GC녹십자 ‘헌터라제 ICV’ 페루 품목 허가 신청

• 중증형 헌터증후군 치료제…단계적인 허가 국가 확대 기대

[데일리팜=최다은 기자] GC녹십자가 중증형 헌터증후군 치료제의 글로벌 허가 확대에 속도를 내고 있다. GC녹십자는 페루 의약품관리국(DIGEMID)에 뇌실투여형(Intracerebroventricular, ICV) 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’의 품목허가 신청서를 제출했다고 6일 밝혔다.

헌터라제 ICV는 환자의 두부에 의료용 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 주기적으로 투여하는 방식의 치료제로, 기존 전신 투여 방식으로는 한계가 있었던 중추신경계 증상 개선을 목표로 개발됐다.

헌터증후군 환자의 약 70%는 중추신경계 손상이 동반되는 중증형으로, 질환이 진행될수록 인지 기능 저하와 함께 기대 수명도 단축되는 것으로 알려져 있다. 

일본에서 진행된 임상시험 결과에 따르면 헌터라제 ICV는 중추신경 손상의 주요 원인 물질인 헤파란 황산(Heparan Sulfate) 수치를 유의미하게 감소시켰다. 환자의 지적·신체적 발달 수준을 평가하는 발달 연령이 개선되거나 안정화되는 효과를 보였다. 

5년간의 장기 추적 관찰에서도 헤파란 황산 수치가 지속적으로 낮게 유지되고 인지 기능 퇴행이 지연되거나 일부 개선되는 결과가 확인됐다.

헌터라제 ICV는 현재 일본과 러시아에서 상업 판매되고 있으며, 지난해 8월에는 국내 식품의약품안전처에 품목허가 신청을 완료했다. GC녹십자는 향후 동남아시아를 비롯해 중동 및 중남미 지역으로 허가 국가를 단계적으로 확대해 나간다는 계획이다.

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 인해 골격 이상과 인지 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로, 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명꼴로 발병하는 것으로 알려져 있다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 “헌터라제 ICV는 중증 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 옵션을 제시하는 혁신 치료제”라며 “희귀질환 분야에서 미충족 의료 수요를 해소하기 위한 연구개발과 글로벌 공급 확대를 지속해 나가겠다”고 말했다.