한미약품, 선천성 고인슐린증 신약 FDA 혁신 치료제 지정

• FDA, 에페거글루카곤 혁신치료제 지정…"주 1회 제형·허가 심사 가속 기대"

[데일리팜=차지현 기자] 한미약품은 개발 중인 희귀질환 치료제 후보물질 '에페거글루카곤'(HM15136)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제(BTD)로 지정됐다고 5일 밝혔다.

FDA 혁신치료제 지정은 기존 치료 대비 임상적 개선 가능성이 확인된 의약품의 개발과 허가를 신속하게 지원하는 제도다. 지정 시 FDA와의 긴밀한 협의를 통한 임상 개발 지원, 순차 심사(Rolling Review), 우선 심사(Priority Review) 적용 가능성이 확대된다.

에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증 치료제로 개발 중인 바이오 신약 후보물질이다. 선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당을 유발하는 희귀질환으로 현재 해당 적응증으로 승인된 치료제는 없다. 기존 치료법은 특정 유전자형 환자에 제한적으로 효과를 보이거나 부작용 부담이 커 수술적 치료에 의존하는 사례도 있다.

한미약품은 에페거글루카곤을 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발 중이다. 다국가 임상 2상 중간 분석에서 안전성과 내약성이 확인됐으며 저혈당 및 중증 저혈당 발생 감소 효과를 보였다는 게 회사 측 설명이다. 한미약품은 현재 진행 중인 2상 결과를 올해 하반기 발표할 예정이다.