이뮨온시아·머크·바이엘 신약후보, 국내 희귀약 지정

• 식약처, 댄버스토투그 · 미르다메티닙 · 세바버티닙 희귀약 공고
• 조건부 허가, 수수료 감면, 가교자료 면제 혜택

[데일리팜=이탁순 기자] 이뮨온시아의 림프종 치료제 후보 '댄버스토투그' 등 신약 3개 성분이 희귀의약품으로 지정됐다.

희귀의약품으로 지정되면 신속 심사를 통해 허가기간이 단축될 가능성이 높아 해당 품목들의 상용화가 앞당겨 질 것으로 보인다.  

식품의약품안전처는 댄버스토투그, 미르다메티닙, 세바버티닙 등 3개 신약 후보 성분을 지난 2일자로 희귀의약품으로 지정 공고했다.

댄버스토투그는 유한양행의 면역항암제 개발 자회사 이뮨온시아가 상업화를 추진하고 있는 림프종 치료 신약 후보물질이다.

재발·불응성 NK/T세포 림프종을 표적으로 하는 면역항암제로, 국내 임상 2상에서 유효성을 입증해 지난해 7월 식약처에 희귀의약품 지정을 신청했다.

회사 측에 따르면 1차 치료에 실패하거나 재발한 재발·불응성 NK/T세포 림프종 환자를 대상으로 진행한 임상 2상에서 객관적 반응률(ORR) 79%, 완전 관해율(CR) 63%를 기록했다.

또한 무진행 생존기간(PFS)은 29.4개월이었으며, 1년 생존율(OS) 85%, 2년 생존율 78%로 확인됐다. 이상반응은 대부분 경미한 수준에 그쳤고, 전체 환자의 40%가 2년간의 장기 치료를 완료했다는 설명이다.

이 약은 바이오의약품 위탁생산기업인 론자에 상업화 기술이전을 완료했다. 이뮨온시아 측은 2030년 이전 국내 출시를 목표로 하고 있다.

미르다메티닙은 총상 신경섬유종을 동반한 신경섬유종증에 사용되는 의약품으로, 지난해 2월 미국 FDA 승인을 받았다. 이 약은 기존 신경섬유종증 치료제 코셀루고(셀루메티닙, AZ)와 경쟁할 것으로 보인다.

이 약은 미국 바이오텍 기업 스프링윅스 테라퓨틱스가 개발했다. 스프링윅스 테라퓨틱스는 작년 4월 39억달러에 독일 머크사에 인수됐다.

바이엘의 세바버티닙은 치료제가 부족한 HER2 양성 비소세포폐암 치료제로 기대를 모으고 있는 약물이다. 특히 기존 치료에 반응하지 않은 환자들에게 새로운 치료 대안으로 떠오르고 있다. 미국FDA는 이 약을 가속 승인하고, 신속 심사를 진행하고 있다.

한편, 희귀의약품으로 지정되면 조건부 허가, 수수료 감면 이외에도 가교자료 면제 등 허가 시 제출자료가 간소화되고, 우선심사를 통한 신속한 허가심사 절차가 진행된다. 식약처는 최근 희귀의약품 지정 요건을 완화해 희귀약 문턱을 낮췄다. 기존에는 대체약보다 효과가 개선됐다는 자료를 제출했으나, 앞으로는 자료를 제출하지 않아도 희귀약으로 지정받을 수 있게 된다.