젬백스앤카엘, 알츠하이머병 국내 임상 2상 개시

• 중등도 이상의 알츠하이머병 환자 대상

젬백스앤카엘(대표이사 김상재)은 8월 28일 알츠하이머병 환자에서 GV1001의 치료 효과를 검증하기 위한 국내 2상 임상시험의 환자 모집이 시작되었다고 밝혔다.

이번 임상시험은 2009년부터 GV1001의 신경세포 보호효과를 연구해 온 한양대학교 구리병원 신경과 고성호 교수팀의 연구 결과를 바탕으로, 중등도 이상의 알츠하이머병 환자에서 GV1001의 효과를 검증하는 2상 임상시험이다.

참여 기관은 한양대학교 구리병원을 주관연구기관으로 고려대학교 안암병원, 이화여자대학교 목동병원, 인하대학교병원, 중앙보훈병원 등 총 5개 병원이며 연구기간은IRB(Institutional Review Board; 임상시험심사위원회)의 승인일로부터 24개월이다.

GV1001은 hTERT(Human Telomerase reverse transcriptase; 인간 텔로머라제 역전사 효소)에서 유래된 펩타이드로 16개의 아미노산으로 이루어져 있는데 텔로머라제는 염색체 말단에 존재하는 텔로미어의 길이를 유지시켜주는 기능을 한다.

텔로미어는 세포가 분열할 때마다 조금씩 짧아지게 되며 완전히 없어지면 더 이상 세포의 분열이 일어나지 않게 된다.

2009년 엘리자베스 블랙번(Elizabeth H. Blackburn) 교수 등은 이러한 텔로미어와 hTERT의 기능을 밝혀 노벨 생리의학상을 수상하였다. 한편 이번 임상시험의 주관연구책임자인 고성호 교수는 면역항암제 개발 과정 중에 발견된 GV1001의 기능 중 신경세포 보호기능을 연구하여 중등도 이상의 치매를 가진 쥐에게 GV1001을 주사하여 생존기간 연장 및 인지기능의 향상 효과를 확인한 바 있다.

특히 이번 임상시험에서 주목할만한 점은 클라우드 기반 통합 데이터 플랫폼인 메디데이터의 통합 솔루션을 처음 사용한다는 점이다. 젬백스앤카엘이 사용하게 될 메디데이터의 솔루션은 환자의 무작위 배정, 시험약의 공급 및 관리(RTSM: Randomization and Trial Supply Management)를 지원하는 메디데이터 밸런스(Medidata Balance)와 빠르고 정확한 임상 데이터 코딩을 위한 메디데이터 코더(Medidata Coder), 임상 데이터의 수집, 관리 및 보고를 한 번에 해결할 수 있는 전자자료수집(EDC) 솔루션인 메디데이터 레이브(Medidata Rave) 등 세 가지이다.

이러한 클라우드 시스템을 이용한 통합 솔루션의 사용으로 복잡한 과정을 가진 임상시험의 효율을 극대화할 수 있고 글로벌 임상에서 추가적인 가공 없이 임상 데이터를 사용할 수 있다는 설명이다.

젬백스앤카엘 바이오사업부 송형곤 사장은 "중등도 이상의 알츠하이머병 환자에게 아직까지 확실한 치료제가 없으며, 세계 유수의 대형제약사들의 알츠하이머병 치료제 임상시험에 계속 실패하고 있는 현재의 상황과 고령화 사회에서 반드시 해결해야 할 질병 중 하나가 알츠하이머병임을 감안할 때 이번 임상시험이 가지는 의의는 매우 크다"며, "현재까지의 전임상 자료에 의하면 임상시험의 성공이 기대된다"고 말했다.

송사장은 향후 젬백스앤카엘이 시행하게 될 주요 임상시험은 메디데이터의 통합 솔루션을 사용하게 될 것이며, 향후 추가적으로 데이터 분석(Data Analytics)에 기반한 다양하고 혁신적인 메디데이터의 솔루션을 도입할 계획이라고 덧붙였다.