대통령은 소아환자 손 잡았지만...건보적용 '함흥차사'

• 항암제 '블린사이토주' 신규 등재 10개월...급여 확대까지는 얼마나?

[이슈진단] 약제사례로 본 2018 보험정책 이슈(1)-블린사이토주

지난해 8월 9일 문재인 대통령이 서울성모병원 소아병동에 모습을 드러냈다. 대통령은 소아 급성백혈병환자의 손을 꼭 잡고 있었다.

대통령은 이날 "국민의 건강과 생명을 지키는 건 국가의 가장 기본적인 책무다. 아픈데도 돈이 없어서 치료를 제대로 못 받는 일이 없도록 하겠다. 환자와 가족의 눈물을 닦아드리고, 국민의 건강을 지키는 나라다운 나라를 만들겠다"고 약속했다. 현 정부의 건강보험 보장성 강화대책인 '문재인케어'는 이렇게 시작됐다.

이 보다 앞서 암젠코리아는 '블린사이토주(블리나투모맙)' 급여기준 확대를 건강보험심사평가원에 신청했다. '필라델피아 염색체 음성인 재발 또는 불응성 전구 B세포 급성림프모구성 백혈병 치료'에 사용되는 항암제인데, 현재는 성인환자에게 2~3차로 투여 가능하도록 급여기준이 설정돼 있다.

이 약제는 2015년 12월31일 신규 등재 신청해 다음해인 2016년 10월1일 10개월만에 약제급여목록에 올랐다. 치료적 위치가 동등한 약제나 치료법이 없고 생존을 위협할 정도로 심각한 질환에 사용되는 항암제라는 점이 인정돼 경제성평가 면제 '트랙'을 밟아 비교적 신속하게 등재에 성공할 수 있었다.

시급성이 요구된다는 점을 정부와 보험자 모두 인정했던 결과였는데, 당시만해도 허가사항에 45kg 이상에서만 쓸 수 있도록 체중제한이 있어서 성인에게만 급여 투약이 가능하도록 했다. 이후 허가사항에서 연령제한(체중제한)이 삭제(2017년 2월) 됐고, 암젠 측은 같은 해 5월 소아에게도 급여 투약이 가능하도록 급여범위 확대를 요청한 것이다.

현재 소아환자는 어떻게 치료받고 있을까. 우선 2차에서는 이다루비신, 시클로포스파미드, 빈크리스틴, 덱사메타손 등의 항암제가 병용해서 쓰이는데, 이런 항암화학요법은 임상적 근거가 불분명한 것으로 알려져 있다.

3차에서는 '에볼트라'라는 약제가 위험분담제 적용을 받아 급여 투약되고 있다. 하지만 근거생산조건부여서 매우 제한적으로 사용되고 있는 실정이다. 반면 블린사이토주는 소아에게 효과를 입증한 임상데이터가 속속 축적되고 있다.

상황이 이렇다보니 블린사이토주 등재 이후 의료현장에서 일부 변화가 생겼다. 당초부터 성인환자에게만 투약하도록 급여기준이 설정돼 있었지만 임상의들이 허가범위 초과로 소아에게 쓰기 위해 심사평가원에 비급여 사용승인을 요청한 것이다. 하지만 임상의들의 이런 노력은 매번 승인 거부로 인해 좌초된 것으로 알려졌다.

암젠 측은 불가피하게 허가사항이 소아에게 확대된 이후 '환자 지원프로그램'을 가동해 부분적이지만 치료적 요구에 부응하고 있다. 그렇다고 이 상태를 계속 유지할 수 없는 일이어서 급여확대에 나선 것인데, 진행이 너무 더뎌 어려움을 호소하고 있는 실정이다.

이번 사례가 시사하는 건 뭘까? 데일리팜이 오는 29일 오후에 열리는 '제30차 제약바이오산업 미래포럼'에서 짚어보고 싶은 것도 이 쟁점이다.

[등재만큼 힘들다는 기준비급여 급여확대, 그 해법은 제약산업 미래포럼] 신청 바로가기 우선은 모순이다. 앞서 언급된 것처럼 블린사이토주는 성인에게는 질병의 위중도 등 시급성을 인정해 10개월만에 등재절차가 마무리됐는데 소아 확대는 아직 심사평가원 단계도 넘지 못하고 10개월째 감감무소식이다.

이에 대해 제약계 한 관계자는 "소아급성림프구성백혈병은 재발하면 장기생존률이 20%에 불과하다. 재발하면 치료 예후도 급속도로 나빠진다. 신속하고 적극적인 치료가 절실한 영역"이라며, 이해할 수 없다는 반응을 나타냈다. 이 약제를 투여받을 수 있는 국내 소아환자는 30명 내외로 알려져 있다.

신규 등재 신약의 경우 이 처럼 각 단계마다 처리시한이 법령에 정해져 있다.

다음은 예측 가능성이다. 블린사이토주는 경제성평가 면제 '트랙'을 밟아 비교적 신속 등재된 경우이지만, 이런 경우가 아니어도 현행 약가제도는 신약 급여평가 150일, 재평가 요청 30일, 재평가 120일, 약가협상 60일 등 기한을 정해놓고 있다. 가령 심사평가원에 급여 등재 신청하면 적어도 150일 이내에는 가부를 판단할 수 있는 1차 평가결과가 나올 것으로 기대할 수는 있다는 얘기다.

하지만 급여기준 확대에는 이런 게 설정돼 있지 않다. 보건복지부 관계자는 "많은 업무량과 부족한 인력, 급여확대의 경우 심사평가원 직원이 직접 타당성을 검토해야 하는 업무 프로세스상의 특성 등 여러가지 요인으로 인해 단계별로 기한을 정하는 건 쉽지 않은 일"이라고 귀띔했다.

이 관계자의 말처럼 심사평가원 측의 고충도 이해가 안되는 건 아니지만, 주먹구구식으로 보여지는 급여확대는 불합리하다는 지적을 피하기 어렵다.

가령 블린사이토주와 마찬가지로 경제성평가 면제로 등재됐던 혈액암치료제 임브루비카 급여기준 확대는 1년 3개월이 지난 최근이 돼서야 확정됐다. 경평면제 약제 첫 급여기준 확대 사례다. 반면 지난해 8월 폐암치료제로 급여목록에 등재됐던 키트루다와 옵디보, 두 개 면역항암제는 6개월만인 올해 2월 흑색종으로 급여범위가 확대됐다.

임상적 근거나 비용 등 데이터상의 차이, 또 사회적 요구도 등 약제별로 여러 특성이 있을 수 있기 때문에 격차가 나타날 수 있다는 점을 인정한다고 해도 편차가 너무 심해 보인다. 더구나 업체 관계자들은 "심사평가원으로부터 명확한 이유보다는 '기다려 달라'는 답변만 들을 때가 많다"고 불만을 토로한다. '함흥차사' 이야기가 안 나올 수 없는 것이다.

다음달 중 심사평가원 약제급여평가위원회에 블린사이토주 '급여확대안'이 상정된다는 관측이 나오고 있는만큼 심의결과와 이후 절차가 신속히 진행될 지 주목된다.