테라젠이텍스의 관계사 메드팩토는 미국 샌디에이고에서 열린 미국혈액학회 정기 학술대회에서 항암신약 후보물질 '백토서팁'의 병용임상 1상 데이터를 발표했다고 3일 밝혔다.

다발골수종 환자 5명을 대상으로 포말리도마이드와 백토서팁을 병용 투여하는 연구자 1b상임상을 실시한 결과 6개월 무진행 생존율 100%를 기록했다. 무진행생존이란 약물 투여 후 암이 더 이상 진행되거나 이상반응이 나타나지 않고 환자가 생존했음을 의미한다. 이 임상시험은 지난해 8월부터 미국 케이스웨스턴리저브대학 통합암센터에서 진행됐다.

메드팩토 관계자는 "기존 치료제인 포말리도마이드와 덱사메타손 병용요법의 무진행생존기간 중앙값은 3.6개월이었다. 비록 피험자수는 적지만 기존 항암제에 치료효과가 없었거나 재발한 환자들에게서 1차 관찰기간인 6개월 경과 시점까지 무진행생존이 유지됐다는 점은 상당히 의미가 있다"고 소개했다.

경구제인 백토서팁으로 덱사메타손을 대체할 경우, 치료 편의성이 향상되고 스테로이드제 장기사용의 이상반응을 해결할 수 있을 것으로 회사 측은 기대했다. 메드팩토는 이번 임상 피험자 5명을 포함해 2019년까지 총 27명의 환자를 대상으로 임상시험을 진행할 계획이다.

메드팩토는 유전체분석기업 테라젠이텍스의 신약개발 연구소를 분리, 설립한 생명과학기업이다.

백토서팁은 이대약대 김대기 교수팀이 2008~2013년까지 교육과학기술부의 지원을 받아 발굴한 물질이다. 다발골수종 환자에서 급격하게 증가한다고 밝혀진 형질전환증식인자 TGF-β를 선택적으로 강력하게 억제하는 기전을 나타낸다. 메드팩토는 국가항암신약개발사업단과 공동으로 백토서팁의 1상임상시험을 수행한 바 있다. 현재 국내에서 MSD의 키트루다(위암, 대장암), 아스트라제네카의 임핀지(비소세포폐암) 등 면역항암제와 각각 병용 투여하는 1b상, 2a상임상을 진행 중이다. 미국에서는 골수이형성증 관련 1& 8729;2상임상을 진행하고 있다.

메드팩토 관계자는 "지난 11월 ASH 초록 데이터가 공개된 이후 다수의 다국적 제약사가 사전미팅을 신청해왔다. 다발성골수종 치료제를 개발 중인 연구자들이 백토서팁과의 병용 투여에 큰 관심을 보이고 있다"며 "그동안 위암, 폐암 등 고형암의 동물모델에서 우수한 유효성을 보였던 백토서팁의 병용 투여 효과를 혈액암에서도 기대할 수 있게 됐다”고 말했다.