국내 가장 비싼 약 '킴리아'...의료현장 기대감 고조

• 5일 식약처 허가…첫 CAR-T 치료제이자 초고가약
• 임상 데이터 현실서도 입증…미국 리얼월드 데이터 공개

킴리아

[데일리팜=정새임 기자] 세계 최초의 CAR-T 치료제 '킴리아'가 한국에도 상륙했다. 등장과 동시에 국내에서 가장 비싼 약 자리에 올랐지만, 실제 의료 현장에서도 좋은 데이터를 보여줘 기대감을 높이고 있다.

킴리아(티사젠렉류셀)는 지난 2017년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첫 허가를 받은 세계 최초의 CAR-T 치료제다. 국내에선 약 3년 6개월 만인 지난 5일 식품의약품안전처 승인을 받았다.

2017년 FDA 승인 당시 킴리아는 큰 주목을 받았다. 첫 CAR-T 치료제이면서 초고가였기 때문이다. FDA 승인 직후 개발사인 노바티스가 밝힌 킴리아 비용은 환자 1인당 45만5000달러(약 5억4000만원)였다. 현재는 졸겐스마, 럭스터나 등 더 비용이 높은 약도 등장했지만, 당시에는 전 세계에서 가장 비싼 약으로 꼽혔다.

졸겐스마가 없는 국내에선 킴리아가 스핀라자를 제치고 최고가약 자리에 올랐다.

희귀약도 아닌 항암제 킴리아가 초고가인 이유는 지금까지의 항암제와 전혀 다른 방식으로 치료하기 때문이다. 같은 약을 동일하게 먹는 일반 항암제와 달리 킴리아는 1인 맞춤형 치료제다. 환자에서 채취한 T세포 표면에 암세포 특정 항원을 인지하는 '키메릭 항원 수용체(CAR)'가 발현하도록 유전적으로 재조합한후 다시 환자몸에 주입해 암세포를 공격하도록 한다.

따라서 통상 항암 치료는 여러 약제를 일정 주기로 수 회 투여하지만, 킴리아는 '원샷 원킬'이다. 노바티스 설명에 따르면 킴리아는 세포와 유전자, 면역 치료제 특성을 모두 갖춰 1회 치료만으로 다른 방안이 없었던 말기 혈액암 환자에서 완전 관해를 기대할 수 있다.

임상뿐 아니라 실제 임상 현장에서도 킴리아의 효과는 강력했다. 이는 최근 국제조혈모세포이식센터 연구팀이 미국 혈액학회가 발간하는 학술지 'blood advances' 2월호에 게재한 리얼월드 연구 결과에서 드러난다.

이 연구는 킴리아 시판 후 총 73개 센터에서 킴리아를 사용했던 511명 환자 중 추적관찰이 가능한 410명 데이터를 분석한 결과다. 급성 림프구성 백혈병 환자 255명, 비호지킨 림프종 환자 155명이다. 추적관찰기간 중앙값은 각각 13.4개월, 11.9개월이다.

백혈병 환자의 완전관해(Complete Remission)는 85.5%로 킴리아가 진행했던 3상 연구 데이터(82%)와 비슷한 결과를 보였다. 12개월간 환자의 반응 지속 기간(Duration of Response)은 60.9%, 무사건 생존율(Event-free survival)은 52.4%, 그리고 전체 생존율(Overall Survival)은 77.2%였다.

림프종 환자의 리얼데이터 결과를 살펴보면, 최고 OS가 61.8%, CR은 39.5%로 나타났다. 6개월 DoR은 55.3% 였으며, 무진행 생존율(PFS)과 OS는 각각 38.7%, 70.7%로 나타났다.

연구팀은 "이번 리얼월드 연구 결과가 기존 킴리아의 주요 임상 데이터와 비슷한 결과를 보인 첫 보고서"라 평했다.

믿을만한 효과를 업고 킴리아는 출시 2년차인 2019년 연매출 3300억원을 기록했다.

현재로서는 모든 암종이 아닌 재발성·불응성 ▲25세 이하 B세포 급성 림프구성 백혈병 ▲미만성 거대 B세포 림프종 등 혈액암에만 적용된다. 미국에서는 재발성 또는 불응성 여포성 림프종에 대한 세 번째 적응증 추가를 앞두고 있다.