높은 안전성을 동시에 확인했다. 파필릭시맙의 기반 기술인 나노맙(NanoMab) 플랫폼은 초소형 단일항체를 활용해 구조적 단순성과 생산 안정성을 동시에 확보한 것이 강점이다. 기존 고전적 이중항체의 구조 복잡성과 제조 안정성 한계를 보완할 수 있는 기술로 평가되며, 이중·삼중·사중항체 확장성과 함께 mRNA, ADC, RPT 등 차세대 치료 기술과의 융합 가능성도 갖추고 있다. 샤페론은 이러한 기술 확장성을 바탕으로 항암을 넘어 말라리아 등 다양한 질환 영역으로 적용 범위를 넓히고 있다. 현재 빌앤멀린다 게이츠 재단이 후원하는 국제 비영리 신약개발 기관 MMV와 말라리아 백신 공동 개발도 진행 중이다. 회사 관계자는 “이번 호주 특허 등록은 주요 시장에서 파필릭시맙의 글로벌 진입장벽을 한층 높이는 성과다. 앞으로 미국, 유럽, 중국 등으로 특허를 확대하고, 글로벌 IP를 기반으로 국내외 제약사와 공동개발 및 협업을 적극 추진할 계획”이라고 밝혔다.

[데일리팜=차지현 기자] 신약개발 바이오 기업 카이노스메드가 코스닥 시장에서 퇴출된다. 한국거래소가 최근 코스닥시장위원회에서 카이노스메드 주권 상장폐지를 최종 의결하면서다. 카이노스메드는 정리매매 절차를 거친 뒤 상장폐지 수순에 들어간다. 15일 금융감독원에 따르면 거래소는 지난 13일 코스닥시장위원회를 열고 카이노스메드 주권에 대한 상장폐지를 의결했다. 회사는 오는 15일부터 23일까지 7거래일 간 정리매매를 진행한 뒤 26일 코스닥 시장에서 상장폐지된다. 거래정지는 정리매매 개시와 함께 해제된다. 앞서 거래소 기업심사위원회는 지난해 11월 21일 카이노스메드 상장폐지를 심의·의결한 바 있다. 이에 회사는 같은 해 12월 12일 상장폐지 결정에 대한 이의신청서를 제출했다. 당시 카이노스메드는 다계통위축증(MSA) 임상 2상 재개 승인과 미국 투자 유치 계획 등을 내세워 경영 개선 의지를 피력했으나 코스닥시장위원회는 최종적으로 회사의 계속성과 재무 안정성이 기준에 미달한다고 판단, 상장폐지를 확정했다. 카이노스메드는 2007년 설립된 신약개발 바이오 기업이다. 2020년 6월 하나금융11호기업인수목적회사(SPAC)와 합병을 통해 코스닥 시장에 입성했다. FAF1 단백질 저해 기전 MSA·파킨슨병 치료제 후보물질 'KM-819'를 주력 파이프라인으로 개발해 왔다. 이외 에이즈 치료제 후보물질 'KM-023', IRAK4 저해 기전 항암 후보물질 등을 보유했다. 이 회사는 주력 파이프라인의 임상 중단과 재무 지표 악화가 동시에 겹치며 상장 유지에 위기에 놓였다. 카이노스메드는 투여 환자 일부에서 간염증 이상반응이 확인되면서 지난 2024년 8월 KM-819 임상 2상을 자진 중단했다. 회사는 2021년 식품의약품안전처로부터 MSA를 적응증으로 한 KM-819 국내 임상 2상 시험계획(IND) 승인을 받아 환자 투약을 진행해 왔으나 투여 환자 61명 중 일부(10명)에서 간염증 이상반응이 보고됐다. 간염은 간세포 조직에 염증이 생긴 것으로 급성 간부전이나 만성 간염으로 진행하면 사망에 이를 수 있다. 회사는 이상반응이 관리 가능한 수준이라고 설명하며 임상 재개 의지를 밝혔으나 핵심 파이프라인의 임상 중단은 사업 불확실성을 키우는 요인으로 작용했다. 임상 중단과 개발 지연이 장기화하면서 재무 구조 역시 빠르게 악화했다. 신규 기술이전이나 의미 있는 매출 창출이 이뤄지지 않는 상황에서 연구개발비와 운영비 지출이 이어지며 손실이 누적된 영향이다. 2024년 말 연결기준 카이노스메드 자본잠식률은 91.3%를 기록, 사실상 자본금 대부분을 소진한 상태였다. 자기자본 대비 법인세비용차감전계속사업손실(법차손) 비율도 3개 사업연도에서 50%를 넘겼다. 코스닥 상장 규정상 최근 3개 사업연도 중 2회 이상 자기자본의 50%를 초과하는 법차손이 발생하면 관리종목 지정 사유에 해당한다. 2022년 카이노스메드 법차손은 159억원으로 자기자본 299억원 대비 손실 비율이 53.2%에 달했다. 2023년에는 법차손 152억원, 자기자본 157억원으로 손실 비율이 96.6%까지 확대됐다. 2024년 법차손은 121억원으로 집계됐으나 자기자본이 58억원 수준으로 급감하면서 손실 비율은 207.5%에 이르렀다. 결정적으로 상장 유지 매출액 미달이 증시 퇴출의 도화선이 됐다. 회사는 지난해 상반기 연결기준 매출이 5억4534만원에 그치며 코스닥 상장 유지 최소 요건인 반기 매출 7억 원을 충족하지 못했다. 결국 거래소는 주력 파이프라인 임상 중단에 따른 사업 불확실성, 자본잠식과 법차손 누적에 따른 재무 안정성 훼손, 매출 요건 미달로 인한 주된 영업 지속성 부족을 종합적으로 고려해 상장 유지가 어렵다고 판단했다. 바이오 기업의 상장폐지는 지난해 계속되고 있다. 작년 2월 성장성 특례상장 1호였던 셀리버리가 감사의견 거절로 상장폐지됐고 같은 해 5월에는 항체치료제 개발사 파멥신이 매출 요건 미달과 누적 적자로 상장 7년 만에 코스닥에서 퇴출됐다. 이어 8월에는 RNA 치료제 개발사 올리패스가 임상 성과 부진과 재무 불안, 감사의견 거절 등을 이유로 상장폐지가 최종 확정됐다. 금융당국이 상장·퇴출 규정을 대폭 강화하면서 바이오 산업 전반의 옥석 가리기를 가속화하고 있다는 분석이다. 앞서 당국은 기관투자자 의무보유 확약 확대와 상장폐지 요건 강화를 골자로 한 기업공개(IPO) 제도 개편안을 내놓은 바 있다. 여기에 최근 당국은 부실 기업은 빠르게 솎아내고 건전한 기업의 진입은 돕는 '다산다사(多産多死)' 원칙을 강조하며 상장 유지 요건과 사후 관리 수위를 한층 높이고 있다. 이에 따라 연구개발 성과와 재무 체력이 뒷받침되지 않는 바이오 기업의 상장폐지 사례는 당분간 더 늘어날 것이라는 전망도 나온다.

[데일리팜=최다은 기자] 일동제약이 오너 중심 경영에서 벗어나 사업 개발(BD) 전문가와 투톱 체제로 전환했다. 연구개발(R&D) 성과를 글로벌 사업화로 연결해 실적으로 증명하겠다는 구상이다. 비만 신약의 기술이전 성패가 새로운 경영 구조의 첫 시험대가 될 전망이다. '해외통 BD 전문가' 경영 전면 배치 의미 일동제약은 최근 윤웅섭 단독대표에서 윤웅섭, 이재준 공동대표 체제로 변경했다. 윤웅섭 대표는 오너 3세, 이재준 대표는 BD 전문가다. 임상 2상 진입을 앞둔 저분자 비만 치료제(ID110521156)의 기술이전(L/O) 논의를 진행하며 글로벌 사업화를 본격화하기 위해 해당 분야의 전문가를 경영 전면에 배치했다. 그동안 윤웅섭 회장은 의약품과 헬스케어를 양대축으로 하는 사업 구조를 확립하고, R&D(연구·개발) 역량 강화를 핵심 과제로 삼아 왔다. 올해는 신약 R&D를 넘어 글로벌 사업화의 원년으로 삼고, 전문경영인과의 투톱체제로 조직 체질 개선의 첫 발을 뗐다. 이재준 대표는 2022년 일동제약에 합류해 글로벌사업본부장으로 ▲해외 전략 ▲해외 영업 ▲사업 개발(BD) 등 글로벌 사업 분야를 담당한 바 있다. 2024년부터는 최고운영책임자(COO)에 올라 글로벌 분야는 물론 영업·마케팅, 연구개발, 생산 등 일동제약의 주요 사업 부문 전반을 총괄했다. 유노비아, 아이리드비엠에스 등 R&D 계열사의 대표이사도 겸직하며 신약 개발 분야에서 핵심적인 역할을 수행하고 있다. 이재준 대표는 2024년 4월 유노비아 단독대표로 취임한 바 있다. 이재준 필두 'R&D 사업 개발→ 수익 모델' 신호탄 일동제약 오너 3세 윤웅섭 회장과 회사를 이끌게 된 이재준 신임 대표이 당면한 과제는 주력 신약후보물질의 글로벌 사업화다. 기술이전을 통해 안정적인 수익 모델을 안착시켜 차세대 후보물질에 재투자하는 선순환 구조를 구축시키는 것이 BD 전문가로서 핵심 목표가 될 전망이다. 현재 일동제약이 핵심 사업 과제로 여기는 후보물질은 저분자 비만 치료제 ID110521156과 P-CAB(칼륨경쟁적위산분비억제제) 신약 후보물질인 '파도프라잔', 아데노신A1·A2A 수용체 이중 길항제 'ID119040338', 대사이상관련지방간염(MASH) 치료제 'ID119031166' 등이 있다. 최우선 과제 '비만 신약 글로벌 L/O' 이중 글로벌 사업화의 선봉으로 내세운 파이프라인은 비만·대사질환 신약 후보물질 ID110521156이다. 경구 제형이라는 차별성을 앞세워 글로벌 빅파마 및 중견 제약사들과의 협업 가능성을 타진하고 있다. 임상 단계별 성과에 따라 기술이전 또는 공동개발 등 다양한 사업화 시나리오가 거론된다. 업계 안팎에서는 이 후보물질을 통해 첫 대형 글로벌 계약을 성사시키는 것이 투톱 체제의 성과를 가늠할 바로미터가 될 것으로 보고 있다. 최근 마무리된 임상 1상에서 4주 동안 최대 13.8%의 체중 감량 효과를 나타냈다. 기존 치료제의 대표적 부작용인 위장관 장애, 간독성 문제 등의 측면에서 중대한 이상 반응 사례 없이 안전성을 보인 바 있다. 현재 임상 2상 진입을 앞두고 있다. P-CAB 제제인 파도프라잔은 현재 국내에서 대원제약과 공동 개발을 진행 중이다. 최근 미란성 위식도역류질환, 비미란성 위식도역류질환 환자를 대상으로 유효성 및 안전성을 평가하는 임상 3상에 돌입한 상태다. 운웅섭·이재준 역할 분담, 실적 변동성과도 직접 영향 이재준 신임 대표는 기존 윤웅섭 대표 체제에서 강화해 온 신약 연구개발 분야의 토대와 방향성 아래 글로벌 라이선싱과 파트너십 등 사업 개발에 전문성을 더하는 역할을 맡게 될 전망이다. 신약 후보물질의 임상 전략부터 기술이전 협상, 계약 이후의 가치 극대화까지 전 과정을 투톱 체제 하에서 정교하게 관리하겠다는 구상이다. 이 같은 전략이 현실화될 경우 일동제약은 단기 실적 변동성에서 벗어나 중장기 성장 기반을 확보할 수 있다. 글로벌 기술이전으로 유입된 마일스톤과 로열티 수익을 재원으로 차세대 비만·대사질환 파이프라인과 신규 신약 후보물질에 재투자하는 선순환 구조가 가능해진다. 업계에서는 투톱 체제가 단순한 인사 변화에 그치지 않고, 실제 글로벌 사업화 성과로 이어질 수 있을지에 따라 일동제약의 체질 개선 성패도 갈릴 것으로 보고 있다. 과거 일동제약은 일반의약품 및 헬스케어 부문에 주력했으나 신약개발로 사업 구조를 틀면서 연구개발 투자 등이 확대돼 수익성이 흔들렸다. 2021년 555억원의 영업손실을 기록하며 적자전환하더니 2022년 734억원, 2023년 539억원의 영업손실로 적자행진을 이어간 바 있다. 2023년 인력 감축을 단행하는 등 고강도 경영쇄신에 나선 결과 2024년 연간 흑자전환(영업이익 131억원)에 성공했다. 일동제약 관계자는 “이번 공동대표 체제는 단순한 조직 개편이 아니라 연구개발 성과를 글로벌 시장에서 실질적인 수익으로 연결하기 위한 전략적 선택”이라며 “비만·대사질환 신약을 시작으로 핵심 파이프라인의 기술이전과 글로벌 파트너십을 단계적으로 추진해 안정적인 수익 구조를 구축해 나갈 것”이라고 말했다.

[데일리팜=최다은 기자] 국내 제약사들에게 JP모건 헬스케어 콘퍼런스(JPM)는 더 이상 ‘참가 자체로 의미 있는 행사’가 아니다. 무엇을 들고 왔는지, 그리고 그 파이프라인이 글로벌 기준에서 어느 단계에 와 있는지가 적나라하게 드러나는 자리다. 차세대 먹거리를 증명하지 못한 기업에게 JPM은 기회의 무대가 아니라, 한계를 확인하는 시험대가 되고 있다. 글로벌 바이오 투자 행사인 ‘JP모건 헬스케어 컨퍼런스(JPM)’가 바이오·CDMO(위탁개발생산) 기업 중심의 무대를 넘어, 국내외 제약사들도 전략적으로 활용하는 행사로 자리잡고 있다. JPM은 JP모건이 주최하는 세계 최대 규모의 제약바이오 투자 콘퍼런스로 매년 1월 개최된다. 행사에서는 기업과 투자자들이 만나 업계 트렌드를 공유하고, 신약 개발과 파트너십 등 주요 이슈를 논의하는 자리다. 주목되는 점은 과거 바이오 기업 중심이던 JP모건 컨퍼런스의 제약사 참여도 강화되고 있다. 전통적으로 JPM은 신약 개발 바이오텍이나 CDMO(위탁개발생산) 기업 중심의 행사였다. 최근에는 완제 의약품을 보유한 제약사들도 적극적으로 참석하면서 자사의 파이프라인과 사업 전략을 알리고 있다. 올해는 삼성바이오로직스와 셀트리온 뿐 아니라 유한양행, 한미약품, SK바이오팜, 대웅제약, 동아에스티, 일동제약 등 여러 전통적인 제약사들이 참가 명단에 이름을 올렸다. 국내 제약사들이 직접 메인 발표에 나서지는 않지만, 공식·비공식 미팅을 진행하며 글로벌 시장에 파이프라인 경쟁력을 알릴 전망이다. 특히 눈여겨볼 대목은 제약사들이 기존 주력 품목의 매출 성장만을 강조하기보다, 차세대 신약 후보물질과 플랫폼 기술을 전면에 내세우고 있다는 점이다. 국내 제약사들이 JPM 무대를 활용하는 방식이 단기적인 투자 유치나 이벤트성 기술이전보다는, 중장기 성장 전략과 후속 파이프라인을 전제로 협업 가능성을 점검하는 성격이 짙어졌다. 이 같은 변화는 국내 제약사들이 더 이상 내수 중심 사업 구조에 머물 수 없다는 위기의식과 맞닿아 있다. 약가 인하, 제네릭 경쟁 심화 등 성장 한계가 뚜렷해지면서 글로벌 시장에서 통할 ‘차세대 먹거리’ 확보가 생존 과제로 떠올랐다. JPM이 단순한 홍보 무대가 아니라, 향후 10년을 좌우할 사업 방향성을 점검하는 시험대로 인식되는 이유다. 다만 JPM의 문턱은 여전히 높다. 글로벌 투자자와 빅파마가 주목하는 것은 막연한 성장 스토리가 아니라, 임상 진척도와 차별화된 기전, 상업화 가능성을 갖춘 데이터다. 구체적인 개발 일정과 협업 전략이 뒷받침되지 않으면 수많은 미팅 속에 묻히기 십상이다. JPM은 일회성 행사로 끝나지 않는다. 이 자리에서 시작된 논의는 향후 기술이전, 공동개발, 투자 유치로 이어질 수 있다. 단기간에 가시적인 계약이나 기술이전 성과를 기대하기보단, 파이프라인의 글로벌 경쟁력을 점검하고 글로벌 협업의 단초를 마련하는 것으로도 의미는 적지 않다. 이번 JPM에서 국내 제약사들이 어떤 성과를 남길지 당장 가늠하긴 어렵다. 중요한 것은 글로벌 시장에서 자사의 파이프라인과 기술 전략이 어느 수준의 평가를 받는지 확인하는 과정이다. 개발 방향성과 상업화 로드맵이 명확한 기업들은 공식 발표 여부와 무관하게 비공식 미팅만으로 의미 있는 접점을 만들어낼 수 있다. 국내 제약사들에게 이번 JPM은 단순한 ‘참가 이력’을 쌓는 자리가 아니라, ‘참가의 시대’가 끝난 이후 무엇으로 경쟁할지를 점검받는 출발선이 되고 있다.

[데일리팜=차지현 기자] 올해에도 바이오·헬스케어 기업의 기업공개(IPO) 도전 열기가 이어질 전망이다. 의료기기·디지털 헬스케어 기업부터 신약개발 바이오텍까지 다양한 분야 기업이 상장 채비에 나서면서 시장의 관심도 높아지는 분위기다. 12일 금융감독원에 따르면 의료기기 기업 리센스메디컬은 9일 IPO를 위한 증권신고서를 제출했다. 한국거래소로부터 코스닥 상장을 위한 예비심사 승인을 받은 지 7영업일 만이다. 리센스메디컬은 지난달 29일 상장 예비심사 승인을 획득한 바 있다. 리센스메디컬은 정밀 냉각 기술을 상업화한 의료기기 기업이다. 극저온 냉매 제어 기술을 기반으로 다양한 의료 분야에 냉각 솔루션을 공급 중이다. 의료용 저온기, 냉동 수술기(TargetCool), 안구 냉각 마취기기(OcuCool), 분사식 주사기(TargetCool+), 동물 전용 냉각 의료기기 (VetEase) 등을 주요 제품으로 뒀다. 지난해 매출 63억원을 기록했다. 이 회사는 공모 주식 140만주를 포함해 총 1085만298주를 상장할 예정이다. 희망 공모가액은 9000~1만1000원으로 책정했다. 이에 기반한 예상 공모금액은 약 126억~154억원이다. 상장 후 시가총액은 약 2100억~2600억원 수준이다. 상장 주관사는 KB증권과 한국투자증권이다. 이에 앞서 신약개발 바이오텍 카나프테라퓨틱스도 지난 5일 IPO 증권신고서를 제출했다. 카나프테라퓨틱스는 거래소 코스닥 상장 예비심사를 통과한 지 10영업일 만에 신고서를 제출했다. 앞서 회사는 지난해 8월 거래소 전문 평가기관 두 곳으로부터 각각 A·BBB 등급을 획득, 기술특례상장을 위한 기술성 평가를 통과한 바 있다. 카나프테라퓨틱스는 2019년 2월 설립된 바이오 기업이다. 인간 유전체 기반 약물 개발 플랫폼을 활용해 항암제를 개발하고 있다. 특히 종양 미세환경(TME)을 표적하는 혁신적 기전과 면역 활성 조절 기술을 기반으로 한 면역항암제와 자체 항체약물접합체(ADC) 기술을 활용한 ADC 치료제 등 파이프라인을 지속해서 확장 중이다. 이 회사는 지난 2023년 230억원 규모 시리즈C 투자를 포함해 약 581억원의 누적 투자금을 확보했다. 또 카나프테라퓨틱스는 롯데바이오로직스, GC녹십자, 오스코텍, 동아에스티, 유한양행 등 국내 유수 기업과 공동 연구개발과 기술이전 계약을 체결했다. 이를 기반으로 지난 2024년 43억원의 매출을 올렸다. 카나프테라퓨틱스는 이번 IPO를 통해 총 200만주를 공모할 계획이다. 희망 공모가는 1만6000~2만원으로 이를 기준으로 한 예상 공모금액은 320억~400억원, 상장 후 시가총액은 약 2100억~2600억원 수준이다. 공모를 통해 조달된 자금은 기존 파이프라인 임상 진행, 신규 파이프라인 확대, 연구개발(R&D) 강화 등에 활용할 예정이다. 나노의약품 개발 전문 기업 인벤테라와 이동형 원격 환자 모니터링(aRPM) 기업 메쥬 등도 상장 출격을 대기 중이다. 인벤테라와 메쥬는 각각 지난달 24일과 18일 코스닥 상장을 위한 예비심사를 통과했다. 인벤테라는 나노-MRI 조영제를 기반으로 근골격계·림프계·췌담관 질환 타깃 신약 파이프라인을 개발 중인 업체다. 현재 인벤테라는 리드 파이프라인인 근골격계 나노-MRI 조영제 'INV-002' 국내 임상 3상을 진행 중이다. 올 초까지 3상 투약을 마무리한 뒤 품목허가 신청을 추진할 계획이다. 메쥬도는 aRPM 기술을 앞세운 의료기기 업체다. 생체계측과 인공지능(AI) 기반 생체신호 처리 기술을 바탕으로 제품 설계부터 생산까지 자체 수행하는 기술력을 보유했다. 국내 최초로 이동형 원격 환자 모니터링 상용 레퍼런스를 구축해 의료 현장 중심의 실사용 경험을 축적해 왔다. 상급종합병원을 포함한 전국 600여개 병·의원에 aRPM 솔루션 '하이카디'(HiCardi)를 공급 중이다. 예비심사 청구서를 제출하고 심사 결과를 기다리는 곳도 있다. 아이엠바이오로직스, 유빅스테라퓨틱스, 레몬헬스케어, 넥스트젠바이오 등이 해당한다. 아이엠바이오로직스는 2020년 HK이노엔(전 CJ헬스케어) 바이오부문장 출신 하경식 대표가 창업한 항체 기반 신약개발 바이오 기업으로 지난해 10월 거래소에 코스닥시장 상장 예심 청구서를 제출했다. 앞서 회사는 지난 8월 거래소 지정 전문 평가기관으로부터 각각 A 등급을 획득, 기술특례 상장을 위한 기술성 평가를 통과, 기술특례 상장을 위한 기본 요건을 갖췄다. 이 회사는 창업 4년 만에 1조원대 기술수출 계약을 체결했다. 아이엠바이오로직스는 2024년 6월 자가면역질환 이중항체 신약 후보물질 'IMB-101'을 미국 네비게이터 메디신에 1조3000억원 규모로 기술수출했다. 이어 2개월 뒤 IMB-101에 대해 중국 화동제약과 4309억원 규모 계약을 맺으며 연이은 기술수출 성과를 거뒀다. 해당 계약은 아이엠바이오로직스가 개발을 주도하고 HK이노엔과 와이바이오로직스가 각각 핵심 기술을 제공한 3자 공동개발 구조로 체결됐다. 유빅스테라퓨틱스도 지난해 11월 예비심사 청구서를 접수하며 IPO 절차에 착수했다. 이 회사는 표적 단백질 분해제(TPD) 플랫폼을 기반으로 신약을 개발하는 바이오텍이다. 자체 TPD 플랫폼 '디그래듀서'(Degraducer)를 앞세워 항암·면역질환 파이프라인을 구축해 왔다. 지난해 거래소 지정 전문평가기관 이크레더블과 한국평가데이터에서 각각 A·A등급을 획득, 코스닥 상장을 위한 기술성평가 심사를 통과했다. 레몬헬스케어는 코스닥 입성에 재도전한다. 이 회사는 지난해 11월 예비심사 청구서를 제출했다. 2021년 코스닥 상장 예비심사를 자진 철회하며 고배를 마신 뒤 두 번째 도전에 나섰다. 레몬헬스케어는 이번 상장을 통해 공모 주식 200만주를 포함해 총 1335만1559주를 상장할 예정이다. 상장 주관사는 KB증권이다. 레몬헬스케어는 2017년 IT 컨설팅 기업 데이타뱅크시스템즈에서 인적 분할돼 설립된 디지털 헬스케어 기업이다. 모바일 기반 실손보험 청구 앱 '청구의 신'을 중심으로 병원 예약·결제·보험 청구를 통합한 '레몬케어', 알림톡 기반 병원 안내 서비스 '레몬톡톡' 등 의료 마이데이터 서비스를 운영하고 있다. 작년 매출은 149억원으로 집계됐다. 자가면역질환과 섬유증 치료제 개발에 주력하는 넥스트젠바이오도 지난달 상장예비심사 신청서를 접수하면서 코스닥 상장 절차에 들어갔다. 이 회사는 자가면역질환 치료제 후보물질 'NXC736', 특발성폐섬유증 치료제 후보물질 'NXC680' 등을 보유했다. 이 회사는 공모 주식 110만주를 포함해 총 1071만6533주를 상장할 예정이다. 다만 금융당국의 상장 문턱이 한층 높아지고 있는 점은 부담 요소로 거론된다. 금융당국은 지난해 초 기관투자자 의무보유 확약 확대와 상장폐지 요건 강화를 골자로 한 IPO 제도 개편안을 내놓은 이후 상장 심사 전반에 걸쳐 보다 엄격한 기준을 적용하고 있다. 특히 기술성평가 과정에서 기술력과 함께 사업성·시장성을 동시에 요구하는 기조가 뚜렷해진 분위기다.

[데일리팜=차지현 기자] 비임상 임상시험 수탁사업(CRO) 전문 기업 우정바이오가 차세대 비임상 기술 도입과 오픈이노베이션 등 신성장동력 발굴을 위한 전방위 행보에 나서고 있다. 오너 2세 체제 출범 이후 중장기 성장 전략 실행에 나선 것으로 풀이된다. 다만 주가 부양과 재무 안정성 확보는 향후 풀어야 할 과제다. 엑셀라·갤럭스 등 글로벌 파트너십 확대… 차세대 비임상 플랫폼 도약 9일 바이오 업계에 따르면 우정바이오는 최근 차세대 인공지능(AI)과 오간온어칩(Organ-on-a-Chip) 기반 신약개발 플랫폼 기업 엑셀라 바이오시스템즈와 전략적 파트너십을 체결했다. 이번 협력은 양사 기술과 연구 역량을 결합해 인체 모사 중심 비임상 연구 솔루션을 공동으로 개발하는 것을 목표로 한다. 인체 모사 중심 비임상 연구란 사람 장기의 생리적 특성을 반영한 실험 모델을 통해 임상 결과 예측력을 높이려는 차세대 비임상 접근법이다. 엑셀라는 AI 기반 오간온어칩 플랫폼과 컴퓨터 비전 기반 이미지 분석 파이프라인, 고도화된 데이터 분석 역량을 제공한다. 우정바이오는 중개연구와 비임상 연구 전반에 걸친 풍부한 경험과 연구 인프라를 접목할 계획이다. 이를 통해 양사는 연구 효율성과 데이터 품질·재현성을 높이고 신약개발 전반에서 예측 기반 비임상 연구 접근을 강화한다는 구상이다. 우정바이오의 이 같은 오픈이노베이션 행보는 이번이 처음이 아니다. 우정바이오는 최근 들어 국내외 바이오텍, AI 신약개발 기업과 협업을 잇달아 추진하며 신약개발 전주기 비임상 파트너로 역할 확대에 속도를 내는 모습이다. 우정바이오는 지난해 11월 단백질 구조기반 신약개발 기업 마스터메디텍과 손잡고 진행성 간세포암(HCC) 타깃 신약 후보물질 개발 협력에 나섰다. 마스터메디텍은 단백질 구조 정보를 기반으로 신약 후보물질을 설계·개발하는 구조기반 신약개발(SBDD) 전문 바이오벤처로 항암제와 대사질환 치료제 등 다수의 초기 파이프라인을 보유 중이다. 우정바이오는 해당 프로젝트에서 비임상 데이터를 신속히 확보하고 적응증 확장과 기술이전 가능성까지 염두에 둔 중개연구를 지원한다. 이에 앞서 지난해 9월에는 AI 기반 신약개발 플랫폼 기업 갤럭스와 전략적 업무협약을 체결했다. 갤럭스는 AI와 물리화학적 원리를 결합한 자체 플랫폼을 통해 신약 후보물질을 설계하는 기업이다. 양사는 AI로 설계한 신약 후보물질을 비임상 단계에서 신속하게 검증하는 협력 모델을 구축해 신약개발 효율과 성공 가능성을 높인다는 구상이다. 산업·스타트업 행사 참여도 적극적이다. 지난달에는 글로벌 스타트업 페스티벌 컴업(COMEUP) 2025에 참가해 신규 오픈이노베이션 파트너 발굴과 글로벌 협업 네트워크 확장에 나섰다. 컴업은 중소벤처기업부가 주관하는 국내 최대 규모 글로벌 스타트업 행사로 아시아·유럽·북미 등 전 세계 스타트업과 글로벌 벤처캐피탈(VC), 대기업, 연구기관이 한자리에 모이는 오픈이노베이션 플랫폼이다. 우정바이오는 해당 행사에서 공유동물실(Vivashare)과 개방형 연구 인프라(LAB CLOUD)를 활용한 비임상 협업 모델을 제시했다. 우정바이오는 1989년 설립된 비임상 CRO와 감염관리 전문 기업이다. 실험용 무균동물(SPF) 공급을 출발점으로 성장해 왔다. 이후 비임상 CRO 서비스와 병원·연구시설 감염관리(E&C) 사업으로 사업 영역을 확장했고 2017년 4월 한화엠지아이기업인수목적회사(SPAC)와 합병을 통해 코스닥 시장에 상장했다. 상장 이후 사명을 우정바이오로 변경했다. 작년부터는 사업 전반에서 변화가 본격화하고 있다. 기존 비임상 CRO와 감염관리 중심 사업에서 나아가 오픈이노베이션과 AI·차세대 비임상 기술을 결합한 플랫폼 전략을 전면에 내세우며 사업 모델 확장에 나섰다. AI 신약개발 기업과 협업, 인큐베이팅·액셀러레이팅 기능 강화, 차세대 비임상 연구 인프라 구축 등을 통해 플랫폼형 비임상 파트너로 전환을 꾀하고 있다. 이 같은 변화는 창업주 천병년 회장 작고 이후 오너 2세 체제로 전환되면서 가속화하는 분위기다. 우정바이오는 지난해 5월 16일 천병년 회장 별세 이후 같은 달 22일 천희정 대표를 신임 대표이사로 선임했다. 천희정 대표는 천병년 회장의 장녀로 2019년 회사에 입사한 뒤 홍보팀장, 전략기획실장, 미래전략기획실장 등을 거치며 중장기 전략 수립과 플랫폼 사업을 주도해 온 인물이다. 천희정 대표 체제 출범 이후 오픈이노베이션과 AI·차세대 비임상 기술을 축으로 한 사업 전환이 보다 속도감 있게 추진되고 있다는 평가다. 부채비율 265%·CB 풋옵션 압박…유동성 관리 및 주가 관리 '빨간 불' 사업 전반에서 변화가 본격화하고 있지만 주가 부양과 재무 안정성 확보는 여전히 과제로 남아 있다. 작년 9월 말 우정바이오 연결기준 부채비율은 265.4%로 2024년 12월 말 부채비율 222.4% 대비 43.0%포인트 상승하며 재무 부담이 가중된 상태다. 대규모 신약 클러스터 인프라 구축과 차세대 기술 투자를 지속하면서 부채 규모가 커진 결과로 해석된다. 단기 유동성 압박도 부담 요인이다. 현재 우정바이오의 제8회차 전환사채(CB) 미상환 잔액은 35억원이다. 회사는 지난해 10월 매도청구권(콜옵션)을 행사해 15억원 규모 CB를 만기 이전에 취득하며 일부 부담을 줄였지만 여전히 상당 규모의 CB가 남아 있다. 8일 종가 기준 우정바이오 주가는 1923원으로 해당 CB 전환가액 2515원보다 약 23.5% 낮다. 투자자가 주식 전환 대신 현금 상환을 요구할 가능성이 큰 상황인 셈이다. 특이 이 CB는 지난해 11월부터 매 3개월마다 조기상환청구(풋옵션) 행사가 가능한 구조다. 주가가 전환가액을 하회하는 상황이 지속될 경우 당장 내달 말로 예정된 조기상환 청구일에 투자자 상환 요구가 집중될 수 있다는 분석이다. 문제는 우정바이오의 가용 현금이 넉넉하지 않다는 점이다. 지난해 9월 말 우정바이오의 현금 및 현금성 자산은 약 22억원으로 잔여 CB 원금(35억원)을 상환하기에도 빠듯한 수준이다. 여기에 1년 이내에 만기가 도래하는 단기차입금 규모만 약 164억원에 달해 보유 현금과 상환 예정 부채 간 격차가 큰 상황이다. 추가적인 자금 조달 방안이나 주가 부양을 통한 자본 구조 개선 필요성이 제기되는 이유다. 시가총액 방어 역시 중요한 관리 지표로 떠오르고 있다. 금융당국은 기관투자자 의무보유 확약 확대와 상장폐지 요건 강화를 골자로 한 기업공개(IPO)와 상장폐지 제도 개선 방안을 추진 중이다. 이에 따르면 상장 유지 기준이 3년에 걸쳐 단계적으로 상향된다. 코스닥 시가총액 요건은 올해 150억원, 2027년 200억원을 거쳐 2028년 300억원까지 대폭 높아진 전망이다. 8일 종가 기준 우정바이오의 시가총액은 324억원으로 300억원을 웃돌고 있다. 다만 지난 5일까지만 해도 시가총액이 300억원을 하회하는 구간이 이어지는 등 기준선 인근에서 등락을 반복 중이다. 강화되는 규제 가이드라인에 안정적으로 안착하기 위해 주가 변동성을 낮추고 시가총액을 일정 수준 이상으로 유지하는 게 필수적이라는 지적이다.

[데일리팜=차지현 기자] 최근 국내 바이오 업계에서 비상장 기업의 기술수출 약진이 두드러진다. 특히 상당수 기업이 기업공개(IPO)를 앞두고 계약을 성사시키거나 예비심사 청구 직전 성과를 공개하고 있다는 점이 눈에 띈다. 금융당국이 상장 심사 과정에서 기술의 사업화 가능성과 외부 검증 이력을 더욱 중시하는 기조로 전환하면서 이 같은 흐름이 가속화하고 있다는 분석이 나온다. 비상장 바이오사 아보메드·아델, IPO 앞두고 기술수출 성과 공개 9일 바이오 업계에 따르면 희귀·난치성 질환 치료제 개발 바이오 기업 아보메드는 지난 5일 벨기에 소재 상장 제약사 하이로리스(Hyloris Pharmaceuticals SA)와 희귀질환 신약 후보물질 'ARBM-101'의 유럽 지역 권리에 대한 기술수출 계약을 체결했다. 하이로리스는 기존 의약품의 제형 개선·적응증 확장·투여 방식 변경 등을 통해 의료적·상업적 가치를 높이는 데 특화한 업체다. 이번 계약은 윌슨병, 철 과부하(유전성 혈색소 침착증 포함), 원발성 담즙성 담관염(PBC) 등 희귀·난치성 간과 대사질환을 치료 적응증으로 포함한다. 개발 단계에 따른 경상 기술료(마일스톤)를 포함한 총 계약 규모는 최대 1억6000만달러(2300억원)다. 반환 의무가 없는 선급금(업프론트) 규모는 공개하지 않았다. 아보메드는 신약개발과 콤플렉스 제네릭(고난도 복제의약품) 사업을 주력으로 영위하는 업체다. ARBM-101은 체내에 축적된 금속 이온을 선택적으로 결합·배출하는 신규 기전의 저분자 펩타이드 기반 치료제다. 기존 치료제가 구리 배출을 요로에 의존해 부작용 위험이 컸던 것과 달리, 이 물질은 장(腸)을 통한 배출을 유도해 효능과 안전성을 동시에 개선하는 것이 특징이다. 아보메드는 연내 ARBM-101 임상 1상 개시 후 해당 결과를 토대로 후속 글로벌 기술수출을 타진할 계획이다. 이에 앞서 지난달 15일에는 신경퇴행성 질환 신약개발 바이오 기업 아델이 알츠하이머병 치료제 후보물질 'ADEL-Y01'에 대해 글로벌 제약사 사노피와 기술수출 계약을 맺었다. 이 계약은 업프론트 8000만달러(1176억원)을 포함해 최대 10억4000만달러(1조5288억원 규모다. 총 계약 규모 대비 선급금 비중은 약 7.7% 수준이다. 아델은 2016년 울산의대 서울아산병원에서 스핀오프한 업체다. ADEL-Y01은 타우 단백질 가운데 병적 변형 형태인 아세틸화 타우(acK280)를 선택적으로 표적하는 인간화 단일클론 항체다. 기존 알츠하이머 치료제들이 아밀로이드 베타나 전체 타우 단백질을 광범위하게 겨냥한 것과 달리 독성 타우 단백질이 뭉치고 퍼지는 현상만 선택적으로 막으면서, 정상적인 타우 단백질의 기능은 그대로 유지하는 것이 특징이다. ADEL-Y01은 현재 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험계획(IND) 승인을 받아 다국가 임상 1상을 진행 중이다. 아델은 후보물질 발굴부터 비임상 연구까지 전 과정을 자체 플랫폼으로 수행했으며, 2020년부터는 오스코텍과 공동 연구개발을 진행해왔다. 최근 기술수출 성과를 낸 아보메드와 아델은 모두 비상장사로 IPO를 추진하고 있다는 공통점이 있다. 아보메드는 올해 상장 전 투자(Pre-IPO) 유치를 완료해 내년 코스닥에 입성하겠다는 목표를 제시했다. 아델 역시 올해 IPO를 재추진할 예정이다. 아델은 지난해 기술성평가에서 BBB·BBB 등급을 받아 상장 요건을 충족하지 못하며 고배를 마신 바 있다. 두 기업 모두 IPO를 앞둔 시점에 기술수출 성과를 공개한 셈이다. 상장 문턱 높아진 바이오…국내 비상장 바이오 줄줄이 기술수출 이 같은 흐름은 일부 기업에 그치지 않는다. 국내 바이오 업계에서 IPO를 앞두고 기술수출 성과를 공개하는 사례가 잇따르고 있다. 최근 2년간 기술수출 성과를 낸 소바젠, 큐어버스, 아이엠바이오로직스, 넥스아이, 진에딧 등이 모두 상장 절차를 준비 중이다. 한국과학기술원(KAIST) 교원 창업기업 소바젠은 지난해 9월 이탈리아 안젤리니 파마와 난치성 뇌전증 신약 후보물질 'SVG105' 관련 기술수출 계약을 맺었다. 계약에 따라 소바젠은 한국, 중국, 대만을 제외한 SVG105 전 세계 개발과 상업화에 대한 독점적 권리를 안젤리니 파마에 이전한다. 계약 규모는 총 5억5000만달러(7500억원)로 업프론트와 마일스톤으로 구성됐다. 소바젠은 올해 하반기 코스닥 입성을 목표로 IPO를 추진 중으로 NH투자증권을 상장 주관사로 선정했다. 또 다른 KAIST 교원 창업기업 큐어버스도 지난 2024년 10월 안젤리니 파마에 경구용 치매 치료제 후보물질 'CV-01'을 이전하는 쾌거를 거뒀다. 계약 규모는 3억7000만달러(5037억원)다. 큐어버스 역시 미래에셋증권을 상장 주관사로 결정, IPO 준비에 착수한 상태다. 항체 신약개발 바이오 기업 아이엠바이오로직스도 IPO를 앞두고 두 건의 기술수출 계약을 연이어 체결했다. 아이엠바이오로직스는 2020년 HK이노엔(전 CJ헬스케어) 바이오부문장 출신 하경식 대표가 창업한 항체 기반 신약개발 바이오 기업으로 지난해 10월 거래소에 코스닥시장 상장 예심 청구서를 제출했다. 앞서 회사는 지난 8월 거래소 지정 전문 평가기관으로부터 각각 A 등급을 획득, 기술특례 상장을 위한 기술성 평가를 통과, 기술특례 상장을 위한 기본 요건을 갖췄다. 아이엠바이오로직스는 2024년 6월 자가면역질환 이중항체 신약 후보물질 'IMB-101'을 미국 네비게이터 메디신에 1조3000억원 규모로 기술수출했다. 이어 2개월 뒤 IMB-101에 대해 중국 화동제약과 4309억원 규모 계약을 맺으며 연이은 기술수출 성과를 거뒀다. 해당 계약은 아이엠바이오로직스가 개발을 주도하고 HK이노엔과 와이바이오로직스가 각각 핵심 기술을 제공한 3자 공동개발 구조로 체결됐다. 로슈 제넨텍과 최대 6억2900만달러(8400억원) 규모 기술수출 계약을 따낸 진에딧도 코스닥 입성을 준비 중이다. 진에딧은 2016년 미국 UC버클리대 바이오공학 박사인 이근우 대표와 박효민 수석부사장이 공동 설립한 캘리포니아 소재 바이오 기업이다. 이 회사는 당초 미국 나스닥 상장을 검토했으나 코스닥 상장으로 방향을 선회, 관련 절차를 밟고 있다. 현재 400억원 규모의 시리즈C 투자 유치를 진행 중으로 투자 마무리 이후 IPO 절차를 본격화한다는 계획이다. 기술수출 성과를 낸 바이오 기업을 중심으로 상장에 성공한 사례도 속속 나오고 있다. 항체약물접합체(ADC) 전문 바이오 기업 에임드바이오도 잇단 기술수출 성과를 발판 삼아 IPO에 성공했다. 에임드바이오는 삼성서울병원 소속 교수가 창업한 신약개발 바이오 기업으로 지난달 4일 기술특례로 코스닥 시장에 데뷔했다. 이 회사는 자체개발 신약개발 플랫폼을 기반으로 설립 후 비교적 단기간에 괄목할 만한 기술이전 성과를 냈다. 에임드바이오는 지난 2024년 말 미국 바이오헤븐에 FGFR3 표적 항암 후보물질 'AMB302'를 기술이전했고 지난해 6월 SK플라즈마와 ROR1 표적 항암 후보물질 'AMB303'에 대해 공동개발·기술이전 계약을 맺었다. 또 지난해 10월 글로벌 제약사 베링거인겔하임과 차세대 ADC 후보물질에 대해 최대 1조4000억원 규모 추가 기술이전 계약을 체결하면서 3종의 전임상 단계 ADC 자산을 모두 이전하는 쾌거를 이뤘다. 리보핵산(RNA) 치환효소 플랫폼 보유 기업 알지노믹스는 지난해 5월 일라이릴리 대상 1조9000억원 규모 기술수출 성과를 확보했다. 해당 계약은 후보물질 도출부터 선급금·연구비·마일스톤·로열티까지 단계별로 발생하는 플랫폼 딜 형태로 알지노믹스는 릴리와 다중 옵션 구조 기술수출 계약을 체결했다. 이 같은 성과에 기반해 알지노믹스는 지난달 18일 기술특례 제도를 통해 코스닥 시장에 입성했다. 작년 2월과 5월 각각 증시에 입성한 오름테라퓨틱과 인투셀도 상장 전 기술수출 성과를 공개했다. 오름테라퓨틱은 2023년 11월 글로벌 빅파마 브리스톨마이어스스큅에 급성골수성백혈병 신약 후보물질 'ORM-6151'에 대한 전체 권리를 양도했다. 이어 2024년 7월 미국 버텍스파마슈티컬스에 자체개발 표적단백질분해제(TPD) 플랫폼 기술수출 계약을 맺었다. 인투셀의 경우 지난 2023년 12월 삼성바이오에피스와 공동연구 계약을 맺었고 2024년 10월 에이비엘바이오에 ADC 플랫폼 기술을 이전했다. 다만 에이비엘바이오 계약은 작년 8월 신규 특허 확보와 제3자 특허 침해 가능성을 이유로 계약 해지 통보를 받았다. 업계에서는 이 같은 변화가 기술특례상장 제도 전반의 심사 기조 변화와 맞닿아 있다고 보고 있다. 최근 금융당국은 신약개발 업체의 상장 요건으로 이전보다 까다로운 기준을 제시하고 있다. 예를 들어 기술성평가 시 상장예비기업의 사업성 항목을 보기 위해 ▲빅파마 또는 나스닥 상장사 대상 기술수출 이력 ▲기술수출 이력이 없을 경우 임상 2상 단계 데이터 등을 요구하고 있다. 물론 기술수출 이력이 있다고 해서 상장이 자동으로 보장되는 것은 아니다. 같은 기술수출이라도 기술이전 상대방의 규모와 신뢰도, 계약 조건의 실질성, 업프론트 비중, 파이프라인 수 등에 따라 심사에서 평가 수준이 크게 달라질 수 있다는 지적이다. 업계 관계자는 "기술수출 이력이 상장 심사에서 중요한 참고 자료로 활용되고 있는 것은 사실"이라면서도 "기술수출이 있다고 해서 상장이 보장되는 것은 아니고, 결국 심사의 출발선에 올라서는 수준에 가깝다"고 했다.

[데일리팜=황병우 기자]삼진제약은 오는 12일(현지시간)부터 미국 샌프란시스코에서 열리는 'JPM Week 2026(JP모건 헬스케어 위크 2026)' 글로벌 투자·사업개발 무대에 공식 초청을 받아 참가한다고 9일 밝혔다. 이번 참가는 글로벌 투자자문사인 'YAFO Capital'이 국가신약개발사업단(KDDF)의 과제 검토를 통해 국내 유망 바이오 기업을 선별하는 과정에서 삼진제약이 최종 3곳의 초청 기업 중 한곳으로 선정된 것에 따른 것이다. 2013년 설립된 YAFO Capital은 상하이에 기반을 둔 라이프사이언스 및 헬스케어 특화 투자자문사로 그동안 글로벌 제약·바이오 자산의 라이선싱과 자금 조달, 공동개발 구조화를 전문적으로 지원해 온 전문 어드바이저리(advisory)다. 삼진제약은 ‘JPM Week’ 기간 중 샌프란시스코 인터컨티넨탈 호텔에서 개최되는 ‘ACCESS ASIA BD Forum’에 공식 발표 기업으로 참여해 글로벌 파트너들을 대상으로 자사의 연구개발 전략과 주요 파이프라인을 직접 소개할 예정이다. 해당 포럼은 아시아의 혁신 바이오 기업과 글로벌 제약사 및 투자자를 연결하는 비즈니스 개발 행사로 삼진제약은 이곳에서 '100 Asian Innovators'로 선정된 기업들과 함께 네트워킹 및 파트너링 일정을 진행하며, 글로벌 빅파마 및 투자자들과의 접점 극대화에 나설 계획이다. 특히, 회사는 이번 발표에서 삼진제약은 글로벌 투자자 및 다수의 빅파마로부터 높은 평가와 협업 문의가 이어지고 있는 면역·염증(I&I) 분야 핵심 파이프라인 ‘SJN314’를 전면에 내세운다. 만성 두드러기(Chronic Urticaria)를 적응증으로 개발 중인 경구용 치료 후보물질 SJN314는 기존 치료제의 한계를 보완할 수 있는 차별화된 기전과 뛰어난 효능을 가진 것으로 알려졌다. 이번 JPM 삼진제약은 지속적으로 교류해 온 글로벌 빅파마와 기술이전 논의 미팅이 예정되어 있으며, 이에 따른 글로벌 시장 진출 가능성에 대한 기대감을 한층 높이고 있다. 또 삼진제약은 차세대 ADC 플랫폼인 ‘Oncoflame’ 및 ‘Oncostarve’와 관련 파이프라인을 중심으로 하는 연구개발 전략과 기술 경쟁력도 적극 소개할 방침이다. 이와 함께 삼진제약은 JPM Week 기간 동안 'BIO Partnering @ JPM Week'에도 참가하여 글로벌 제약사 및 투자자와 1:1 파트너링 미팅을 병행할 예정이다. SJN314를 포함한 면역·염증 과제 및 차세대 ADC 과제 등 주요 파이프 라인을 중심으로 기술이전(L/O)과 공동개발, 전략적 협업 가능성에 대한 실질적인 논의를 진행할 계획이다. 이수민 삼진제약 연구센터장은 "이번 JPM Week 참가는 단순한 행사 참석을 넘어 삼진제약의 핵심 파이프라인과 플랫폼 기술을 글로벌 파트너들로부터 직접 검증 받는 자리가 될 것"이라며 "대외적 관심을 받고 있는 SJN314와 차세대 ADC 플랫폼을 중심으로 다양한 글로벌 파트너십을 적극 추진해 기술거래 및 공동연구로 이어질 수 있는 실질적인 성과 창출의 발판으로 삼을 것"이라고 밝혔다.

[데일리팜=천승현 기자] 한미약품이 제넨텍에 기술이전한 항암신약을 흑색종 치료제로 개발을 시도한다. 9일 업계에 따르면 한미약품은 지난 5일 식품의약품안전처로부터 표적 항암신약 ‘벨바라페닙’에 대한 국내 임상2상시험계획서(IND)를 승인받았다. 이번 임상 2상은 NRAS 돌연변이를 보유한 국소 진행성 또는 전이성 흑색종 환자를 대상으로, 벨바라페닙과 MEK 억제제 코비메티닙 병용요법의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 다기관, 단일군 시험으로 진행된다. 흑색종은 치료 옵션이 제한적이고 재발 위험이 높은 난치성 암으로 현재 치료제 대부분이 해외 제약사를 통해 공급되고 있다. 한미약품은 “벨바라페닙 개발을 통해 국내 암 치료 환경 개선에 기여하고, 수입 의존도가 높은 항암 분야에서 경쟁력 강화를 도모하겠다는 목표다”라고 설명했다. 한미약품이 개발한 벨바라페닙은 종양 세포의 성장과 증식에 관여하는 미토겐 활성화 단백질 키나아제 경로 중 RAF 및 RAS 유전자 돌연변이를 타깃해 억제하는 경구용 표적 항암제다. 한미약품이 지난 2016년 제넨텍에 기술수출한 벨바라페닙을 기술수출했다. 한미약품은 벨바라페닙 기술수출 계약금으로 8000만달러를 받았다. 제넨텍의 벨바라페닙의 상업화 임상시험이 더디게 진행되면서 한미약품이 국내에서 독자적으로 개발을 시도하는 것으로 분석된다. 앞서 진행된 임상 1상 시험에서는 고형암 환자를 대상으로 벨바라페닙과 코비메티닙 병용요법의 안전성과 초기 유효성이 확인됐다. 특히 NRAS 및 BRAF 변이를 보유한 환자군에서 유의미한 항종양 효과를 나타내며 후속 임상 개발의 근거 자료를 확보했다. 한미약품 신제품개발본부장 김나영 전무는 “흑색종을 비롯해 치료 선택지가 제한적인 희귀·난치암 분야에서 차세대 혁신 치료제로 자리매김할 것으로 기대한다”며 “국내 의료진과 환자, 규제기관 등과 유기적으로 협력해 벨바라페닙의 성공적인 개발과 상용화를 차질 없이 완수하겠다”고 말했다.

[데일리팜=차지현 기자] 올해 글로벌 시장에서 국내 바이오벤처의 연구개발(R&D) 성과가 본격 시험대에 오른다. 에이비엘바이오는 설립 이후 처음으로 기술수출 파이프라인이 상업화 가능성을 검증받는 단계에 진입했다. 리가켐바이오와 디앤디파마텍, 에이프릴바이오 등도 글로벌 파트너사와 함께 주요 기술수출 자산의 임상 데이터를 잇따라 공개할 예정이다. 코오롱티슈진은 오는 6월 핵심 파이프라인의 임상 3상 결과 공개를 앞뒀다. ABL바이오, 첫 로열티 신약 눈앞…ABL001 2/3상 최종 데이터 공개 예정 8일 바이오 업계에 따르면 올 1분기 에이비엘바이오는 파트너사 미국 컴퍼스 테라퓨틱스를 통해 담도암 치료제 후보물질 'ABL001'(CTX-009·성분명 토베시미그)의 임상 2/3상 최종 결과를 발표할 예정이다. 컴퍼스는 해당 데이터를 바탕으로 올 하반기께 미국 식품의약국(FDA)에 생물의약품허가(BLA) 신청 절차에 착수할 것으로 점쳐진다. ABL001은 신생혈관 형성에 관여하는 혈관내피성장인자(VEGF)와 델타 유사 리간드 4(DLL4)를 동시에 억제하는 이중항체 기반 바이오 신약이다.VEGF는 종양이 성장하는 데 필요한 혈관을 새로 만드는 핵심 인자로 기존 항암 치료에서도 널리 활용돼 온 표적이다. DLL4는 혈관이 제대로 자라고 기능하도록 조절하는 신호 경로에 관여한다. ABL001이 이 두 경로를 동시에 차단함으로써 단일 표적 치료제 대비 강력하고 지속적인 혈관신생 억제 효과를 낼 것이라는 게 회사 측 기대다. 앞서 에이비엘바이오는 2018년 한국을 제외한 ABL001의 전 세계 권리를 트리거 테라퓨틱스에 이전했다. 계약 규모는 항암 분야 4억1000만달러, 안구질환 분야 1억8500만달러다. 이후 트리거 테라퓨틱스는 컴퍼스에 흡수 합병됐다. 현재 ABL001은 컴퍼스를 중심으로 미국에서 담도암 대상 임상 2/3상, 바이오마커 기반 고형암 바스켓 임상 2상을 진행 중이다. 이와 별도로 미국 MD 앤더슨 암센터에서는 담도암 환자를 대상으로 한 연구자 주도 임상(IST) 1/2상이 병행되고 있다. 컴퍼스가 2021년 중국 엘피사이언스 바이오파마에 중국, 홍콩·마카오·대만 지역에서 ABL001 권리에 대한 재실시권을 부여하는 기술수출 계약을 맺은 데 따라 중국에서는 엘피사이언스가 대장암을 적응증으로 임상 1/2상을 수행했다. 국내의 경우 한독에 기술수출돼 담도암 대상 임상 2상을 마무리한 상태다. 지난해 컴퍼스가 발표한 담도암 대상 미국 임상 2/3상(연구명 COMPANION-002) 핵심 톱라인 결과를 보면 ABL001·파클리탁셀 병용요법은 1차 평가지표인 객관적 반응률(ORR)을 충족하며 통계적 유의성을 확보했다. 토베시미그와 파클리탁셀을 병용 투여한 환자군의 ORR은 17.1%로 기존 담도암 2차 표준 치료 요법(4.9%)과 파클리탁셀 단독 투여군(5.3%) 대비 3배 이상 높은 수치를 보였다. 종양의 성장이 멈추거나 크기가 줄어든 상태를 나타내는 질병 통제율(DCR)은 61.2%를 기록, 종양 조절 능력을 입증했다. 또 임상 진행 과정에서 병용요법군의 사망 사례가 임상 설계 당시 예상보다 적게 발생해 전체 생존기간(OS) 개선 가능성에 대한 긍정적인 신호도 확인됐다. OS는 환자가 치료 시작 후 사망에 이르기까지 기간으로 FDA 승인 심사에서 중요하게 평가되는 기준으로 꼽힌다. 컴퍼스가 올해 1분기 내 OS와 무진행 생존기간(PFS) 등 핵심 지표에 대한 유의미한 데이터를 확보하게 되면 FDA 허가 절차에도 한층 탄력이 붙을 전망이다. 특히 ABL001은 지난 2024년 FDA로부터 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받은 상태로 가속승인 절차를 밟아 상용화 시점을 대폭 앞당길 수 있을 것으로 예상된다. 가속승인은 미충족 의료 수요가 높은 중증 질환 치료제에 대해 임상 2상 혹은 3상 중간 데이터만으로도 우선 허가를 내주는 제도다. ABL001 허가가 이뤄질 경우 에이비엘바이오 입장에서는 설립 이후 첫 로열티가 발생하는 신약이 탄생하게 된다. 이는 단순히 기술수출을 통해 기술료를 받는 단계를 넘어 제품 판매에 따른 로열티 수익으로 영구적인 현금흐름을 창출하는 '지속 가능한 바이오텍'으로 도약했다는 점에서 의미가 크다는 평가다. 에이비엘바이오의 다른 파이프라인에서도 주목할 만하다. 회사는 최근 나스닥 상장사 노바브릿지바이오사이언스(전 아이맵)과 공동 개발 중인 이중항체 후보물질 'ABL111'의 임상 1b상 용량 확장 코호트에서 긍정적인 항암 효능을 확인했다고 발표했다. ABL111은 위암과 췌장암에서 과발현하는 클라우딘18.2을 표적하는 동시에 면역세포를 활성화를 유도하는 4-1BB에 동시에 결합하는 이중항체다. 에이비엘바이오의 그랩바디-T가 접목된 후보물질이다. 이번에 발표한 데이터는 용량 증량 코호트와 용량 확장 코호트에서 ABL111 8mg/kg 또는 12mg/kg 용량을 투여 받은 환자를 통합 분석한 결과다. 분석 결과 객관적 반응률(ORR)은 8mg/kg에서 77%(20/26), 12mg/kg에서 73%(19/26)로 나타났다. ABL111 병용요법은 환자의 PD-L1 및 클라우딘18.2 발현 수준과 관계없이 일관된 반응이 관찰됐으며, 안전성 프로파일 역시 현재 1차 치료 표준요법과 유사해 전반적으로 양호한 내약성을 보였다. 중앙 무진행생존기간(PFS)은 8mg/kg 용량에서 16.9개월로 확인됐으며, 12mg/kg 용량군은 추적 관찰 기간이 상대적으로 짧아 추후 공개될 예정이다. 양사는 ABL111 임상 1b상 전체 데이터를 올해 글로벌 학술대회에서 발표할 계획이다. 에이비엘바이오와 노바브릿지는 올 1분기 내 ABL111 8mg/kg와 12mg/kg 두 용량을 기존 표준 치료요법과 비교해 평가하는 글로벌 무작위 임상 2상을 개시한다는 목표다. 에이비엘바이오의 추가 기술수출 가능성 역시 올해 주요 관전 포인트다. 에이비엘바이오는 작년에만 8조원에 달하는 기술수출 성과를 냈다. 에이비엘바이오는 지난해 4월 글락소스미스클라인(GSK)에 퇴행성뇌질환 치료제 개발을 위한 뇌혈관장벽(BBB) 셔틀 플랫폼 '그랩바디-B'를 총 21억4010만파운드(4조1104억원) 규모로 이전한 데 이어 같은 해 11월 미국 일라이 릴리와 최대 26억200만달러(3조8236억원) 규모 그랩바디 플랫폼 기술수출과 공동 연구 계약을 맺었다. 리가켐바이오, LCB14 중국 상업화 가시권…LCB84 옵션·ADC 후속 모멘텀 리가켐바이오사이언스도 올해 다수 R&D 성과가 기대된다. 가장 주목받는 파이프라인은 사람상피세포성장인자수용체2형(HER2) 타깃 항체약물접합체(ADC) 후보물질 'LCB14'다. LCB14는 리가켐바이오가 중국 포순제약과 영국 익수다테라퓨틱스에 각각 기술수출한 파이프라인이다. 중국에서는 유방암 환자 대상 임상 1상과 로슈의 케사일라 비교 임상 3상이 진행 중이다. 그외 지역에서는 익수다를 통해 호주·미국·싱가포르·뉴질랜드 등에서 임상 1상이 진행되고 있다. LCB14는 글로벌 블록버스터 ADC인 엔허투 치료 이후 내성·불응 환자를 겨냥해 개발된 후보물질로 기존 HER2 ADC의 한계로 지적돼 온 내성 극복 가능성에 초점을 맞추고 있다. 임상 1a상 결과 엔허투 불응 환자 4명 중 3명에서 부분관해(PR)가 확인되며 내성 극복 가능성을 입증했다. LCB14가 올 상반기 공개될 임상 1b상 중간 결과에서 효능과 안전성을 입증할 경우 향후 글로벌 개발 전략과 추가 기술수출 가능성에 대한 논의가 본격화될 수 있다는 관측이 나온다. 중국 시장에서 임상 진척과 허가 전략 가시화 여부도 가치 재평가의 분기점이 될 것으로 보인다. 포순제약은 LCB14 유방암 임상 3상을 마무리하고 연내 중국 내 품목허가 신청(BLA)을 추진, 2027년 상업화를 본격화한다는 목표다. LCB14가 품목허가를 받게 되면 리가켐바이오도 설립 이후 처음으로 상용화 단계에 진입한 파이프라인을 보유하게 된다. 리가켐바이오의 비소세포폐암 후보물질 'LCB84'도 2026년을 기점으로 임상 개발 방향이 구체화될 전망이다. LCB84는 TROP2 항원을 타깃으로 하는 항체약물접합체(ADC) 파이프라인이다. 리가켐바이오는 2023년 12월 LCB84를 존슨앤드존슨에 역대 최대 규모인 17억달러(2조2600억원)에 기술수출했다. 리가켐바이오는 전이성 고형암 대상 단독·면역항암제 병용요법으로 LCB84 미국 임상 1상을 진행하고 있다. 리가켐바이오와 존슨앤드존슨이 맺은 기술수출 계약에는 단독개발 옵션 행사금 조항이 있다. 존슨앤드존슨이 미국 1/2상 임상 도중 단독개발 옵션을 행사하면 추가로 2억달러(2608억원)를 지급하는 조건이다. 올해 진입이 예상되는 임상 2상에서 존슨앤드존슨이 단독개발 옵션을 행사할 시 리가켐바이오는 해당 기술료를 수령하게 된다. 리가켐바이오가 미국 파트너사 넥스트큐어와 공동 개발 중인 ADC 후보물질 'LNCB74' 다국가 임상 1상 초기 유효성 입증 데이터(PoC)도 올 상반기 공개 예정이다. LNCB74는 유방암과 난소암·자궁내막암 등 부인암을 포함한 다양한 고형암에서 과발현되는 B7-H4 단백질을 표적한다. 현재 임상 1상 파트 1(용량 증량) 단계에서 안전성·내약성 평가를 진행 중이다. 최근 고용량 코호트 추가에 대한 FDA 승인을 획득하며 최대 허용 용량(MTD) 탐색과 초기 항암 효능 확인을 위한 환자 투여가 확대됐다. 디앤디파마텍·에이프릴바이오 임상 속도…티슈진, 인보사 재기 총력 디앤디파마텍과 에이프릴바이오, 올릭스 등도 글로벌 파트너사와 진행 중인 기술수출 파이프라인의 임상 결과 발표를 앞뒀다. 글루카곤 유사 펩타이드(GLP-1) 계열 비만 치료제를 개발 중인 디앤디파마텍의 R&D 성과에도 관심이 쏠린다. 이 회사는 기술수출 파트너사 멧세라가 미국 화이자로부터 인수되면서 업계의 주목을 받았다. 디앤디파마텍은 현재 ▲파킨슨병 및 알츠하이머병 치료제 'NLY01' ▲비만·대사이상 지방간염(MASH) 치료제 'DD01' ▲GLP-1 계열 경구형 펩타이드 비만 치료제 'DD02S' 등을 주요 파이프라인으로 보유 중이다. 이들 가운데 DD01은 미국에서 진행 중인 MASH 임상 2상에서 전체 환자 대상 48주 투약을 완료하며 허가 요건 검증 단계에 진입했다. 디앤디파마텍은 2024년 8월 DD01 첫 환자 투약 이후 현재까지 계획된 모든 일정을 차질 없이 소화했으며 이르면 오는 5월 FDA MASH 허가요건의 핵심인 간 조직생검 결과를 포함한 48주 탑라인(주요지표) 결과를 공개할 예정이다. 앞서 디앤디파마텍은 지난해 6월 발표한 12주차 1차 평가지표 결과에서 긍정적인 유효성을 입증한 바 있다. DD01 투약군은 12주 만에 지방간 30% 이상 감소 환자 비율 75.8%, 평균 지방간 감소율 62.3%를 기록하여 글로벌 경쟁사들의 장기간(24~72주) 투약 대비 경쟁력 있는 지방간 감소 효과를 확인했다. 또 하위 그룹 분석 결과를 통해 12주까지 투약을 모두 마친 환자를 대상으로 긍정적인 30% 이상 지방간 감소 환자비율 (85.7%)과 평균 지방간 감소율 (67.3%) 결과를 확인했다. 에이프릴바이오의 경우 올 1분기 자가면역질환 신약후보물질 'APB-R3' 임상 2a상 결과를 발표할 것으로 예상된다. 앞서 에이프릴바이오는 지난 2024년 6월 에보뮨과 APB-R3 관련 기술수출 계약을 체결했다. 반환 의무가 없는 선급금(업프론트) 1500만 달러를 포함해 최대 4억7500만 달러(약 6550억원) 규모 계약이다. APB-R3은 염증 반응을 일으키는 신호물질인 IL-18을 선택적으로 차단해 면역 과잉반응을 억제하는 방식의 단백질 치료제다. 에이프릴바이오의 자체 개발 플랫폼 SAFA((Serum Albumin Fab-Associated)를 적용해 약물이 혈청 알부민과 결합하도록 설계함으로써 체내에서 오랜 시간 안정적으로 작용하도록 만든 게 특징이다. 에보뮨은 이를 자사 파이프라인명 EVO301으로 명명, 아토피피부염(AD) 대상 임상 2상을 진행 중이다. 에보뮨은 향후 EVO301 적응증을 궤양성 대장염(UC), 크론병 등으로도 확장, 개발 범위를 넓혀갈 계획이다. 이와 함께 에이프릴바이오가 룬드벡에 이전한 자가면역질환 치료제 후보물질 'APB-A1' 임상 1상 결과도 올해 공개될 전망이다. APB-A1은 에이프릴바이오의 지속형 단백질 플랫폼(SAFA)에 항CD40L 항체 절편을 결합한 CD40 리간드(CD40L) 억제제다. 룬드벡은 2021년 10월 APB-A1에 대해 총 4억4800만 달러 규모 기술이전 계약을 체결하며 글로벌 개발 권리를 확보했다. 이후 룬드벡은 2022년 3월부터 8월까지 최초 인체 투여(First-in-Human) 임상을 완료, 2024년 9월 TED 임상 1b상을 개시했다. 올릭스의 경우 일라이릴리에 이전한 MASH와 비만 치료제 후보물질 'OLX75016(OLX702A)' 임상 진척을 계기로 추가 기술수출 가능성이 가시화될 수 있을지 주목된다. OLX75016은 RNA 간섭 기술 가운데 짧은 이중 가닥 RNA 유전물질(siRNA) 기술에 기반한 MASH와 비만 치료제 후보물질이다. OLX702A는 3개월에 1회 투여하는 피하주사 제형 비만 치료제로 개발되고 있다. 앞서 올릭스는 지난해 2월 OLX702A를 일라이릴리에 총 6억3000만달러(약 9117억원) 규모로 이전했다. 계약에는 MASH 발병에 관여하는 유전자 'MARC1'를 포함해 복수 유전자를 동시에 표적하는 멀티 타깃 치료제에 대해 릴리가 우선 검토권을 갖는 조항이 포함돼 있어 향후 추가 후보물질 도출 시 대규모 후속 계약으로 확대될 여지도 남아 있다. 코오롱그룹의 바이오 자회사 코오롱티슈진도 올해 핵심 파이프라인의 임상 결과를 통해 상업화 가능성을 검증받게 된다. 회사는 세계 최초 골관절염 유전자치료제 'TG-C'(구 인보사) 미국 임상 3상을 진행 중으로 올해 두 건의 임상 3상 톱라인 결과를 연속으로 발표할 예정이다. 회사는 첫 번째 임상 3상을 3월에 종료한 뒤 7월 결과를 발표하고 두 번째 임상 3상은 7월 종료 후 10월 톱라인 공개를 목표로 하고 있다. TG-C는 코오롱그룹 계열사 코오롱생명과학이 2017년 허가를 받은 세계 최초 골관절염 유전자치료제다. 아시아 판권은 코오롱생명과학이, 미국·유럽 등 글로벌 판권은 코오롱티슈진이 보유 중이다. 2019년 성분 변경 논란으로 국내 허가는 취소됐지만 미국에서는 2020년 FDA가 임상 재개를 허용하면서 글로벌 재기의 가능성을 이어가고 있다. 국내 재출시 가능성은 사라졌지만 세계 최대 의약품 시장인 미국 출시에 성공한다면 더 큰 반전의 계기를 마련할 수 있다는 평가다.

[데일리팜=이탁순 기자] 작년 식약처가 허가한 신약이 16개 성분 20개 품목인 것으로 나타났다. 국산신약은 3개가 허가를 받았다. 7일 업계에 따르면 최근 식약처가 공개한 2025년도 신약 지정 목록 공고안에 따르면, 작년 신약 20개 품목이 허가를 받았다. 2월 제일약품이 수입하는 항생제 페트로자주1그램(세피데로콜토실산염황산염수화물)을 시작으로, 12월 GSK의 항암제 브렌랩주(벨란타맙마포도틴)까지 총 16개 성분 20개 품목의 신약이 등장했다. 희귀의약품은 신약 지정 목록에서는 제외된다. 국내 개발 신약은 4월 녹십자의 재조합 탄저백신 '배리트락스주'가 국산신약 39호로 허가를 받았고, 9월에는 메디톡스가 콜산 성분의 지방분해주사제 '뉴비쥬주'를 상업화하는데 성공했다. 40호 국산 신약이다. 41호는 12월에 나왔다. SK바이오팜이 개발해 동아에스티에 기술이전한 항간전 신약 '엑스코프리정(세노바메이트)'이 41호 국내 개발 신약으로 허가를 받았다. 올해 42호 국산신약으로는 큐로셀의 CAR-T 치료제 후보 '림카토'와 한미약품 비만치료제 '에페글레나타이드'가 유력 후보로 떠오르고 있다. 작년 20개 품목이 신약 허가를 받아 작년 12월 31일 기준 신약으로 지정된 품목은 총 810개로 나타났다. 새로 진입한 신약뿐만 아니라 희귀의약품에서 해제된 듀테트라베나진, 아미반타맙, 애시미닙염산염이 신약으로 전환됐고, 엘리글루스타트타르산염은 희귀의약품으로 허가됐지만, 신약으로 변경허가를 받았다. 반면 AZ 라불리주맙은 희귀의약품으로 확인됨에 따라 신약 지정 목록에서 해제될 예정이다. 새로운 성분의 신약은 일정 기간 허가 자료가 보호돼 시장 독점권이 부여된다. 한편 미국FDA는 총 46개의 신약을 승인했다. 중국NMPA 총 68개의 신약을 허가한 것으로 나타났다.

[데일리팜=차지현 기자] "오스코텍은 렉라자(레이저티닙)'를 기반으로 외부 자금에 의존하지 않고도 연구개발(R&D)을 지속할 수 있는 구조를 갖춰가고 있습니다. 향후에도 1~2년에 한 건 이상 기술수출을 통해 재무 구조를 더욱 건전하게 만들겠습니다." 신동준 오스코텍 전무(CFO)는 7일 서울 여의도 전경련회관에서 투자자 대상 행사(Investor Day)를 열고 향후 회사의 성장 전략을 공유했다. 이날 행사에는 신 전무를 포함해 윤태영 오스코텍 대표, 이상현 오스코텍 대표, 곽영신 오스코텍 부사장(연구소장), 고종성 제노스코 대표 등이 참석했다. 오스코텍은 1998년 설립된 1세대 신약개발 바이오 기업이다. 국산 31호 신약이자 국내 첫 미국 식품의약국(FDA) 허가 항암신약인 렉라자 원개발사로 잘 알려져 있다. 최근에는 국내 아델과 공동개발 중인 알츠하이머병 치료제 후보물질 'ADEL-Y01'을 사노피에 최대 10억4000만달러(약 1조5288억원) 규모로 이전하면서 두 번째 대형 기술이전 성과를 확보했다. 다만 향후 성장 전략을 둘러싼 고민도 적지 않다. 오스코텍 자회사 제노스코는 코스닥 상장을 추진해왔으나 중복상장 논란이 불거지면서 기업공개(IPO) 계획이 사실상 무산됐다. 이에 오스코텍은 제노스코를 100% 자회사로 편입하는 지배구조 재편을 추진하겠다고 발표한 상태다. 현재 오스코텍 앞에는 지배구조 재편 이후 통합 R&D 전략 구체화, 제노스코 후속 파이프라인 개발 재원 확보, 중장기 R&D 투자 지속 가능성 입증 등 과제가 산적해 있다. 이날 오스코텍은 레이저티닙과 ADEL-Y01이 단발성 성과가 아닌 반복 가능한 기술이전 모델의 출발점이라는 점을 강조했다. 회사는 파이프라인을 크게 ▲현금 흐름을 창출하는 초단기 자산 ▲1~2년 내 기술수출이 가능한 단기 파이프라인 ▲중장기적으로 판을 바꿀 게임체인저 플랫폼 등 세 단계로 구분해 설명했다. 구체적으로 이미 글로벌 상용화 단계에 진입한 렉라자와 최근 사노피로 기술수출한 ADEL-Y01은 안정적인 로열티와 마일스톤 수익을 통해 R&D 재원을 마련하는 역할을 맡는다. 오스코텍은 이를 기반으로 외부 자금 조달에 대한 의존도를 낮추고 후속 파이프라인 개발을 자력으로 이어가는 구조를 구축하겠다는 구상이다. 단기 파이프라인으로는 제노스코의 특발성 폐섬유증(IPF) 치료제 후보물질 'GNS-3545'와 섬유화 치료제 후보물질 'OCT-648' 등을 제시했다. GNS-3545는 염증 반응과 섬유화 과정을 조절하는 신호전달 경로 ROCK2를 억제하는 기전으로 앞서 회사는 지난해 9월 미국 식품의약국(FDA)에 GNS-3545 임상 1상 임상시험계획(IND)을 신청한 바 있다. 고 대표는 "GNS-3545는 기존 경쟁 약물 대비 현저히 낮은 용량에서도 강한 섬유화 억제 효과가 확인됐다"면서 "아직 임상 1상 진입 단계임에도 글로벌 빅파마로부터 큰 관심을 받고 있다"고 했다. 이어 고 대표는 "IPF는 환자 수는 많지 않지만 치료제가 극히 제한된 고부가가치 시장"이라면서 "개발에 성공하면 엄청난 레버리지를 창출할 수 있는 제품이라고 생각한다"고 했다. OCT-648은 섬유화 반응의 초기 단계를 차단하는 기전을 가진 신약 후보물질이다. 신장 손상 이후 섬유화 유전자가 핵으로 이동하며 병이 진행되는 경로를 근본적으로 막아, 원인 질환과 무관하게 만성 신부전으로 수렴되는 공통 경로 자체를 억제하는 접근법이다. OCT-648은 현재 전임상 단계로 올해 임상 1상 진입을 목표로 개발을 진행 중이다. 곽 부사장은 "OCT-648은 섬유화 반응이 시작되는 가장 앞단을 차단하는 물질"이라며 "원인이 무엇이든 만성 신부전으로 가는 모든 길은 결국 섬유화를 통과한다는 점에서 OCT-648은 광범위한 환자군을 포괄할 수 있는 혁신 신약 후보"라고 설명했다. 이어 곽 부사장은 "오는 3월 일본 요코하마에서 열리는 세계 신장학회에서 OCT-648의 전임상 결과를 세계 최초로 공개할 예정"이라면서 "이를 계기로 또 하나의 의미 있는 기술수출 기회를 확보할 수 있을 것으로 기대한다"고 덧붙였다. 항내성 항암제와 분해제항체접합체(DAC·Degrader Antibody Conjugate) 플랫폼은 오스코텍의 성장을 이끌 차세대 R&D 축으로 제시했다. 오스코텍은 암세포를 직접 제거하는 기존 접근을 넘어, 내성 발생의 구조적 원인을 차단하는 전략을 통해 차세대 항암 시장을 선도하겠다는 구상이다. 윤 대표는 "완전히 새로운 기전의 계열 내 최초(First-in-Class) 신약은 글로벌 제약사가 가치(밸류에이션)을 굉장히 높게 평가하는 영역"이라며 "기존 치료제를 대체하기보다 병용을 통해 치료 패러다임 자체를 확장할 수 있다는 점에서 산업적 매력이 크다"고 강조했다. 윤 대표는 이어 "항내성 항암제는 아직 경쟁이 본격화되지 않은 초기 시장인 만큼 충분한 데이터만 확보된다면 전임상 또는 임상 초기 단계에서도 조기 기술수출이 가능하다"면서 "2030년까지 항내성 항암제 파이프라인에서 최소 2건 이상의 조기 기술수출을 달성할 수 있을 것으로 믿고 이를 목표로 연구개발을 지속하고 있다"고 했다. 오스코텍은 R&D를 꾸준히 이어가기 위해 자금 운용과 투자 방향에 대한 기본 원칙도 함께 제시했다. 외부 조달에 의존하지 않고 레이저티닙과 ADEL-Y01에서 창출되는 현금 흐름만으로 R&D를 지속하는 구조를 확립하고, 향후 3년간 연구개발 투자를 과거 대비 평균 2배 이상 확대하겠다는 게 골자다. 신 전무는 "지속해서 기술수출 성과를 창출하고 기술료 수익을 통해 추가적인 유상증자 없이도 R&D를 지속할 수 있는 구조를 구축하는 것이 목표"라면서 "2025년 말 보유 현금을 출발점으로 향후 3년간 예상되는 기술료 수익을 더하면 가용 현금 규모는 현재 현금의 세 배 이상으로 확대될 수 있다"고 했다. 또 신 전무는 "이 자금을 바탕으로 판관비를 제외하더라도 R&D 투자를 과거 대비 두 배 이상 늘려도 재무적으로 자립 가능한 자본 운용이 가능하다"며 "특히 렉라자 매출과 기술료 전망은 시장 컨센서스보다 30% 이상 보수적으로 반영한 수치로 향후 처방 확대나 추가 기술수출 이벤트가 발생할 경우 현금 유입은 더욱 늘어나 업사이드가 커질 것"이라고 덧붙였다. 제노스코 상장 불발 이후의 조직 운영 방향과 지배구조 개편 구상도 공개했다. 오스코텍은 제노스코를 100% 자회사로 편입한 뒤, 양사의 연구 전문성을 유지하면서 운영과 글로벌 전략은 통합하는 '듀얼 허브 모델'을 구축할 계획이다. 항내성 항암제는 오스코텍이, DAC 플랫폼은 제노스코가 각각 중심이 돼 개발하되 임상 전략과 사업개발(BD), 글로벌 네트워크는 공동으로 수행해 효율성을 높이겠다는 전략이다. 연구 인력은 2028년까지 약 1.5배 확대하고 미국 보스턴을 중심으로 글로벌 자문 네트워크도 강화할 방침이다. 아울러 이사회 중심의 거버넌스 개선과 주주 연계형 보상 체계도 핵심 과제로 제시했다. 이 대표는 "사외이사 비중을 확대하고 감사위원회 등 이사회 산하 위원회를 활성화해 견제와 균형이 실제로 작동하는 지배구조로 전환하겠다"며 "이사회 중심 투명한 의사결정 체계를 통해 시장 신뢰를 회복하는 것이 최우선 과제"라고 했다. 이어 이 대표는 "경영진과 임직원 보상 체계도 회사 성과와 주주 가치에 직접 연동되도록 전면 개편할 계획"이라며 "R&D 성과가 곧 기업가치 상승과 주주 이익으로 이어지는 구조를 명확히 만들겠다"고 했다. 또 이 대표는 "이번 거버넌스 개선은 중복상장 논란 이후 흔들린 시장의 시선을 정면으로 돌파하기 위한 출발점"이라며 "오스코텍의 장기 성장 기반을 다시 단단히 다지는 계기가 될 것"이라고도 했다.

[데일리팜=김진구 기자] 제약업계는 정부가 약가 개편안에 포함한 ‘수급안정 가산’ 제도가 실제 생산 확대를 유도하기에는 유인이 부족하다고 평가했다. 제약바이오기업 CEO 10명 중 7명은 가산이 적용되더라도 원료 직접생산이나 국산 원료 사용 국가필수의약품 생산에 나설 의향이 없다고 답했다. 가산 수준만으로는 원가 부담을 상쇄하기 어렵고, 구조적 개선 없이 일시적 인센티브에 그칠 수 있다는 지적이다. CEO 10명 중 7명 "수급안정 가산 실효성↓…생산 의향 없다" 7일 ‘제약바이오산업 발전을 위한 약가제도 개편 비상대책위원회’(비대위)는 제약바이오기업 CEO를 대상으로 실시한 긴급 설문조사 결과를 공개했다. 이번 설문에는 제약바이오기업 59개사가 참여했다. 설문조사에서 ‘수급 안정 가산’을 받기 위해 원료를 직접 생산할 의향이 있는지를 묻는 질문에 대해 ‘의향이 없다’는 응답이 69.5%(41개사)로 집계됐다. 국산 원료를 사용한 국가필수의약품 생산 의향 역시 ‘없다’는 응답이 59.3%(35개사)로 과반을 넘었고, ‘있다’는 응답은 35.6%(21개사)에 그쳤다. 수급 안정 가산의 항목과 가산율의 타당성에 대해서도 부정적 평가가 우세했다. 응답 기업의 52.5%(31개사)가 ‘타당하지 않다’고 답했다. 그 이유로는 ▲원가 보전에 미치지 못하는 가산 수준 ▲일시적 가산보다 영구적인 상한금액 인상을 통한 구조적 안정 방안 필요 ▲비필수 의약품이라도 국산 원료 사용 시 가산 적용 확대 검토 필요 등을 들었다. 비대위는 수급안정 가산이 생산 유인으로 작동하지 못할 경우 정책 목표인 공급 안정성 확보에도 한계가 있을 수 있다고 보고 있다. 제약업계에선 가산 요건 충족을 위해 추가 투자를 감행하기에는 불확실성이 크다는 점이 꾸준히 지적된다. "시장연동형 실거래가제, 비자발적 가격경쟁 심화 우려" 시장연동형 실거래가제에 대한 우려도 함께 제기됐다. ‘시장연동형 실거래가 전환과 장려금 지급률이 기존 20%에서 50%로 확대될 경우 회사의 경쟁·유통 전략에 미칠 영향(복수응답)’을 묻는 질문에 응답 기업의 91.5%(54개사)가 ‘비자발적 가격 경쟁 심화로 수익성이 악화될 것’이라고 답했다. 이밖에 ▲장려금 확대에 따른 요양기관의 일방적 협상력 강화 ▲CSO 활용 확대 등 영업·유통 전략 변화가 불가피하다는 응답도 다수였다. '혁신성 가산' 질문엔..."실제론 우대 감소할 것" 우려 최다 ‘혁신성 가산이 실질적 우대가 될 것으로 보는지’에 대해선 ‘우대가 감소할 것’이라는 답변이 49.2%(29개사)로 가장 많았다. 이같이 답한 기업들은 그 이유로 ▲혁신성 항목에 미해당 ▲가산기간 종료 후 40%대로 감소해 우대 미미 ▲기존 68% 가산 대상이 R&D비율 상위 30%인 기업만으로 축소 ▲단기적으론 우대이나 R&D 투자 수준 변경 즉시 혜택 감소 등을 제시했다. ‘혁신성 우대사항의 분류 기준과 가산율의 타당성’에 대해선 ‘타당하지 않다’고 답한 기업이 72.9%(43개사)로 가장 많았다. 그 이유에 대해선 ▲차등 적용 불합리 ▲혁신성 기준을 R&D 비율뿐 아니라 종합적 연구성과의 질(신약 파이프라인 등)로 판단 필요 등을 꼽았다. 현행 혁신형 제약기업 선정 기준에 필요한 보완 사항으로는 시설투자·벤처기업 투자, 임상시험건수, 기술이전, 특허등록 건수 등을 R&D 비용 산정 기준에 포함해 달라는 의견이 나왔다. 이와 함께 적정 가산 기간에 대해선 '3+3년'이라고 답한 기업이 32.2%(19개사)로 가장 많았다. 제도 보완책 "혁신형 제약 기준 유연화·펀드·세제지원" 꼽아 R&D 투자 증대 등 제약바이오산업 생태계 혁신을 위해 이번 약가제도 개편안 외에 추가로 보완되어야 할 정부 지원책(주관식)에 대해선 ‘혁신형 제약기업 인정기준 유연화’(25개사)를 가장 많이 꼽았다. 이밖에 ▲펀드 조성 및 R&D 세액공제 확대 ▲제조설비 및 품질관리 투자 지원 ▲필수의약품 및 퇴장방지약 공급업체 우대 및 수급 불안정 해소 기업 지원이 필요하다는 기업도 다수 있었다. 사용량-약가 연동 협상 대상에 제네릭이 포함되는 것에 대해선 50개사가 반대의사를 표시했다. 그 이유로 ▲제네릭은 이미 충분히 약가가 낮은 만큼 추가인하는 이중 규제 ▲제네릭 사용 확대는 이미 건강보험 재정 절감에 기여 ▲신약만을 대상으로 하는 해외 주요국 제도와 불일치 등을 꼽았다.

[데일리팜=차지현 기자] 올해에도 국내 제약바이오 기업이 글로벌 시장에서 신약 성과를 이어갈 전망이다. HK이노엔은 위식도역류질환 치료제의 미국 시장 진출을 타진한다. 큐로셀은 국산 1호 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 상용화에 나선다. 한미약품도 국내 기업 처음으로 글루카곤 유사 펩타이드(GLP-1) 계열 비만 치료제 출시에 도전장을 내민다. 유한양행과 SK바이오팜, GC녹십자 등이 글로벌 시장에서 출시한 신약의 성장도 기대된다. HK이노엔 신약 '케이캡', FDA 허가 추진…'넥스트 렉라자' 자리 노린다 2일 바이오 업계에 따르면 HK이노엔의 미국 파트너사 세벨라 파마슈티컬스는 위식도역류질환 신약 '케이캡'(성분명 테고프라잔)의 미국 식품의약국(FDA) 품목허가를 준비 중이다. 케이캡은 지난 2018년 국내개발 신약 30호로 식약처 품목허가를 받은 칼륨 경쟁적 위산분비억제제(P-CAB) 계열 항궤양제다. 위벽 세포에서 산분비 최종 단계에 위치하는 양성자펌프와 칼륨이온을 경쟁적으로 결합시켜 위산 분비를 저해하는 작용기전을 나타낸다. 엎서 HK이노엔은 지난 2021년 12월 세벨라 자회사 브레인트리 래보라토리스와 케이캡 기술수출 계약을 체결했다. 반환 의무가 없는 선급금(업프론트)으로 250만 달러를 수취하고 임상·허가에 따른 경상 기술료(마일스톤)으로 5억3750만 달러를 추가로 수령하는 조건이다. 상용화 이후 판매에 따라 로열티도 수령한다. 지난 8월 세벨라는 케이캡의 미란성 식도염(EE) 치료 후 유지 요법을 평가한 미국 임상 3상 'TRIUMpH' 주요 결과(톱 라인)를 발표했다. 이에 따르면 1차 평가 지표인 24주간 치료 효과 유지율(관해 유지율)에서 케이캡 모든 용량군이 란소프라졸 투여군 대비 비열등성을 입증했을 뿐만 아니라 통계적으로도 우월한 결과를 보였다. 중등도 이상 식도염 환자군에서는 케이캡 모든 용량군에서 란소프라졸 투여군 대비 의미 있는 개선이 확인됐으며 케이캡 100㎎ 투여군에서는 통계적 우월성을 입증했다.또 케이캡 두 용량 모두 24시간 가슴쓰림 없는 날 비율에서 란소프라졸 대비 비열등성을 확인했다. 연구에서 개별 이상 반응 발생률은 3% 미만으로 대부분 경미하고 일시적이었다. 세벨라는 이 같은 임상 결과를 바탕으로 미란성 식도염과 비미란성 위식도 역류질환 적응증에 대한 FDA 신약허가신청(NDA)을 진행한다는 계획이다. 올 초 NDA가 접수될 경우 통상적인 심사 일정상 올해 하반기 이후 허가 여부가 가시화될 것으로 전망된다. FDA 허가가 이뤄지면 케이캡은 미국 FDA 승인을 받은 10번째 국산 의약품에 이름을 올리게 된다. 주요 해외 시장 진입 속도도 더욱 가팔라질 것으로 기대된다. HK이노엔은 오는 2028년까지 케이캡을 전 세계 100개국에 진출하겠다는 포부다. HK이노엔은 2022년 4월 세계 1위 시장으로 꼽히는 중국에서 '타이신짠'이라는 이름으로 케이캡의 품목허가를 받아 같은 해 5월 현지 발매했다. 타이신짠은 중국에서 ▲미란성식도염 ▲십이지장궤양 ▲헬리코박터파일로리 제균요법 등 세 가지 적응증으로 승인받았고 적응증과 보험급여를 지속 확대 중이다. 지난 9월에는 세계 4위 시장인 인도에서도 케이캡을 출시했다. 인도 소화성 궤양용제 시장은 1조5200억원 규모로 인도 인구의 약 38%가 위식도역류질환을 앓고 있는 것으로 알려져 있다. 앞서 케이캡은 지난 5월 인도 규제당국으로부터 '피캡'이라는 이름으로 품목허가를 획득했다. 글로벌 제약기업 닥터레디가 현지 영업과 마케팅을 담당하고 있다. 일본 시장 공략에도 속도를 내고 있다. HK이노엔은 최근 일본 바이오 기업 라퀄리아 파마로부터 케이캡의 일본 사업권을 인수하고 제3자 배정 유상증자를 통해 라퀄리아 지분 5.98%를 추가 확보했다. 이번 계약으로 HK이노엔은 일본에서 케이캡의 개발·제조·판매 권한을 직접 보유하게 됐으며 라퀄리아에 대한 지분율도 15.59%까지 끌어올렸다. 일본 소화성 궤양용제 시장은 약 2조원 규모로 세계 3위 대형 시장이다. 글로벌 주요 시장 진출과 적응증 확대가 이어지면서 매출 성장세도 더욱 가팔라질 것으로 예상된다. 케이캡의 3분기 누적 처방실적은 1608억원으로 작년 같은 기간보다 13.1% 늘었다. 발매 후 올 11월까지 국내 누적 처방액은 9022억원에 달한다. 한미약품 GLP-1·큐로셀 CAR-T, 국산 1호 상업화 도전장…연내 출시 타진 한미약품은 국내 기업 최초로 GLP-1 계열 비만 치료제 품목허가 절차를 밟고 있다. 한미약품은 지난 17일 식품의약품안전처에 GLP-1 계열 비만치료제 '한미에페글레나타이드오토인젝터주' 품목허가를 신청했다. 허가 신청 적응증은 당뇨병을 동반하지 않은 비만 환자다. 신청 함량은 2·4·6·8·10mg/0.5mL 등 5종이다. 해당 품목은 지난달 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상으로 지정된 지 약 20일 만에 허가 신청이 이뤄졌다. 에페글레나타이드는 한미약품이 개발한 GLP-1 수용체 작용제로 식욕 억제와 위 배출 지연을 통해 체중 감소를 유도하는 비만 치료제다. 한미약품의 한미약품 장기지속형 플랫폼 '랩스커버리'를 적용해 약물의 체내 지속 시간을 늘린 것이 특징이다. 앞서 한미약품은 2015년 에페글레나타이드를 당뇨병을 적응증으로 해 사노피에 39억유로(약 5조5970억원) 규모로 기술수출했다. 그러나 사노피는 2020년 6월 해당 파이프라인의 권리를 반환했다. 사노피는 당시 에페글레나타이드 반환 이유로 경영 전략 변화 등을 들었다. 한미약품은 2023년 당뇨병 치료제로 개발해 왔던 에페글레나타이드를 비만 치료제로 개발하겠다고 공식화했다. 당뇨 치료제에서 출발해 비만 치료제로 탈바꿈시킨 노보노디스크나 일라이릴리의 전략과 동일하다. 한미약품은 에페글레나타이드 임상 3상에서 체중 감량 효과와 안전성을 확인했다. 당뇨병을 동반하지 않은 성인 비만 환자 448명을 대상으로 진행한 임상에서 40주차 분석 기준 5% 이상 체중 감소 비율은 에페글레나타이드 투여군 79.42%, 위약군 14.49%로 통계적으로 유의미한 차이를 보였다. 평균 체중 변화율은 투여군 -9.75%, 위약군 -0.95%로 나타났다. 10% 이상 체중 감소 환자 비율은 46%(위약 6.62%), 15% 이상 체중 감소는 19.86%(위약 2.90%)로 집계됐다. 안전성 측면에서는 오심·구토·설사 등 위장관계 이상반응이 보고됐으나 전반적으로 관리 가능한 수준이었다. 식약처 허가가 이뤄지면 에페글레나타이드는 국내 기업이 개발한 GLP-1 계열 비만치료제 가운데 첫 상업화 사례가 된다. 한미약품은 에페글레나타이드를 '한국형 GLP-1 비만약'으로 포지셔닝해 고도비만 비율이 상대적으로 낮은 국내 환자 특성을 반영한 용량 설계와 가격 경쟁력, 안정적인 공급망을 앞세워 시장을 공략한다는 구상이다. 한미약품은 당초 계획대로 에페글레나타이드를 당뇨병 치료제로도 개발 중이다. 한미약품은 최근 식약처에 제2형 당뇨병 환자를 대상으로 에페글레나타이드와 SGLT2 저해제, 메트포르민 병용요법 혈당조절 효과를 평가하는 임상 3상 임상시험계획(IND)을 제출했다. 이로써 한미약품은 에페글레나타이드를 혈당 조절은 물론 비만, 심혈관, 신장질환까지 포괄하는 차세대 통합 대사질환 치료제로 발전시키겠다는 계획이다. 큐로셀은 국산 1호 CAR-T 치료제 상업화를 목표로 허가 단계에 들어섰다. 이 회사는 현재 국산 1호 CAR-T 치료제 '안발셀'(제품명 림가토) 국내 허가와 상업화를 추진 중이다. 큐로셀은 작년 말 재발·불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)을 적응증으로 안발셀 품목허가를 신청했고 올해 건강보험심사평가원에 약제급여평가를 접수해 허가–평가 병행 심사를 진행 중이다. 안발셀은 환자 본인의 T세포를 채취해 암세포 표면의 CD19 항원을 인식하도록 유전자를 조작한 뒤 체내에 다시 주입하는 CD19 CAR-T 치료제다. 안발셀에는 큐로셀이 독자 개발한 OVIS 플랫폼이 적용됐다. OVIS 플랫폼은 CAR-T 치료제를 만들기 위한 세포 분리–활성화–유전자 도입–배양–동결보관 등 전 과정을 표준화·자동화한 제조 플랫폼으로 이를 활용하면 제조 편차를 줄여 품질을 일정하게 유지하고 생산 효율을 높일 수 있다는 게 회사 측 설명이다. 안발셀은 허가를 위한 임상 2상에서 유효성 지표를 확보했다. 큐로셀에 따르면 임상 2상 최종보고서(CSR) 데이터 기준 유효성 분석군 73명에서 객관적 반응률(ORR)은 75.3%로 집계됐다. 이 가운데 완전관해율(CRR)은 67.1%, 부분반응률(PRR)은 8.2%로 확인됐다. 이는 기존 FDA 승인 CAR-T 치료제의 완전관해율(40~54%)과 비교해 높은 수준으로 평가된다. 큐로셀은 안발셀 상업화를 위한 생산 기반도 구축한 상태다. 이 회사는 대전 국제과학비즈니스벨트 거점지구에 CAR-T 치료제 상업용 의약품 제조품질관리기준(GMP) 생산시설을 자체 구축했다. 해당 시설은 완제품 제조소와 바이러스 벡터 제조소, 품질검사 시설 등을 갖췄으며 국내와 주요 선진국 GMP 기준을 충족하도록 설계됐다. 회사에 따르면 5개 완제품 제조실 기준 연간 최대 700명분에 달하는 CAR-T 치료제를 생산할 수 있다. HLB, FDA 재도전 승부수…"리보세라닙 병용 재신청·리라푸그라티닙 단독 신청" HLB도 미국 시장 문을 다시 두드린다. HLB는 이달 중 '리보세라닙·캄렐리주맙' 병용요법에 대해 간암 1차 치료제로 FDA 신약허가 재신청을 진행할 예정이다. 리보세라닙·캄렐리주맙 병용요법이 FDA 허가를 획득할 경우 렉라자에 이어 국내에서 개발된 항암신약 가운데 두 번째로 미국 시장에 진출하는 사례가 된다. 리보세라닙은 종양 내 신생혈관 형성에 관여하는 혈관내피세포성장인자수용체2(VEGFR2) 억제제 계열 표적항암제다. 항서제약이 개발한 캄렐리주맙은 T세포 표면에 발현하는 PD-1 단백질을 억제해 암세포 표면의 PD-L1 수용체와의 결합을 막고 면역세포를 활성화하는 면역항암제다. 리보세라닙·캄렐리주맙 병용요법은 다국가 3상 임상 CARES-310을 통해 간암 1차 치료제로 임상적 유효성을 입증했다. 최종 분석 결과 전체생존기간(OS) 중앙값은 병용요법군 23.8개월, 대조군(소라페닙) 15.2개월로 나타났고 위험비(HR)는 0.64였다. 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 병용요법군 5.6개월, 대조군 3.7개월로 HR 0.54를 기록했다. 리보세라닙·캄렐리주맙 병용요법의 미국 허가 도전은 이번이 세 번째다. 리보세라닙·캄렐리주맙 병용요법은 지난해 3월 FDA로부터 최종보완요청서(CRL)를 받았다. CRL은 지적 사항을 보완해 다시 NDA를 제출하라는 통지서다. 사실상 현재 상태로는 품목허가를 내릴 수 없다는 의미다. HLB 측 설명에 따르면 FDA가 지적한 사항은 ▲무균 공정 시스템 및 절차의 미비 ▲의약품 품질 보증을 위한 적절한 유관 검사 미확립 ▲컴퓨터 관련 시스템 비자동화 및 전자 장비 점검 프로세스 부족 등이다. 당시 회사는 해당 지적 사항이 제조 공정의 근본적인 결함이 아닌 운영·관리 프로토콜 차원의 문제로, 문서 보완과 절차 개선을 통해 충분히 해소할 수 있는 경미한 사안이라고 판단했다. 앞서 HLB는 2024년 5월에도 리보세라닙·캄렐리주맙 병용요법에 대해 FDA로부터 CRL을 수령한 바 있다. 이후 보완 작업을 거쳐 같은 해 9월 재심사 서류를 제출했고 바이오리서치 모니터링(BIMO) 실사에서는 보완 사항 없음(NAI) 판정을 받았지만 캄렐리주맙 제조·품질관리(CMC) 이슈가 또다시 발목을 잡았다. 동시에 HLB는 담도암 표적치료제 '리라푸그라티닙'을 단독요법으로 FDA 신약허가 신청에도 나설 계획이다. 리라푸그라티닙은 HLB가 2024년 12월 릴레이 테라퓨틱스로부터 도입한 FGFR2 표적 담관암 치료제 후보물질이다. 리라푸그라티닙은 FGFR2 융합·재배열을 선택적으로 표적하는 저해제다. 미국 FDA로부터 혁신신약(Breakthrough Therapy) 지정과 희귀의약품(ODD) 지정을 받아 신속 심사 경로에 올라 있다. 리라푸그라티닙은 FGFR 저해제 치료 경험이 없는 FGFR2 f/r 담관암 환자를 대상으로 한 임상에서 객관적반응률(ORR) 57.9%를 기록했다. 임상 2상 권장 용량(RP2D)인 70mg 용량군에서는 ORR 82.4%로 높은 반응률을 보였다. HLB는 담관암을 시작으로 위암·췌장암·두경부암 등 FGFR2 융합·재배열이 확인되는 다른 고형암으로 적응증 확대를 추진한다는 목표다. 유한·SK바팜·녹십자, 글로벌 신약 '허가 후 성과' 시험대…적응증·영토 확장 유한양행과 SK바이오팜, GC녹십자 등 이미 글로벌 시장에 진출한 국산 신약이 초기 안착 단계를 지나 매출과 적응증 확장을 통한 실질적 성장 국면에 들어설 수 있을지도 주목된다. 유한양행은 항암신약 '렉라자'(성분명 레이저티닙)를 앞세워 글로벌 시장 공략에 속도를 내고 있다. 렉라자는 상피세포성장인자수용체(EGFR) 변이를 표적으로 하는 3세대 비소세포폐암 치료제다. 렉라자는 국내 바이오기업 오스코텍 자회사 제노스코가 개발해 2015년 유한양행에 기술이전됐고 유한양행은 이후 글로벌 상업화를 위해 2018년 존슨앤드존슨(J&J) 자회사 얀센과 약 1조4000억원 규모 기술수출 계약을 체결했다. 렉라자는 2021년 1월 국내에서 국산 31호 신약으로 허가를 받았다. 렉라자·리브리반트 병용요법은 지난해 8월 FDA로부터 EGFR 엑손 19 결실 또는 엑손 21 L858R 치환 변이가 확인된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 성인 환자의 1차 치료제로 승인받았다. 렉라자는 지난해 말 유럽연합 집행위원회(EC) 승인을 획득하며 국내 개발 항암신약 중 처음으로 미국과 유럽 시장 진출에 성공했다. 일본 후생노동성은 지난 3월 렉라자의 병용요법을 승인했다. 렉라자의 글로벌 규제당국 승인은 MARIPOSA 3상 연구 결과를 기반으로 이뤄졌다. 렉라자·리브라반트 병용요법군은 타그리소군보다 질병 진행과 사망위험을 30% 낮춘 것으로 나타났다. 렉라자·리브라반트 병용요법의 무진행 생존기간(PFS)은 23.7개월로, 오시머티닙의 16.6개월 보다 길었고 반응 지속 기간(DOR)도 25.8개월로 타그리소의 16.8개월보다 9개월 더 길었다. 얀센이 공개한 렉라자와 리브리반트 합산 글로벌 매출은 2025년 3분기 기준 누적 4억2800만달러다. 특히 투여 편의성을 개선한 리브리반트의 피하주사(SC) 제형이 최근 FDA 승인을 획득한 데 따라 렉라자·리브라반트 병용요법의 실제 처방 확대와 매출 성장 속도도 한층 빨라질 것으로 전망된다. FDA는 지난달 리브리반트 SC제형 치료제 '리브리반트 파스프로'를 승인했다. 리브리반트 파스프로의 가장 큰 강점은 투여 편의성이다. 4~5시간 맞아야 하는 기존 IV 제형과 달리 SC 제형은 5분 내로 주사할 수 있다는 장점을 지닌다. 환자 대기 시간과 의료진의 투약 부담을 동시에 줄일 수 있어 실제 진료 현장에서 활용도가 높아질 것이라는 게 회사 측 기대다. 안전성 측면에서도 개선 효과가 확인됐다. 회사 측에 따르면 임상시험에서 SC 투여군의 투여 관련 반응(ARR) 발생률은 13%로 IV 투여군(66%) 대비 크게 낮았다. 정맥혈전색전증(VTE) 발생률 역시 SC 제형이 IV 대비 낮은 수준을 보였다. 전반적인 안전성 프로파일은 기존 리브리반트와 대체로 유사하다는 평가다. SK바이오팜도 자체개발 뇌전증 신약 '세노바메이트'의 처방 영역과 적응증 확장에 나서며 성장을 가속화하는 모습이다. 이 회사는 지난 2019년 11월 세노바메이트를 '엑스코프리'라는 제품명으로 FDA 허가를 받았다. 2020년 5월부터 SK바이오팜 100% 자회사 SK라이프사이언스를 통해 엑스코프리를 미국 시장에서 직접 판매하고 있다. 세노바메이트는 국내 기업으로서 처음으로 SK바이오팜이 후보물질 발굴부터 임상, 품목허가 획득까지 신약개발 전 과정을 독자적으로 진행했다는 점에서 의미가 있는 물질이다. 소수 전문의 중심으로 처방되는 뇌전증 치료제 특수성을 활용해 국내 기업 최초로 미국 현지에서 직접 판매 체계를 구축했다는 점 역시 상징성이 크다. 가시적인 성과도 뚜렷하다. 세노바메이트 분기 매출은 2020년 5월 출시 이후 21분기 연속 성장했다. 올 3분기 세노바메이트 미국 매출은 1722억원으로 전년 동기 대비 52% 증가했다. 3분기 누적 매출은 4595억원으로 불과 9개월 만에 지난해 연간 매출 4387억원을 추월했다. 세노바메이트 매출 확대를 기반으로 SK바이오팜은 지난해 흑자전환에도 성공했다. 특히 세노바메이트 매출 급증으로 영업 레버리지 효과가 뚜렷하게 나타났다. 세노바메이트는 출시 초기에는 시장 안착을 위한 고정비 부담이 컸지만 처방 확대로 매출이 빠르게 증가하면서 판매·관리비 등 고정성 비용이 사실상 동일한 수준에서 유지되고 있다. 이에 따라 매출 증가분이 고스란히 이익 개선으로 이어지며 매출 증가 속도 대비 이익 개선 폭이 더욱 가팔라지는 전형적인 영업 레버리지 구간에 진입했다는 게 회사 측 설명이다. SK바이오팜은 세노바메이트 영토와 적응증, 연령 확장 등을 통해 글로벌 시장에서 입지를 더욱 넓힌다는 전략이다. 먼저 아시아 지역에서 한국·중국·일본을 중심으로 세노바메이트의 순차적 진출이 예정돼 있다. SK바이오팜은 동아에스티와 세노바메이트 국내외 30개국 기술수출 계약을 맺었다. 동아에스티는 지난해 11월 식약처로부터 '엑스코프리정' 품목허가를 획득했다. SK바이오팜이 글로벌 투자사 6디멘션 캐피탈과 설립한 합작법인 이그니스 테라퓨틱스도 지난달 세노바메이트를 중국명 '이푸루이'로 중국 국가의약품감독관리국(NMPA) 허가를 획득했다. 일본 파트너사 오노약품공업은 지난해 9월 일본 규제당국에 NDA 제출하고 허가 심사 단계에 들어간 상태다. 적응증과 처방 연령층 확대도 지속 추진한다. 이 회사는 지난해 9월 연초 계획보다 앞당겨 세노바메이트 일차성 전신 강직-간대발작(PGTC) 적응증 확대를 위한 임상 3상 톱라인(Top-line) 결과를 확보하며 약효와 안전성을 입증했다. 처방 연령층 확대를 위한 소아 환자 대상 임상시험은 환자 모집을 완료했고 소아용 현탁액(Oral Suspension) 제형에 대한 NDA도 제출할 계획이다. SK바이오팜은 세노바메이트로 벌어들인 막대한 현금흐름을 미래 성장동력 확장에 과감히 투입하겠다는 포부다. 이미 구축된 미국 직판 인프라를 최대한 활용할 수 있도록 상업화 가능한 중추신경계(CNS) 계열 제품을 인수하고 비유기적 성장(M&A)을 통해 신규 플랫폼과 파이프라인을 확보에 힘을 쏟겠다는 구상이다. 이로써 단일 제품 의존도를 해소하고 지속해서 신약을 개발하는 '빅 바이오텍'으로 거듭나겠다는 구상이다. 녹십자의 면역글로불린 제제 '알리글로'도 미국 시장에서 성장을 지속 중이다. 녹십자는 2023년 12월 FDA로부터 혈액제제 알리글로의 품목 허가를 획득했다. 알리글로는 혈장분획으로부터 정제된 액상형 면역글로불린제제다. 선천성 면역결핍증, 면역성 혈소판감소증과 같은 1차성 면역결핍 질환 치료에 사용된다. 알리글로는 국내 기업이 개발한 혈액제제 중 처음으로 미국 시장에 진출했다. 알리글로는 FDA 허가 이후 초도 물량 선적을 완료하고 전문약국(Specialty Pharmacy)을 중심으로 한 유통 채널을 구축하며 미국 시장 공략을 본격화했다. 특히 상온 보관이 가능한 정맥주사용 면역글로불린 제형이라는 강점을 앞세워 처방 확대 기반을 빠르게 마련했다. 녹십자는 대규모 투자를 통해 혈액원을 사들이며 알리글로의 미국 시장 안착을 위한 로드맵도 완성했다. 녹십자는 2024년 12월 1380억원을 들여 ABO홀딩스 지분 전량을 인수했다. ABO홀딩스는 미국 캘리포니아주에 위치한 회사로 뉴저지, 유타, 캘리포니아 등 3개 지역에 6곳의 혈액원을 운영하고 있다. 녹십자는 지난 2020년 미국 현지에 보유한 혈액원을 매각한지 4년 만에 새로운 혈액원을 사들였다. 혈액제제는 혈액을 원료로 사용하는 특성상 원료 확보가 쉽지 않다는 어려움이 있는데 녹십자는 ABO홀딩스 인수로 안정적인 혈액 공급처를 확보했다. 녹십자가 ABO홀딩스로부터 공급받은 혈액으로 국내 오창 공장에서 알리글로를 생산해 미국에서 판매하는 방식이다. 실제 성과도 가시화하고 있다. 알리글로는 작년 3분기 매출이 전년 동기 대비 117% 증가했다. 미국 알리글로 판매를 담당하는 GC바이오파마USA의 작년 3분기 누적 매출은 790억원을 기록했다. 미국에서는 면역글로불린 제제가 다수 적응증에서 허가범위 초과사용(오프라벨)으로 처방되는 특성이 있어 추가 적응증 확대 없이도 처방 저변을 넓힐 수 있다는 점이 성장 요인으로 작용하고 있다는 분석이다.

[데일리팜=손형민 기자] 글로벌 제약업계가 차세대 항암 전략으로 주목해온 ATR 억제제 개발이 잇따른 임상 실패로 난항을 겪고 있다. 면역항암제 내성 극복을 목표로 한 합성치사(synthetic lethality) 접근이 아직까지 명확한 임상적 성과로 이어지지 못하면서 기전 자체에 대한 재평가 필요성도 제기되고 있다. 6일 관련 업계에 따르면 아스트라제네카는 최근 ATR 억제제 '세랄라서팁(ceralasertib)'과 PD-L1 열 면역항암제 '임핀지(더발루맙)' 병용요법을 평가한 임상 3상 LATIFY 연구에서 1차 평가지표를 충족하지 못했다고 밝혔다. ATR은 DNA 손상 반응 경로에서 핵심적인 역할을 하는 키나아제로 특정 유전자 결함을 가진 암세포의 생존 경로를 차단하는 합성치사 전략의 주요 타깃으로 주목받아 왔다. 해당 기전 약물들은 DNA 복구 경로를 교란해 암세포를 사멸시키는 기전을 갖고 있다. 이는 BRCA 변이 암종에서 성공을 거둔 PARP 억제제 특히 아스트라제네카의 '린파자(올라파립)' 개발로 부각된 개념이다. 다만 거듭된 임상 실패로 기전적 이점에 대해 의문점이 붙게 됐다. 아스트라제네카가 진행한 LATIFY 연구는 이전에 항 PD-L1 치료와 백금 기반 항암화학요법을 받은 이후 질병이 진행된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 환자 594명을 대상으로 진행됐다. 표적치료가 가능하지만, 유전체 변이가 없는 환자를 대상으로 세랄라서팁+임핀지 병용군과 표준 2차 치료인 도세탁셀 단독요법을 비교했다. 임상 결과, 전체생존기간(OS)에서 세랄라서팁+임핀지 병용요법은 도세탁셀 대비 통계적으로 유의한 개선을 보이지 못했다. 아스트라제네카는 병용요법의 내약성은 전반적으로 양호했다고 설명했으나, 이번 결과로 임상은 1차 평가변수 달성에는 실패했다. 회사 측은 추후 학술대회를 통해 상세 데이터를 공개할 예정이다. 세랄라서팁과 임핀지를 수술 후 보조요법으로 평가하는 또 다른 비소세포폐암 임상 3상(환자 수 630명)은 여전히 환자 모집이 진행 중이며, 결과는 2028년 도출될 예정이다. 아스트라제네카는 해당 연구와 고형암 대상 임상 2상 프로그램에 대해서는 별도의 업데이트를 내놓지 않았다. 수전 갤브레이스 아스트라제네카 종양·혈액학 R&D 총괄은 “LATIFY 연구는 기존 치료에 반응하지 않는 폐암 환자에서 ATR 억제와 면역항암제 병용을 통해 면역 반응을 다시 활성화하는 것을 목표로 했다”며 “결과는 아쉽지만, 폐암 환자의 치료 성과를 개선하기 위한 혁신 신약 개발에 대한 의지는 변함없다”고 밝혔다. 실패의 역사 겪었던 ATR 억제제...회생 가능성은 세랄라서팁의 이번 실패는 ATR 억제제 계열 전반의 개발 난항을 다시 한 번 부각시키는 계기가 됐다. 앞서 아스트라제네카는 흑색종 적응증에서 세랄라서팁 개발을 중단한 바 있으며, 바이엘의 '엘리무서팁(elimusertib)'은 2023년 개발이 중단됐다. 또 다른 ATR 억제제 후보물질인 '카몬서팁(camonsertib)'의 경우 로슈가 미국 리페어 테라퓨틱스(Repare Therapeutics)에 반환하며 최대 12억 달러 규모의 기술이전 계약이 사실상 종료됐다. 리페어는 개발을 이어가겠다는 입장이지만 최근 분기 업데이트에서는 해당 신약후보물질에 대한 언급을 하지 않았으며, 현재는 제노테라퓨틱스에 인수되는 절차를 밟고 있다. 머크의 '베르조서팁(berzosertib)' 역시 임상에 진입했지만 현재는 중단된 상태다. 머크는 토포테칸 병용요법을 통해 가능성을 다시 확인하고 있다. 환자들은 무작위로 토포테칸 단독요법군에 20명, 토포테칸+베르조세팁 40명을 투여하도록 선정됐다. 연구진은 치료 의도 인구에서 무진행생존기간(PFS)을 1차 평가변수로 설정됐고 2차 평가변수에는 OS가 포함됐다. 최근 발표된 임상 2상 무작위 연구에 따르면, 베르조서팁과 토포테칸 병용요법은 재발 소세포폐암 환자에서 토포테칸 단독요법 대비 OS를 유의하게 개선했으나 PFS 개선에는 실패했다. 해당 연구는 2019년 12월부터 2022년 12월까지 미국 내 16개 암 센터에서 진행됐으며, 이전에 백금 기반 항암화학요법을 받은 재발 환자 60명이 참여했다. 임상 결과, 중간 추적관찰 기간 21.3개월 시점에서 병용군과 단독군 간 PFS 차이는 유의하지 않았다. 자세히 살펴보면 베르조서팁과 토포테칸 병용요법군의 PFS는 3.0개월로, 대조군 3.9개월 대비 길지 않았다. 반면 OS는 병용요법군에서 8.9개월로, 단독요법군 5.4개월 대비 유의한 개선을 보였다. 중간 추적 관찰 기간이 21.3개월 후, 토포테칸 단독군과 토포테칸 및 베르조서팁 군 간 PFS는 각각 3.0개월과 3.9개월로 유의하게 나타나지 않았다. 다만 병용요법군의 OS는 8.9개월로, 토포테칸군 5.4개월 대비 개선됐다. 3~4등급 혈소판감소증과 모든 등급의 메스꺼움과 같은 부작용은 두 군 간에 유사하게 나타났다.

[데일리팜=최다은 기자] HK이노엔·대웅제약·온코닉테라퓨틱스 등 국내 P-CAB 시장 선두 기업들의 시선이 해외로 이동하고 있다. 국내 P-CAB 시장이 빠르게 포화 국면에 접어들고 일동제약, 대원제약, 동광제약, 휴온스, 한국유나이티드제약 등 후발주자 진입이 예고되면서다. ‘케이캡’ ‘펙수클루’ ‘자큐보’를 앞세운 이들 기업은 글로벌 허가와 기술수출을 통해 차세대 성장 무대를 확보하겠다는 전략이다. HK이노엔은 P-CAB 시장의 개척자답게 가장 앞서 해외 진출에 속도를 내고 있다. 케이캡은 중국, 미국, 유럽, 중남미 등 53개국과 기술수출 또는 완제수출 계약을 체결했다. 특히 소화성 궤양용제 규모가 4조1000억원으로 가장 큰 중국의 경우 2022년 진출했다. 미국 시장의 경우 파트너사 세벨라 파마슈티컬스가 FDA 허가 신청을 준비하며 글로벌 블록버스터 가능성을 타진하고 있다. 지난달 15일에는 일본 신약개발기업 라퀄리아(RaQualia Pharma Inc.)로부터 위식도역류질환치료제 ‘케이캡’(성분명 테고프라잔)의 일본 사업권을 인수했다. 라퀄리아는 일본 화이자 제약 출신 연구진이 2008년 설립한 신약개발 기업으로, 2010년 HK이노엔에 위식도역류질환치료제 케이캡 물질 기술을 이전한 바 있다. 일본 소화성 궤양용제 시장은 약 2조원(12억2700만 달러)규모로 세계 3위의 대형 시장이다. 현재 케이캡은 일본에서 출시되지 않았으나 이번 계약을 통해 본격적인 시장 진출이 가능해졌다. 대웅제약은 펙수클루를 앞세워 신흥국 중심의 해외 시장 공략에 집중하고 있다. 멕시코, 칠레, 필리핀, 인도네시아 등 중남미·동남아 국가에서 허가 및 출시를 진행하며 빠른 시장 안착을 노리고 있다. 파나마·콜롬비아에 이어 지난 9월 중국·코스타리카에서 신규 품목 승인을 확보해 상업화 저변을 확대했다. 중국에서는 펙수클루의 2026년 하반기 발매를 기점으로, 중국 현지의 특성과 수요를 반영해 본격적으로 진출 전략을 펼쳐 나갈 계획이다. 앞서 대웅제약은 2027년까지 펙수클루 진출 국가를 100개국으로 확대한다는 계획을 세웠다. 대웅제약은 2030년까지 펙수클루 단일 품목으로 국내외 매출 1조 원을 달성한다는 목표다. 비교적 후발 주자인 온코닉테라퓨틱스도 자큐보를 기반으로 글로벌 시장 진출에 본격 시동을 걸었다. 아직까지는 내수 위주로 매출이 발생하고 있지만 글로벌 시장에서 경쟁이 치열하지 않은 지역을 중심으로 선택과 집중 전략을 펼치겠다는 방침이다. 자큐보는 장시간 위산 억제 효과를 강점으로 내세워 해외 파트너사와의 기술이전 및 공동 개발을 추진 중이다. 온코닉테라퓨틱스에 따르면 지난해 8월 리브존제약(Livzon Pharmaceutical Group)이 온코닉테라퓨틱스의 P-CAB 신약 '자스타프라잔(국내 제품명 ‘자큐보정’)'의 중국 임상 3상을 성공적으로 마무리하고, 중국 국가약품감독관리국(NMPA)에 품목허가신청을 제출했다고 밝혔다. 온코닉테라퓨틱스와 리브존은 지난 2023년 4월 중화권(중국, 홍콩, 마카오, 대만)에 대한 독점적 권리를 부여하는 기술이전 계약을 체결한 바 있다. 또한 2024년 9월에는 라보라토리 샌퍼(Laboratorios Sanfer)와 멕시코, 아르헨티나, 칠레, 콜롬비아 등 중남미 총 19개국 기술수출 계약을 맺었다. 각 국가에서 임상 3상이 종료된 이후 품목 허가가 이뤄질 경우 내수 중심에서 벗어나 해외 매출이 본격화될 것으로 예상된다. 세 기업 모두 단일 적응증에 머무르지 않고 적응증 확장에도 공을 들이고 있다. 위식도역류질환(GERD)을 넘어 위궤양·십이지장궤양, 소화성 궤양 출혈 예방 등으로 활용 범위를 넓혀 처방 저변을 확대하려는 전략이다. 이를 통해 처방 빈도를 높이고 약가 인하 리스크에 대한 방어력도 강화하겠다는 계산이다. 업계에서는 P-CAB 계열 치료제가 아직 표준 치료제로 자리 잡지 않은 국가들이 많아, 선점 여부에 따라 중장기 실적 격차가 벌어질 수 있다는 분석이 나온다. 업계 관계자는 "국내에서는 P-CAB 시장에 후발 주자들이 시장 진입을 준비하면서 경쟁이 한층 치열해질 것으로 보고 있다"며 "선두 기업들 입장에서는 국내 시장만으로는 성장 한계가 분명해 해외 공략에 더욱 속도를 내는 흐름이 뚜렷해지고 있다"고 설명했다.

[데일리팜=차지현 기자] 희귀·난치성 질환 치료제 개발 바이오벤처 아보메드가 임상 진입 전 단계에서 기술수출 계약을 성사시키며 올해 국내 바이오 기술수출의 포문을 열었다. 이번 계약은 유럽 지역을 대상으로 체결된 만큼, 미국 등 다른 주요 시장을 겨냥한 추가 글로벌 기술수출 가능성도 남아 있다. 윤강석 아보메드 이사(경영본부장)는 5일 데일리팜과의 통화에서 "이번 계약은 아보메드 기술력을 입증한 첫 결과물"이라며 "임상 진입 이후에는 더 큰 글로벌 딜도 충분히 가능하다고 본다"고 말했다. 아보메드는 희귀·난치성 질환 중심 혁신 치료제 개발에 주력하는 국내 바이오벤처다. 신약 개발과 함께 콤플렉스 제네릭(고난도 복제의약품) 사업을 병행해 안정적인 수익 기반을 구축 중이다. 콤플렉스 제네릭은 제형과 제조공정이 복잡해 추가 임상과 기술 검증이 필요한 복제약으로, 허가를 받으면 비교적 빠른 시장 진입과 안정적인 현금 창출이 가능하다. 아보메드는 이 같은 콤플렉스 제네릭을 신약 연구개발의 재원으로 활용하는 투트랙 전략을 구사하고 있다. 이날 아보메드는 벨기에 소재 상장 제약사 하이로리스(Hyloris Pharmaceuticals SA)와 희귀질환 신약 후보물질 'ARBM-101'의 유럽 지역 권리에 대한 기술수출 계약을 체결했다고 밝혔다. 하이로리스는 기존 의약품의 제형 개선·적응증 확장·투여 방식 변경 등을 통해 의료적·상업적 가치를 높이는 데 특화한 업체다. 이번 계약은 윌슨병, 철 과부하(유전성 혈색소 침착증 포함), 원발성 담즙성 담관염(PBC) 등 희귀·난치성 간과 대사질환을 치료 적응증으로 포함한다. 개발 단계에 따른 경상 기술료(마일스톤)를 포함한 총 계약 규모는 최대 1억6000만 달러(약 2300억원)다. 반환 의무가 없는 선급금(업프론트) 규모는 공개하지 않았다. ARBM-101은 체내에 축적된 금속 이온을 선택적으로 결합·배출하는 신규 기전의 저분자 펩타이드 기반 치료제다. 기존 치료제가 구리 배출을 요로에 의존해 부작용 위험이 컸던 것과 달리, 이 물질은 장(腸)을 통한 배출을 유도해 효능과 안전성을 동시에 개선하는 것이 특징이다. 앞서 아보메드는 전임상 단계에서 윌슨병 등 희귀 간질환 동물 모델을 통해 유의미한 구리 제거 효과와 안전성을 확인했다. 또 회사는 2024년 ARBM-101에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다. FDA ODD는 희귀질환의 약물 개발과 허가를 원활하게 진행하도록 하기 위해 마련된 제도로 OOD 의약품은 임상 개발비 세액 공제와 허가심사 수수료 감면 등 혜택이 주어진다. 윤 이사에 따르면 회사는 연내 ARBM-101 임상 1상에 돌입할 계획이다. 그는 "올 4월께 ARBM-101 임상 1상 임상시험계획(IND)을 제출할 것"이라면서 "임상 1a는 국내에서 진행할 예정인데 통상 6개월 내외면 결과를 수령할 수 있다"고 설명했다. 아보메드는 ARBM-101 임상 1a상 결과를 토대로 후속 글로벌 기술수출 논의에 속도를 낼 방침이다. 이번 계약이 유럽 지역에 한정된 기술이전인 만큼, 임상 데이터가 확보되면 미국 등 주요 시장을 대상으로 더 큰 규모의 추가 파트너링 가능성도 열려 있다는 평가다. 윤 이사는 "당초 ARBM-101의 기술수출 딜 사이즈를 1조원 수준으로 봤다"면서 "이번 유럽 계약은 전체 사업 가치의 약 30%를 차지하는 규모"라고 말했다. 이어 "유럽 계약만 놓고 보면 이번 계약 규모가 다소 아쉬울 수 있지만, 나머지 약 7000억원 규모로 추산되는 미국 시장에 대해서도 추가 파트너링을 검토 중"이라고 덧붙였다. 특히 ODD를 확보한 데 따라 상업화 속도도 비교적 빠를 것으로 내다봤다. 윤 이사는 "유럽의 경우 임상 2a 종료 시점에서 상업화가 가능하고 미국은 임상 2상 종료 이후 상업화가 가능할 것으로 전망한다"면서 "빠르면 2028년, 늦어도 2030년 이전에는 출시가 가능할 것으로 예상한다"고 했다. 아보메드는 신약 발과 함께 또 다른 축인 콤플렉스 제네릭 사업도 계획대로 추진하고 있다는 입장이다. 윤 이사는 "이번주 펜믹스와 공동 개발 중인 제네릭 주사제 슈가마덱스에 대해 FDA 콤플렉스 제네릭 허가(ANDA) 신청을 진행할 것"이라며 "허가까지는 약 9~10개월이 소요될 것으로 예상된다"고 했다. 이어 그는 "허가가 이뤄지면 올해 하반기에는 의미 있는 매출이 발생할 가능성이 있다"면서 "콤플렉스 제네릭을 캐시카우로 활용해 신약개발을 안정적으로 이어가는 전략"이라고 강조했다. 윤 이사는 아보메드의 성장 로드맵도 제시했다. 회사는 2026년 올해 상장 전 투자(Pre-IPO) 유치를 완료해 내년 코스닥 상장을 목표로 하고 있다. 이후에는 임상 개발과 글로벌 파트너링을 병행하며 성장을 더욱 가속화한다는 포부다.

[데일리팜=이탁순 기자] 이뮨온시아의 림프종 치료제 후보 '댄버스토투그' 등 신약 3개 성분이 희귀의약품으로 지정됐다. 희귀의약품으로 지정되면 신속 심사를 통해 허가기간이 단축될 가능성이 높아 해당 품목들의 상용화가 앞당겨 질 것으로 보인다. 식품의약품안전처는 댄버스토투그, 미르다메티닙, 세바버티닙 등 3개 신약 후보 성분을 지난 2일자로 희귀의약품으로 지정 공고했다. 댄버스토투그는 유한양행의 면역항암제 개발 자회사 이뮨온시아가 상업화를 추진하고 있는 림프종 치료 신약 후보물질이다. 재발·불응성 NK/T세포 림프종을 표적으로 하는 면역항암제로, 국내 임상 2상에서 유효성을 입증해 지난해 7월 식약처에 희귀의약품 지정을 신청했다. 회사 측에 따르면 1차 치료에 실패하거나 재발한 재발·불응성 NK/T세포 림프종 환자를 대상으로 진행한 임상 2상에서 객관적 반응률(ORR) 79%, 완전 관해율(CR) 63%를 기록했다. 또한 무진행 생존기간(PFS)은 29.4개월이었으며, 1년 생존율(OS) 85%, 2년 생존율 78%로 확인됐다. 이상반응은 대부분 경미한 수준에 그쳤고, 전체 환자의 40%가 2년간의 장기 치료를 완료했다는 설명이다. 이 약은 바이오의약품 위탁생산기업인 론자에 상업화 기술이전을 완료했다. 이뮨온시아 측은 2030년 이전 국내 출시를 목표로 하고 있다. 미르다메티닙은 총상 신경섬유종을 동반한 신경섬유종증에 사용되는 의약품으로, 지난해 2월 미국 FDA 승인을 받았다. 이 약은 기존 신경섬유종증 치료제 코셀루고(셀루메티닙, AZ)와 경쟁할 것으로 보인다. 이 약은 미국 바이오텍 기업 스프링윅스 테라퓨틱스가 개발했다. 스프링윅스 테라퓨틱스는 작년 4월 39억달러에 독일 머크사에 인수됐다. 바이엘의 세바버티닙은 치료제가 부족한 HER2 양성 비소세포폐암 치료제로 기대를 모으고 있는 약물이다. 특히 기존 치료에 반응하지 않은 환자들에게 새로운 치료 대안으로 떠오르고 있다. 미국FDA는 이 약을 가속 승인하고, 신속 심사를 진행하고 있다. 한편, 희귀의약품으로 지정되면 조건부 허가, 수수료 감면 이외에도 가교자료 면제 등 허가 시 제출자료가 간소화되고, 우선심사를 통한 신속한 허가심사 절차가 진행된다. 식약처는 최근 희귀의약품 지정 요건을 완화해 희귀약 문턱을 낮췄다. 기존에는 대체약보다 효과가 개선됐다는 자료를 제출했으나, 앞으로는 자료를 제출하지 않아도 희귀약으로 지정받을 수 있게 된다.