희귀약에 집중하는 글로벌사…화이자, 빈다맥스 허가

• 초고가 약제, 보험급여 관건…연간 치료비용 약 3억원 규모
• 2015년 허가받은 빈다켈과 유효성분 같지만 적응증 달라

지난 2015년 허가받은 빈다켈. 이번에 허가받은 빈다맥스와 유효성분이 같지만, 적응증은 다르다.

[데일리팜=이탁순 기자] 글로벌 제약사들이 희귀의약품 사업에 매진하면서 국내에서도 허가품목이 잇따라 나오고 있다. 환자수는 적고, 개발된 치료제는 없지만, 그만큼 약값이 비싸 제약사 입장에서는 수익성이 높기 때문이다.

한국화이자제약은 19일 식품의약품안전처로부터 빈다맥스캡슐61mg(성분명 타파미디스)에 대한 품목허가를 획득했다. 이 제품은 정상형(wild type) 또는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 성인 환자의 심혈관계 사망률 및 심혈관계 관련 입원의 감소 적응증으로 허가를 받았다. 희귀질환으로 환자수는 적지만 심부전으로 진행되거나 사망 위험이 높은 질환으로 알려졌다. 특히 종전까지 정식 허가를 받은 치료제도 없다.

화이자는 앞서 유효성분이 같은 약제를 국내에서 허가받은 바 있다. 빈다켈캡슐20mg(타파미디스메글루민염)이 그 중인공. 다만 염과 유효성분 분량, 적응증이 다르다. 빈다켈 역시 희귀질환인 '트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증'에 허가를 받았다.

빈다켈은 2018년 10월 급여등재 목록에 올랐는데, 1캡슐당 14만1900원, 1년 약값으로 환산하면 5179만원에 이른다. 작년 빈다켈은 아이큐비아 기준 약 10억의 판매액을 기록했다.

빈다켈의 보험 상한가를 감안하면 빈다맥스 역시 고가 타이틀을 가질 것으로 보인다. 작년 5월 미국 식품의약국(FDA) 허가 당시 화이자는 표시가격은 연간 22만5000만달러, 우리돈 약 2억6600만원을 책정하고 보험사와 협상을 진행 중이라고 밝힌 바 있기 때문이다.

최근 글로벌 제약사들이 우리나라에서도 초고가 희귀약을 속속 선보이며 보험당국을 긴장케 하고 있다. 노바티스는 연간 25억원의 치료비가 책정된 희귀질환 '척수성 근위축증' 치료제인 '졸겐스마'에 대해 올초 정식 허가신청서를 제출했다. 현재 희귀의약품 단계로 지정된 졸겐스마는 최근 우리나라에서 대상연령대가 확대되는 등 정식 허가 준비가 한창이다.