스펙트럼 "한미약품 신약 상업화 역점...R&D투자 확대"

• 콘퍼런스콜서 롤론티스·포지오티닙 개발·일정 소개
• 내년 롤론티스 미국 발매...4분기 포지오티닙 핵심임상 결과 발표

스펙트럼이 한미약품으로부터 도입한 신약 파이프라인 2종의 상업화 의지를 재차 드러냈다. 올해 초 항암제 7종을 매각하면서 확보한 현금을 '롤론티스' 발매준비와 '포지오티닙' 개발에 전격 투자한다고 밝혔다.

스펙트럼은 지속형호중구감소증 치료제 '롤론티스'의 연내 허가를 자신했다. 2020년 발매를 목표로 영업인력 확보 등 구체적인 상업화 일정에 돌입한다는 계획이다.

올해 4분기에는 항암신약 '포지오티닙'의 신약허가신청(NDA)에 중요한 의미를 갖는 임상 결과 발표가 가능하다고 내다봤다.

◆롤론티스, 1월말 FDA 접수완료..."2020년 발매 예상"

스펙트럼 파마슈티컬즈(Spectrum Pharmaceuticals)는 지난달 28일(현지시각) 투자자들 대상으로 콘퍼런스콜을 개최하고, 지난해 4분기 경영실적을 공유했다.

이날 프레젠테이션에 참석한 스펙트럼 경영진은 지난해 연구개발(R&D) 핵심 성과로 롤론티스의 미국식품의약국(FDA) 품목허가신청을 꼽았다.

롤론티스는 기존 호중구감소증치료제의 약효 지속 시간을 늘린 바이오신약이다. 한미약품은 핵심 플랫폼 기술인 랩스커버리가 적용된 롤론티스를 지난 2012년 스펙트럼에 기술이전했다. 호중구감소증이란 인체 면역체계에서 감염을 물리치는 혈액 내 세포인 백혈구 중 호중구라는 특정세포가 비정상적으로 줄어들어 면역력이 현저하게 떨어진 상태를 말한다.

스펙트럼은 골수억제성 화학치료요법에 의해 호중구감소증이 발현된 초기 유방암 환자(643명) 대상으로 2건의 3상임상을 완료하고, 작년 12월 27일 FDA 바이오의약품 허가신청서(BLA)를 제출했다. 미국 정부의 셧다운으로 FDA 업무일정이 지연되면서 지난 1월 28일 공식접수가 이뤄졌다.

롤론티스 3상임상 2건의 주요 데이터(자료: 스펙트럼 IR)

조 터전(Joseph W. Turgeon) 스펙트럼 최고경영자(CEO)는 "회사의 대표 자산인 롤론티스와 포지오티닙 개발이 진척을 거두면서 매우 생산적인 한해를 보냈다. 작년 말 제출한 롤론티스 허가신청서가 지난 1월말 FDA에 의해 접수됐다"고 밝혔다.

당초 예상보다 FDA 최종허가시기가 1개월가량 지연될 수 있으나, 상업화 일정에는 문제가 없다는 입장이다.

조 터전 대표는 "처방의약품신청자수수료법(PDUFA)에 따른 심사기일이 정해지면 발매 준비를 본격화 할 생각이다. 2020년 미국 시장 발매가 가능할 것으로 예상한다"며 "적절한 시기가 되면 해당 영역에 경험이 풍부한 인력 등을 영입하고 출시에 나설 것이다"라고 말했다.

◆포지오티닙, 4분기 핵심임상 결과 발표...하반기 추가임상 돌입

프레젠테이션에 따르면 스펙트럼은 올해 연구개발(R&D) 비용을 예년보다 높게 잡았다. 총 8건의 임상을 동시 가동 중인 포지오티닙 개발에 투자하기 위해서다. 올해 초 아크로텍바이오파마(Acrotech Biopharma)에 항암제 7종을 매각하면서 향후 3년간 운용 가능한 현금유동성을 확보했다고 강조했다.

포지오티닙은 지난 2015년 한미약품이 스펙트럼에 기술이전한 pan-HER2 항암제다. 스펙트럼은 포지오티닙 연구과정에서 유방암과 비소세포폐암(NSCLC) 2개 암종에 대한 치료 가능성을 확인했다. 이후 엑손(exon) 20 유전자에 돌연변이가 생긴 고형암 환자로 활용범위를 넓히기 위한 시도를 진행 중이다.

스펙트럼은 지난해 9월 EGFR과 HER2 엑손 20 돌연변이를 동반한 비소세포폐암(NSCLC) 대상의 ZENITH20 2상임상 연구를 확장했다. EGFR 또는 HER2 유전자에 엑손 20 돌연변이를 가진 비소세포폐암 환자의 1차치료제 가능성을 평가하기 위해 임상시험 계획을 변경하고, 2개의 코호트(코호트3·4)를 추가했다. 미국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니컬 트라이얼즈(clinicaltrials.gov)에 따르면 현재 진행 중인 포지오티닙 임상시험은 총 8건에 달한다.

스펙트럼 경영진은 지난 1월 포지오티닙이 ZENITH20 2상임상의 코호트1 피험자 등록을 완료하면서 중요한 진전을 이뤘다고 강조했다. 올해 4분기 코호트1의 탑라인 결과 발표가 가능하다는 입장이다. 코호트1은 EGFR 엑손 20 돌연변이를 동반한 비소세포폐암 환자 중 과거 치료경험이 있는 이들로 구성된다. 해당 그룹의 결과는 향후 포지오티닙의 FDA 신약허가신청에 중요한 의미를 갖는다고 평가받는다.

포지오티닙 ZENITH20연구의 코호트1-4 구성(자료: 스펙트럼 IR)

HER2 엑손 20 돌연변이 비소세포폐암 환자 중 과거 치료경험이 있는 이들로 구성된 코호트 2의 경우, 올해 4분기 피험자 등록이 완료될 것으로 예상했다. 하반기 중에는 다양한 종류의 고형암(pan-tumor) 환자 대상으로 포지오티닙 병용요법의 가능성을 평가하는 새로운 임상연구에 돌입한다는 목표다.

조 터전 대표는 "스펙트럼은 미충족수요가 높은 암종에 대한 혁신치료제 개발에 집중하기로 회사 전략을 전환했다. 아크로텍에 상업화 자산 7종을 매각하면서 계약금 1억6000만달러를 확보했다"며 "포지오티닙 개발과 롤론티스 발매준비에 집중 투자할 계획이다. 새로운 파이프라인 확보 가능성도 열어놨다"고 소개했다.

커트 구스타슨(Kurt Gustafson) 최고재무책임자(CFO)는 "올해는 작년보다 판관비를 줄이는 대신 R&D 비용증가가 예상된다. R&D 비용 증가분은 롤론티스와 포지오티닙 개발, 상업화 과정에 전격 투입된다"며 "올해 초 파이프라인을 매각하면서 현금유동성이 늘어났다. 최소 3년치 운영비를 충당할 만큼 현금잔고가 충분하다"고 설명했다.