엔솔바이오사이언스는 최근 식품의약품안전처에 퇴행성관절염 치료 신약 '엔게디1000'에 대해서 임상1상 시험계획(IND) 승인을 신청했다고 9일 밝혔다.

펩타이드 약물인 엔게디 1000은 티지에프베타1(TGF-β1)과 결합해 연골조직 퇴행화를 촉진하는 경로인 Smad1/5/8 경로만 선택적으로 차단하고 연골조직 재생을 유도하는 경로인 Smad2/3 경로는 그대로 유지한다.

회사 관계자는 "엔게디1000은 연골 조직 재생을 유도하면서 동시에 통증유발인자 엔지에프(NGF) 유전자발현을 감소시켜 통증경감 효과를 나타내는 '단일물질-이중기능(Single Drug - Dual Function)'의 DMOAD 신약로 개발되고 있다"고 설명했다.

DMOAD란 관절 조직의 구조적 개선 또는 질병 진행 억제를 통해 증세를 개선하는 근본적인 골관절염 치료제를 말한다.

엔솔바이오사이언스에 따르면, 엔게디 1000의 통증경감 효능을 조사하기 위해 랫드에 연골 파괴 및 통증을 유발하는 MIA(monosodium iodoacetate)를 슬관절 관절강 내에 투여하고 5일 후 엔게디 1000을 농도별로 슬관절 관절강 내에 단회 투여했다.

행동통증검사(the von Frey test)를 수행한 결과 약물 투여 후 21일째부터 통증 경감 효능이 나타났고 28일까지 유지됐다. 통증 경감 효능은 약물의 농도가 높을수록 강했다.

연골재생 효능을 조사하기 위해 약물 투여 28일째 슬관절을 적출해 조직검사를 수행한 결과 대조군은 연골이 전혀 보이지 않는 반면 엔게디 1000을 투여한 관절에서는 연골조직이 재생됐다. 엔게디 1000 농도에 의존적인 연골 재생 효능도 확인됐다.

엔솔바이오사이언스 신약연구소장 문은정 박사는 "임상의 성공여부는 설계(study design)가 좌우한다. 약물의 특성과 성질이 정확하게 반영된 최적의 임상시험계획을 수립했다"고 강조했다.

퇴행성관절염의 전세계 시장 규모는 2018년 약 45조2000억원(406억 달러, 한국보건산업진흥원)다.

엔솔바이오사이언스 김해진 대표는 "1상이 완료되면 기본적인 인체 독성 평가 결과은 물론 효능 및 바이오마커 평가 결과까지 확보할 수 있다. DMOAD 신약으로 글로벌 시장에 기술수출하는 길이 열릴 것"이라고 밝혔다.