다발골수종치료제, 합리적 급여정책 여론 고조

• 희귀 암종 특성 상 비용효과성 입증 난항...개선책 필요
• 엘렉스피오·텍베일리 등 이중항체 옵션 비급여 여전

[데일리팜=어윤호 기자] 새로운 치료옵션은 늘어났지만, 다발골수종 약물의 환자 접근성은 크게 달라지지 않은 모습이다.

다발골수종은 여전히 완치가 어려운 질환이지만 과거에는 치료법이 제한적이었고, 생존율도 매우 낮았다.

그러나 최근 몇 년간 단일클론 항체, CAR-T치료제, 이중특이항체 등 혁신적인 치료제들이 등장하면서 치료 옵션이 다양해졌고, 이에 따른 생존기간도 향상됐다.

실제 지난 20년 간 다발골수종 환자의 5년 생존율은 2001~2005년 29.8%에서 2017~2021년 약 50.1%까지 증가했다. 다만 이는 여전히 미국과 같은 선진국의 생존율 60%에 미치지 못하는 수준으로 치료 접근성에서의 한계가 주요 원인으로 지적되고 있다.

가이드라인 권고 약제 중 급여 약물은 절반 수준

국내에서는 다발골수종 치료제 중 NCCN 가이드라인에서 권장된 22개 치료제 중 절반에 불과한 13개(52%) 약물만 급여가 적용되고 있다.

대표적인 사례로, '다잘렉스(다라투무맙)'는 2019년 다발골수종 1·2차 병용요법으로 허가 범위가 확대됐지만 국내에서는 4차 단독요법에만 급여가 적용된 바 있다.

이후 약 5년이 지나서야 지난해 10월 약제급여평가위원회에서 다잘렉스의 위험분담계약(RSA) 약제 사용 범위 확대 적정성을 인정받았다. 또 '엑스포비오(셀리넥서)'의 경우 2021년 허가를 받은 이후 4차례 급여 신청 끝에 2024년 7월에야 급여 적용이 결정됐다.

다발골수종 등 희귀암종의 비용효과성 입증 부담

이처럼 다발골수종이 환자들의 생명과 직결돼 있는 치료제들이 있음에도 급여 통과에 더 오랜 시간이 소요되거나 여전히 접근성이 제한되고 있는 이유 중 하나는 다발골수종이 희귀암에 속하며, 다른 항암제보다 비용 효과성을 입증하기 어렵다는 점 때문이다.

고가 항암제의 요양 급여 신청을 위해서는 의약품 경제성 평가 지침에 따라 비용 효과성을 증명하는 자료가 필수적이다.

특히 최근 항암제의 재정 규모가 커지며 정부에서도 기존 약제 대비 신약의 효과 개선을 입증하기 위한 자료 제출에 더욱 높은 기준을 부여하고 있는 것이다. 그러나 다발골수종은 희귀질환과 유사하게 임상시험에 참여할 수 있는 환자 수가 제한적이고, 비교 대상 치료제 자체를 설정하기 어려운 점이 큰 문제로 지적된다 .

항암제와 희귀질환 치료제의 경우 임상 시험이 단일군 설계이거나 2상으로 제한되는 경우가 많아 불확실성을 내포하고 있어 급여 심사 과정에서 어려움을 겪는 경우가 많다.

여기에 새로운 치료옵션은 더욱 늘어가고 있다. 최근 차세대 생명공학기술로 주목받는 이중특이항체를 이용한 다발골수종 치료제들이 허가·출시됐다.

이중항체 치료제는 다발골수종의 표적 항원과 T세포를 인식하는 두 개의 단클론 항체로 구성된 면역세포치료제로, 다발골수종의 표적 항원인 BCMA(B-cell maturation antigen)과 CD3 항원을 각각 인식하는 두개의 단클론 항체로 구성된 이중 특이 IgG2 kappa 항체가 일반적이며 세포독성 T세포를 BCMA가 발현된 다발골수종 세포로 직접 표적하는 새로운 치료제라고 할 수 있다.

높은 임상적 유용성에도 불구하고, 현재 국내에서 허가되어 있는 이중특이항체 치료제인 화이자의 '엘렉스피오(엘라나타맙)'와 얀센의 '텍베일리(테클리스타맙)', '탈베이(탈쿠에타맙)' 등 약제는 모두 비급여로 머무르고 있다.

김석진 삼성서울병원 혈액종양내과 교수(대한혈액학회 이사장)는 "다발골수종은 신약 개발이 활발히 진행되면서 치료 성과가 크게 향상됐지만, 고가 항암제에 대한 접근성 문제로 인해 치료가 필요한 시기에 최적의 치료를 받지 못하는 경우가 발생하고 있다"고 지적했다.

이어 "국내 환자들이 글로벌 표준에 맞는 치료를 받을 수 있도록 급여 평가 기준을 유연하게 조정하는 등 정책적인 변화가 필요하다. 혁신 치료제의 조기 도입을 통해 환자들의 치료 기회를 확대해 생존율 격차를 해소하는 것이 시급하다"고 강조했다.