FDA, 세엘진 바이오 빈혈약 '레블로질' 시판허가

• 투약 후 연속 12주 간 '적혈구 수혈 감소율' 높여

[데일리팜=이정환 기자] 세엘진이 개발한 베타 지중해성 빈혈 환자 치료제 '레블로질(루스패터셉트)'의 미국 식품의약품안전국(FDA) 시판허가를 획득했다고 11일 밝혔다.

쿨리 빈혈(Cooley's anemia)로도 불리는 베타 지중해성 빈혈은 적혈구의 철 함유 단백질인 헤모글로빈 생성을 축소해 체내 세포에 산소를 전달하는 혈액장애 유전병이다.

적혈구 수혈을 통한 철분 과부하 치료와 생존을 위한 만성 수혈 요법이 환자 치료에 쓰이지만, 비정상적인 수준으로 혈전 발생 위험이 커진다.

레블로질은 베타 지중해성 빈혈 환자 336명 중 112명의 위약 투여 임상결과에 근거해 허가를 득했다.

레블로질 투여 환자 21%가 위약 투여 환자 4.5% 대비 수혈 감소율이 33% 더 높았다.

이는 환자가 레블로질을 복용하는 연속 12주 동안 적은량의 수혈이 필요해짐을 의미한다.

레블로질의 일반적인 부작용은 두통, 뼈 통증, 관절통, 피로, 기침, 복통, 설사, 현기증 등이며 복용기간 내 고혈압이 발생할 수 있다. 혈전 모니터링 역시 투약 시 동반돼야 한다.

아울러 임신중이거나 모유 수유중인 여성이 레블로질을 복용하면 태아나 신생아에 해를 끼칠 수 있어 금기다.

FDA는 패스트 트랙(신속 시판허가제)과 희귀약 지정 절차를 적용해 레블로질을 허가했다.

FDA 종양학센터 책임자인 리차드 파즈더(Richard Pazder) 실장은 "여러번 수혈을 받는 환자는 철분 과부하 위험이 있는데다 다수 장기에 부정적 영향을 미칠 수 있다"며 "레블로질 허가는 환자에 수혈 횟수를 줄이는 데 도움을 준다는 측면에서 희귀질환 치료를 진일보 시켰다"고 평가했다.