스타틴 이후 치료전략 'PCSK9저해제', 급여권 진입

• 암젠 '레파타', 내달부터 HoFH 처방 인정…산정특례 활성화 등 환자 보장성 확대

PCSK9저해제 레파타

'스타틴'의 미충족 수요를 충족시키는 콜레스테롤 관리 약물 PCSK9저해제가 보험급여권에 진입했다.

보건복지부는 최근 내달 1일자 적용을 위한 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)' 고시 개정안 행정예고를 통해 암젠의 '레파타(에볼로쿠맙)'를 '만 12세 이상의 소아 및 성인의 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH, Homozygous Familial Hypercholesterolemia) 환자'에 대한 처방에 급여를 인정키로 했다.

이로써 레파타는 PCSK9저해제 최초, 스타틴, 혹은 에제티미브 이후 최초 약물 옵션이 됐다.

구체적인 급여기준은 ▲진단 시 LDL-C≥500mg/dL ▲고용량 HMG-CoA reductase inhibitor와 Ezetimibe를 투여했으나 반응이 불충분한 경우(LDL-C 수치가 기저치 대비 50% 이상 감소하지 않거나 LDL-C≥70mg/dL 인 경우)를 동시에 만족하는 경우이다.

해당 기준에 부합하는 환자에서 레파타는 HMG-CoA 환원효소억제제(주로 스타틴)와 에제티미브에 병용 투여된다.

HoFH는 국내 환자가 약 50명으로 추정되는 질환으로 적절한 치료를 받지 않으면 대부분의 환자는 30대에 사망에 이르는 것으로 알려져 있다. 2017년 6월부터 질환의 희소성과 치료의 어려움, 치료비지원 필요성이 인정돼 극희귀질환 산정특례 질환으로 지정됐지만 약제 보장성이 확립되지 않아 실효성에 대한 우려가 제기돼 왔다.

한국지질동맥경화학회는 얼마전 2015년(3판) 이후 약 3년만에 이상지질혈증 가이드라인 4판 제정을 통해 심혈관질환 고위험군 환자에게 PCSK9저해제 억제제를 권고하기도 했다.

김효수 한국지질동맥경화학회 이사장(서울대병원 심장내과 교수)은 "HoFH는 정상인보다 심장마비가 30년 일찍 오고 조기 사망에 이를 수 있는 치명적인 중증 질환이다. HoFH 환자의 LDL-C 수치를 강하하는 PCSK9억제제(레파타)는 치료에 핵심적인 약물이다"라고 말했다.

한편 레파타는 허가임상인 TESLA-part B에서 기존 치료법 대비 LDL-C 수치 31% 강하한 것으로 확인됐다.

또 TESLA임상에 참여했던 54명 환자를 포함, 총 106명의 환자를 최대 5년까지 추적하는 장기추적임상연구인 TAUSSIG를 통해 장기 치료 효과와 안전성을 살펴보고 있다. 중간분석 결과에 따르면 레파타 치료 환자들은 치료 48주 시점에 LDL-C가 약 32.4%까지 감소하는 것으로 나타났다.