스타가르트병 약, '개발단계 희귀약'으로 첫 지정

• 식약처, 제품화 적극 지원...사전검토 수수료 면제

국내 업체가 개발 중인 스타가르트병 치료제가 개발단계 희귀의약품으로 처음 지정됐다.

이에 따라 이 치료제는 개발단계에서부터 정부 지원을 받게 된다.

17일 식약처는 차바이오앤디오스텍 '동종 배아 줄기세포 유래 망막상피 세포치료제'를 '개발단계 희귀의약품'으로 지정했다고 밝혔다. 2013년 2월 제도도입 이후 첫번째 지정 약물이다.

식약처는 치료방법과 치료 의약품이 없는 질환에 사용하기 위해 개발하거나 안전성이나 유효성이 현저히 개선될 것으로 예상되는 품목을 '개발단계 희귀의약품'으로 지정한다.

스타가르트병은 유전자변이에 의한 망막질환으로 중심시력이 퇴화해 실명에 이르는 질환이다. 국내 유병 인구는 약 200명 규모로 추산된다.

이 질환은 현재 재활 등을 통해 시력이 나빠지는 것을 늦주는 방법은 있지만 국내에 허가된 치료제는 없다.

차바이오는 미국 ACT와 함께 스타가르트병 치료제에 대한 임상시험을 진행 중이다.

차바이오는 국내에서는 개발단계 희귀약으로 지정 신청했고, 식약처는 심사를 통해 최종 선정했다.

이에 따라 이 치료제는 사전검토 관련 수수료 수백만원을 전액 면제받는다. 또 비임상 등 개발초기부터 허가까지 종합 컨설팅 지원도 받게 된다.

식약처 관계자는 "개발단계 희귀의약품 지정 제도를 통해 제품화가 신속히 이뤄지면 희귀 질환자의 치료 기회를 확대하는데 도움이 될 것"이라면서 "맞춤형 집중 지원을 통해 첨단 바이오의약품 제품화에도 적극 노력할 것"이라고 말했다.