[데일리팜=손형민 기자] 글로벌제약사의 유망 항체약물접합체(ADC), 이중항체 파이프라인에 대한 최신 임상 데이터가 세계 최대 규모 암학회에서 공개된다. 3일 관련 업계에 따르면 이달 31부터 5일간 미국 시카고에서 열리는 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2024)에서 트로델비, 다토포타맙 등 다양한 ADC의 임상 데이터가 소개될 예정이다. MSD와 화이자는 각각 하푼, 씨젠 인수를 통해 얻게 된 ADC 파이프라인에 대한 임상 결과를 공개한다. 이외에도 로슈, 애브비 등이 개발한 이중항체의 추가적인 임상 결과도 발표된다. TROP 타깃 ADC 대거 출사표…유방암·폐암서 가능성 확인 먼저 다이이찌산쿄와 아스트라제네카가 개발 중인 다토포타맙 데룩스테칸은 유방암과 비소세포폐암에서 임상 데이터가 공개된다. 양 사는 엔허투(트라스투주맙데룩스테칸) 후발주자로 TROP-2 단백질을 타깃하는 다토포타맙의 상용화 가능성을 확인하고 있다. 현재 다토포타맙은 유방암에 대해 미국 식품의약국(FDA) 심사가 진행 중인 약물이다. 이번 학회에선 다토포타맙은 호르몬 양성(HR+)/사람상피세포성장인자수용체2형 음성(HER2-) 유방암 환자 대상 임상3상 TROPION-BREAST01의 HER2 저발현, 음성 결과를 공개한다. 지난해 공개된 임상결과에 따르면 데이터 컷 오프 시점(2023년 7월 17일), 다토포타맙의 PFS(중앙값)는 6.9개월을 기록했다. 이는 항암화학요법군 4.9개월 대비 긴 수치였다. 이외에도 다이이찌산쿄와 아스트라제네카는 비소세포폐암에서도 다토포타맙의 가능성을 확인한다. 비소세포폐암 2차 치료제로서 치료 효능 예측을 위한 임상2상 ICARUS-LUNG01 결과가 공개될 예정이다. 이를 통해 TROP2 ADC의 효과적인 바이오마커가 무엇인지 알아본다는 계획이다. 또 활성 유전자 변이 비소세포폐암 환자 대상 두개 내(intracranial) 결과를 확인한 TROPION-Lung05 연구도 공개될 예정이다. 길리어드는 트로델비에 대한 HR+/HER2- 유방암 환자를 대상으로 키트루다 병용요법의 효능과 안전성을 평가한 임상2상 결과도 공개할 예정이다. 트로델비 역시 다토포타맙과 마찬가지로 TROP2 단백질을 타깃하는 ADC다. 트로델비는 세포표면항원 Trop-2에 결합하는 단클론항체와 암세포를 파괴하는 DNA 회전효소 억제 약물(TOP1 inhibitor payload) SN-38로 구성된다. 트로델비는 유방암 외에도 비소세포폐암에서 추가적인 데이터가 공개된다. 트로델비는 비소세포폐암 환자 대상으로 진행한 임상3상 EVOKE-01 연구에서 도세탁셀 대비 유효성 경향이 확인됐지만 전체생존(OS)에서 통계적으로 유의한 데이터를 확보하지 못했다. 이번 학술대회에서는 이에 대한 세부적인 데이터가 소개될 예정이다. 아스텔라스와 씨젠은 넥틴4를 타깃하는 ADC인 파드셉의 유방암 데이터를 공개한다. 파드셉은 이미 국내서 요로상피암에 허가된 바 있으며 현재 급여 진입을 앞두고 있다. 이번 학술대회에서는 다수 고형암을 대상으로 파드셉의 효능과 안전성을 평가한 EV-202 코호트 결과가 공개될 예정이다. MSD 역시 TROP2 타깃 ADC인 MK-2870의 삼중음성유방암(TNBC) 임상3상 결과를 공개한다. 이번 결과는 이전에 치료받은 이력이 있고 EGFR 혹은 기타 유전체 변이를 동반한 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자를 대상으로 화학요법인 도세탁셀 또는 페메트렉시드와 비교한 내용이다. MSD는 지난해 MK-2870의 1차 평가지표 결과를 공개한 바 있으며 이번에는 세부데이터를 공개할 예정이다. 혈액암 타깃 이중항체, 임상 대거 공개 혈액암을 타깃하는 이중항체 임상 결과도 이번 ASCO 2024에서 대거 공개될 예정이다. 로슈는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종 치료제로 국내 허가된 컬럼비의 추가 데이터를 발표한다. 현재 로슈는 이전 치료에 실패한 림프종 환자를 대상으로 ADC인 폴라이비와 병용을 통해 효능을 확인하는 임상3상을 진행 중이다. 이외에도 외투세포림프종(MCL) 임상1/2상 결과가 업데이트 될 예정이다. 애브비의 CD3와 CD20을 타깃하는 이중특이항체 앱킨리는 B세포 호지킨 림프종에서 리툭시맙과 레날리도마이드 병용요법의 가능성을 확인하는 EPCORE NHL-2 코호트 결과를 공개한다. 앱킨리는 이미 EPCORE NHL-1 연구를 통해 거대 B세포 림프종에서 효능 및 안전성을 보여준 바 있다. 앱킨리 단독요법은 객관적반응률(ORR) 62%, 완전반응(CR) 39%을 달성하며 1차 평가변수를 충족했다. 반응지속기간(DOR) 중앙값은 15.5개월로 집계됐다. DLL3와 CD3 바이오마커를 타깃하는 머크 HPN328, 베링거인겔하임 BI764532, 암젠 탈라타맙도 임상 데이터가 공개된다. 머크는 HPN328의 불응성 소세포폐암, 기타 종용 임상1/2상 결과를 업데이트할 예정이다. 머크는 올해 초 미국 항암제 개발 전문기업 하푼 테라퓨틱스(Harpoon Therapeutics) 인수를 통해 HPN328을 확보했다. 하푼은 소세포폐암(SCLC)과 신경내분비 종양에서 발현되는 리간드인 델타 유사 리간드3(DLL3)를 표적하는 HPN328를 개발 중이다. 베링거인겔하임은 전이성 소세포폐암에서 신약후보물질 BI764532과 면역항암제 병용요법의 임상1상 결과를 공개한다. 현재까지 공개된 임상 결과에 따르면 BI764532은 임상적으로 관리 가능한 내약성을 보였으며 현재까지 투여된 용량에서 최대내성용량(MTD)에 도달하지 않았다. 암젠은 뇌전이 포함 소세포폐암 환자 대상으로 탈라타맙의 임상2상 DeLLphi-301의 세부 데이터를 발표한다. 현재 탈라타맙은 진행성 소세포폐암 환자를 대상으로 진행한 임상에서 긍정적인 결과를 확인한 바 있으며 현재 미국 식품의약국(FDA)의 허가 심사를 받고 있다.

[데일리팜=김진구 기자] 보령의 고혈압 치료제 '카나브(피마사르탄)'의 물질특허가 만료된 지 1년이 지났지만, 제네릭의 진입 없이 성장세를 이어가고 있다. 제약업계에선 카나브와 관련한 미등재 용도특허가 제네릭 진입의 방어막으로 작용하고 있다는 분석이 나온다. 여기에 제네릭사들이 피마사르탄 원료 수급에도 어려움을 겪고 있다는 점도 카나브가 독주 체제를 유지하고 있는 배경으로 설명된다. 3일 의약품 시장조사기관 유비스트에 따르면 카나브의 지난 1분기 처방실적은 158억원이다. 작년 1분기 155억원 대비 2% 증가했다. 지난해 2월 물질특허가 만료됐지만 여전히 성장세를 이어가고 있다는 분석이다. 실제 카나브의 연간 처방액은 2020년 498억원, 2021년 529억원, 2022년 584억원, 2023년 628억원 등으로 증가했다. 물질특허 만료 이후로도 제네릭이 발매되지 않아 피마사르탄 성분 고혈압 치료제 시장에서 독점 상황을 이어가는 중이다. 제네릭사들의 제품 허가·발매 시도가 없었던 것은 아니다. 알리코제약·엔비피헬스케어·테라젠이텍스는 카나브 제네릭 허가를 위한 생동성시험을 마무리한 상태다. 넥스팜코리아도 최근 환자모집을 마쳤다. 다만 생동 종료 후 허가 신청으로는 이어지지 않았다. 카나브가 특허 만료 후 1년 넘게 독점을 유지하는 배경으로 미등재 용도특허의 존재가 꼽힌다. 보령은 지난 2016년 1월 '고혈압을 동반한 제2형 당뇨병성 만성 신장질환 환자의 단백뇨 감소' 특허를 출원·등록했다. 다만 이 특허는 식품의약품안전처 특허목록집에는 등재되지 않았다. 제네릭사 입장에선 이 특허를 회피 혹은 무효화하지 않고 제품을 발매하기에 부담이 적지 않다. 제네릭 허가를 받아 제품을 발매하더라도 보령이 미등재 용도특허의 침해를 주장하며 소송을 제기할 경우 제품 회수와 카나브 매출 하락에 따른 손해배상 등이 부담으로 작용하기 때문이다. 이런 이유로 알리코제약·대웅바이오·한국휴텍스제약·동국제약 등은 올해 1월 카나브 미등재 용도특허에 소극적 권리범위확인 심판을 청구했다. 미등재 용도특허를 회피한 뒤 제품을 안정적으로 발매한다는 게 이들의 전략이다. 피마사르탄 원료 수급이 쉽지 않다는 점도 1년 넘게 제네릭이 발매되지 않은 원인으로 꼽힌다. 보령은 피마사르탄 원료를 자체 생산하고 있다. 카나브의 경우 보령이 자체 개발한 국산신약이라 해외 원료의약품 업체를 통한 원료 수급에 어려움이 따른다. 국내 원료의약품 업체의 경우도 피마사르탄 원료 제조가 까다로운 데다 채산성이 떨어져 안정적인 생산이 쉽지 않다는 설명이 나온다. 제약업계 관계자는 "미등재 용도특허의 존재 때문에 카나브 제네릭이 발매되더라도 당뇨병성 신장질환을 동반한 고혈압 환자에는 사용하기 어렵다. 두 질환을 동시에 앓는 환자에게 카나브 제네릭을 판매할 경우 특허 침해 소지가 있기 때문"이라며 "제네릭사들도 이러한 계산에 따라 카나브 미등재 용도특허에 회피 심판을 청구한 것으로 보인다"고 말했다.

[데일리팜=김진구 기자] 우황청심원 시장이 빠르게 변화하고 있다. 그간 시장을 주도하던 광동제약의 광동우황청심원 제품들이 주춤한 사이, 삼진제약 안정액 등 천왕보심단 제품들과 익수제약 용표우황청심원 제품들이 급부상하는 양상이다. 연초 광동우황청심원의 가격 인상 이후로 일선 약사들이 이 제품을 대체할 새로운 제품들에 주목하고 있다는 분석이다. 실제 약사들은 “비슷한 효과를 내면서도 가격 부담은 적은 다른 제품을 권장하고 있다”고 입을 모은다. 광동제약 주요 우황청심원 제품, 올 2월 공급가 인상 이후 '주춤' 3일 케어인사이트가 POS 설치 약국 459곳을 대상으로 조사한 일반약 판매량·판매금액 상위 100개 품목 자료에 따르면, 지난 4월 '광동우황청심원현탁액50ml(천연사향)'의 판매량은 2502개다. 작년 4월 3012개와 비교해 1년 새 17% 감소했다. 같은 기간 '광동우황청심원현탁액50ml(영묘향)'은 판매량이 5764개에서 3987개로 31% 줄었다. 두 제품의 판매액 역시 각각 8%, 20% 감소했다. 제약업계에선 광동제약의 주요 우황청심원 제품이 주춤한 배경으로 가격 인상을 꼽는다. 광동제약은 올해 2월 설 연휴를 전후로 우황청심원 7개 제품의 가격을 39~141% 인상한 바 있다. 이로 인해 광동 우황청심원의 수요가 감소했다는 분석이다. 광동제약 측은 원료 가격 인상에 따른 불가피한 조치로 설명한다. 우황청심원의 핵심 원료인 사향은 전량 수입 중인데, 최근 몇 년간 중국에서 폭발적으로 수요가 늘어나며 원료 가격이 급등했다. 여기에 러시아-우크라이나 전쟁 장기화로 시베리아산 사향의 품귀 현상까지 빚어지며 원료가격 상승에 영향을 끼친 것으로 알려졌다. 대체 제품으로 '천왕보심단' 등 급부상…"불안·초조 증상에 권장" 시장을 주도하던 광동 우황청심원이 주춤한 사이 몇몇 제품이 반사이익을 거두는 중이다. 일선 약국가에선 소비자들의 가격 저항에 부딪힌 광동 우황청심원 대신, 다른 회사의 우황청심원 제품 또는 비슷한 효과를 내는 천왕보심단 제품에 주목하는 모습이다. 일례로, 익수제약의 '용표우황청심원액 50ml'과 '용표우황청심원액50ml(천연사향변방)'는 올해 3월부터 일반약 판매 상위 100개 품목에 이름을 올리기 시작했다. 광동 우황청심원 가격 인상 이후의 변화다. 4월 기준 두 제품의 판매량은 각각 3903개, 1363개에 달한다. 삼진제약 '안정액'을 비롯한 천왕보심단 제품들도 최근 약국가에서 수요가 빠르게 늘고 있다. 업계에선 지난 1분기 안정액 등 주요 제품의 매출이 전년대비 2배 가량 증가한 것으로 추산한다. 천왕보심단의 효능 중 일부가 우황청심원과 겹치기 때문으로 분석된다. 천왕보심단은 불면, 불안, 초조, 목마름, 두근거림, 숨참, 신경쇠약 등에 효과가 있다. 우황청심원은 뇌졸중과 고혈압, 두근거림, 정신불안, 급·만성경풍, 자율신경실조증 등에 효과가 있다. 이 가운데 두근거림과 정신불안 관련 효과가 천왕보심단과 유사하다. 특히 우황청심원을 구매하기 위해 약국을 찾는 환자의 상당수가 불안 증상을 호소하고 있다는 점에서 비슷한 효과를 내는 천왕보심단으로의 스위칭이 가능하다는 설명이다. 실제 일선 약사들은 주요 우황청심원 제품의 가격 인상을 전후로 환자에게 천왕보심단을 권장하는 사례가 많아졌다고 있다고 입을 모은다. 서울에서 약국을 운영 중인 한 약사는 "불안·초조·두근거림에는 우황청심원보다 천왕보심단이 더 효과적일 수 있다"며 "혈압이 높다면 우황청심원을, 심신 안정을 원한다면 천왕보심단을 권장하고 있다"고 말했다. 서울의 또 다른 개국약사는 "각각의 효과를 설명하고 가격 부담이 없는 제품을 권장한다"며 "천왕보심단의 경우 장기간 복용해도 큰 문제가 없다는 점을 강조한다. 약국 경영 입장에선 일회성으로 우황청심원을 복용하는 것보다 여러 번 천왕보심단을 복용하는 게 도움이 된다"고 설명했다.

[데일리팜=이정환 기자] 정부가 내년(2025학년)도 의과대학 증원 규모를 2일 오후 발표했지만 법원의 집행정지 가처분 결과가 나올때 까지는 잠정 확정 꼬리표가 붙게 됐다. 항고심을 맡은 서울고등법원 재판부가 정부를 향해 집행정지 결과 발표때까지 증원 승인을 하지 말라고 권고한데다, 정부의 의대증원 정책이 타당하고 적법했는지 여부를 면밀히 살피겠다는 입장이기 때문이다. 고법 재판부가 이달 중하순 1심 판결을 뒤집고 집행정지를 인용할 경우 정부 의대증원 정책은 전복될 확률이 단박에 커질 전망이다. 항고심에 이어 상고심까지 치르게 돼 사실상 의대증원 시점이 정부 계획과 달리 유예가 불가피해지는데다 증원 타당성을 입증해야 하는 부담까지 안게 되기 때문이다. 다만 1심 재판부가 집행정지 신청을 각하한 만큼 항고심에서 인용될 가능성은 낮을 것이란 관측도 나온다. 의대증원 명운 가를 집행정지 첫 번째 쟁점, 원고적격 정부 의대증원 정책 집행정지 인용 조건은 크게 두 가지다. 먼저 의대교수·전공의·의대생·수험생 등 정부를 상대로 집행정지를 신청한 원고측이 항고심 재판부로부터 원고적격을 인정받아야 한다. 원고적격은 소송을 신청할 수 있는 자격을 지칭한다. 1심 재판부는 의대교수·전공의·의대생 등을 정부 의대증원 정책으로 피해를 입게 되는 직접 이해당사자로 보기 어렵다는 취지로 원고적격을 인정하지 않아 집행정지 신청을 잇따라 각하했다. 정부 의대증원 행정의 직접적인 상대방은 '의대를 보유한 각 대학의 총장'이므로 의대교수 등이 소송을 제기할 자격이 없다는 재판부 판단이 1심 각하 배경인 셈이다. 하지만 항고심 재판부는 원고 적격성을 확대할 필요가 있다며 1심과 판단을 달리했다. 의대교수, 전공의, 의대생, 수험생 등 모두의 원고적격을 인정하지 않으면 정부가 의대정원을 늘릴 때 법적으로 다툴 수 있는 사람이 전무하고, 최근 판례는 제3자의 원고적격을 확대하는 경향이 있다는 게 항고심 재판부 지적이다. 정부 2000명 증원 과학적 근거·절차 타당성 여부도 쟁점 집행정지 신청인들의 원고적격이 인정됐을 경우를 가정했을 때, 다음으로 집행정지 인용 여부에 직접 영향을 미치게 될 쟁점은 정부의 의대 2000명 증원의 적절성·타당성과 필요성 여부다. 항고심 재판부는 정부가 의대 2000명 증원을 결정하게 된 배경 자료도 구체적으로 요구했다. 2000명이라는 숫자가 어떻게 도출됐는지 근거로서 최초 회의록을 내라고 했다. 재판부는 2009년 로스쿨 제도 도입을 앞두고 실시했던 전국 대학 현장조사를 제시하며 이번에는 어떻게 조사했는지 현장 실사 자료도 제출하라고 했다. 정부가 의대증원이 필요하다는 정책결정을 확인할 수 있는 연구자료와 함께 각 대학별 교육여건 조사 내용, 배정위원회 회의록 일체도 재판부 요구 내역이다. 나아가 의대증원으로 학습권이 침해될 경우 정부의 구체적인 지원 계획과 예산도 밝히라고 했다. 교육기본법과 고등교육법에 대학 정원 문제 관련 인적·물적 시설 조건이 규정된 것을 근거로 이에 필요한 정부 조사가 이뤄졌는지 따져 집행정지 여부를 결정하겠다는 취지다. 특히 정부가 의대 증원 규모를 2000명에서 각 대학별 자율조정으로 전환한 사실 역시 재판부의 집행정지 인용에 영향을 미칠 것이란 관측도 나온다. 재판부가 의대증원 정책이 타당했는지 여부를 판단하는데 있어 정부의 갑작스런 증원 규모 변경은 비과학적인 요인으로 작용할 수 있어서다. 2000명 증원 숫자가 객관적이고 과학적으로 수립됐다면, 조정을 위해서도 이에 상응하는 과학적 절차가 수반돼야 하는데, 정부가 별다른 과정 없이 의정갈등을 이유로 정부 증원분의 50~100% 범위 내 자율조정을 결정한 것은 애초 2000명 증원이 비과학적이었다는 근거가 될 수 있다는 얘기다. 또 재판부는 지금껏 정부가 의대 2000명 증원 근거로 제시해 온 KDI와 보건사회연구원, 서울대학교 홍윤철 교수가 실시한 3개 연구에 대해서도 과거 보고서나 다른사람들이 연구한 보고서를 정책 근거 자료로 볼 수 없다고 지적, 정부가 의대증원 2000명 타당성을 뒷받침할 자료를 충분히 제출했는지도 집행정지 결과와 직결될 전망이다.

2024년 5월 1일 기준 미국 FDA에서 허가된 세포유전자치료제는 29개, 유럽 EMA에서 허가된 세포유전자치료제는 18개, 일본 PMDA에서 허가된 세포유전자치료제는 20개, 국내에서 허가된 세포유전자치료제는 17개라고 알려져 있습니다. 2020년 이후 허가된 세포유전자치료제는 미국 FDA에서 20개, 유럽 EMA에서 11개, 일본 PMDA에서 12개, 국내에서는 4개 허가 됐습니다. 현재 허가돼 있는 세포유전자치료제 중 가장 먼저 허가된 제품은 미국 FDA에서는 2010년 4월, 유럽 EMA는 2015년 3월, 일본 PMDA는 2007년 10월, 대한민국 식약처에서는 2002년 12월이라고 알려져 있습니다. 누구나 궁금해할 수 있는 질문을 생각해보았습니다. 가장 먼저 허가된 제품의 규제기관 순서는 대한민국 식약처, 일본 PMDA, 유럽 EMA, 미국 FDA 순서입니다. 그런데, 허가된 제품 수를 비교해 보았을 때에는 대한민국 식약처는 17개, 유럽 18개, 일본 20개, 미국 FDA는 29개라고 알려져 있습니다. 한때 글로벌 우수규제기관 중에서 가장 많은 세포유전자치료제를 허가했다고 알려졌던 대한민국 식약처는 현재 주요 우수규제기관 중 허가된 제품이 가장 적다고 알려져 있습니다. 그렇다면, 대한민국에서 개발된 세포유전자치료제가 우수 규제기관에서 가장 많은 제품을 보유하기 위해서 어떻게 해야할까요? 많은 혁신신약 생태계를 구성하시는 분들이 모두 다 잘하셔야 가능할 것으로 생각됩니다. 다른 생태계 구성원들이 모두 다 잘 해주고 계시면, 오송첨단의료산업진흥재단 규제과학지원단에서는 연구개발자의 동행자로서, 신약 생태계의 서비스 지원기관 구성원으로서, 규제 컨설팅 서비스를 어떻게 해야할지 생각해보았습니다. 세포유전자치료제 임상승인 및 품목허가를 위해서는 4가지 자료가 필요하다고 잘 알려져 있습니다. ▲비임상 약리독성 시험자료 ▲품질 GMP자료 ▲품질 CMC 자료 ▲임상 안전성 유효성시험자료 (임상시험계획서 포함)입니다. 임상승인 및 품목허가를 위해 필요한 4가지 자료를 자료를 만들어주는 민간 CRDMO와 민간이 하지 못하는 공백영역을 책임지고 있는 공공기관 CRDMO 지원 서비스를 종합적으로 조율해 더 빠르고, 신속하게 만들 수 있도록 예측가능하고, 투명하게 규제 컨설팅 서비스를 하면 될 것 같습니다. 비임상 시험물질을 제조하여(non-GMP 가능), 비임상 약리독성시험을 통해 안전하고, 효과가 있다고 생각하는 경우에 한하여, 임상시험용 의약품 (GMP 필수)을 만들어, 특성분석 및 품질관리 (CMC)하고, 임상시험계획을 준비하게 됩니다. 오송첨단의료산업진흥재단에서 신약개발지원센터, 비임상지원센터, 바이오의약생산센터와 연계하여 규제과학 컨설팅 서비스를 통합적으로 진행하면 될 것 같습니다. 글로벌 기준으로 세포유전자치료제 임상시험은 2200개가 진행되고 있다고 알려져 있습니다. 미국 국립첨단규제과학연구소(NCATS) 자료에 의하면, 임상1상시험에 진입한 후보물질이 허가를 받은 확률은 9.6%라고 알려져 있습니다. 허가받을 확률은 약 10%라고 가정하면, 2200개 임상시험을 진행하고 있고, 임상시험결과가 나오면, 우수규제기관의 허가기준에 따라 안전성 및 유효성이 확보되고, 최고의 품질을 갖추게 되면, 모든 신약 전문가들이 예상하는 것처럼 세포유전자치료제가 계속 허가될 것으로 예측되고 있습니다. 국내에서도 많은 세포유전자치료제가 임상승인 및 품목허가 될수있도록 노력하면 좋을 것 같습니다. 1. 미국 FDA에서 허가된 세포유전자치료제 2024년 5월 1일 기준 미국 FDA에서 허가된 세포유전자치료제는 29개, 2020년 이후 허가된 세포유전자치료제는 미국 FDA에서 20개 허가되었습니다. 조직공학제제 3개, 세포치료제 2개, 유전자치료제 15개였습니다. 2. 유럽 EMA에서 허가된 세포유전자치료제 2024년 5월 1일 기준 유럽 EMA에서 허가된 세포유전자치료제는 18개, 2020년 이후 허가된 세포유전자치료제는 유럽 EMA에서 11개 허가되었습니다. 세포치료제 1개, 유전자치료제 10개였습니다. 3. 일본 PMDA에서 허가된 세포유전자치료제 2024년 5월 1일 기준 일본 PMDA에서 허가된 세포유전자치료제는 20개, 2020년 이후 허가된 세포유전자치료제는 일본 PMDA에서 12개 허가되었습니다. 조직공학제제 4개, 세포치료제 2개, 유전자치료제 6개였습니다. 4. 국내에서 허가된 세포유전자치료제 2024년 5월 1일 기준 국내에서 허가된 세포유전자치료제는 17개, 2020년 이후 허가된 세포유전자치료제는 국내에서는 4개 허가되었습니다. 외국에서 개발되어 수입허가된 유전자치료 4개였습니다. CAR-T 세포유전자치료제 2개, 벡터유전자치료제 2개였습니다. 첨단바이오의약품 제품화 규제지원 서비스를 통합적으로 제공하기 위한 식약처를 중심으로 CELL-UP 6개 규제지원 협의체 (식품의약품안전평가원, 범부처재생의료기술개발사업단, 오송첨단의료산업진흥재단, 재생의료진흥재단, 한국규제과학센터, 한국바이오의약품협회)이 참여하여 업계에 수요자 맞춤형 규제 컨설팅을 제공하고 있습니다. 혼자서는 다들 어려워할 수 있어도, 모두의 힘을 모으고, 합해서 통합적으로 지원하면 가능성이 더 커질 것으로 생각됩니다. 오송첨단의료산업진흥재단(이사장 차상훈) 규제과학지원단에서도 첨단바이오의약품 제품화 규제지원을 위하여 재단 내 신약개발지원센터, 비임상지원센터, 바이오의약생산센터와 연계하여 임상승인 및 품목허가에 요구되는 규제과학 지원을 최선을 다하여 노력하고 있습니다. 임상승인 및 품목허가에 필요한 4가지 자료를 더 빠르고, 신속하게 준비할 수 있도록 최선을 다하여 규제컨설팅 지원 서비스를 제공하겠습니다. 국내 많은 세포유전자치료제 개발자들이 임상승인 및 품목허가를 보다 더 신속하게, 보다 더 효율적으로 받을 수 있게 되기를 기대하겠습니다. 국내 연구개발자들이 열심히 노력해주셔서 개발한 세포유전자치료제가 3년내에 5~10개, 5년내에 20개 허가되면 좋겠습니다. 식약처에서도 허가받고, 미국 FDA에서도 허가받으셔서 환자들에게, 환자가족들에게 꿈과 희망을 주시면 좋겠습니다.

[데일리팜=이탁순 기자] 2025년도 요양급여비용(수가) 협상을 본격 진행하기 전 상견례 자리에 대한의사협회장이 불참 통보한 것으로 나타났다. 의대 증원 문제로 의-정 갈등이 극에 달한 가운데 의원 유형 수가협상도 파행 운영될 지 주목된다. 2일 공단과 업계에 따르면 3일 오전 열리는 2025년도 요양급여비용 계약 관련 건보공단 이사장-의약단체장 합동간담회에 의협회장은 불참을 통보했다. 당초 이날에는 각 유형을 대표하는 단체장들이 초대를 받았다. 대한병원협회장과 대한의사협회장, 대한치과의사협회장, 대한한의사협회장, 대한약사회장, 대한조산협회장 등이 참석 예정자로, 이들 가운데 2일 취임한 임현택 대한의사협회장만 불참을 통보했다. 2일 오후 5시까지도 의협의 불참 상태는 유지됐다. 의협의 불참은 어느정도 예견된 일이었다. 의협이 요구하는 의대정원 증원 원점 재검토가 받아들이지 않는 상황에서 섣불리 수가를 결정하기도 어려울 것이라는 분석에서다. 다만, 본 협상장에는 그래도 나오지 않겠냐는 전망도 나온다. 수가협상은 매년 진행해왔다는 점에서 의대 증원 문제와 별개로 실무진으로 구성된 의협 수가협상단이 본 협상에는 참여할 가능성이 있다는 것이다. 더욱이 이번 의원 유형 인상률이 다른 유형보다 높다는 전망도 나오고 있어 협상에서 결코 불리하지 않다는 분석이다. 그럼에도 의협이 참여하지 않는다면 의원 유형 뿐만 아니라 다른 유형 협상에도 부정적으로 작용할 공산이 크다. 특히, 당사자없이 결정한 수가 인상률에 정당성을 부여하기 어려울 것이라는 지적이 나온다. 수가협상은 법률에 따라 5월 31일 자정까지 마무리해야 한다. 다만, 거의 매년 익일 새벽까지 협상을 진행해 결론을 냈다. 협상이 결렬된 유형 조정률은 건강보험정책심의위원회에서 심의하는데, 대부분 협상 최종 제시안으로 결정된다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처가 2년 전부터 시범적으로 운영하던 '시판 전 GMP 평가제'를 폐지한다. 시판 전 GMP 평가제는 지난 2022년 4월 29일 행정지시 이후 같은 해 7월 최초 출하 승인 예정 품목부터 의약품 안전나라를 통해 품목정보, 허가·심사 유형, 출하정보를 보고하도록 한 제도를 말한다. 제약사의 불법 제조행위 지속 적발에 따라 국내 의약품 제조업체에 대한 약사감시 강화 차원에서 도입됐다. 시판 전 GMP 평가제 보고 대상 품목은 GMP 실시상황 평가에 필요한 자료를 제출하지 않고 허가·신고(변경 포함)된 완제의약품과 의약품동동성 시험 심사가 수반되는 변경 허가·신고 품목 등이었다. 식약처가 지난 2년 동안 시범사업을 진행한 결과, 연간 약 2154건의 보고가 있었고, 이 가운데 무작위로 지방식품의약품안전청에서 현장평가를 진행했다. 시범적으로 시판 전 GMP 평가제를 운영한 결과, 보고 건에서 위법사항이 발견되지 않으면서 시범사업을 폐지하기로 한 것이다. 하지만 한 국내 제약회사 관계자가 "시판 전 GMP 평가제는 과거 일부 제약회사들이 맞지 않은 제조행위를 하면서 약사 감시 차원에서 강화된 것으로 안다"며 "최근까지 처분이 진행된 것으로 아는데, 폐지되면 향후 1개 제조단위 이상의 자료를 제출하는 등의 규정이 더 까다로워지는 것이 아니냐"는 의문을 제기했다. 이와 관련 김상봉 의약품안전국장은 2일 열린 '규제혁신 3.0 발표회' 이후 기자들과 만나 "제조업체들이 시판전 GMP 보고를 하면, 지방식약청에서 랜덤 샘플링으로 평가를 진행했다"며 "사전 GMP 평가와 헷갈릴 수 있는데, 이번에 폐지된 제도는 최초 출하 승인 예정일 30일 전까지 식약처 의약품 안전나라를 활용해 보고하면 그 중에 랜덤으로 평가를 나가는 시범사업을 의미한다"고 했다. 김 국장은 "시판 전 GMP 보고 및 평가를 시범적으로 운영한 배경을 봐야 한다"며 "일부 제약회사들의 GMP 불법행위가 적발됐고, 당시 이유를 검토할 때 시판 전 GMP 평가가 생략된 품목이 많았고, 이 부분이 문제가 있는지 살펴보자는 차원에서 시범사업이 진행된 것"이라고 했다. 하지만 식약처가 지난 2년 동안 시범사업을 운영한 결과 의약품 제조업체에서 의약품을 판매하기 전에 일상에서 의무적으로 수행해야 하는 밸리데이션 등 GMP 관련 자료 평가에서는 위반 사항을 찾을 수 없었다. 김 국장은 "그동안 시판전 GMP 자료를 보고 받고 평가했는데 발견된 위반사항이 없었다"며 "이번에 규제혁신 3.0 과제를 하면서 시범사업 종료를 하기로 결정한 것"이라고 했다. 식약처가 현재 진행하고 있는 사전 GMP 평가 등의 GMP 관련 제도와 무관한 시범사업의 폐지라는 점을 강조한 것이다. 의약품 허가& 8231;등록 시 GMP 평가자료 간소화에 대한 추가 설명도 있었다. 식약처는 규제혁신 3.0을 발표하면서 오는 12월까지 규정 개정을 통해 원료의약품의 GMP 평가자료 제출 의무화와 현장조사를 없앤다. 김 국장은 "원료의약품 DMF 등록제도 실사는 사실상 폐지하고, GMP 증명서로 대체할 것"이라며 "원료의약품 허가기간이 기존 처리기간의 1/6 수준으로 줄어들 것으로 기대한다"고 했다. 이 같은 조치는 향후 완제의약품 제조업체들의 책임성을 강화하겠다는 뜻으로 풀이된다. 김 국장은 "원료의약품의 관리는 결국 완제의약품 제조업체"라며 "원료의약품 허가를 간소화 해서 신속하게 공급망이나 수급불안정 문제를 우선 해소하고, 향후 완제의약품 평가할 때 원료약 자료르 보면서 함께 평가까지 진행하는 걸 계획 중"이라고 했다. GMP 평가자료 간소화 절차는 발표일 직후부터 바로 개정 작업을 위한 준비에 들어간다. 김 국장은 "원료약 허가 간소화를 하면 해외 실사 과정으로 인해 완제의약품 실사까지 지연되는걸 방지할 것이라 보고 있다"고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] 테라젠이텍스가 우량기업부에 탑승했다. 매출 5년새 2배 확대, 흑자 등 호실적이 반영된 결과로 풀이된다. 자기자본 규모, 영업실적 등에 따른 정기 소속부 변화다. 거래소는 일정 기준에 따라 우량기업부, 벤처기업부, 기술성장기업부, 중견기업부 등으로 소속부를 나눈다. 소속부는 기업간 등급보다는 특징을 알려주기 위한 장치로 보면 된다. 투자자 보호를 위한 정보 제공 확대 의미다. 거래소에 따르면 코스닥 소속부 변경은 일정 조건을 성립해야한다. 우량기업부는 정기 심사로 △기업규모 △재무 및 건전성 요건을 본다. 기업규모는 △자기자본 700억원 이상 또는 △시가총액 최근 6월 평균 1000억원 이상이다. 재무요건은 △자본잠식이 없고 △자기자본이익률(ROE) 최근 3년 평균 5% 이상 또는 당기순이익 최근 3년 평균 30억원 이상 그리고 △매출액 최근 3년 500억원 이상이다. 건전성 요건은 △최근 2년내 상장적격성실질심사대상 결정 또는 최근 2년간 불성실공시법인 지정 관련 부과벌점 4점 초과 또는 최근 2년간 최대주주 3회이상 변경에 해당되지 않아야한다. 테라젠이텍스는 우량기업부 조건을 만족했다. 연결 기준 지난해 매출은 2213억원이다. 전년(1934억원) 대비 14.5% 늘었고 첫 2000억원대 진입이다. 같은 기간 순이익(110억→284억원)은 2배 이상 늘었다. 회사는 "지배기업 및 종속기업 주요 의약품 판매증가로 외형이 확대됐다. 순이익은 종속회사 지배력 상실에 따른 지분법 적용으로 증가했다"고 설명했다. 별도 매출 첫 1000억 돌파…올해 1500억 목표 의약품 사업을 영위하는 테라젠이텍스 별도 기준 실적도 향상됐다. 회사는 지난해 창사 이래 처음으로 1000억원을 돌파했다. 2022년 902억원에서 2023년 1233억원으로다. 전년대비 30% 넘는 성장이다. 매출의 큰 비중을 차지하는 ETC 사업이 증가했고 수탁사업 부문도 성과를 올렸다. 특히 프라빅센, 넥스온, 엑스페라와 같은 직접 생산 제품이 성장하면서 견고한 기반을 형성했다. 올해는 1500억원을 목표로 한다. 프라빅센, 넥스온, 엑스페라 등 3개 이상의 블록버스터 제품과 10개 이상의 신제품을 출시할 예정이다. 신사업으로 의료기기 시장에 진출할 계획이며 2025년 매출 2000억원에 도전한다. 기존 제품의 고도화, 신제품 개발, 신사업 진출 등의 시너지 극대화를 노린다. 시설 경쟁력도 갖추고 있다. 테라젠이텍스는 지난해말 공장 생산 역량 강화에 투자를 결정했다. 우선 기존 액제 라인을 제거하고 고형제 라인을 증축해 생산능력을 늘릴 계획이다. 생산 설비 최신화를 위해 약 100억원을 투자한다. 이번 공장 설비 증축으로 생산능력은 기존 6억정에서 10억정으로 증가된다. 시장 관계자는 "테라젠이텍스가 주력인 의약품 사업을 필두로 호실적을 거두고 있다. 이외에 R&D 계열사 등도 성과 도출에 속도를 내고 있다"고 진단했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 지난해 8월 약가협상 결렬 후 별다른 소식은 없다. 하지만 극소수 폐암 환자를 위한 RET 항암제는 이렇게 포기하기 어려운 치료옵션이다. 국내 허가된 RET 항암제는 2종이다. 한국로슈가 블루프린트로부터 도입한 '가브레토(프랄세티닙)'와 한국릴리의 '레테브모(셀퍼카티닙)'로, 두 약물 모두 보험급여 등재에 도전했지만 지난해 모두 비급여 판정을 받았다. 여기에 로슈가 판권을 내려 놓으면서 가브레토의 등재는 기대하기 어려운 상황이다. 물론 레테브모의 상황도 좋지는 않다. 지난 2022년 3월 국내 허가된 레테브모는 같은해 5월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과하지 못했지만 11월 암질심의 벽을 넘고 지난해 5월 약제급여평가위원회를 최종 통과했다. 약평위 통과 후 6월, 국민건강보험공단과 약가협상에 돌입하면서 급여 등재 기대감이 커졌지만, 결국 합의를 이뤄내지 못했다. 사실상 지난해 유일한 약가협상 불발 소식이었다. 이에 따라 RET 변이를 표적하는 항암제의 보장성 확대는 불투명해졌다. 그러나 최근 하나의 희망은 보인다. 지난해 10월 레테브모의 3상 임상 결과가 공개된 것. 지난해 유럽종양학회 연례학술대회(ESMO 2023)에서는 레테브모의 3상 임상시험인 LIBRETTO-431 및 LIBRETTO-531 연구 결과가 각각 공개됐다. 해당 결과는 학회 발표와 동시에 국제 학술지인 뉴잉글랜드저널오브메디슨(NEJM)에 게재됐다. 이번 학회에 발표된 LIBRETTO-431 연구는 진행성 또는 전이성 RET 융합-양성 비소세포폐암 1차 치료 환자를 대상으로 레테브모와 백금 기반 항암화학요법±펨브롤리주맙 치료를 비교한 임상이었다. 주요 결과, ITT-펨브롤리주맙 환자군에서 독립적중앙검토위원회(BICR)에 의한 무진행생존기간(PFS)의 중앙값은 레테브모 투여군 24.8개월, 대조군 11.2개월로 위험비는 0.465로 나타났다. BICR에 의한 치료제의 전체 반응률(ORR)은 레테브모 투여군 83.7%로 대조군 65.1%보다 통계적으로 유의하게 높았다. 레테브모는 3상 조건부 허가를 획득한 약으로, 등재 과정에서 3상 연구가 없어 그에 준하는 자료를 요구 받아 절차에 난항을 겪었던 바 있다. 이 때문에 당시 빠른 도입을 위해 조건부로 승인된 약에 대한 평가 잣대에 대한 비판이 제기되기도 했다. 허가평가연계제도로 신속히 등재 신청한 레테브모가 일년 반 가량 급여 논의를 진행했지만 결과는 실패였기 때문이다. 하지만 이번엔 제대로 된 3상 연구에서 결과를 확보했다. 이제 릴리가 의지를 갖고 다시 도전할지, 또 정부가 RET 항암제 도입에 대한 의지를 보일지 지켜 볼 부분이다. 한편 레테브모는 2020년 미국에서 신속 심사(Accelerated Approval), 우선 심사(Priority Review), 혁신의약품 및 희귀의약품 지정(Breakthrough Therapy & Orphan Drug Designation)을 적용 받아 RET 유전자 변이 암 환자를 위한 최초의 치료옵션으로 승인됐다.