[데일리팜=김정주 기자] 초고가 '원샷 치료제'로 지난 8월 국내 보험급여 진입에 성공한 졸겐스마주(오나셈노진 아베파르보벡)의 위험분담계약제(RSA)의 계약 이행이 시작된다.

급여 적용이 시작된 시점부터 투약이 이뤄졌다면, 이르면 1월부터 해당 요양기관에선 이 약제에 대한 효과평가서를 6개월마다 작성해 심사평가원에 5년 동안 제출해야 한다.

심사평가원 신약성과관리부는 이 같은 내용의 '졸겐스마주 성과관리 운영계획'을 병원계에 알리고 이 약제를 사용하는 요양기관의 RSA 계약 이행에 대해 안내했다.

졸겐스마는 초고가 신약으로 불리며 장기간 사회적 관심을 끌었던 척수성 근위축증 신약이다. 한 번의 투약으로 획기적인 효과를 기대할 수 있어서 '원샷 치료제'로 불리지만 가격이 매우 높아 급여목록 등재가 난제였다. 실제로 이 약제의 국내 예상 환자 수는 단 7명에 불과하지만 예상 소요 약품비는 138억7000만원에 달한다.

지난 8월부터 보험이 적용된 이 약제는 약제급여목록 등재를 위해 건보공단과 RSA 약가협상을 벌여 보험상한금액 19억8천만원에 합의했다.

RSA 계약 조건은 재정기반에 성과기반을 추가로 더했다.

계약은 청구액에 대해 일정 비율(환급률)의 금액을 제약사가 건보공단에 환급하는 환급형과 일정 금액(CAP)을 초과하면 그 초과 금액을 환급하는 내용의 총액제한형과 환자 별 치료성과를 추적 관찰해 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 제약사가 환급하는 환자 단위 성과기반 환급형 계약으로 체결했다.

이 가운데 환자 단위 성과기반 계약을 이행하기 위해 이번에 장기 추적조사 평가자료를 작성해 심평원에 제출해야 하는 것이다.

자료는 졸겐스마를 투여하기 위해 장기 추적조사 이행 동의서에 서명한 주치의사와 소속 요양기관이 이 약제를 투여한 환자의 경과를 6개월마다 총 5년 동안 심평원에 제출해야 한다. 주치의는 총 10차로 구분해 평가기간에 맞춰 투약 반응과 효과를 평가하면 된다.

이와 함께 환자 운동기능평가 결과지와 경과 기록지 등이며 평가기간일이 속한 달의 말일까지 요양기관업무포털 내 시스템에서 제출하면 된다. 다만 이와 관련해 심평원은 시스템을 개발 중으로, 관련 매뉴얼을 추후 배포할 예정이어서 시스템 개발 완료 전까지는 공지 받은 이메일로 제출해야 한다.