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"툴젠의 유전자 가위 세계 경쟁력, 뒤지지 않는다"
김민건 기자 2017-11-28 06:14:59
"툴젠의 유전자 가위 세계 경쟁력, 뒤지지 않는다"
김민건 기자 2017-11-28 06:14:59
플랫폼 기술을 찾아서 [2] 툴젠 이정민 치료제 연구소장




2015년 사이언스지가 유전자가위를 '올해의 혁신 기술'에 선정하며 전세계가 떠들썩했다. 유전자변이로 발생한 암이나 혈우병, 에이즈까지 문제되는 부분의 DNA만 자르거나 치료용 DNA를 주입하면 치료가 가능할 것이란 기대를 가지게 했다.

현재 유전자가위는 대표적으로 1세대(징크핑거뉴클레이즈, ZFN)와 2세대(탈렌, TALEN), 3세대(크리스퍼/캐스9, CRISPR/CAS9)로 구분된다. 그리고 국내 바이오벤처 툴젠은 1·2·3세대를 모두 자체 개발하며 글로벌과 경쟁하고 있다.

너무나 '혁신적'인 기술이기 때문에 시장성이나 산업 전망도 크다. 유전자가위 그 자체로 우리 삶 또는 산업에 어떠한 변화가 생길지 현재는 예측하기 어렵다. 어쩌면 제약산업에 '변이'일 수도 있다.

툴젠은 최근 유전자가위 플랫폼 연구소와 치료제 연구소를 분리했다. 플랫폼 연구소는 유전자가위 자체를 연구하고, 치료제 연구소는 사람의 질병을 치료하는 유전자가위를 만든다. 데일리팜은 올해 툴젠에 합류한 치료제연구소장 이정민 박사를 만나 유전가위가 어떠한 기술인지, 어디까지 확대될 수 있을지 이야기를 들어봤다.

 ▲ 툴젠 이정민 치료제연구소장이 데일리팜과 인터뷰 중 유전자가위를 설명하고 있다.

2015년 사이언스지 선정 '올해의 혁신 기술'…툴젠 1·2·3세대 모두 개발

"유전자가위는 두 가지 방식입니다. 불량 유전자를 제거하거나, 치료 유전자를 넣어주는 것이죠. 그런데 하얀색 구슬 사이에 끼어진 검은색 구슬을 빼려면 어떻게 해야 할까요. 유전자가위는 우리가 원하는 검은 구슬만 자르고 하얀 구슬을 넣어주는 기술입니다."

사람의 유전체는 약 2만5000개의 유전자를 가지며 3000개 이상의 유전질환이 있는 것으로 알려진다. 특정 유전변이로 질환이 생겼다면 유전자가위로 그 부분만 잘라 치료하거나, 유전자가위에 치료용 작은 DNA 조각을 합쳐주면 유전자가위가 잘라낸 부위에 치료용 유전자가 끼어들어가면서 치료하게 된다.

이때 특정 변이 부위를 찾아가는 가이드RNA(크리스퍼)와 가위(캐스9 단백질)를 활용하는데 바로 크리스퍼/캐스9 유전자가위다. 사람의 DNA는 A, T, G, C 총 4개의 염기로 이루어진다. A는 T와, G는 C하고만 결합할 수 있다. 예로 어떤 DNA 염기서열이 AAA라면 가이드RNA가 TTT가 되어야 결합이 가능하다. 이때 가이드를 따라온 캐스9이 문제 부위를 잘라내는 것이다.

3세대 크리스퍼/캐스9은 1·2세대와 비교해 안전하고 저렴하고 쉬운 설계가 장점이다. 절단 성공률이 최대 90%이며, 1일이면 설계가 가능하다고 알려졌다. 가격은 30달러 정도다. 이 박사는 "압도적인 사용의 편리성이 있다"고 말했다. 툴젠의 크리스퍼는 여기에 AAB(아데노바이러스)를 매개체로 사용한다. AAB는 인체 내 전달이 쉬운 바이러스로 미FDA 승인과 유럽 시판 승인을 받아 안전성이 검증됐다.

 ▲ 1·2·3세대 유전가위별 특징(자료제공: LG경제연구원)

크리스퍼를 주력으로 하는 툴젠의 유전자가위 치료 프로그램은 ▲항암면역세포(엑스비보) ▲안과질환(인비보) ▲신경질환(인비보) ▲혈우병(인비보) 치료제가 대표적이다. 이 박사는 "몸 밖에서 크리스퍼를 이용해 우리가 원하는 치료용 세포를 만든 뒤 다시 체내에 주입하는 방식은 엑스비보이며, 눈이나 신경처럼 직접 체내에 유전자가위를 넣는 방식은 인비보다. 눈이나 간 등 특정 부위로 가는 대표적 바이러스를 활용해 DNA까지 이동시킬 수 있다"고 설명했다.

예로 엑스비보 방식 면악항암세포 치료제는 유전자가위로 T-면역세포에 있는 암세포의 분비물과 닿으면 기능이 약화되는 관련 유전자를 잘라내 면역 기능을 강화하는 것이다. 인비보 방식은 특정 유전자 변형 치료에 사용된다. DNA 이상으로 망막형성이 제대로 안 되는 질환은 변이 부분을 자르고 정상 유전자를 넣는 것이다. 우리가 원하는 부위만 좀더 정확히 자르고, 사용 편리성을 높인 게 3세대 크리스퍼 가위다.

툴젠은 올해 2월 작은 크기의 유전자가위를 개발해 AAB 바이러스에 실리는 가위의 전달 효율성을 높였다. 이처럼 유전자가위는 지속적으로 개량되고 있다. 동·식물 분야에서도 성과를 내고 있다. 일반 콩의 유전자를 개량해 올리브유 주성분이 많이 함유되도록 품질을 개량한 제품도 만들었다.

"크리스퍼/캐스9이라는 플랫폼을 기반으로 치료제를 개발하고 동·식물로 응용하고 유전자가위를 훨씬 더 효율적이고 안정적인 형태로 계속 개량하고 있습니다. 아직 4세대는 안 나왔지만 언젠가 툴젠이 개발 할 수도 있지 않을까요."

 ▲ 3세대 유전자가위 크리스퍼/캐스9 원리(자료제공: 툴젠)

유전자가위에 대한 기대, 3세대 크리스퍼의 가치와 특허분쟁

전세계에서 유전자가위를 사용하는 대표적 회사는 6개 정도로 꼽을 수 있다. 에디타스, 인텔리아, 크리스퍼 테라퓨틱스, 상가모, 셀렉티스, 툴젠이다. 이중 상가모(징크핑거)와 셀렉티스(탈렌)를 제외한 네 회사가 크리스퍼를 개발하고 있다. 1·2세대와 달리 3세대는 약 5년간의 짧은 연구개발 역사에도 시장의 기대가 크다.

한국바이오경제연구센터의 2016년 자료에 따르면 에디타스 , 인텔리아, 크리스퍼 테라퓨틱스는 제품 없이 크리스퍼 기술만으로 시총이 1조원을 향해 가고 있다. 툴젠도 그동안 10억원대 유상증자를 했지만 지난해 100억원대 투자를 받으면서 그 규모가 달라졌다.

크리스퍼에 대한 가치와 잠재력을 투자자들이 알아보기 시작했다는 이 박사의 설명이다. 다만 누가 먼저 개발하고 특허를 내느냐가 쟁점이 되고 있다. 그는 "전세계 회사와 비교해 툴젠의 경쟁력은 뒤지지 않는다"며 "3세대는 (여러곳에서)동시다발적으로 개발돼 특허상황이 복잡하다. 시장성이 큰 만큼 특허는 매우 중요하다"고 강조했다.

툴젠은 36명의 사내 인원 중 변호사만 3명이다. 국내 변호사 1명, 미국 변호사 2명으로 국내 바이오벤처로서는 드문 숫자다. 이 박사는 "수동적으로는 원천특허를 보호하기 위한 것이며, 능동적으로 크리스퍼 유전자가위 치료제 개발이나 개량된 유전자가위 플랫폼 특허를 등록 및 출원하고 있다"고 설명했다.

 ▲ 서울시 금천구에 위치한 툴젠 본사 연구실에서 연구원들이 일하고 있다.

툴젠의 크리스퍼 원천 특허는 한국에서 등록되었으며, 호주에서 특허 승인, 전세계 여러 국가에서 등록 심사 중이다. 노인성 황반변성, 샤르코 마리투스 질환, 항암면역세포 치료제에 대한 유전자가위 특허를 가지고 있으며 대부분 동물실험 단계에 와 있다. 내년 이 연구결과를 기반으로 전임상 단계에 진입한다는 목표를 세우고 있다. 해외 다국적사에서는 공동으로 해 볼만 한 게 없냐는 연락도 많이 오고 있다.

무엇보다 특정 질환의 유전변이 상관관계만 밝혀지면 유전자가위의 좋은 타깃이 될 수 있다. 최근 이슈인 정밀의료에 유전자가위가 적합하며, 혁신기술로 불리는 이유가 여기에 있다. 이 박사는 "유전자 가위가 만능이 될 수는 없지만, 분명한 것은 유전변이가 일어난 질환에 대해선 확실한 대안이 될 수 있다. 빅데이터로부터 얻어지는 정보가 많아질수록 유전자가위 활용은 늘어날 것"이라고 말했다.
김민건 기자 (kmg@dailypharm.com) 기자의 다른기사 보기
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  • 2017.11.28 12:25:39 수정 | 삭제

    동물실험단계...

    10년전, 20년전에도 동물실험단계 후보들은 많았죠... 거의다 사라졌지만,,

    댓글 0 0 0
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29 비맥스메타비 420 799 26,172,700원
30 광동우황청심원현탁액50ml(천연사향) 1106 2210 26,024,000원
31 후시딘연고10g 3106 3455 25,301,000원
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33 동아D-판테놀연고 2305 2460 24,345,730원
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35 마데카솔케어연고10g 3258 3573 23,757,700원
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38 오큐시스점안액0.5ml*60개 1280 1393 23,400,700원
39 후시딘연고5g 3993 4293 22,742,701원
40 프렌즈아이드롭점안액쿨하이 업14ml 3418 3733 21,641,200원
41 애크린겔 1710 1759 20,946,200원
42 테라플루 콜드&코프 나이트 1502 1809 20,469,900원
43 광동우황청심원현탁액50ml(영묘향) 1414 3105 20,409,200원
44 모드콜에스 4905 8158 20,159,162원
45 머시론정 1853 2291 19,951,400원
46 인사돌플러스(100정) 581 1895 19,944,100원
47 프렌즈아이드롭점안액쿨 업14ml 3169 3385 19,555,400원
48 테라플루 나이트타임 1907 2413 18,943,000원
49 아렉스중형 3789 6017 18,902,050원
50 리안점안액 947 1063 18,775,001원
51 마그비스피드 더블액션 1065 5519 18,447,300원
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59 백초시럽플러스 2647 3349 17,344,500원
60 콜대원 콜드큐시럽 3731 4766 17,283,100원
61 오트리빈멘톨0.1%분무제 1334 1750 17,187,323원
62 니코레트껌 2mg (쿨민트향) 710 2102 17,141,700원
63 마데카솔케어연고 6g 3379 3602 16,694,200원
64 이지엔6이브연질캡슐 4739 6583 16,521,694원
65 안티푸라민쿨카타플라스마(5매) 2980 5452 16,413,300원
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67 타이레놀8시간이알서방정 3899 5652 16,143,150원
68 코메키나캡슐 2945 3577 16,095,300원
69 카리토포텐연질캡슐(60캡슐) 357 559 15,866,500원
70 대웅우루사연질캡슐(120캡슐) 392 407 15,530,200원
71 콜대원키즈노즈에스시럽 3320 4260 15,512,272원
72 탁센레이디 3227 4114 15,261,300원
73 마데카솔겔 1239 1758 14,471,800원
74 유한비타민C정1000mg 747 2615 14,468,736원
75 용표우황청심원액50ml(천연사향변방) 736 1435 14,289,200원
76 용각산쿨과립(복숭아향,18포) 1793 2199 14,229,700원
77 탁센 연질캡슐(30캡슐) 1600 2474 14,209,248원
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79 치센캡슐(60캡슐) 494 964 13,943,300원
80 센시아정(120정) 243 253 13,937,500원
81 치센캡슐(120캡슐) 285 644 13,830,000원
82 안티푸라민 더블파워 대형 1777 4039 13,715,846원
83 안티푸라민 더블파워 중형 2197 5554 13,693,900원
84 콜대원키즈코프시럽 2975 3678 13,632,700원
85 알러샷연질캡슐(10캡슐) 3281 4401 13,609,870원
86 인사돌플러스(270정) 178 445 13,562,800원
87 콜대원 노즈큐에스시럽 2877 3575 13,555,900원
88 인사돌(100정) 443 556 13,393,000원
89 조아팝(10매) 1774 2713 13,376,590원
90 목앤스프레이 1276 1338 13,222,550원
91 스티모린에스크림10g 1436 1510 12,835,932원
92 훼스탈플러스 2843 4450 12,815,900원
93 복합우루사연질캡슐(80캡슐) 346 616 12,781,900원
94 디펜쿨플라스타(10매) 2000 4751 12,760,516원
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97 라라올라액 20mL 1295 4220 12,533,300원
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