글로벌제약, 면역질환 공략 확대...'FcRn 억제제' 잇단 성과

• '비브가트' 적응증 확대 청신호…추가 임상 성공
• J&J '이마비' 추격…루푸스 등 개발 영역 확대

[데일리팜=손형민 기자] 자가면역질환 치료 영역에서 FcRn 억제제를 둘러싼 글로벌 제약사들의 경쟁이 빠르게 확대되고 있다. 중증근무력증을 시작으로 다양한 질환으로 적응증을 넓히는 움직임이 이어지면서 FcRn 억제제가 차세대 자가면역질환 치료 플랫폼으로 자리 잡을 가능성이 제기된다.

14일 제약업계에 따르면 아르젠엑스의 FcRn 억제제 '비브가트(vyvgart, 에프가티지모드)'가 최근 안구형 중증근무력증(oMG) 임상 3상에서 유의미한 결과를 확보하며 적응증 확대 가능성을 확인했다.

비브가트 피하주사 제형 '비브가트 하이트룰로'

현재 글로벌 시장에서는 벨기에 아르젠엑스의 비브가트가 선두주자로 자리 잡고 있다. 비브가트는 2021년 전신형 중증근무력증(gMG) 치료제로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 이후 피하주사 제형을 추가하며 사용 편의성을 높였고, 2024년에는 만성염증성탈수초성다발신경병증(CIDP) 적응증까지 확보했다. 

국내의 경우 한독이 비브가트의 판권을 확보하고 있다. 한독은 2024년 아르젠엑스와 계약을 체결해 비브가트의 독점 유통을 담당하고 있다.

면역글로불린G(IgG)의 방어수용체인 Fc 수용체(FcRn) 억제는 IgG 항체의 재활용 경로를 차단해 병인 항체 수준을 낮추는 접근으로, 자가항체 기반 질환 전반에 적용 가능한 치료 전략으로 평가된다. 이미 여러 후보물질이 중증근무력증 적응증을 확보하며 시장을 형성한 가운데 향후 다양한 자가면역질환으로 개발 범위가 확대될 것으로 전망된다.

최근에는 안구형 중증근무력증 환자를 대상으로 진행된 임상3상 Adapt Oculus 연구에서 1차 평가변수를 충족하며 추가 적응증 가능성도 확인했다. 이 연구는 안구형 중증근무력증을 대상으로 한 최초의 표적 치료제 임상으로, 비브가트 투여군에서 시력 관련 증상 개선이 통계적으로 유의하게 나타났다.

아르젠엑스는 해당 결과를 바탕으로 FDA에 적응증 확대 신청을 추진할 계획이다. 회사 측은 안구형 중증근무력증 적응증이 승인될 경우 약 1만8000명 규모의 추가 환자군으로 치료 범위가 확대될 것으로 보고 있다.

비브가트의 상업적 성과도 빠르게 확대되고 있다. 아르젠엑스에 따르면 이 약물의 지난해 연매출은 약 42억 달러(약 6조원)로 전년 대비 90% 증가했다. FcRn 억제제 시장을 개척한 퍼스트인클래스(first-in-class) 약물로서 적응증 확장을 통해 시장 지배력을 강화하는 모습이다.

J&J '이마비' 추격…루푸스 등 자가면역질환 적응증 확대

존슨앤드존슨 '이마비'

비브가트의 뒤를 바짝 추격하고 있는 후보는 존슨앤드존슨의 FcRn 억제제 '이마비(Imaavy, 니포칼리맙)'다. 이 약물은 지난해 전신형 중증근무력증 치료제로 미국에서 승인받으며 FcRn 시장 경쟁에 본격적으로 합류했다.

존슨앤드존슨은 이후 적응증 확대에도 속도를 내고 있다. 최근 이마비는 전신홍반루푸스(SLE) 질환 대상으로 FDA의 패스트트랙 지정을 받았다. 패스트트랙은 중증 질환에서 미충족 의료 수요가 높은 경우 개발과 심사 과정을 신속하게 진행하기 위한 제도다.

해당 지정은 임상2상 JASMINE 연구 결과를 근거로 이뤄졌다. 연구에서 이마비는 루푸스 질환 활성도를 감소시키고 스테로이드 사용을 줄일 가능성을 보여 주요 평가 지표를 충족했다. 존슨앤드존슨은 현재 성인 활동성 루푸스 환자를 대상으로 한 임상3상 GARDENIA 연구를 진행 중이다.

이와 함께 존슨앤드존슨은 이마비의 유효성을 확인한 온난형 자가면역성 용혈성 빈혈(wAIHA) 적응증에 대해서도 FDA에 추가 허가 신청을 제출했다. 이마비는 wAIHA 환자를 대상으로 진행된 임상 2/3상 ENERGY 연구에서 지속적인 헤모글로빈 반응을 유의하게 개선하며 임상적 효과를 확인했다.

현재 해당 질환에는 승인된 치료제가 없어 허가 여부에 따라 첫 치료 옵션이 될 가능성이 있다.

국내 기업들도 개발 경쟁에 뛰어든 상태다. 한올바이오파마는 FcRn 신약 후보물질 '바토클리맙'과 '아이메로프루바트'를 개발 중이다. 바토클리맙은 중증근무력증을 비롯해 그레이브스병, 갑상선안병증, 만성염증성다발신경병증(CIDP) 등으로 임상 범위를 확대하고 있다.