제출자료를 완화하고 임상2상만으로 신속 허가 후 사후 위해성 관리(RMP)로 안전성을 강화한다는 방침이다.

국내외 환자수가 극소수인 희귀의약품은 임상시험 대상자 수도 합리적으로 조정(축소) 가능해진다.

식품의약품안전처는 24일 이같은 내용의 '생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정 일부개정고시'를 행정예고했다.

신속심사 대상을 확대하고 허가심사 자료요건을 개선해 현행 생물학적제제 허가·심사제도 운영과정에서 확인된 미비점 개선을 위해서다.

국내 개발돼 해외 제조된 세포·유전자치료제의 경우 수입품목 허가 신청 시 판매증명서 제출이 면제된다.

생명을 위협하거나 중증 비가역적 질환에 쓰이는 세포치료제는 '치료적 탐색' 2상임상시험 자료만으로 신속 허가해 환자 치료기회를 넓힌다.

식약처는 신속허가 된 세포치료제는 위해성 관리대상으로 지정, 안전사용 조치 수행과 시판 후 '치료적 확증' 3상임상시험 자료 제출 의무화로 국민 안전성도 놓치지 않는다는 방침이다.

국내외 환자수가 희귀한 희귀의약품의 임상시험은 대상자 수를 탄력적으로 축소할 수 있게 한다.

신속심사 대상도 확대되며, 처리절차 구체화로 제품화를 지원한다. 허가심사 제출자료 요건도 국제 조화되도록 개선된다.

식약처 바이오의약품정책과는 오는 7월 25일까지 업계 의견조회를 거쳐 고시개정을 추진할 계획이다.