초고가 신약 스핀라자, 신규 급여 6건 중 5건 승인

• 심평원, 진료심사평가위원회 심의사례 공개

[데일리팜=이혜경 기자] 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atropy) 치료제 '스핀라자(뉴시너센)'의 지난달 급여투약 사전승인 신청건 6건 중 5건이 승인됐다.

스핀라자 급여 승인 이후 4개월마다 유지용량 투여 전 모니터링 보고서를 제출해야 하는데, 투여 모니터링 또한 접수된 24건 모두 승인이 이뤄졌다.

스핀라자보다 먼저 사전승인 신청 대상이었던 솔리리스주(에클리주맙)의 경우 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)에 신규 사전승인 신청이 접수된 3건과 모니터링 40건이 모두 승인됐다. 다만 재심의 승인신청이 들어온 2건 중 1건만 승인 결정이 났다.

비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)에 대한 솔리리스 급여투약 신규 신청은 5건 중 2건만 승인됐다. 3건은 불승인이 이뤄졌다. 모니터링은 2건 모두 승인됐다.

건강보험심사평가원(원장 김선민)은 6월 진료심사평가위원회에서 심의한 5항목의 심의사례　결과를 31일 공개했다.

스핀라자는 5ml 한병 당 보험상한 표시가가 9235만원에 달하는 초고가 신약으로 투약을 원하는 요양기관은 사전승인신청을 진행해야 한다.

요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 등에 따라 스핀라자는 5q 척수성 근위축증 환자로서 5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단, 만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현, 영구적 인공 호흡기를 사용하고 있지 않는 경우 모두 만족 하는 경우에 급여를 인정하고 있다.

하지만 불승인 사례를 보면, 만3세(36개월) 이하에 척수성 근위축증 관련 증상과 징후 발현이 명확 하게 확인되지 않고, 객관적으로 입증되지 않으면서 승인이 거절됐다.

모니터링 보고로 신청된 24사례는 제출된 운동기능 평가 결과 직전 평가 시점과 비교하여 운동 기능의 유지가 확인되어 요양급여 대상으로 인정했다.

최초 투여 전, 도입용량(4회) 투여 후 5회 전, 이후 매 투여 전에 임상평가(발달단계, 운동기능, 호흡기능 등)를 실시하여 투여 유지 여부를 평가하고 있다.

스핀라자와 솔리리스 사전승인 신청기관은 요양급여대상으로 승인받은 경우 심의결과를 통보 받은 날부터 60일 이내에 투여해야 하고, 60일을 경과해 투여하고자 하는 경우 재신청해야 한다.

진료심사평가위원회의 심의한 세부 심의 내용은 심평원 홈페이지(www.hira.or.kr>보도자료>2020년 6월 진료심사평가위원회 심의사례 공개)와 요양기관업무포털(biz.hira.or.kr>심사기준종합서비스>기준>심사기준>공개심의사례)에서 조회할 수 있다.