큐로셀, 국산 첫 CAR-T 상업화 시동…"9월 급여 출시 목표"

• 림카토 허가 기념 간담회…"국내 생산 기반 환자 치료 접근성 확대"
• 허가-평가-협상 병행으로 9월 급여 출시 목표…적응증 확대도 추진

[데일리팜=차지현 기자] 큐로셀이 국산 첫 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 허가를 계기로 본격적인 시장 진입에 나선다. 회사는 국내 연구개발(R&D)과 생산 기반을 앞세워 기존 해외 의존도가 높았던 CAR-T 치료 환경에서 환자 접근성을 높이겠다는 구상이다. 나아가 적응증 확대 전략을 통해 차세대 파이프라인 강화에도 속도를 낸다는 계획이다.

큐로셀은 14일 서울 포시즌스호텔에서 CAR-T 치료제 '림카토주'(성분명 안발캅타젠오토류셀) 허가 기념 기자간담회를 열고 림카토의 임상적 가치와 국내 상업화 전략, 후속 임상 개발 방향을 공개했다. 이날 간담회에는 김건수 큐로셀 대표와 김원석 삼성서울병원 혈액종양내과 교수, 이승원 큐로셀 상무, 조수희 큐로셀 임상개발센터장 등이 참석했다.

림카토는 환자 본인의 면역세포인 T세포를 활용하는 자가유래 CD19 표적 CAR-T 치료제다. 환자의 혈액에서 T세포를 채취한 뒤 암세포를 인식하도록 유전자를 도입하고 체외에서 증식시켜 다시 주입하는 방식으로 작동한다. 큐로셀의 OVIS 플랫폼을 적용, T세포의 항암 활동을 방해하는 면역관문 수용체인 PD-1과 TIGIT의 발현을 동시에 억제함으로써 치료 효과를 극대화한 것이 특징이다.

앞서 식품의약품안전처는 지난달 29일 림카토를 두 가지 이상 전신 치료 후 재발하거나 불응한 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)과 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자 치료제로 품목허가했다. 이로써 림카토는 국내 개발 42호 신약이자 국내 기업이 개발한 첫 CAR-T 치료제로 이름을 올렸다.

김건수 큐로셀 대표

이날 김 대표는 환영사를 통해 "림카토 허가는 단순히 하나의 신약이 시장에 진입했다는 의미를 넘어선다"며 "큐로셀은 R&D부터 임상, 생산, 품질관리, 허가에 이르는 전 과정을 국내에서 수행할 수 있도록 기반을 단계적으로 구축해 왔다"고 말했다.

특히 김 대표는 림카토가 해외 의존도가 높았던 국내 CAR-T 치료 환경에서 환자 접근성을 높일 수 있는 치료 옵션이라는 점을 강조했다. 김 대표는 "재발성·불응성 DLBCL 환자들은 치료 선택지가 제한적이고 질환 진행이 빠를 수 있어 적시 치료가 중요하다"며 "기존 CAR-T 치료제는 국내 환자가 실제 치료에 도달하기까지는 장벽이 있었는데 림카토를 통해 국내 환자의 치료 접근성 개선과 안정적인 공급 기반 마련에 최선을 다하겠다"고 했다.

첫 번째 발표를 맡은 김 교수는 DLBCL 치료의 미충족 수요와 림카토의 임상적 가치에 대해 설명했다. 김 교수에 따르면 국내 악성 림프종 환자는 연간 약 6000~6500명 발생하며 이 중 DLBCL은 40%를 차지하는 대표 질환이다. 그러나 DLBCL 환자의 35~40%는 표준치료 후 재발을 경험하고 3차 치료 단계까지 오는 환자는 국내에서 연간 700명 수준으로 예후가 좋지 않다.

CAR-T 치료제는 이 같은 재발·불응성 DLBCL 영역에서 치료 패러다임을 바꾼 옵션으로 꼽힌다. 김 교수는 "과거 장기 생존 가능성이 10% 수준이던 환자군에서 CAR-T 치료가 다시 한 번의 기회를 줄 수 있는 데이터가 나왔기 때문에 급여까지 빠르게 갈 수 있었다"면서도 "다만 현재 상용 CAR-T 치료제로도 완치 기대는 40% 수준에 머물러 추가 개선 여지가 있다"고 말했다.

김 교수는 림카토의 차별점으로 큐로셀의 독자 플랫폼인 OVIS 기술을 제시했다. 기존 CAR-T 치료제가 실패하는 원인 중 하나는 T세포가 지치거나 PD-1이나 TIGIT 등 면역관문 기전이 활성화되면서 암세포를 충분히 제거하지 못하는 점이다.

김 교수는 "큐로셀의 OVIS 기술은 작은 RNA 조각을 CAR-T에 실어 넣어 PD-1과 TIGIT 같은 면역관문 발현을 억제하는 방식"이라면서 "면역관문 과발현으로 인한 치료 실패를 극복할 수 있다는 점에서 림카토는 차별화된 차세대 CAR-T 제품"이라고 했다.

큐로셀이 14일 CAR-T 치료제 '림카토주' 허가 기념 기자간담회를 개최했다. \

임상 데이터에서도 림카토의 경쟁력이 확인된다. 림카토는 임상 2상에서 독립심사위원회 평가 기준 객관적반응률 75%, 완전관해율 67%를 확인했다. 안전성 측면에서는 3등급 이상 사이토카인방출증후군 발생률이 9%, 신경독성 발생률이 4%로 나타났다. 김 교수는 "독립심사위원회가 평가했을 때도 반응률은 75% 이상, 완전관해율은 67%로 상당히 고무적인 결과"라며 "효과뿐 아니라 안전성 측면에서도 관리 가능한 수준의 데이터를 보였다"고 말했다.

큐로셀은 이번 허가를 기점으로 림카토 상업화에 속도를 낸다는 계획이다. 이 상무는 림카토 상업화 전략의 핵심으로 ▲보험급여 신속 등재와 ▲환자 접근성 확대를 제시했다. 이 상무는 "CAR-T 치료제는 고가 치료제로 인식되는 만큼 급여 등재 속도가 환자의 치료 접근성과 직결된다"며 "림카토는 허가-평가-협상 연동 시범사업 대상으로 선정돼 통상 허가 이후 급여 등재까지 걸리는 기간을 약 90일 단축할 수 있는 트랙에 올라 있다"고 설명했다. 큐로셀은 이르면 올 9월 급여 출시를 목표로 약제급여평가 보완자료 대응과 약가 협상 시나리오 설계에 나서고 있다.

또 국내 생산 기반을 활용한 공급망을 구축, 환자 접근성 확대에도 나선다. 이 상무는 "기존 글로벌 CAR-T 치료제는 국내 환자 세포를 해외 제조소로 보내 다시 들여오는 구조로 수주가 소요되고 국제 운송 리스크가 존재한다"며 "림카토는 국내 생산시설을 기반으로 빠른 베인 투 베인 타임을 달성할 수 있다"고 말했다. 큐로셀은 연내 전국 30개 병원에서 림카토 치료가 가능한 체계를 구축하고 온라인 주문·추적 플랫폼 '큐로링크'를 통해 주문부터 채취, 제조, 배송, 투여까지 전 과정을 관리할 예정이다.

큐로셀이 14일 CAR-T 치료제 '림카토주' 허가 기념 기자간담회를 개최했다. 

회사는 림카토의 적응증을 확장을 통해 차세대 파이프라인 강화도 추진한다. 큐로셀은 림카토 후속 개발 전략으로 성인 급성림프모구성백혈병(ALL)과 전신홍반성루푸스(SLE), 2차 치료 DLBCL 적응증 확대를 고려 중이다. 조 상무는 "현재 성인 ALL 환자 대부분을 차지하는 25세 초과 환자에게는 표준치료 이후 뾰족한 치료 옵션이 없다"며 "큐로셀은 2022년부터 성인 ALL 적응증 확대를 준비해 왔고 현재 임상 1상 마무리 단계에 진입했다"고 설명했다. 회사는 조만간 임상 2상에 진입하고 글로벌 역량 강화를 위해 일본으로 임상시험을 확장하는 방안도 추진 중이다.

자가면역질환과 치료 라인 확장도 병행한다. 조 상무는 "루푸스 신염 환자의 보다 나은 삶을 위해 국내 최초로 자가면역질환 CAR-T 임상을 시작했다"며 "치료목적 사용 승인을 통해 루푸스 신염 환자에게 림카토를 투여한 경험을 바탕으로 고무적인 결과를 기대하고 있다"고 했다. 이어 "림카토는 3차 치료 DLBCL에서 타 약제 대비 높은 반응률을 보인 만큼 2차 치료로 앞당길 경우 더 많은 환자에게 도움을 줄 수 있을 것"이라고도 덧붙였다.