[데일리팜=정흥준 기자] 고려대 약학대학 교우회가 약국가에서 활동하는 선배 약사들을 강사로 초빙해 개국세미나를 진행했다.교우회는 22일 토즈 강남타워점에서 근무약사로서의 태도와 실무 트렌드, 개국을 위한 정보를 전달했다. 이날 세미나에서 45명이 참석했다.서단비, 조재호, 김민철 약사가 강연자로 참석했다. ▲약국 약사로 근무하기 ▲개국 AtoZ ▲문전약국의 명과 암을 주제로 강의를 진행했다.질의응답 시간도 마련돼 후배 약사들의 궁금증을 해소하는 기회도 가졌다. 또 동문약국장들의 협찬 물품 증정 시간도 준비됐다.교우회는 이번 세미나를 통해 선후배간의 정보 교류와 친목을 도모하고, 인적네트워크를 통해 최근 실무 정보를 공유할 수 있기를 기대하고 있다.주기적인 세미나 개최를 통해 보다 활발한 소통과 공유의 경험을 만들어갈 계획이다.

[데일리팜=강신국 기자] 대한의사협회 실손보험대책위원회(위원장 이태연)는 정부가 발표한 의료개혁 2차 실행 방안에 명시한 비급여, 실손보험 개편안에 반대 입장을 표명했다.의협은 "정부가 현행 선별급여 내에 관리급여 제도를 신설해 95%의 본인부담률을 적용할 방침임을 밝히고 있는데 동 관리급여 제도는 국민을 기만, 우롱하는 불합리한 제도"라며 "실제 관리급여는 실손보험에서 지불해야 할 비용의 95%는 환자가 지불하게 되며 나머지 5%는 국민이 낸 건강보험료에서 부담하면서 가격을 낮추는 목적을 가진 제도다. 이 방식은 비급여를 통제하는 목적으로 국민의 건강보험료를 사용하는 가짜급여"라고 지적했다.의협은 "가짜급여의 계속된 양산은 문제 해결을 위한 제대로 된 정책수단이 아니며 이는 장기적으로 건강보험체계의 왜곡현상을 가속화시킬 것"이라며 "겨우 5%만을 공단이 부담하는 제도에 어떻게 건강보험 급여라는 표현을 쓸 수 있냐"고 되물었다.또한 의협은 "실손 보장 질환을 경증과 중증으로 구분해 중증 중심으로 보장이 이뤄지게 하고 실손 외래 본인부담률을 대폭 인상한다고 발표했는데, 이는 잘못된 경증, 중증 환자 분류로 인해 자칫 꼭 진료가 필요한 환자까지도 진료를 받지 못하는 상황과 실손 외래 본인부담률 대폭 인상으로 인해 환자의 적정 진료권이 심각하게 훼손될 수 있다는 것을 전혀 고려하지 않았다"고 주장했다.관리급여 신설, 실손보험에서 보장하는 환자분류의 오류, 실손 외래 본인부담 증가는 환자의 적정한 의료이용을 막는 불합리한 개악이라는 것이다.의협은 "정부가 비급여 진료비 포함 전체 진료비를 고려한 환산지수 산출방식을 도입한다고 밝히고 있는데 이는 원가를 반영하지 못한 저수가 구조 문제의 책임을 국민들에게 돌리는 것"이라며 "건보 재정소요에 포함되지 않는 비급여 진료분까지 건강보험 환산지수 산출방식에 포함시킨다는 것은 앞뒤가 맞지 않는 부당한 처사로 비급여 진료비 포함으로 과다 계상된 통계 왜곡은 저수가 구조 문제의 책임을 비급여 진료를 받은 국민들에게 전가시키는 결과를 초래할 것"이라고 말했다.또한 의협은 "비급여 관리법안 제정 추진은 비급여를 악으로만 인식해 이를 규제하고 통제해야 하는 대상으로 보는 정부의 시각을 대변하고 있는데, 비급여가 가지는 순기능, 즉 환자의 적정진료를 위해 꼭 필요한 진료항목이지만 건보급여 범위에서 보장해 주지 못하는 사항을 보완하는 중요 기능을 하고 있음을 감안할 때 통제 중심의 비급여 관리 별도법 제정 추진은 철회돼야 한다"고 밝혔다.의협은 "관리급여 도입, 환산지수 산출방식에 비급여진료분 포함, 비급여 관리법 법제화, 실손보험 개편을 강력히 반대한다"며 "정부가 비급여 통제방안을 강행할 경우 국민들의 적정 진료권을 수호하기 위해 헌법소원 제기 등 가용할 수 있는 모든 수단과 대책을 강구하겠다"고 강조했다.

[데일리팜=이석준 기자] 유원상 유유제약 대표이사가 보건복지부와 아동권리보장원이 공동 주관하는 ‘아동학대예방 릴레이 캠페인’에 동참했다.유 대표이사는 교원구몬 이석환 대표의 지목을 받고 캠페인에 동참했다. 유 대표이사는 임직원들과 함께 이번 캠페인의 취지를 공유하고 다음 릴레이 참여자로 아워팜 조규윤 대표를 지목했다. 이번 캠페인은 아동을 독립된 인격체로 존중하는 문화를 확산하고 지역사회 및 전문가들이 힘을 모아 아동학대 예방에 대한 경각심을 높이는 것을 목표로 한다.유유제약은 영·유아 코막힘 완화와 건조한 코 속에 수분 공급 및 보습을 제공하는 코잘에스 나잘스프레이액, 프랑스 직수입 완제의약품인 피지오머 비강세척액 등 코 건강 관리 제품 라인업을 통해 아동 및 부모를 타켓으로 하는 약국가 영업마케팅을 진행하고 있다.유 대표는 “이번 캠페인 참여를 통해 유유제약 임직원들의 아동에 대한 인식을 재정립하게 되는 계기가 되었다. 앞으로 아동학대 예방을 위한 사회공헌 등 기업의 사회적 책임을 다할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.

[데일리팜=강신국 기자] 대한치과의사협회가 회비 미납 회원 보수교육 신청 시 보수교육점수 1점당 5만원의 간접비를 추가 부과토록 하는 새 차등 기준을 마련해 즉각 시행에 들어갔다.치협은 보수교육 간접비 산정 기준을 지난 18일 최종 확정했으며, 내달 11~13일 인천 송도컨벤시아에서 열리는 치협 100주년 학술대회 사전등록 및 현장등록에 바로 적용키로 했다. 또 각 보수교육기관에 관련 사항을 공문으로 공지했으며 이행을 독려할 방침이다.새 보수교육 간접비 산정 기준에 따라 치협 100주년 학술대회 미납 회원 등록비도 변경된다. 기존 사전등록비 40만원이 30만원으로 현장등록비 60만원이 42만원으로 변경됐다.박태근 회장은 "이번 보수교육 차등 정책 시행은 미납 회원들을 압박하고 차별하려는 목적이 아니라 보수교육 운영상의 현실적인 여건을 고려하고 모든 회원들에게 양질의 보수교육을 제공하기 위한 것"이라고 강조했다.

[데일리팜=강신국 기자] 경북대병원이 새 병원 건물 건립을 추진한다.경북대병원은 25일 "새 병원 건립에 대한 전문 연구 용역을 착수한 결과 정책적·경제적 타당성에 대한 전문적인 데이터 분석을 통해 새 병원 건립이 적합한 것으로 나타났다"고 밝혔다.대구 중구 삼덕동에 위치한 경북대병원 본원은 국립대 의대 교수진 등 최고 수준의 의료인력을 보유하고 있음에도 낙후된 시설과 매우 좁은 병상당 면적, 부지 내 문화재로 인한 확장의 한계 등 새로운 진료 환경 개선이 필요하다는 것이다.경북대병원 새병원 조감도 건물 평균 연식이 45.2년으로 시설 낙후가 심하고 전국 10개 국립대병원 중 부지 면적이 최하위 수준으로 진료 및 연구 공간 부족, 주차공간 부족, 환자 및 보호자를 위한 편의시설 부족 등 열악한 진료 환경의 개선이 시급한 상황이다. 자체 설문조사 결과도 대구시민·경북도민 87.5%가 병원 이전이 필요하다고 응답했다.이에 새 병원 건립의 타당성 검증을 위해 작년 8월부터 외부 연구 용역 전문업체에 의뢰해 연구 용역에 착수했다.연구 용역 결과 경북대병원의 병상당 연면적과 부지면적 모두 전국 10개 국립대병원 중 최하위로 나타나 새로운 진료환경 조성에 큰 한계점이 드러났다. 특히 지난 3년 동안 시설 노후화로 인한 유지관리비만 300억원의 막대한 예산을 들여 관리하고 있어 단순한 보수에 그치지 않고 장기적인 대책이 필요한 상황이며 공간 부족 문제도 해결해야 할 과제다.이에 1350병상 이상의 규모와 약 20만㎡ 이상의 부지 면적이 필요하며, 대구시가 추진하는 대구의료클러스터 조성 사업의 예정 부지인 제2작전사령부가 현재 새 병원을 건립하기에 적합하다는 결론이 도출됐다.새병원 건립 시 추정되는 사회적 편익은 진료, 공공의료, 특화 전문진료, 연구 교육 분야에서 총 18개 영역으로 도출됐고 연평균 2887억원, 30년간 8조 6601억원으로 추정된다.양동헌 원장은 "새병원 건립을 통해 대구·경북 권역 의료를 국내 최고 수준으로 끌어올릴 수 있을 것"이라며 "대구시와 협의해 적극적으로 사업을 준비할 예정"이라고 밝혔다.

[데일리팜=어윤호 기자] 폐동맥고혈압치료제 '아뎀파스'가 국내 허가 약 10년 만에 보험급여권 진입을 앞두고 있다.국민건강보험공단은 현재 바이엘코리아와 아뎀파스(리오시구앗)에 대한 약가협상을 진행중이다.아뎀파스의 협상은 상한금액 협상이 아닌, 사용량 협상이다. 바이엘은 대체약제 가중평균가(WAP, Weighted Average Price)의 100% 이하 금액을 수용, 지난 2월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과했다. 이른바 약가협상 생략 대상 약제다. 이에 따라 상반기 내 최종 등재가 유력시 된다.이 약은 지난 2014년 6월 희귀의약품으로 국내 허가를 획득했다. 5개 용량의 제품이 존재한다. 효능·효과는 ▲수술이 불가능하거나 수술 후 지속 또는 재발하는 만성 혈전색전성 폐고혈압(CTEPH, WHO 그룹 4) 성인 환자에서 운동능력의 개선 ▲WHO 기능분류 2~3 단계에 해당하는 폐동맥고혈압(WHO 그룹 1) 성인 환자에서 운동능력의 개선이다.특히 CTEPH로는 최초의 신약으로 알려졌다. CTEPH는 만성 폐색전으로 발전한 환자들이 섬유화된 협착과 폐색이 발생해 병리적인 혈관 재구성을 초래해 폐동맥에서의 저항이 증가하면서 유발된다.CTEPH는 진행성 호흡 곤란과 우심부전을 발생시켜 심심을 쇠약하게 만드는 만성질환이다. 이에 호흡 곤란, 피로, 흉통, 어지럼증, 말초 부종, 기침, 객혈을 일으켜 삶의 질을 떨어뜨린다. 궁극적으로는 심장, 신장, 간 부전으로 진행돼 사망에 이를 수 있다.한편 아뎀파스는 심폐기관에서 발견되는 효소인 sGC(soluble guanylate cyclase)의 촉진제로 만성 혈전색전성 폐고혈압 환자를 대상으로 한 2건의 3상 임상에서 유효성을 확인했다.임상시험 결과, 1차 평가변수인 운동능력 개선을 나타냈으며 내약성이 우수한 것으로 나타났다. 예상치 못한 이상 반응은 보고되지 않았다.CHEST-1 연구에서는 16주 후 6분 도보테스트(6 Minute Walking Test, 이하 6MWT)를 진행해 기저치와 비교한 결과, 리오시구앗을 투여한 환자군이 위약을 투여한 환자군에 비해 통계적으로 유의한 개선을 나타냈다.PATENT-1 연구에서는 투약 12주후 변화한 6MWT 수치를 위약군과 비교한 결과, 통계학적으로 유의한 개선을 보여 1차 평가변수를 충족시켰다.

[데일리팜=황병우 기자] 최초의 RSV(호흡기세포융합바이러스·Respiratory Syncytial Virus) 백신 아렉스비(Arexvy)가 구체적인 출시 계획을 공개하면서 본격적인 시장 공략에 나선다.아렉스비 제품사진제약업계에 따르면 한국GSK는 RSV-LRTD 예방백신 아렉스비의 출시 일자를 5월로 확정했다.아렉스비는 지난해 12월 말 식품의약품안전처로부터 '60세 이상 성인에서 RSV에 의한 하기도 질환(LRTD)의 예방을 목적'으로 허가받았다.아렉스비의 허가는 60세 이상 성인을 대상으로 한 2건의 3상 연구 'RSV OA=ADJ-006' 및 'RSV OA=ADJ-004' 결과를 근거로 이루어졌다.연구결과 아렉스비는 첫 번째 RSV 시즌에서 60세 이상의 시험대상자에서 위약 대비 RSV-LRTD 위험성을 82.6%, 중증 RSV-LRTD 위험성을 94.1% 유의하게 감소시켰다.또 RSV-A 관련 LRTD 증례 및 RSV-B 관련 LRTD 증례에 대한 백신 유효성은 각각 84.6%와 80.9%였다.아렉스비는 최초의 RSV 백신이라는 타이틀을 앞세워 글로벌 시장에서 빠르게 블록버스터 제품 지위를 획득한 만큼 국내에서 얼마만큼 파급력을 줄지 기대를 모으고 있다.5월 출시가 이뤄지면 병원 랜딩 상황 등을 고려해 6월부터 본격적인 접종이 이뤄질 것으로 전망된다.관건은 노인의 RSV 질병에 대한 부담을 실제로 얼마만큼을 체감하고 있는지다.현재 주요 국가의 보건 당국이 RSV 백신 접종을 권고하고 있지만, 미국질병통제예방센터(CDC)의 예방접종자문위원회(ACIP)는 접종 범위를 좁힌 바 있다.기존의 60세 이상 모든 성인이 의료진과 상의해 접종을 권장한 것과 달리 접종 범위는 75세 이상 성인과 기저질환으로 인해 중증질환 가능성이 높은 60~74세 성인으로 축소한 것이다.국내에서도 영유아가 대상인 RSV 예방 항체주사인 베이포투스(니르세비맙) 대비 관심도가 떨어질 것이라는 시각도 존재한다.서울 상급종합병원 감염내과 A 교수는 "이론적으로는 면역이 저하됐거나 고령층이라면 RSV로 인한 영향이 있을 것으로 예상되지만 신생아나 영유아만큼 주목받지는 못할 것으로 보인다"며 "결국 질병 부담에 대한 평가가 충분히 이뤄지지 않은 상황에서 얼마만큼의 효과를 줄 수 있을지는 추가적인 조사나 판단이 필요해 보인다"고 말했다.즉, 고령자를 대상으로 한 RSV 백신은 출시되더라도 영유아와 비교해 즉각적인 시장 확장으로 이어지지 않을 수도 있다는 의미다.다만 상대적으로 노인 RSV에 대해서는 관심 자체가 없었던 만큼 백신의 등장으로 관심이 높아진다면 실제 수요가 높아질 수 있다는 판단도 존재한다.이를 고려했을 때 한국GSK는 아렉스비 출시와 함께 RSV 예방의 필요성을 알리는 데 집중할 것으로 보인다.권현지 한국GSK 백신사업부 총괄 전무는 "RSV 감염증은 고령자 등 고위험군에서 신체& 8231;경제적 부담이 큰 질환으로 GSK도 아렉스비의 성공적인 출시를 통한 성인 감염 예방뿐만 아니라 국내 환자들의 질병 부담을 덜기 위해 노력하겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=천승현 기자] 국내 개발 P-CAB 계열 위식도역류질환 신약이 수출실적이 발생하기 시작했다. 온코닉테라퓨틱스의 자큐보는 기술수출 효과로 해외 매출이 내수보다 월등히 많았다. HK이노엔의 케이캡과 대웅제약의 펙수클루는 해외 판매가 시작되면서 본격적으로 수출실적이 유입되고 있다. P-CAB 계열 신약은 국내 시장에서 상업적 성공으로 시장성을 입증한데다 해외 진출 국가가 확대되고 있어 해외 판매 성장이 전망된다.25일 금융감독원에 따르면 온코닉테라퓨틱스의 자큐보는 지난해 148억원의 매출을 올렸다.지난 2020년 5월 설립된 온코닉테라퓨틱스는 제일약품의 신약 개발 자회사다. 온코닉테라퓨틱스는 제일약품으로부터 위식도질환신약과 항암신약 후보물질을 기술이전받고 출범했다. 지난해 말 기준 제일약품이 온코닉테라퓨틱스의 지분 46.28%를 보유 중이다. 온코닉테라퓨틱스는 지난해 12월 코스닥 시장에 상장했다.온코닉테라퓨틱스는 P-CAB(칼륨경쟁적 위산분비억제제) 계열 신약 자큐보의 임상시험을 마무리하고 지난해 4월 국내개발 37호 신약으로 허가받았다. P-CAB 계열의 항궤양제는 위벽세포에서 산분비 최종 단계에 위치하는 양성자펌프와 칼륨이온을 경쟁적으로 결합시켜 위산분비를 저해하는 작용기전을 나타낸다. 지난해 자큐보의 매출 중 수출이 90억원으로 60.8%를 차지했다. 자큐보가 작년 10월부터 건강보험급여목록 등재로 국내 판매를 시작하면서 내수 매출 58억원을 기록했다.자큐보의 작년 수출 실적은 기술이전 성과에 따른 기술료 유입이다. 온코닉테라퓨틱스는 총 21개국에 자큐보의 기술수출 계약을 맺었다.온코닉테라퓨틱스는 지난해 9월 멕시코 제약사 라보라토리샌퍼와 자큐보의 기술수출 계약을 체결했다. 계약 규모는 최대 1억2750만달러 규모다. 온코닉테라퓨틱스는 반환의무가 없는 계약금 1500만달러를 우선 지급받고 개발과 허가, 상업화 단계별 기술료로 최대 1억1250만 달러를 받을 수 있다.온코닉테라퓨틱스는 지난해 5월에는 인도 기업에 자큐보를 기술이전했다. 인도 기업이 자큐보의 개발과 허가·생산 및 출시 후 상업화에 대한 독점적 권리를 확보했다. 계약 상대방과 계약 조건은 공개하지 않았다.자큐보는 지난 2023년 211억원의 수출실적이 발생했다. 온코닉테라퓨틱스는 2023년 3월 중국 제약사 리브존파마슈티컬그룹과 자큐보의 기술수출 계약을 체결했다. 계약 규모는 최대 1억2750만 달러 규모다. 온코닉테라퓨틱스는 반환의무가 없는 계약금 1500만 달러를 우선 지급받고 개발과 허가, 상업화 단계별 기술료로 최대 최대 1억1250만 달러를 받기로 했다. 온코닉테라퓨틱스는 2023년 1분기 매출이 197억원이 발생했다.국내 시장에 먼저 진입한 P-CAB 계열 신약 케이캡과 펙수클루도 점차적으로 해외 매출이 증가하는 양상이다.HK이노엔의 케이캡은 지난해 82억원의 수출실적을 기록했다. 기술료와 마일스톤을 제외한 완제의약품의 해외 판매 실적이다. 케이캡의 전체 매출 1689억원에서 차지하는 비중은 미미하지만 지속적으로 수출액이 커지고 있다. 케이캡은 2022년 첫 수출실적 9억원을 기록했고 2023년에는 55억원의 해외 매출을 기록했다. 케이캡은 지난 2018년 국내개발 신약 30호로 허가받았다.HK이노엔은 지난 2015년 중국 제약사 뤄신과 기술수출 계약을 맺으면서 케이캡의 해외 진출을 본격적으로 추진했다. 뤄신과의 계약은 계약금, 임상개발, 허가, 상업화 등에 따른 단계 별 기술료 1850만달러를 받는 조건이다.HK이노엔 케이캡 해외 진출 현황(자료: HK이노엔) 지난 2019년 2월엔 멕시코 제약사 카르놋과 중남미 17개국에 케이캡 완제의약품 수출 계약을 체결했다. 제품 공급금액을 포함해 10년 간 8400만달러 규모다. HK이노엔은 이후 인도네시아, 태국, 필리핀, 몽골, 싱가포르, 베트남, 말레이시아, 미국, 캐나다 등에 케이캡의 수출 계약을 맺었다. 지난해 1월에는 호주 제약사 서든 엑스피와 호주 및 뉴질랜드에 케이캡을 수출하는 계약을 맺었다. .케이캡은 15개 국가에 출시됐다. 케이캡이 출시된 해외 국가는 중국, 필리핀, 몽골, 멕시코, 인도네시아, 싱가포르, 페루, 칠레, 도미니카공화국, 니카라과, 온두라스, 과테말라, 엘살바도르, 콜롬비아 등이다.케이캡은 2022년부터 몽골, 중국, 필리핀 등에서 판매가 시작되면서 수출실적이 새롭게 가세했다. 케이캡은 작년 3분기와 4분기에 각각 25억원, 38억원으로 수출 신기록을 연속으로 경신했다. 2022년부터 케이캡의 누적 수출실적은 총 139억원으로 집계됐다. 케이캡의 공급물량에 대한 매출이다. 현지 처방 판매액은 월등히 클 것으로 회사 측은 추산했다.케이캡이 국내에서 인정받은 상업성을 발판으로 해외시장에서 순조로운 출발을 보이는 것으로 평가된다. 케이캡의 작년 내수 매출은 1607억원에 달했다.대웅제약의 펙수클루는 지난해 47억원의 수출실적을 나타냈다. 2023년 첫 수출액 4억원을 기록했고 지난해 10배 이상 증가했다.펙수클루는 케이캡에 이어 두 번째로 등장한 국내 개발 P-CAB 계열 의약품이다. 펙수클루는 대웅제약이 2008년부터 13년간 자체 기술로 개발에 성공한 국산 신약이다.대웅제약 펙수클루 해외 진출 현황(자료: 대웅제약) 펙수클루는 2023년 8월 필리핀에서 해외에 처음으로 발매되면서 수출실적이 유입되기 시작했다. 펙수클루는 멕시코, 에콰도르, 칠레 등에도 출시된 상태다.펙수클루는 현재 한국을 포함한 30개국에 시장에 진입했거나 시장 진입을 앞두고 있다. 품목허가 신청국은 중국과 브라질, 사우디아라비아 등 11개국이다. 대웅제약은 인도, 아랍에미리트 등 14개국에 펙수클루의 수출계약을 체결했다.펙수클루는 국내 시장에서도 순조로운 출발을 나타냈다. 펙수클루는 2021년 12월 식품의약품안전처 허가를 획득했고 2022년 7월부터 건강보험 급여목록에 등재되면서 본격적인 판매를 시작했다.펙수클루는 지난해 내수 매출 972억원을 올렸다 수출 실적과 함께 총 1020억원의 매출을 올리며 출시 3년 만에 매출 1000억원을 돌파했다.

[데일리팜=손형민 기자] 소분자 리보핵산(siRNA) 치료제가 심혈관계 전반에서 혜택을 보이며 치료 범위를 넓히고 있다. 최근 엘나일람의 신약은 적응증 확대에 성공했으며, 고혈압을 타깃하는 신약후보물질도 개발을 진행 중이다.일라이릴리는 올릭스의 신약후보물질을 도입하며 대사 이상 관련 지방간염(MASH) 치료제 가능성을 확인한다. 국내기업 큐릭스, 엑솔런스 등도 기술수출을 목표로 siRNA 신약의 임상을 진행 중이다. 연 2회 투여 이상지질혈증 신약 노바티스의 렉비오가 시장에 자리잡은 이후 제약업계의 siRNA 신약 개발이 활발히 진행되고 있는 모습이다.siRNA는 질병 유발 단백질을 만드는 메신저리보핵산(mRNA)에 염기서열을 특이적으로 결합한 다음 이를 분해해 병의 근본 원인을 차단하는 기전을 갖고 있다. siRNA는 DNA 정보를 복사한 mRNA를 반복적으로 제거하는 강점을 갖고 있다.암부트라, 다발신경병증 이어 심근병증에서도 허가엘나일람 파마슈티컬스의 '암부트라'25일 관련 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 최근 엘나일람 파마슈티컬스가 개발한 암부트라를 허가했다. 이번 허가로 암부트라는 비유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTR-CM)과 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증의 폴리뉴로패시(hATTR-PN)를 모두 치료할 수 있게 됐다.암부트라는 기존 다발성신경병증 치료제로 허가된 바 있다. 이번 적응증 추가로 siRNA 중 유일하게 다발성신경병증, 심근병증에 활용될 수 있는 치료제로 등극했다.ATTR-CM은 전 세계 약 30만 명 이상의 환자들에게 발생하는 질환이다. 잘못 접힌 트랜스티레틴(TTR) 섬유가 침착돼 시간이 지남에 따라 돌이킬 수 없는 손상을 일으키고 조기 사망으로 이어질 수 있다. 현재 대부분의 ATTR-CM 환자는 진단되지 않거나 치료를 받지 못하고 있으며, 기존 치료를 받더라도 질병이 계속 진행되는 경우가 많다.암부트라는 연간 4회 피하 주사로 TTR 생성을 빠르게 감소시키는 RNAi 치료제다. 이는 TTR 섬유의 침착을 줄이고, ATTR-CM 환자에서 심혈관 손상과 조기 사망을 방지하는 데 기여한다.암부트라는 HELIOS-B 임상3상 결과, 위약 대비 모든 1, 2차 평가변수에서 통계적 유의성을 달성했다. 임상에서 이 치료제는 36개월 동안 심혈관 사건 및 전체 사망률을 28% 줄였으며, 42개월까지의 분석에서는 사망률을 36% 감소시켰다. 단독 치료군에서도 유사한 경향을 보였으며, 기능적 능력과 삶의 질 유지, 심혈관 예후를 예측하는 NT-proBNP와 트로포닌1의 조기 개선을 확인할 수 있었다.현재 암부트라는 유럽과 브라질, 일본에서 심근병증 치료제로 허가 심사 중이다. 엘나일람은 올해 추가적인 글로벌 허가 제출을 진행할 계획이다.또 엘나일람은 리제네론과 함께 고혈압 siRNA 치료제인 질레베시란을 개발 중이다. 질레베시란은 간에서 안지오텐시노겐 합성을 억제하는 기전을 갖고 있다. 안지오텐시노겐은 간에서 생성되는 호르몬으로 고혈압 발병에 영향을 끼치는 것으로 알려진다.현재 질레베시란은 고혈압 치료제로 임상2상이 진행되고 있으며 경도~중등도 고혈압 환자에서 유효성을 확인했다.릴리 올릭스 신약후보물질 도입…베링거 등 MASH 타깃 신약개발일라이릴리는 국내기업 올릭스의 신약후보물질을 도입하며 MASH 신약 개발에 도전장을 던졌다. 올릭스는 릴리와 MASH 및 비만 치료제 후보물질 'OLX75016(OLX702A)'에 대한 공동개발·기술수출 계약을 맺었다고 지난달 공시했다.OLX75016은 RNA 간섭 기술 가운데 짧은 이중 가닥 RNA 유전물질인 siRNA 기술에 기반한 MASH와 비만 치료제 후보물질이다. OLX702A는 3개월에 1회 투여하는 피하주사 제형 비만 치료제로 개발되고 있다.올릭스는 현재 OLX75016의 호주 임상 1상을 진행 중이다. 올릭스는 OLX75016와 GLP-1과 글루카곤 등을 타깃하는 신약들과의 병용 가능성도 확인 중이다. 대다수 MASH 치료제들이 GLP-1을 타깃하는 만큼 차별화된 기전을 가진 치료제를 개발해 GLP-1 제제들과의 시너지 효과를 높이겠다는 게 올릭스의 계획이다.전임상에서 OLX702A는 지방간 감소 효과와 섬유화된 간 조직을 정상 조직으로 역전시키는 효능을 확인했다.베링거인겔하임과 노보노디스크는 간질환 대상으로 sRNA 신약 개발 가능성을 확인 중이다.베링거인겔하임은 올해 초 중국 쑤저우 리보 생명과학과 리보큐어 파마슈티컬스와 siRNA 기반 MASH 치료제 공동연구 계약을 체결했다. 이 회사는 현재 GLP-1 제제로 MASH 치료제를 개발 중인데, siRNA 신약후보물질로도 이 분야에 도전장을 내밀었다.노보노디스크는 지난 2021년 siRNA 의약품 개발 기업 미국 다이서나 파마슈티칼즈를 인수하며 이 시장에 뛰어들었다. 노보노디스크는 MASH와 알코올 사용 장애 적응증을 목표로 하는 siRNA 신약후보물질의 임상1상을 실시하고 있다. 경쟁사인 일라이릴리도 심혈관 질환과 MASH를 대상으로 siRNA 치료제의 초기 임상을 진행하고 있다.큐리진, 종근당과 협업…엑솔런스 전임상 진행종근당은 RNAi 기반 유전자치료제 개발 전문기업 큐리진과 유전자치료제 ‘CA102’를 공동개발하고 있다. CA102는 다양한 암세포에서 특이적으로 과발현되는 분자를 인지하도록 개조된 종양용해 바이러스에 siRNA를 삽입한 유전자치료제다.큐리진은 이중특이적 siRNA라는 독점 기술을 확립했는데, 이 기술에서는 두 가닥의 siRNA가 다른 표적 mRNA에 특이적으로 결합할 수 있다. 이중특이적 siRNA는 두 개의 다른 유전자의 발현을 억제할 수 있다. 또 패신저 RNA가 없기 때문에 비특이적 결합으로 인한 부작용과 오프타깃 효과가 나타나지 않는 것으로 알려진다.큐리진은 자체 생물정보학(Bioinformatics) 플랫폼을 구축해 스스로 모든 유전자에 대한 '이중 특이적 RNA(bi-specific RNAi)'에 적용할 수 있다는 강점이 있다. 이 플랫폼을 사용하면 두 유전자의 모든 조합에 대해 이중특이적 siRNA를 설계할 수 있다. 타깃으로 삼을 두 유전자가 결정되면 이 시스템은 며칠 안에 이중 특이적 siRNA 후보물질을 생성해 개발 기간을 획기적으로 단축할 수 있다고 큐리진은 설명했다.엑솔런스는 siRNA 치료제 후보물질 EB-TM1과 EB-PO1을 보유하고 있다. 현재 EB-TM1은 췌장암과 대장암, 비소세포폐암 등에서 발생하는 KRAS 유전자 변이를 타깃해 전임상이 진행되고 있다. EB-PO1의 경우 염증성장질환 치료제로 개발이 진행 중이다.엑솔런스는 SWEET(Shock Wave Exosome Engineering Technology) 플랫폼을 통해 신약후보물질을 도출했다.SWEET은 체외 충격파(ESW)를 사용하여 엑소좀 기반 약물 전달 시스템을 생산하기 위한 플랫폼 기술이다. SWEET은 다양한 종류의 엑소좀과 표적 분자(siRNA, miRNA 또는 단백질)를 적용할 수 있는 다재다능한 플랫폼 기술이다.엑솔런스는 지난해 EB-TM1이 KRAS 변이 유전자 표적항암제인 루마크라스와 동등하게 암 성장을 억제했다는 결과를 공개했다. 전임상 결과, EB-TM1은 상세포의 KRAS 유전자 발현에는 영향을 주지 않고 KRAS 변이 유전자의 발현만 선택적으로 억제하는 것으로 나타났다.