식약처, 세포·유전자치료제 별도 허가심사 규정 마련

• 첨단바이오법 시행 따라 심사기준 체계화
• 기허가품목 16개, 규정 따라 재허가 심사

[데일리팜=이탁순 기자] 세포·유전자치료제만 따로 뺀 별도 허가심사 규정이 마련됐다. 내달 28일 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(이하 첨단바이오법)' 시행에 맞춰 첨단바이오의약품의 허가·심사가 원활히 이뤄질 수 있도록 하기 위함이다.

식약처는 첨단바이오의약품의 품목허가 신청에 필요한 세부사항과 심사기준을 정하기 위해 '첨단바이오의약품의 품목허가·심사 규정' 고시 제정안을 3일 행정예고했다고 밝혔다.

이 규정은 첨단바이오법에 시행에 맞춰 적용될 예정이다. 이 규정에 해당되는 첨단바이오의약품은 세포치료제와 유전자치료제다. 기존에는 세포·유전자치료제의 경우 생물학적제제 심사규정을 적용받았었다.

제정안 주요내용을 보면 신청인의 허가신청 자료 작성 편의를 위해 심사받아야 하는 자료를 국제공통기술문서 구성에 맞춰 체계화했다. 국제공통기술문서(CTD)는 국제의약품규제조화위원회(ICH)에서 의약품 허가신청에 필요한 자료를 국제적으로 표준화한 양식으로 품질평가, 비임상시험, 임상시험자료 등으로 구성돼 있다.

또한 치료제의 종류와 임상시험 결과 등을 고려해 일정 기간 이상사례 관찰이 필요한 경우 '장기추적조사' 대상으로 지정하고, 조사 기간을 5년 이내~30년 이내로 정할 수 있도록 했다.

예를 들어 줄기세포치료제는 5년 이내, 유전자치료제는 15년 이내, 동물의 조직·세포 등을 포함하는 첨단바이오의약품은 30년 이내이다.

아울러 '신속처리 대상' 지정을 위한 제출자료 요건을 정하고, 이에 따라 '맞춤형 심사' 시 지정된 품목관리자와 전담심사자가 제출자료 범위 협의 및 상담을 지원하게 된다.

신속처리 대상 의약품은 대체치료제가 없고 생명을 위협하는 중대한 질환의 치료, 희귀질환의 치료, 감염병의 대유행에 대한 예방·치료 목적 의약품에 한정한다.

이 의약품이 제출해야 할 자료는 첨단바이오의약품이 법 제36조제2항에 해당함을 설명하는 자료, 제품정보, 현재까지의 개발정보(비임상·임상자료) 및 개발계획, 유사품목과 비교자료 등이다.

이 제정안에 해당하는 기허가품목은 새로운 규정에 따라 재허가를 받아야 한다. 세포치료제 16개 품목이 대상으로 알려져 있다. 이는 첨단바이오법에서 재허가 원칙을 만들었기 때문이다.

또한 CAR-T 등 세포를 활용한 첨단 의약품도 이 규정에 따라 심사를 받게 된다. 노바티스 '킴리아' 같은 품목이 대표적이다.

이번 규정 제정안에 대해 이의경 처장은 "세포치료제, 유전자치료제 등 첨단바이오의약품이 철저한 허가·심사 과정을 거쳐 세계시장에서 경쟁력을 갖출 수 있도록 이번 제정안에 대해 업계와 전문가의 다양한 의견이 제시되길 바란다"고 밝혔다.