삼오제약 희귀약 '복스조고' 신속심사 10호로 지정

• GITF 지정 품목, 일반심사기간의 75%까지 심사기간 단축 목표

[데일리팜=이혜경 기자] 삼오제약의 연골무형성증 치료제 '복스조고(보소리타이드)가 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상 제10호로 지정됐다.

식품의약품안전처는 최근 골단이 닫히지 않은 연골무형성증 치료에 쓰이는 복스조고를 신속심사 대상에 지정했다.

이 약은 지난 6월 8일 희귀의약품으로 지정된 바 있으며, FDA와 EMA에서 각각 혁신의약품지정(BTD), 프라임(PRINE) 등의 신속 프로그램을 적용 받아 허가 절차를 밟고 있는 상태다.

복스조고는 유럽에서 왜소증의 가장 흔한 원인인 연골무형성증을 앓는 아동을 위한 치료제로 승인된 최초의 약물이다.

변형 C형 나트륨이뇨 펩티드(CNP)인 복스조고는 섬유아세포 성장인자 수용체 3(FGFR3) 신호전달을 하향 조절하고 결과적으로 연골 내 뼈 형성을 촉진함으로써 연골무형성증의 근본적인 병태생리를 직접 표적으로 한다.

연골무형성증은 유럽, 중동 및 아프리카 전역에서 1만1000명 이상의 아동에게 영향을 미치는 것으로 추산된다.

프랑스 내에서 표시 가격은 1바이알 당 712유로이며, 할인을 고려하지 않은 환자 당 연간 추정 비용은 약 30만 달러(약 3억5000만 원)로 정해졌다.

한편 GIFT는 생명을 위협하는 암 등 중대질환 치료제 등을 신속하게 환자가 이용할 수 있게 허가하기 위해 지난해 9월 시작된 프로그램이다.

공식적인 GIFT 1호 지정 품목은 2022년 11월 29일 지정된 한국로슈의룬수미오주로, 복스조고까지 포함하면 현재 10품목이 GIFT로 지정됐다.

식약처는 GIFT 지정 품목에 대해 일반심사기간의 75%까지 단축을 목표로 하고 있다.

2020년 8월부터 2023년 6월까지 신속심사과 신설 이후 지난 3년간 신속심사 지정품목의 신속심사 소요일수는 평균 65근무일이었으며 코로나19 백신의 경우는 평균 28.7 근무일을 보였다.

한편 복스조고는 바이오마린 파마슈티컬이 개발한 희귀질환 치료제로, 한국 유통은 삼오제약이 맡게 된다.