"약효-임상자료, 연계해 논리적 설명해야"

"국내 제약산업은 신약 물질 약효에만 집중한다. 아직 임상시험 디자인·통계의 중요성을 깨닫지 못해서다. 하지만 그 물질이 왜, 어떻게 질병을 치료하는지 임상데이터로 설명하지 못하면 해외시장 문턱을 넘는 건 불가능하다."

27개. 지금까지 시판허가 된 국산신약 갯수다. 이들 중 미국 식품의약국(FDA)에서 허가된 신약은 2개(LG생명과학 팩티브·동아ST 시벡스트로) 뿐이다. 국내 제약산업이 보유한 신약 성적표인 셈이다.

글로벌 신약을 향한 국가적·산업적 염원은 수년 째 지속 중이지만 아직까지 국내 제약산업은 제네릭 기반을 벗어나지 못하고 있다. 몇몇 선도 제약사들만이 신약 개발에 열중하고 있는 게 현실이다.

이런 신약 기근 현상을 최대한 빨리 탈피하기 위해 국내 제약사들이 집중해야 할 분야는 어디일까.

한국보건산업진흥원 제약글로벌지원팀 소속 해외제약전문가 임현자(58) 박사는 임상시험 설계·통계에 무게를 둬야 세계가 주목하는 신약개발에 한 걸음 가까워진다고 말한다.

아무리 좋은 치료물질을 발굴해도 그 물질과 임상시험 데이터가 연계된 튼튼한 논리구조가 담긴 허가신청서를 작성할 수 없으면 높은 해외장벽을 넘기 어렵다는 설명이다.

특히 국내 제약사들은 의약품이 질병을 치료하는 결과에만 집중하는 탓에 해당 의약품이 어떻게 치료에 작용하는지 과정을 설명하고 설계하는 데 취약한 구조라고 지적한다.

의약품을 통한 이익창출 등 가시적 성과에 집중하다 보니 시간이 오래걸리는 의약품 임상 디자인 대비 약효 입증에만 관심이 쏠려있다는 시각이다.

30일 데일리팜은 한국인으로는 처음으로 진흥원 해외제약산업 컨설턴트가 된 임 박사를 만나 국내 제약산업과 신약 임상시험에 대해 이야기를 나눴다.

임 박사는 캐나다 사스캐츄완 대학교 의과대학에서 교수로 재직중이다. 그는 임상시험 설계와 수행, 분석, 보고에 이르는 임상시험·통계 전문가다.

진흥원 해외제약산업 컨설턴트는 주로 독일, 중국, 아랍 등 해외 국적 제약 전문가들이 포진해 있다. 임 박사는 작년 12월 사스캐츄완 의대 교수직 안식년을 맞아 한국인으로는 이례적으로 해외컨설턴트로 임용됐다.

그에게 왜 컨설턴트직을 지원는 지 묻자 "의약품 마케팅 보다 초기 단계인 기초과학, 임상시험 R&D 중요성에 대한 니즈가 서로 맞았기 때문"이라고 설명했다.

그동안엔 주로 개발이 끝나거나 완성 단계 치료제를 해외 시장에 기술 마케팅하는 컨설팅이 다수 이뤄졌다면, 이제는 그 보다 앞선 신약 임상연구에 대한 국내 수요가 늘어나고 있어서 기회가 생겼다는 것.

임 박사는 "아직 국내 제약사들은 의과학에 기초한 신약 개발 마인드가 부족한 것 같다. 특히 초기 임상시험 설계에 대한 중요성을 덜 깨닫고 있다"고 말했다.

그러면서 해외의 경우 빅파마는 물론 벤처 제약사들도 임상시험 중요성을 이해하고 미흡한 부분은 FDA 등 규제기관이나 임상 전문 외주업체와 논의해 치료제 개발에 나서고 있다고 했다.

그는 "국내 제약산업은 대체로 전임상 동물실험에서 사람 대상 임상시험으로 넘어가는 단계의 임상설계 수준이 떨어지는 상황이다. 이를 중심으로 국내사들의 컨설팅을 진행할 것"이라고 강조했다.

다음은 임 박사와 일문일답.

-국내 제약산업의 임상시험·통계 수준은 어느정도인가

=아직 걸음마 단계라고 생각한다. 특히 임상통계의 경우 중요성을 파악한 기업이 드문 것 같다. 또 국내는 의약품 임상시험을 임상통계나 치료제 물질 데이터 분석으로만 생각하는 경향이 있다. 어떻게든 신약 물질을 임상시험 데이터와 연결지어 치료효과를 입증할 수 있을지만 집중하기 때문이다.

사실 임상시험은 통계나 분석보다 초기 임상디자인이 더 중요하다. 임상시험을 어떻게 디자인하고, 그 연구의 타당성과 치료제 개발 가능성을 높일지를 고민하는 부분이 국내 제약산업의 취약점이다.

임상시험 종료 후 데이터를 통계·분석하는 일 보다 중요한 것이 임상설계다. 설계가 잘 된 연구는 다양한 방법으로 통계·분석이 가능하다. 설계가 잘못되면 아무리 뛰어난 통계전문가라도 논리적인 결과서를 만들기 어렵다.

-임상시험과 통계 중요성은 알고 있지만 당장 임상팀을 꾸리기 어려운 게 국내사들의 현실이다

=맞다. 이제 막 신약 개발에 관심을 기울이는 국내 산업에게 임상전담팀을 당장 꾸리라고 요구하는 것은 무리다. 다만 적극적인 상담을 통한 임상설계는 가능하다.

예를들어 진흥원만 하더라도 기업이 도움요청만 한다면 임상시험 관련 고품질 자료와 상담서비스를 제공한다. 이보다 더 높은 수준의 임상시험 설계를 원한다면 외주 임상전문업체들도 많다.

그런데도 아직까지 다수 국내사들은 임상시험 설계에 소극적이거나 외부 자문없이 자체적으로만 임상시험을 진행하고 있다. 이렇게 되면 추후 재임상이나 불필요한 추가비용이 생길 수 밖에 없다.

-임상전문가로서 FDA 등 해외 분위기를 들려준다면

=나는 캐나다에 거주중이지만, 현지 제약사들의 자문요청 등으로 FDA에 출입하는 경우가 종종 있다.

해외의 경우 빅 파마는 이미 임상통계 중요성을 깊이 인식하고 있어 다수 전문가들을 보유중이다. 단순히 의학·약학 라이센스 취득자 뿐만 아니라 통계전문가, 규제 관련 법학자까지 완비한 빅 파마가 많다.

벤처 역시 임상에 공을 들이는 것은 기본이자 당연한 문화로 자리잡았다. 자신들의 역량이 부족하다면 FDA 등 규제기관이나 전문가들을 적극적으로 이용한다.

허가신청을 위한 사전 임상상담 서비스를 활용해 자신들이 개발중이 의약품 임상을 어떻게 설계해야할지 외부 자문을 구하는 게 일반화됐다.

-국내 의약품 임상이 나아가야할 방향은

=깊이있는 임상시험 설계·통계에 대한 자각이 더 필요하다. 기업은 별도 임상팀을 두지 않더라도 적극적으로 전문가 리뷰를 받은 뒤 임상시험에 착수해야 한다.

임상팀을 갖춘 제약사라면 임상전문가를 늘려야 할 때다. 치료물질과 약효·안전성 임상 데이터를 논리적으로 연계시켜 타당성을 입증해야 한다.

이런 방식에 익숙해져야 글로벌 허가나 해외 기술수출 성공 가능성이 높아진다. 무조건 약효에만 집중하면 나중에 근거가 미약해 공들인 임상시험을 아무데도 쓸 수 없게 되는 불상사가 발생한다.

내가 진흥원에 온 이유도 지금껏 축적한 임상시험 분야 지식과 경험을 국내사들에게 자세히 알려주기 위해서다. 임상분야 중요성을 깨닫고, 잘 설계된 임상시험이 많이 시행되는 생태계 구축에 힘 쓰겠다.