국회가 식품의약품안전처가 입법 추진중인 '획기신약 특별법' 제정 취지와 필요성, 별도법 운영 타당성에 공감하며 찬성쪽으로 무게추를 옮겼다.

다만 의약품 인허가 규제당국 식약처가 획기신약 지정 등을 자의적으로 단독 결정·운영하는 것은 우려하며 개선을 제안했다. 중앙약사심의위원회 등 자문절차 명문화 등이 제언책이다.

해석상 오해를 야기할 수 있는 불명확한 법안 문구 수정과 안전장치 강화도 주문했다. 법 제정으로 혜택을 입는 제약산업의 환자 기여 방안도 검토하라고 했다.

20일 국회 보건복지위원회 김승기 수석전문위원은 식약처의 '획기적 의약품 및 공중보건 위기대응 의약품 개발촉진법안' 검토보고서를 통해 이같이 밝혔다.

획기신약 특별법은 생명에 치명적인 질병 치료용 '획기적 의약품'과 메르스 등 공중보건 위기 신속 대처용 '공중보건 위기대응약' 개발 지원·촉진을 위해 식약처가 약사법 외 별도법 제정을 추진중이다.

수시동반심사·우선심사 등 시판허가 행정지원과 의약품 임상시험 실시지원, 조건부 시판허가 등 다양한 특례조항이 담겼다.

생사를 가르는 치명질환으로 고통받는 환자 치료기회 확대가 목적이나, 의약품 심사 기간이 단축되고 허가 관련 특혜지원 내용이 포함돼 사회 일각에서는 "국민 안전을 위협할 수 있고 제약산업 이윤 창출에 기여할 수 있다"는 우려 목소리도 제기된다.

특히 올해 중증 피부질환 부작용으로 환자가 사망한 말기 폐암약 '올리타정(한미약품)' 이슈가 불거지면서 획기신약 특별법 안전성 문제도 도마에 올랐다.

김승기 수석전문위원은 "생명을 위협하는 질병과 공중보건에 위해를 끼치는 의약품을 획기적 의약품 지정해 개발을 지원하는 것은 국민 안전을 도모하는 것으로 입법취지는 바람직"하다고 밝혔다.

다만 그는 "획기신약 등을 조건부 시판허가하는 경우 국민 안전성의 심각한 위험·부작용이 초래된다는 입장도 충분히 고려돼야 한다"며 "법안 심사 시 다양한 의견 수렴과 논의를 거쳐 사회적 합의를 도출해야 한다"고 지적했다.

특히 특별법을 새로 만드는 대신 현행 약사법을 개정해 획기신약 지원을 규정하는 방안에 대해서는 법 체계 전체조정이 필요해 한계가 있다고 판단했다. 별도법 제정 타당성을 인정한 셈이다.

◆제정법안 이름·목적=현재 추진중인 법안 명칭인 '획기적 의약품 및 공중보건 위기대응 의약품 개발촉진법'은 획기신약 등 개발을 '촉진'하는 내용 외 '지원'하는 규정도 많으므로 개발촉진법을 '개발 및 지원에 관한 법률'로 수정해 주요 내용을 최대 포함하는 방안 검토를 요구했다.

아울러 환자 치료기회 제공과 신속한 공중보건 위기 극복은 국민 보건상 중요가치이므로, 이를 위한 의약품 개발지원·촉진을 규정한 법안 목적은 적절하다고 했다.

◆중대한 질병 기준·정의=획기신약 지정 조건인 '중대한 질병' 기준은 더 구체화가 필요하다고 판단했다. 자칫 획기신약 범위가 확대 해석될 가능성이 있다는 것.

중대 질병에 대한 기준이 마련됐지만, '적절한 치료'나 '사망 가능성이 높은' 등의 불확정 개념이 남아있어 식약처장의 자의적 법 해석이 야기될 수 있다고 했다.

명확성 원칙 위배 소지가 있는 법문을 구체화하는 등 보완 필요성을 적시했다. 약사법이 규정중인 '말기암 또는 후천성면역결핍증 등 생명을 위협하는 중대 질환' 등의 예를 들어 더 분명한 기준을 세우라고 했다.

중대한 질병이 모호하면 폐렴·관절염·고혈압·당뇨·편두통·갑상선 항진증 등 급·만성질환이 획기신약 특례 대상이 될 수 있어 환자들의 안전성 우려가 커진다는 논리다.

'획기적 의약품'과 '공중보건 위기대응약' 정의도 '식약처장 지정을 받은 의약품'으로 한정할 필요성이 제기됐다. 공중보건 위기대응약의 경우 감염병 예방·관리법이 규정하는 질환이 100여종이 넘고 화학무기 사용으로 발생하는 질병은 사전적으로 파악이 어려우므로 처장이 지정하는 문구가 필수적이라는 것.

◆획기신약 지정=획기신약 안전성·유효성, 품질 예측, 평가 등 판단 체계 구축과 인재양성을 위해서는 별도 재정 지원 소요가 있어 검토하라는 지적이다.

특히 획기신약 지정은 제약사 제출 자료를 토대로 '현저한 개선여부' 등을 판단하는 전문 심사능력이 핵심적인데, 현재 제정안은 식약처장이 단독 평가하도록 규정하고 있어 한계가 있다고 우려했다.

이에 중앙약사심의위원회 심사를 거치는 등 자문 후 획기신약을 지정하도록 법률에 명문화 하는 등 해결책을 검토하라고 했다.

또 획기신약 정의규정과 지정 요건만으로 그 기준이 추상적이고 모호해 식약처가 자의적으로 지정할 여지가 있어 하위법령·가이드라인 등을 마련해 더 상세한 기준의 제시 필요성을 제안했다.

◆획기신약 연구·개발 지원=중대 질병, 공중보건 위해를 막기위한 치료제의 연구·개발 시 행정지원책은 국민 건강과 사회 안전망 강화 효과 등의 이유로 적절하다는 판단이다.

임상시험 지원에 대해서도 제한된 시험환경 등으로 임상 실시에 어려움이 따를 수 있으므로 계획서 작성이나 임상대상자 모집 등을 지원하면 신속하고 효과적인 획기신약 개발에 긍정적이라고 했다.

다만 임상시험 지원 관련 구체적인 절차나 방법 등 규정이 부재해 하위령에 위임하는 등 보완이 필요하다고 했다.

특히 정부로부터 획기신약 개발 제약사가 임상·행정 지원을 받은 경우 의약품 허가 후 공공 기여 역할에 대한 범위를 설정해 제약사 수익만 창출될 수 있는 확률을 최소화 해야한다고 제안했다.

◆수시동반심사·우선심사=미국FDA가 운영중인 획기적 의약품법(브레이크쓰루 테라피) 내 포함된 롤링리뷰와 같은 격인 '수시동반심사'와 일반 치료제 대비 획기신약의 허가심사를 먼저 실시하는 '우선심사'에 대해서는 필요성이 인정되나 공정하고 투명하게 운용돼야 한다고 했다.

식약처는 획기신약에 수시동반심사가 적용되면 통상 10년이 걸리는 신약 허가기간 중 2년 2개월 개발기간이 단축될 것으로 전망중이다.

하지만 식약처와 제약사가 수시동반심사 과정에서 자료 종류와 범위, 제출일정, 심사결과 통보시기를 직접 협의하면 허가 과정에서 이해관계가 개입될 수 있다는 비판적 의견도 있다. 이를 사전예방해 부정특혜 논란을 없애라는 지적이다.

특히 수시동반심사 전문인력 확충과 심사력 강화 방안도 함께 강구하라고 제언했다. 획기신약은 화학 합성약과 바이오의약품을 모두 포함하는데도 현재 식약처 전문인력풀은 바이오치료제 심사력이 부족하다는 일부 지적에 대한 해소책이다.

우선심사 역시 획기신약에게 법적 지위를 부여해 신속 허가를 지원한다는 점에는 공감하나, 일반 치료제의 품목허가가 차질을 빚거나 불이익을 받아서는 안된다는 견해다.

현재 식약처 인력으로도 기존 의약품 허가심사 업무가 원활하지 않다는 문제가 지적되므로 우선심사제 도입 후 해당 문제가 더 심화되면 안된다는 것.

이에 대한 보완책으로 심사 인력을 추가 확보하는 등 방안마련을 제시했다.

◆조건부 신속허가=획기신약 조건부 허가도 허가기간 단축 시 부작용이 증가한다는 연구결과 등으로 국민 안전에 대한 우려가 있으므로 법안 심사 시 신중하게 고려하라고 했다.

동물 대상 비임상시험만으로 시판허가를 내주는 '한국형 애니멀 룰' 역시 동물시험 허가를 허락하되, 실제 공중보건 위기상황 발생 시 사람 대상 임상연구자료 제출로 안전성·유효성을 확증해야 한다는 의견이다.

또 공중보건 위기대응약은 동물시험만으로 허가됐다는 환자용 사용설명서 교부를 의무화할 필요성이 있다고 했다.

◆환자치료지원사업=획기신약 개발 제약사가 환자에게 무상으로 의약품 등을 제공하는 환자치료지원사업도 타당성이 인정됐다.

특히 획기신약 허가 후 국민건강보험 요양급여 인정 전에는 보험 적용이 안 돼 가격이 높기 때문에 환자에게 실질적으로 공급되도록 돕는 제약사 지원사업은 긍정적이라는 판단이다.

다만 고가 획기신약 환자 접근성 문제를 근본적으로 해소하기 위해 획기신약 건강보험 요양급여 편입 심사기간을 단축하는 방안을 모색하라고 제언했다.

◆추가검토 사항=특별법은 제약사가 획기신약 개발 시 각종 행정지원과 시판허가 절차 간소화 등을 내용으로 하고 있어 허가 후 개발사가 얻은 이윤을 환자와 사회에 기여할 수 있는 방안을 검토하라고 했다.

장기간 막대한 비용이 소요되는 제약사 부담이 줄어드는데도 획기신약 판매로 인한 수익의 공적 규정이 마련되지 않았다는 지적이다.