상한 기준액이 낮아 고가 의약품의 경우 희귀약 지정이나 유지가 어려운 데 따른 것이다.

23일 식약처는 '희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정안'을 행정예고하고 내달 16일까지 의견을 조회한다고 밝혔다.

주요 내용은 희귀약 생산 상한금액 기준 폐지와 추가 성분 지정이다.

현행 희귀약 지정 기준은 국내 유병인구가 2만명 이하며, 동일제제 연간 총 수입(생산)실적이 150만달러(15억원) 이하인 의약품, 유병인구가 500명 이하인 경우에는 500만달러(50억원)까지 인정하고 있다.

하지만 고가의약품의 경우 상한 기준액을 훌쩍 넘어 희귀약 지정 기준을 충족하지 못하는 경우가 있었다.

이에 따라 식약처는 최신 생명공학에 기반한 제품 등은 희귀약 지정 기준 중 상한금액 기준을 적용하지 않기로 했다.

해당되는 의약품은 ▲유전자재조합의약품 ▲세포치료제 ▲신물질의약품 ▲신물질을 유효성분으로 함유한 복합제제 등이다.

이와 함께 대체의약품이 없거나 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선돼 긴급히 도입할 필요가 있는 11개 성분은 희귀약으로 추가 지정된다.

또 ▲오파투무맙 ▲델라마니드 ▲엘로설파제 알파 ▲이필리무맙 ▲탈크 ▲오비누투주맙 ▲엘리글루스타트 ▲디메틸푸마르산염 ▲세리티닙 ▲트라메티닙 등 10개 성분은 희귀약에 추가된다.

이밖에 차바이오앤디오스텍이 개발 중인 스타가르트병 치료제 성분인 '동종 배아줄기세포유래 망막색소상피세포'는 국내 최초로 개발단계 희귀약으로 지정될 예정이다.