"새 기전 윈레브에어, 폐동맥고혈압 게임체인저 기대"

• 20년만에 등장한 액티빈 신호전달 억제 기전 주목
• STELLAR 연구 통해 보행거리 개선 입증, 사망 위험 84% 감소
• 글로벌 진료지침에 빠른 반영, 연내 국내 진료지침 반영 예정

[데일리팜=황병우 기자] 폐동맥고혈압에서 20년만에 등장한 새로운 기전의 치료제인 윈레브에어(소사터셉트)가 국내에 허가를 받으면서 시장 경쟁이 예고된다.

급여라는 과제가 존재하지만 질병의 근본적인 원인을 개선하는 만큼 미충족수요가 컸던 폐동맥고혈압 치료에서 패러다임을 바꿀 것이라는 평가다.

정욱진 대한폐고혈압학회 회장

한국MSD는 12일 윈레브에어 허가를 기념하는 간담회를 개최하고 치료제가 가진 역할과 가치를 조명했다.

폐동맥고혈압은 단순히 혈관이 수축된 상태가 아니라, 폐소동맥의 벽이 두꺼워지고 내강이 좁아지면서 구조적으로 협착되는 질환으로 일반적인 고혈압과는 차이가 있다.

이날 발표를 맡은 정욱진 대한폐고혈압학회 회장(가천대 길병원 심장내과 교수)은 "폐동맥고혈압은 질병이 진행되며 호흡곤란, 기침, 피로에서부터 현기증, 실신까지 겪지만 비특이적인 증상과 복잡한 진단 과정으로 진단까지 최대 3년이 걸리는 진단 방랑을 겪는다"고 설명했다.

이어 그는 "폐동맥고혈압 환자들은 걷는 것조차 어려울 정도로 숨이 차 운동은 물론 육아, 집안일, 사회생활 등 일상생활 전반에 심각한 제약을 받으며, 심한 경우 돌연사에 이를 수 있을 정도로 치명적이다"고 말했다.

실제로 폐동맥고혈압은 고위험군에 속하는 환자의 경우 1년 내 사망할 확률이 20%를 넘고, 국내 환자의 약 30%는 여전히 진단 후 5년 내 사망하는 것으로 알려져 있다.

그간 폐동맥고혈압에는 포스포디에스테라제(PDE5) 억제제, 칼슘채널차단제(CCB) 등이 활용돼 왔지만 증상 조절 효과에 그쳤다.

정 회장은 "폐동맥고혈압은 희귀난치질환인 동시에 만성질환이기 때문에 환자들에게 건강한 일상을 돌려줄 수 있는 치료전략이 절실했다"고 전했다.

이런 상황에서 새롭게 허가받은 위레브에어는 질환의 근본원인에 접근한다는 점에서 기대를 받고 있다.

윈레브에어는 폐동맥고혈압의 발생 기전 중 하나인 '액티빈'의 경로를 활용하는 최초의 액티빈 신호전달 억제제(ASI)다. 비정상적으로 두꺼워진 혈관의 증식을 억제함으로써 재형성된 폐동맥과 우심실을 되돌릴 수 있는(reverse remodeling) 가능성을 보인다.

폐동맥고혈압 환자 323명을 대상으로 진행된 임상3상 STELLAR 연구 결과 윈레브에어군은 6분 보행거리(6MWD)가 40.1m 증가했으며, 위약군은 1.4m 감소했다. 또 윈레브에어는 폐동맥고혈압 관련 임상적 악화 또는 모든 원인에 의한 사망 위험을 84% 줄였다.

김경희 대한폐고혈압학회 진료지침위원장은 "유럽과 미국에서는 진료지침 위원회 전문가들이 추후 폐동맥고혈압 치료 가이드라인 업데이트 시 액티빈 신호전달 억제제의 추가 병용을 권고했다"며 "대한폐고혈압학회에서도 국내 폐고혈압 진료지침에 액티빈 신호전달 억제제를 추가할 것을 검토 중에 있다"고 밝혔다.

김경희 대한폐고혈압학회 진료지침위원장

윈레브에어는 식품의약품안전처의 제2차 허가-평가-협상 병행 시범사업을 통해 허가를 받으며 빠르게 급여심사에 돌입한 상태다.

보건복지부는 생존을 위협하는 중증·희귀난치질환 치료제의 접근성 향상을 위해 '허가-평가-협상 병행 시범사업'을 2023년부터 운영하고 있다. 품목 허가, 급여평가, 약가 협상 과정을 병행 처리해 신약의 건강보험 등재 기간을 단축하는 것이 핵심이다.

정 회장은 "환자들이 윈레브에어의 혜택을 받기 위해서는 빨리 건강보험 급여가 적용되는 것이 관건이다"며 "치료제가 해외에서 이미 효과를 입증하고 있고 고가의 약일지라도 엄격한 기준을 적용하더라도 일단 사용하도록 하는 노력이 필요하다"고 덧붙였다.