혈우병A 항체·비항체 환자 예방요법...시대적 요청

• WFH, 가이드라인 새롭게 개정 예정...예방 치료 적극 권고
• 헴리브라, 혈우병A 항체 예방요법 허가...비항체 적응증 확대
• JW중외, 항체 적응증 급여 등재...급여기준 확대 신청 예정

[데일리팜=노병철 기자] 국내외 학계에서 혈우병A항체·비항체 환자에 대한 예방요법 실시와 가이드라인 재정비 여론이 커지고 있어 주목된다.

최근 세계혈우연맹(WFH, World Federation of Hemophilia)은 혈우병A 항체 환자에게 예방요법을 적극 실시할 것을 권고한 바 있고, 가이드라인이 새롭게 개정할 예정이라고 밝혔다.

덧붙여, 혈우병A 비항체 환자에게도 치료가 필요한 출혈 예방을 위해 권고하고 나섰는데, 이는 비항체 환자까지 포함한 전세계의 적응증 추가와 연관이 있다.

이 같은 학계의 움직임과 관련해 헴리브라 피하주사(성분명 에미시주맙)가 국내외 처방의들과 환자들에게 새롭게 조명받고 있다.

헴리브라는 FDA에서 2017년 혈우병A 항체의 예방요법으로 허가됐으며, 2018년에 비항체로까지 적응증을 확대한 바 있다.

국내 또한 2019년 허가 이후, 올해 3월에 비항체까지 적응증이 추가됐다. 

현재 70여 개국에서 혁신적 기전의 약제로 자리 매김하고 있는 헴리브라는 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시에 이중결합 하는 유전자재조합 이중특이성 단일클론 항체로 항응고 제8인자의 기능을 모방한다. & 8203; & 8203;헴리브라는 혈우병A 비항체 환자에게 Non-factor로서 발생할 가능성이 있는 Factor 제제의 항체 발현률을 근원적으로 차단할 수 있는 약제로 평가되고 있다.

중증 혈우병A 환자의 경우 항체 생성률은 대략 20~30%로 알려져 있는데(NEJM, 2016), 2010년부터 2014년까지 42개 지역에서 6세 미만의 중증 혈우병 환자를 대상으로 항체 생성을 추적한 결과, 혈장유래 제8인자 제제 치료 환자 중 16%에서, 유전자재조합 제8인자 제제 치료 환자 중 25%에서 영구 항체가 생성된 것으로 보고됐다. & 8203; 헴리브라의 이런 특장점을 근거로 2020년에는 항체가 없는 중증 혈우병A 환자를 대상으로 헴리브라와 제8인자 제제 투여를 비교한 경제성평가 결과가 Journal of Managed Care &Specialty Pharmacy에 게재돼 학계의 주목을 받았다.

전생애 주기로 예방요법을 실시했으며, 헴리브라의 투여가 제8인자 투여에 비해 출혈 발생이 더 적고 관절병 및 항체 생성을 지연시켜, 기존 Factor 제제에 비해서도 비용-효과적인 것으로 분석됐다. & 8203; JW중외제약은 항체 적응증으로 급여 등재 이후 비항체 환자에게도 헴리브라를 예방요법으로 사용할 수 있도록 조속한 시일 내에 급여기준 확대를 신청할 예정이다.

비항체 혈우병A 환자에게도 헴리브라 투여 가능 시, 환자에게 항체 생성으로 인한 고통을 줄여줄 수 있을 것으로 기대된다.

한편 헴리브라는 항체의 유무에 상관없이 모든 A형 혈우병 환자에게 사용할 수 있다.