[데일리팜=이석준 기자] 한미약품 '신약후보물질'이 글로벌에서 희귀의약품으로 지정되는 사례가 늘고 있다. 현재까지 6개 물질이 미국(FDA)과 유럽(EMA)에서 총 10건의 승인을 받았다.

해당 물질 중 절반은 대사성 질환과 항암 분야로 개발되던 약물이다. 희귀질환 치료제 지정은 기존 적응증에 다른 적응증을 더할 수 있는 상황이 만들어졌다는 의미다. 한미약품이 대사성 질환과 항암 분야 외에도 희귀 난치성 질환 강자로 거듭나고 있다는 분석이다.


한미약품은 11일 미국 FDA가 'LAPSTriple Agonist(HM15211, 바이오신약)'를 원발 담즙성 담관염 치료를 위한 희귀의약품으로 추가 지정했다고 밝혔다.

지난 5일 FDA가 LAPSTriple Agonist를 원발 경화성 담관염 치료 희귀약으로 지정한 이후 두번째다.

이로써 한미약품이 지금까지 FDA와 EMA로부터 희귀의약품 지정을 받은 것은 총 10건이 됐다.

LAPSTriple Agonist 외에 FDA와 EMA에서 희귀의약품 지정을 받은 물질은 5개 더 있다.

오락솔(Oraxol, Paclitaxel+encequidar, 합성신약)은 EMA에서 연조직용종, FDA에서 혈관육종 적응증을 지정받았다.

LAPS GLP-2 Analog(HM15912)는 FDA와 EMA에서 모두 단장증후군으로, HM43239는 FDA에서 급성골수성백혈병으로 인정받았다. LAPS GLP-2 Analog은 바이오신약, HM43239은 합성신약이다.

이외도 LAPS hGH(efegsomatropin)은 EMA서 성장호르몬결핍증, LAPS Glucagon Analog(HM15136)는 EMA와 FDA에서 선천성 고인슐린혈증으로 희귀약 잠재력을 인정받았다. 두 물질 모두 바이오신약이다.

'기존 적응증+추가 적응증=물질 가치↑'

6개 물질 중 3개는 당초 다른 적응증으로 개발 중이었다.

LAPSTriple Agonist은 NASH(비알코올성 지방간염) 치료제, 오락솔은 유방암 등 고형암 치료제, LAPS Glucagon Analog은 비만 치료제 등이다. 3개 물질은 기존 적응증 외에 적응증 확대를 노릴 수 있게 됐다.

한미약품 관계자도 "LAPSTriple Agonist는 NASH는 물론 다양한 자가면역 간질환 치료제로서의 개발 잠재력을 확보하게 됐다"고 설명했다.

FDA 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 희귀∙난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다.

세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.